Cellule staminali allogeniche ABCB5-positive per il trattamento dell'epidermolisi bollosa

Criterio di inclusione:

1. Pazienti di sesso maschile o femminile di età compresa tra 0 e ≤55 anni;

Design sfalsato per l'arruolamento dei pazienti:

1. almeno 3 pazienti adulti (valutazione della sicurezza 2 settimane dopo l'ultimo trattamento del terzo paziente),
2. almeno 3 pazienti di età compresa tra ≥12 e <18 anni (valutazione della sicurezza 2 settimane dopo il primo trattamento del terzo paziente),
3. almeno 3 pazienti di età compresa tra ≥5 e <12 anni (valutazione della sicurezza 2 settimane dopo il primo trattamento del terzo paziente) e
4. almeno 3 pazienti da ≥12 mesi a <5 anni;
5. pazienti da 0 a <12 mesi (solo nel Regno Unito);

2. Con diagnosi di RDEB (diagnosi combinata mediante valutazione del genotipo [analisi della mutazione] e correlata valutazione del fenotipo [valutazione della ferita]), i pazienti devono presentare un risultato negativo del test di immunofluorescenza sulla pelle scissa dal sale contro le proteine ​​della membrana basale alla Visita 1 (test esistente i risultati saranno accettati);

3. Il paziente è idoneo a partecipare a questa sperimentazione clinica in base alle condizioni generali di salute a discrezione dello sperimentatore;

Solo noi:

Il paziente è idoneo a partecipare a questo studio clinico sulla base delle condizioni di salute generali valutate da specifici valori di laboratorio (Ematologia: conta assoluta dei neutrofili >1000/mm3 e conta piastrinica >150.000/mcL; Coagulazione: PT e PTT <2 volte il limite superiore della norma per età; Epatico: AST e ALT <2 volte il limite superiore della norma per l'età; Renale: Creatinina <2 volte il limite superiore della norma per l'età; Polmonare: Saturazione dell'ossigeno >92% in aria ambiente e senza necessità di ossigeno supplementare);

4. Il paziente/rappresentante legale comprende la natura della procedura e fornisce il consenso informato scritto prima di qualsiasi procedura di sperimentazione clinica;

5. Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza sulle urine negativo alla Visita 1;

6. Le donne in età fertile e il loro partner devono essere disposte a utilizzare metodi contraccettivi altamente efficaci durante il corso della sperimentazione clinica.

Criteri di esclusione:

1. Malattie tumorali o anamnesi di malattia tumorale;
2. Risultato positivo noto per il virus dell'immunodeficienza umana 1 e/o 2;
3. Eventuali allergie note ai componenti dell'IMP;
4. Evidenza di qualsiasi altra condizione medica (come malattia psichiatrica o infezione attiva) basata su esame fisico o risultati di laboratorio che possono interferire con il trattamento pianificato, influenzare la compliance del paziente o esporre il paziente ad alto rischio di complicanze correlate al trattamento; a discrezione degli investigatori;
5. Storia di precedenti trombosi o pazienti a rischio di trombosi;
6. Malattia concomitante clinicamente significativa o instabile o altre controindicazioni cliniche (basate sul giudizio dello sperimentatore);
7. Paziente/rappresentante legale che si prevede non voglia o non sia in grado di rispettare i requisiti del protocollo;
8. Donne in gravidanza o in allattamento;
9. Trattamento in corso o precedente (entro 30 giorni dall'arruolamento) con un altro IMP, o partecipazione e/o follow-up a un altro studio clinico;
10. Precedente partecipazione a questa sperimentazione clinica (ad eccezione dei fallimenti di screening dovuti a un criterio di esclusione);
11. Abuso noto di alcol, droghe o medicinali;
12. Dipendenti dello sponsor, o dipendenti o parenti dello sperimentatore.