表皮水疱症の治療のための同種 ABCB5 陽性幹細胞

包含基準:

1. 0歳から55歳以下の男性または女性患者;

患者登録のための段階的設計:

1. 少なくとも 3 人の成人患者 (3 人目の患者の最後の治療から 2 週間後の安全性評価)、
2. 12歳以上から18歳未満の患者が少なくとも3人（3人目の患者の最初の治療から2週間後の安全性評価）、
3. 5歳以上から12歳未満の患者が少なくとも3人（3人目の患者の最初の治療から2週間後の安全性評価）、および
4. 12か月以上5年未満の患者が少なくとも3人;
5. 0～12か月未満の患者（英国のみ）。

2. RDEB (遺伝子型評価 [変異分析] と相関する表現型評価 [創傷評価] による診断の組み合わせ) で診断された患者は、来院 1 で基底膜のタンパク質に対する塩分断皮膚の免疫蛍光検査結果が陰性でなければなりません (既存の検査結果は受け入れられます);

3.患者は、治験責任医師の裁量により、一般的な健康状態に基づいてこの臨床試験に参加する資格があります。

米国のみ:

-患者は、特定の検査値によって評価された一般的な健康状態に基づいて、この臨床試験に参加する資格があります（血液学：絶対好中球数> 1000 / mm3および血小板数> 150,000 / mcL;凝固：PTおよびPTT < 正常上限の2倍年齢; 肝臓: AST および ALT < 年齢の正常上限の 2 倍; 腎臓: クレアチニン < 年齢の正常上限の 2 倍; 肺: 酸素飽和度 > 92% 室内空気で酸素補給の必要なし);

4. 患者/法定代理人は、手順の性質を理解し、臨床試験手順の前に書面によるインフォームドコンセントを提供します;

5.出産の可能性のある女性は、訪問1で尿妊娠検査が陰性でなければなりません。

6. 出産の可能性のある女性とそのパートナーは、臨床試験の過程で非常に効果的な避妊法を使用することをいとわない必要があります。

除外基準:

1. 腫瘍疾患または腫瘍疾患の病歴;
2. -ヒト免疫不全ウイルス1および/または2の既知の陽性結果;
3. IMPの成分に対する既知のアレルギー;
4. 身体検査に基づくその他の病状（精神疾患や活動性感染症など）の証拠、または計画された治療を妨げたり、患者のコンプライアンスに影響を与えたり、治療に関連する合併症のリスクが高い可能性のある検査結果。捜査官の裁量で。
5. -以前の血栓症の病歴または血栓症のリスクがある患者;
6. -臨床的に重要または不安定な併発疾患またはその他の臨床的禁忌（研究者の判断に基づく）;
7. -患者/法定代理人は、プロトコルの要件を順守したくない、または順守できないと予想されます。
8. 妊娠中または授乳中の女性;
9. 別のIMPによる現在または以前（登録から30日以内）の治療、または別の臨床試験への参加および/またはフォローアップ中;
10. -この臨床試験への以前の参加（除外基準によるスクリーニングの失敗を除く）;
11. アルコール、薬物、または医薬品の既知の乱用;
12. スポンサーの従業員、または治験責任医師の従業員または親戚。