Células-tronco alogênicas ABCB5 positivas para tratamento de epidermólise bolhosa

Critério de inclusão:

1. Pacientes do sexo masculino ou feminino com idade entre 0 e ≤55 anos;

Design escalonado para inscrição de pacientes:

1. pelo menos 3 pacientes adultos (avaliação de segurança 2 semanas após o último tratamento do terceiro paciente),
2. pelo menos 3 pacientes ≥12 a <18 anos (avaliação de segurança 2 semanas após o primeiro tratamento do terceiro paciente),
3. pelo menos 3 pacientes ≥5 a <12 anos (avaliação de segurança 2 semanas após o primeiro tratamento do terceiro paciente) e
4. pelo menos 3 pacientes ≥12 meses a <5 anos;
5. pacientes de 0 a <12 meses (somente no Reino Unido);

2. Diagnosticados com RDEB (diagnóstico combinado por avaliação do genótipo [análise de mutação] e avaliação do fenótipo correlacionado [avaliação da ferida]), os pacientes devem ter um resultado de teste de imunofluorescência negativo na pele dividida em sal contra proteínas da membrana basal na Visita 1 (teste existente resultados serão aceitos);

3. O paciente é elegível para participar deste ensaio clínico com base na condição geral de saúde a critério do investigador;

Apenas nós:

O paciente é elegível para participar deste ensaio clínico com base na condição geral de saúde avaliada por valores laboratoriais específicos (Hematologia: Contagem absoluta de neutrófilos >1000/mm3 e contagem de plaquetas >150.000/mcL; Coagulação: PT e PTT <2x o limite superior do normal para idade; Hepático: AST e ALT <2x o limite superior do normal para a idade; Renal: Creatinina <2x o limite superior do normal para a idade; Pulmonar: Saturação de oxigênio >92% em ar ambiente e sem necessidade de oxigênio suplementar);

4. O paciente/representante legal compreende a natureza do procedimento e está fornecendo consentimento informado por escrito antes de qualquer procedimento de ensaio clínico;

5. As mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez de urina negativo na Visita 1;

6. Mulheres com potencial para engravidar e seus parceiros devem estar dispostos a usar métodos anticoncepcionais altamente eficazes durante o estudo clínico.

Critério de exclusão:

1. Doenças tumorais ou história de doença tumoral;
2. Resultado positivo conhecido para vírus da imunodeficiência humana 1 e/ou 2;
3. Quaisquer alergias conhecidas aos componentes do IMP;
4. Evidência de quaisquer outras condições médicas (como doença psiquiátrica ou infecção ativa) com base no exame físico ou achados laboratoriais que possam interferir no tratamento planejado, afetar a adesão do paciente ou colocá-lo em alto risco de complicações relacionadas ao tratamento; a critério dos investigadores;
5. História de trombose prévia ou pacientes com risco de trombose;
6. Doença concomitante clinicamente significativa ou instável ou outras contra-indicações clínicas (com base no julgamento do investigador);
7. Previsão de paciente/representante legal não querer ou não poder cumprir as exigências do protocolo;
8. Mulheres grávidas ou lactantes;
9. Tratamento atual ou anterior (dentro de 30 dias da inscrição) com outro IMP, ou participação e/ou acompanhamento em outro ensaio clínico;
10. Participação prévia neste ensaio clínico (exceto por falhas de triagem devido a um critério de exclusão);
11. Abuso conhecido de álcool, drogas ou medicamentos;
12. Funcionários do patrocinador ou funcionários ou parentes do investigador.