Allogena ABCB5-positiva stamceller för behandling av epidermolysis Bullosa

Inklusionskriterier:

1. Manliga eller kvinnliga patienter i åldern mellan 0 och ≤55 år;

Förskjuten design för patientregistrering:

1. minst 3 vuxna patienter (säkerhetsbedömning 2 veckor efter sista behandlingen av tredje patient),
2. minst 3 patienter ≥12 till <18 år (säkerhetsbedömning 2 veckor efter första behandlingen av tredje patient),
3. minst 3 patienter ≥5 till <12 år (säkerhetsbedömning 2 veckor efter första behandlingen av tredje patient), och
4. minst 3 patienter ≥12 månader till <5 år;
5. patienter 0 till <12 månader (endast i Storbritannien);

2. Med diagnosen RDEB (kombinerad diagnos genom genotypbedömning [mutationsanalys] och korrelerande fenotypbedömning [sårbedömning]), måste patienter ha ett negativt immunofluorescenstestresultat på saltsplittrad hud mot proteiner i basalmembranet vid besök 1 (befintligt test). resultat kommer att accepteras);

3. Patienten är berättigad att delta i denna kliniska prövning baserat på allmänt hälsotillstånd efter utredarens gottfinnande;

Endast USA:

Patienten är berättigad att delta i denna kliniska prövning baserat på allmänt hälsotillstånd bedömt av specifika labbvärden (hematologi: absolut antal neutrofiler >1000/mm3 och trombocytantal >150 000/mcL; koagulering: PT och PTT <2x den övre normalgränsen för ålder; Lever: ASAT och ALAT <2x den övre normalgränsen för ålder; Njure: Kreatinin <2x den övre normalgränsen för ålder; Lung: Syremättnad >92 % på rumsluft och utan extra syrebehov);

4. Patient/juridisk representant förstår förfarandets natur och lämnar skriftligt informerat samtycke före varje klinisk prövningsförfarande;

5. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt uringraviditetstest vid besök 1;

6. Kvinnor i fertil ålder och deras partner måste vara villiga att använda mycket effektiva preventivmedel under den kliniska prövningens gång.

Exklusions kriterier:

1. Tumörsjukdomar eller historia av tumörsjukdom;
2. Känt positivt resultat för humant immunbristvirus 1 och/eller 2;
3. Alla kända allergier mot komponenter i IMP;
4. Bevis på andra medicinska tillstånd (såsom psykiatrisk sjukdom eller aktiv infektion) baserat på fysisk undersökning, eller laboratoriefynd som kan störa den planerade behandlingen, påverka patientens följsamhet eller utsätta patienten för hög risk för komplikationer relaterade till behandlingen; efter utredarnas gottfinnande;
5. Anamnes med tidigare tromboser eller patienter med risk för trombos;
6. Kliniskt signifikant eller instabil samtidig sjukdom eller andra kliniska kontraindikationer (baserat på utredarens bedömning);
7. Patient/juridisk representant förväntas vara ovillig eller oförmögen att följa kraven i protokollet;
8. Gravida eller ammande kvinnor;
9. Pågående eller tidigare (inom 30 dagar efter inskrivning) behandling med en annan IMP, eller deltagande och/eller under uppföljning i en annan klinisk prövning;
10. Tidigare deltagande i denna kliniska prövning (förutom screeningmisslyckanden på grund av ett uteslutningskriterium);
11. Känt missbruk av alkohol, droger eller läkemedel;
12. Anställda hos sponsorn, eller anställda eller anhöriga till utredaren.