Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Alogenní ABCB5-pozitivní kmenové buňky pro léčbu epidermolysis bullosa

6. října 2022 aktualizováno: RHEACELL GmbH & Co. KG

Intervenční, multicentrická, jednoramenná, klinická studie fáze I/IIa ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti Allo-APZ2-EB na epidermolysis Bullosa (EB)

Cílem této klinické studie je prozkoumat účinnost (sledováním celkového zlepšení symptomů EB) a bezpečnost (sledováním nežádoucích účinků) tří dávek allo-APZ2-EB podaných intravenózně pacientům s recesivní dystrofickou epidermolysis bullosa (RDEB).

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je intervenční, jednoramenná, nerandomizovaná, otevřená klinická studie fáze I/IIa ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti IMP allo-APZ2-EB u pacientů s RDEB.

Pacienti podstoupí léčbu pomocí IMP (tři opakované intravenózní aplikace) a budou sledováni z hlediska účinnosti po dobu 12 týdnů. Pro posouzení dlouhodobé bezpečnosti allo-APZ2-EB je zahrnuta jedna následná návštěva ve 12. měsíci a jedna následná návštěva ve 24. měsíci po aplikacích IMP.

Určení symptomů spojených s EB a kvality života bude hodnoceno pomocí skóre EBDASI, iscorEB, změny vnímání bolesti a svědění a kvality života pacienta v EB. Proces hojení ran bude dokumentován fotografií.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Fáze 2
  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Francie
      • Paris, Francie, 75010
        • Hôpital Saint-Louis; Département de dermatologie
  • Německo
      • Freiburg, Německo, 79104
        • Department of Dermatology, Medical Center-University of Freiburg
  • Rakousko
      • Salzburg, Rakousko, 5020
        • EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK); Paracelsus Medizinische Privatuniversität Salzburg (PMU)
  • Spojené království
      • London, Spojené království, SE1 9RT
        • King's College London; St John's Institute of Dermatology;
      • London, Spojené království, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital; Dermatology Department
  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota, Masonic Cancer Center and Medical Center

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 55 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Mužské nebo ženské pacienty ve věku mezi 0 a ≤ 55 let;

Stupňovitý design pro registraci pacientů:

  1. alespoň 3 dospělí pacienti (hodnocení bezpečnosti 2 týdny po poslední léčbě třetího pacienta),
  2. alespoň 3 pacienti ≥12 až <18 let (hodnocení bezpečnosti 2 týdny po první léčbě třetího pacienta),
  3. alespoň 3 pacienti ≥5 až <12 let (hodnocení bezpečnosti 2 týdny po první léčbě třetího pacienta) a
  4. alespoň 3 pacienti ≥12 měsíců až <5 let;
  5. pacienti 0 až <12 měsíců (pouze ve Spojeném království);

2. Pacienti s diagnózou RDEB (kombinovaná diagnostika hodnocením genotypu [analýza mutací] a hodnocením korelujícího fenotypu [hodnocení zranění]) musí mít negativní výsledek imunofluorescenčního testu na kůži štěpené solí proti proteinům bazální membrány při návštěvě 1 (existující test výsledky budou přijaty);

3. Pacient je způsobilý zúčastnit se tohoto klinického hodnocení na základě celkového zdravotního stavu podle uvážení zkoušejícího;

Pouze USA:

Pacient je způsobilý k účasti v této klinické studii na základě celkového zdravotního stavu hodnoceného specifickými laboratorními hodnotami (hematologie: absolutní počet neutrofilů > 1000/mm3 a počet krevních destiček > 150 000/mcL; koagulace: PT a PTT < 2x horní hranice normálu pro játra: AST a ALT < 2x horní hranice normy pro věk, ledviny: kreatinin < 2x horní hranice normy pro věk, Plicní: saturace kyslíkem > 92 % na vzduchu v místnosti a bez dodatečné potřeby kyslíku);

4. Pacient/zákonný zástupce rozumí povaze postupu a poskytuje písemný informovaný souhlas před jakýmkoli postupem klinického hodnocení;

5. Ženy ve fertilním věku musí mít negativní těhotenský test z moči při návštěvě 1;

6. Ženy ve fertilním věku a jejich partner musí být v průběhu klinického hodnocení ochotni používat vysoce účinné metody antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Nádorová onemocnění nebo anamnéza nádorového onemocnění;
  2. Známý pozitivní výsledek na virus lidské imunodeficience 1 a/nebo 2;
  3. Jakékoli známé alergie na složky IMP;
  4. důkazy o jakýchkoli jiných zdravotních stavech (jako je psychiatrické onemocnění nebo aktivní infekce) na základě fyzikálního vyšetření nebo laboratorních nálezů, které mohou narušovat plánovanou léčbu, ovlivnit compliance pacienta nebo vystavit pacienta vysokému riziku komplikací souvisejících s léčbou; podle uvážení vyšetřovatelů;
  5. Předchozí trombóza nebo pacienti s rizikem trombózy v anamnéze;
  6. Klinicky významné nebo nestabilní souběžné onemocnění nebo jiné klinické kontraindikace (na základě úsudku zkoušejícího);
  7. Předpokládá se, že pacient/zákonný zástupce nebude ochoten nebo schopen splnit požadavky protokolu;
  8. Těhotné nebo kojící ženy;
  9. Současná nebo předchozí (do 30 dnů od zařazení) léčba jiným hodnoceným léčivým přípravkem nebo účast a/nebo sledování v jiném klinickém hodnocení;
  10. Předchozí účast v tomto klinickém hodnocení (s výjimkou selhání screeningu kvůli vylučovacímu kritériu);
  11. Známé zneužívání alkoholu, drog nebo léčivých přípravků;
  12. Zaměstnanci zadavatele nebo zaměstnanci či příbuzní zkoušejícího.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: allo-APZ2-EB
intravenózní infuze, tři dávky allo-APZ2-EB (2 x 10^6 buněk/kg)
Biologický: allo-APZ2-EB
intravenózní infuze allo-APZ2-EB
Ostatní jména:
  • alogenní ABCB5-pozitivní mezenchymální kmenové buňky

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové zlepšení symptomů EB po 12 týdnech (měřeno procentuální změnou pacientova skóre EBDASI), skóre) nebo poslední dostupné měření po základním stavu, pokud měření v týdnu 12 chybí
Časové okno: Týden 12 po výchozím stavu nebo poslední dostupné měření po výchozím stavu, pokud měření v týdnu 12 chybí (poslední pozorování přeneseno [LOCF])
EBDASI: aktivita onemocnění epidermolysis bullosa a index zjizvení; měřeno v procentuální změně oproti základnímu skóre
Týden 12 po výchozím stavu nebo poslední dostupné měření po výchozím stavu, pokud měření v týdnu 12 chybí (poslední pozorování přeneseno [LOCF])
Hodnocení výskytu nežádoucí příhody (AE).
Časové okno: Až 24 měsíců
Všechny AE vyskytující se během klinického hodnocení budou registrovány, dokumentovány a vyhodnoceny.
Až 24 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Celkové zlepšení příznaků EB po 12 týdnech (měřeno procentuální změnou skóre EBDASI pacienta)
Časové okno: mezi výchozí hodnotou a týdnem 12 po výchozí hodnotě (bez LOCF)
EBDASI: aktivita onemocnění epidermolysis bullosa a index zjizvení; měřeno v procentuální změně oproti základnímu skóre
mezi výchozí hodnotou a týdnem 12 po výchozí hodnotě (bez LOCF)
Celkové zlepšení příznaků EB po 12 týdnech (měřeno procentuální změnou pacientova iscorEB) nebo poslední dostupné měření po základním vyšetření, pokud měření v týdnu 12 chybí
Časové okno: 12. týden po výchozím stavu nebo poslední dostupné měření po výchozím stavu, pokud chybí měření ve 12. týdnu (LOCF);
iscorEB: nástroj pro hodnocení klinických výsledků výzkumu epidermolysis bullosa; měřeno v procentuální změně oproti základnímu skóre
12. týden po výchozím stavu nebo poslední dostupné měření po výchozím stavu, pokud chybí měření ve 12. týdnu (LOCF);
Celkové zlepšení symptomů EB po 12 týdnech (měřeno procentuální změnou pacientova iscorEB)
Časové okno: mezi výchozí hodnotou a týdnem 12 po výchozí hodnotě (bez LOCF)
iscorEB: nástroj pro hodnocení klinických výsledků výzkumu epidermolysis bullosa; měřeno v procentuální změně oproti základnímu skóre
mezi výchozí hodnotou a týdnem 12 po výchozí hodnotě (bez LOCF)
Celkové zlepšení symptomů EB v den 17 (měřeno procentuální změnou skóre EBDASI pacienta)
Časové okno: mezi výchozí hodnotou a dnem 17 po výchozí hodnotě
EBDASI: aktivita onemocnění epidermolysis bullosa a index zjizvení; měřeno v procentuální změně oproti základnímu skóre
mezi výchozí hodnotou a dnem 17 po výchozí hodnotě
Celkové zlepšení symptomů EB v den 17 (měřeno procentuální změnou pacientova iscorEB)
Časové okno: mezi výchozí hodnotou a dnem 17 po výchozí hodnotě
iscorEB: nástroj pro hodnocení klinických výsledků výzkumu epidermolysis bullosa; měřeno v procentuální změně oproti základnímu skóre
mezi výchozí hodnotou a dnem 17 po výchozí hodnotě
Celkové zlepšení příznaků EB v den 35 (měřeno procentuální změnou skóre EBDASI pacienta)
Časové okno: mezi výchozí hodnotou a dnem 35 po výchozí hodnotě
EBDASI: aktivita onemocnění epidermolysis bullosa a index zjizvení; měřeno v procentuální změně oproti základnímu skóre
mezi výchozí hodnotou a dnem 35 po výchozí hodnotě
Celkové zlepšení symptomů EB v den 35 (měřeno procentuální změnou pacientova iscorEB)
Časové okno: mezi výchozí hodnotou a dnem 35 po výchozí hodnotě
iscorEB: nástroj pro hodnocení klinických výsledků výzkumu epidermolysis bullosa; měřeno v procentuální změně oproti základnímu skóre
mezi výchozí hodnotou a dnem 35 po výchozí hodnotě
Zánět (měřeno panelem markerů zánětu)
Časové okno: mezi výchozí hodnotou a dnem 17, dnem 35 a týdnem 12 po výchozí hodnotě
Bude měřen a hodnocen panel zánětlivých markerů.
mezi výchozí hodnotou a dnem 17, dnem 35 a týdnem 12 po výchozí hodnotě
Hodnocení bolesti podle NRS
Časové okno: mezi výchozí hodnotou a dnem 17, dnem 35 a týdnem 12 po výchozí hodnotě
Bude hodnoceno hodnocení bolesti podle numerické hodnotící stupnice (NRS).
mezi výchozí hodnotou a dnem 17, dnem 35 a týdnem 12 po výchozí hodnotě
Hodnocení svědění podle NRS
Časové okno: mezi výchozí hodnotou a dnem 17, dnem 35 a týdnem 12 po výchozí hodnotě
Bude hodnoceno hodnocení svědění podle numerické hodnotící stupnice (NRS).
mezi výchozí hodnotou a dnem 17, dnem 35 a týdnem 12 po výchozí hodnotě
Rozdíly v kvalitě života pacientů u EB
Časové okno: mezi výchozí hodnotou a dnem 17, dnem 35 a týdnem 12 po výchozí hodnotě
Hodnocení dat o kvalitě života pomocí EB-specifického dotazníku kvality života
mezi výchozí hodnotou a dnem 17, dnem 35 a týdnem 12 po výchozí hodnotě
Fyzikální vyšetření do 12. týdne;
Časové okno: Při screeningu, výchozí stav, den 17, den 35 a týden 12
Bude provedeno úplné fyzikální vyšetření a abnormální výsledky fyzikálního vyšetření budou vyhodnoceny a hlášeny jako AE.
Při screeningu, výchozí stav, den 17, den 35 a týden 12
Vitální funkce: Tělesná teplota do 12. týdne;
Časové okno: Při screeningu, výchozí stav, den 17, den 35 a týden 12
Tělesná teplota bude vyhodnocena při screeningu, výchozí stav, den 17, den 35 a týden 12
Při screeningu, výchozí stav, den 17, den 35 a týden 12
Vitální funkce: Krevní tlak do 12. týdne;
Časové okno: Při screeningu, výchozí stav, den 17, den 35 a týden 12
Krevní tlak bude vyhodnocen při screeningu, výchozí stav, den 17, den 35 a týden 12
Při screeningu, výchozí stav, den 17, den 35 a týden 12
Vitální funkce: Srdeční frekvence do 12. týdne;
Časové okno: Při screeningu, výchozí stav, den 17, den 35 a týden 12
Srdeční frekvence bude vyhodnocena při screeningu, výchozí stav, den 17, den 35 a týden 12
Při screeningu, výchozí stav, den 17, den 35 a týden 12
Celkové přežití ve 24. měsíci
Časové okno: měsíc 24 po výchozím stavu
měsíc 24 po výchozím stavu

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

RHEACELL GmbH & Co. KG

Spolupracovníci

FGK Clinical Research GmbH
Ticeba GmbH
Granzer Regulatory Consulting & Services

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jakub Tolar, MD, PhD, University of Minnesota, Masonic Cancer Center and Medical Center

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

16. února 2019

Primární dokončení (Aktuální)

26. listopadu 2021

Dokončení studie (Aktuální)

26. listopadu 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

24. dubna 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. května 2018

První zveřejněno (Aktuální)

18. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. října 2022

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. října 2022

Naposledy ověřeno

1. března 2022

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • allo-APZ2-EB-II-01

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Nerozhodný

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit