同种异体 ABCB5 阳性干细胞治疗大疱性表皮松解症

纳入标准：

1. 0岁至≤55岁的男性或女性患者；

患者登记的交错设计：

1. 至少 3 名成年患者（第三名患者最后一次治疗后 2 周进行安全评估），
2. 至少 3 名≥12 岁至 <18 岁的患者（第三名患者首次治疗后 2 周进行安全性评估），
3. 至少 3 名≥5 至 <12 岁的患者（第三名患者首次治疗后 2 周进行安全性评估），以及
4. 至少 3 名≥12 个月至 <5 岁的患者；
5. 0 至 <12 个月的患者（仅限英国）；

2. 诊断为 RDEB（通过基因型评估 [突变分析] 和相关表型评估 [伤口评估] 的联合诊断），患者必须在第 1 次就诊时针对基底膜蛋白的盐裂皮肤免疫荧光测试结果为阴性（现有测试）结果将被接受）；

3. 根据研究者的一般健康状况，患者符合参加本临床试验的条件；

仅限美国：

根据通过特定实验室值评估的一般健康状况，患者有资格参加此临床试验（血液学：中性粒细胞绝对计数 >1000/mm3 和血小板计数 >150,000/mcL；凝血：PT 和 PTT <正常上限的 2 倍年龄；肝脏：AST 和 ALT < 年龄正常上限的 2 倍；肾脏：肌酐 < 年龄正常上限的 2 倍；肺：室内空气中的氧饱和度 >92%，无需补充氧气）；

4. 患者/法定代表了解程序的性质，并在任何临床试验程序之前提供书面知情同意书；

5. 有生育能力的妇女必须在第 1 次就诊时进行尿妊娠试验阴性；

6. 有生育能力的女性及其伴侣必须愿意在临床试验过程中使用高效的避孕方法。

排除标准：

1. 肿瘤疾病或肿瘤病史；
2. 人类免疫缺陷病毒 1 和/或 2 的已知阳性结果；
3. 对 IMP 成分的任何已知过敏；
4. 基于身体检查的任何其他医疗状况（如精神疾病或活动性感染）的证据，或可能干扰计划治疗的实验室检查结果，影响患者的依从性，或使患者处于与治疗相关的并发症的高风险中；由调查人员酌情决定；
5. 既往血栓形成史或有血栓形成风险的患者；
6. 具有临床意义或不稳定的并发疾病或其他临床禁忌症（根据研究者的判断）；
7. 预计患者/法定代表不愿意或不能遵守方案的要求；
8. 孕妇或哺乳期妇女；
9. 当前或之前（入组后 30 天内）接受过另一项 IMP 的治疗，或参与和/或正在接受另一项临床试验的随访；
10. 以前参加过该临床试验（由于排除标准导致筛选失败除外）；
11. 已知滥用酒精、药物或医药产品；
12. 申办者的雇员，或研究者的雇员或亲属。