수포성표피박리증 치료를 위한 동종 ABCB5 양성 줄기세포

포함 기준:

1. 0세에서 55세 이하의 남성 또는 여성 환자;

환자 등록을 위한 엇갈린 디자인:

1. 최소 3명의 성인 환자(세 번째 환자의 마지막 치료 2주 후 안전성 평가),
2. 12세 이상에서 18세 미만의 환자 최소 3명(세 번째 환자의 첫 번째 치료 2주 후 안전성 평가),
3. 5세 이상에서 12세 미만의 환자가 최소 3명(세 번째 환자의 첫 번째 치료 2주 후 안전성 평가), 그리고
4. 최소 3명의 환자 ≥12개월 내지 <5세;
5. 0~12개월 미만의 환자(영국에서만);

2. RDEB(유전자형 평가[돌연변이 분석] 및 상관 표현형 평가[상처 평가]에 의한 병용 진단)로 진단된 환자는 Visit 1에서 기저막의 단백질에 대한 염 분할 피부에 대한 면역 형광 검사 결과가 음성이어야 함(기존 검사) 결과가 허용됩니다);

3. 환자는 연구자의 재량에 따라 일반적인 건강 상태에 따라 이 임상 시험에 참여할 자격이 있습니다.

미국만 해당:

환자는 특정 실험실 수치(혈액학: 절대 호중구 수 >1000/mm3 및 혈소판 수 >150,000/mcL, 응고: PT 및 PTT < 정상 상한치의 2배 간: AST 및 ALT < 연령에 대한 정상 상한의 2배 신장: 크레아티닌 < 연령에 대한 정상 상한의 2배 폐: 산소 포화도 > 92% 실내 공기 및 보충 산소 필요 없음);

4. 환자/법정 대리인은 절차의 특성을 이해하고 임상 시험 절차에 앞서 서면 동의서를 제공합니다.

5. 가임 여성은 방문 1에서 음성 소변 임신 검사를 받아야 함;

6. 가임 여성과 그 파트너는 임상 시험 과정 동안 매우 효과적인 피임 방법을 기꺼이 사용해야 합니다.

제외 기준:

1. 종양 질환 또는 종양 질환의 병력;
2. 인간 면역결핍 바이러스 1 및/또는 2에 대해 알려진 양성 결과;
3. IMP 성분에 대한 알려진 알레르기;
4. 계획된 치료를 방해하거나, 환자의 순응도에 영향을 미치거나, 환자를 치료와 관련된 합병증의 고위험에 놓이게 할 수 있는 신체 검사 또는 실험실 소견에 근거한 기타 모든 의학적 상태(예: 정신 질환 또는 활동성 감염)의 증거 수사관의 재량에 따라;
5. 이전 혈전증 병력 또는 혈전증 위험이 있는 환자
6. 임상적으로 중요하거나 불안정한 동반 질환 또는 기타 임상적 금기 사항(시험자의 판단에 기초함);
7. 프로토콜의 요구 사항을 따르지 않거나 준수할 수 없을 것으로 예상되는 환자/법정 대리인
8. 임산부 또는 수유부;
9. 다른 IMP로 현재 또는 이전(등록 후 30일 이내) 치료, 또는 다른 임상 시험에 참여 및/또는 후속 조치 중인 경우,
10. 본 임상 시험에 대한 이전 참여(배제 기준으로 인한 선별 실패 제외)
11. 알려진 알코올, 약물 또는 의약품 남용
12. 후원자의 직원 또는 조사자의 직원 또는 친척.