Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Allogeeniset ABCB5-positiiviset kantasolut Epidermolysis Bullosan hoitoon

torstai 6. lokakuuta 2022 päivittänyt: RHEACELL GmbH & Co. KG

Interventio, monikeskus, yksihaarainen, vaiheen I/IIa kliininen tutkimus Allo-APZ2-EB:n tehokkuuden ja turvallisuuden tutkimiseksi Epidermolysis Bullosassa (EB)

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on tutkia kolmen suonensisäisen allo-APZ2-EB-annoksen tehokkuutta (seuraamalla EB-oireiden yleistä paranemista) ja turvallisuutta (seuraamalla haittatapahtumia) potilaille, joilla on resessiivinen dystrofinen epidermolyysi bullosa (RDEB).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on interventiotutkimus, yksihaarainen, ei-satunnaistettu, avoin, vaiheen I/IIa kliininen tutkimus, jossa tutkitaan IMP allo-APZ2-EB:n tehoa ja turvallisuutta RDEB-potilailla.

Potilaille suoritetaan IMP-hoito (kolme toistuvaa suonensisäistä antoa) ja tehoa seurataan 12 viikon ajan. Allo-APZ2-EB:n pitkäaikaisen turvallisuuden arvioimiseksi mukana on yksi seurantakäynti 12. kuukaudella ja yksi seurantakäynti 24. kuukaudella IMP-hakemusten jälkeen.

EB:hen liittyvien oireiden ja elämänlaadun määrittämistä arvioidaan käyttämällä EBDASI-pistemäärää, iscorEB:tä, muutosta kivun ja kutinan havaitsemisessa sekä potilaan elämänlaatua EB:ssä. Haavan paranemisprosessi dokumentoidaan valokuvaamalla.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

16

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Itävalta
      • Salzburg, Itävalta, 5020
        • EB-Haus Austria; Salzburger Landeskliniken (SALK); Paracelsus Medizinische Privatuniversität Salzburg (PMU)
  • Ranska
      • Paris, Ranska, 75010
        • Hôpital Saint-Louis; Département de dermatologie
  • Saksa
      • Freiburg, Saksa, 79104
        • Department of Dermatology, Medical Center-University of Freiburg
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 9RT
        • King's College London; St John's Institute of Dermatology;
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital; Dermatology Department
  • Yhdysvallat
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
        • University of Minnesota, Masonic Cancer Center and Medical Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

1 sekunti - 55 vuotta (Lapsi, Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

1. Mies- tai naispotilaat, joiden ikä on 0–55 vuotta;

Porrastettu suunnittelu potilaiden rekisteröintiä varten:

  1. vähintään 3 aikuista potilasta (turvallisuusarviointi 2 viikkoa kolmannen potilaan viimeisen hoidon jälkeen),
  2. vähintään 3 potilasta ≥12-<18 vuotta (turvallisuusarviointi 2 viikkoa kolmannen potilaan ensimmäisen hoidon jälkeen),
  3. vähintään 3 potilasta ≥5–<12 vuotta (turvallisuusarviointi 2 viikkoa kolmannen potilaan ensimmäisen hoidon jälkeen) ja
  4. vähintään 3 potilasta ≥ 12 kuukaudesta < 5 vuoteen;
  5. potilaat 0 - <12 kuukautta (vain Isossa-Britanniassa);

2. Potilailla, joilla on diagnosoitu RDEB (yhdistetty diagnoosi genotyyppiarvioinnilla [mutaatioanalyysi] ja korreloiva fenotyyppiarviointi [haavan arviointi]), on käynnillä 1 saatava negatiivinen immunofluoresenssitestitulos suolahalkaistulla iholla tyvikalvon proteiineja vastaan ​​käynnillä 1 (olemassa oleva testi tulokset hyväksytään);

3. Potilas on oikeutettu osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen yleisen terveydentilan perusteella tutkijan harkinnan mukaan;

vain USA:

Potilas on oikeutettu osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen yleisen terveydentilan perusteella, joka on arvioitu tietyillä laboratorioarvoilla (hematologia: absoluuttinen neutrofiilien määrä > 1000/mm3 ja verihiutaleiden määrä >150 000/mcL; koagulaatio: PT ja PTT < 2x normaalin yläraja ikä Maksa: AST ja ALT < 2x iän normaalin yläraja Munuaiset: Kreatiniini < 2x iän normaalin yläraja Keuhkot: Happisaturaatio > 92 % huoneilmasta ja ilman ylimääräistä hapen tarvetta

4. Potilas/laillinen edustaja ymmärtää toimenpiteen luonteen ja antaa kirjallisen suostumuksensa ennen kliinistä tutkimusta;

5. Hedelmällisessä iässä olevilla naisilla on oltava negatiivinen virtsaraskaustesti vierailulla 1;

6. Hedelmällisessä iässä olevien naisten ja heidän kumppaninsa on oltava valmiita käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä kliinisen tutkimuksen aikana.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Kasvainsairaudet tai kasvainsairaushistoria;
  2. Tunnettu positiivinen tulos ihmisen immuunikatovirukselle 1 ja/tai 2;
  3. Kaikki tunnetut allergiat IMP:n komponenteille;
  4. Todisteet muista lääketieteellisistä tiloista (kuten psykiatrisesta sairaudesta tai aktiivisesta infektiosta), jotka perustuvat fyysiseen tutkimukseen tai laboratoriolöydöksiin, jotka voivat häiritä suunniteltua hoitoa, vaikuttaa potilaan hoitomyöntyvyyteen tai asettaa potilaan suureen hoitoon liittyvien komplikaatioiden riskiin; tutkijoiden harkinnan mukaan;
  5. Aiempi tromboosi tai potilaat, joilla on tromboosiriski;
  6. Kliinisesti merkittävä tai epästabiili samanaikainen sairaus tai muut kliiniset vasta-aiheet (tutkijan arvion perusteella);
  7. Potilas/laillinen edustaja, jonka oletetaan olevan haluton tai kykenemätön noudattamaan protokollan vaatimuksia;
  8. raskaana olevat tai imettävät naiset;
  9. Nykyinen tai aiempi (30 päivän sisällä ilmoittautumisesta) hoito toisella tutkittavalla lääkevalmisteella tai osallistuminen ja/tai seuranta toiseen kliiniseen tutkimukseen;
  10. Aikaisempi osallistuminen tähän kliiniseen tutkimukseen (paitsi poissulkemiskriteerin vuoksi epäonnistuneet seulontatutkimukset);
  11. Tunnettu alkoholin, huumeiden tai lääkkeiden väärinkäyttö;
  12. Sponsorin työntekijät tai tutkijan työntekijät tai sukulaiset.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: allo-APZ2-EB
suonensisäinen infuusio, kolme annosta allo-APZ2-EB:tä (2 x 10^6 solua/kg)
Biologinen: allo-APZ2-EB
suonensisäinen allo-APZ2-EB:n infuusio
Muut nimet:
  • allogeeniset ABCB5-positiiviset mesenkymaaliset kantasolut

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
EB-oireiden yleinen paraneminen 12 viikon jälkeen (mitattu potilaan EBDASI-pisteiden prosentuaalisella muutoksella), pistemäärällä) tai viimeisimmän saatavilla olevan perustilanteen jälkeisen mittauksen jälkeen, jos viikon 12 mittaus puuttuu
Aikaikkuna: Viikko 12 lähtötilanteen jälkeen tai viimeinen saatavilla oleva perustilanteen jälkeinen mittaus, jos viikon 12 mittaus puuttuu (viimeinen havainto siirretty [LOCF])
EBDASI: epidermolysis bullosa -taudin aktiivisuus ja arpeutumisindeksi; mitattuna prosentuaalisena muutoksena peruspistemäärään
Viikko 12 lähtötilanteen jälkeen tai viimeinen saatavilla oleva perustilanteen jälkeinen mittaus, jos viikon 12 mittaus puuttuu (viimeinen havainto siirretty [LOCF])
Haittatapahtuman (AE) esiintymisen arviointi
Aikaikkuna: Jopa 24 kuukautta
Kaikki kliinisen tutkimuksen aikana ilmenevät haittavaikutukset rekisteröidään, dokumentoidaan ja arvioidaan.
Jopa 24 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
EB-oireiden yleinen paraneminen 12 viikon jälkeen (mitattu potilaan EBDASI-pisteiden prosentuaalisella muutoksella)
Aikaikkuna: lähtötilanteen ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen (ilman LOCF:ää)
EBDASI: epidermolysis bullosa -taudin aktiivisuus ja arpeutumisindeksi; mitattuna prosentuaalisena muutoksena peruspistemäärään
lähtötilanteen ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen (ilman LOCF:ää)
EB-oireiden yleinen paraneminen 12 viikon jälkeen (mitattu potilaan iscorEB:n prosentuaalisella muutoksella) tai viimeisin saatavilla oleva perustilanteen jälkeinen mittaus, jos viikon 12 mittaus puuttuu
Aikaikkuna: Viikko 12 lähtötilanteen jälkeen tai viimeinen saatavilla oleva perustilanteen jälkeinen mittaus, jos viikon 12 mittaus puuttuu (LOCF);
iscorEB: instrumentti epidermolysis bullosa -tutkimuksen kliinisten tulosten pisteytykseen; mitattuna prosentuaalisena muutoksena peruspistemäärään
Viikko 12 lähtötilanteen jälkeen tai viimeinen saatavilla oleva perustilanteen jälkeinen mittaus, jos viikon 12 mittaus puuttuu (LOCF);
EB-oireiden yleinen paraneminen 12 viikon jälkeen (mitattu potilaan iscorEB:n prosentuaalisella muutoksella)
Aikaikkuna: lähtötilanteen ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen (ilman LOCF:ää)
iscorEB: instrumentti epidermolysis bullosa -tutkimuksen kliinisten tulosten pisteytykseen; mitattuna prosentuaalisena muutoksena peruspistemäärään
lähtötilanteen ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen (ilman LOCF:ää)
EB-oireiden yleinen paraneminen päivänä 17 (mitattu potilaan EBDASI-pistemäärän prosentuaalisella muutoksella)
Aikaikkuna: lähtötilanteen ja 17. päivän jälkeisen lähtötilanteen välillä
EBDASI: epidermolysis bullosa -taudin aktiivisuus ja arpeutumisindeksi; mitattuna prosentuaalisena muutoksena peruspistemäärään
lähtötilanteen ja 17. päivän jälkeisen lähtötilanteen välillä
EB-oireiden yleinen paraneminen päivänä 17 (mitattu potilaan iscorEB:n prosentuaalisella muutoksella)
Aikaikkuna: lähtötilanteen ja 17. päivän jälkeisen lähtötilanteen välillä
iscorEB: instrumentti epidermolysis bullosa -tutkimuksen kliinisten tulosten pisteytykseen; mitattuna prosentuaalisena muutoksena peruspistemäärään
lähtötilanteen ja 17. päivän jälkeisen lähtötilanteen välillä
EB-oireiden yleinen paraneminen päivänä 35 (mitattu potilaan EBDASI-pistemäärän prosentuaalisella muutoksella)
Aikaikkuna: lähtötilanteen ja 35. päivän jälkeisen lähtötilanteen välillä
EBDASI: epidermolysis bullosa -taudin aktiivisuus ja arpeutumisindeksi; mitattuna prosentuaalisena muutoksena peruspistemäärään
lähtötilanteen ja 35. päivän jälkeisen lähtötilanteen välillä
EB-oireiden yleinen paraneminen päivänä 35 (mitattu potilaan iscorEB:n prosentuaalisella muutoksella)
Aikaikkuna: lähtötilanteen ja 35. päivän jälkeisen lähtötilanteen välillä
iscorEB: instrumentti epidermolysis bullosa -tutkimuksen kliinisten tulosten pisteytykseen; mitattuna prosentuaalisena muutoksena peruspistemäärään
lähtötilanteen ja 35. päivän jälkeisen lähtötilanteen välillä
Tulehdus (mitattu tulehdusmerkkipaneelilla)
Aikaikkuna: lähtötilanteen ja päivän 17, päivän 35 ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen
Tulehdusmarkkereiden paneeli mitataan ja arvioidaan.
lähtötilanteen ja päivän 17, päivän 35 ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen
Kivun arviointi NRS:n mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanteen ja päivän 17, päivän 35 ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen
Kivun arviointi numeerisen arviointiasteikon (NRS) mukaan arvioidaan.
lähtötilanteen ja päivän 17, päivän 35 ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen
Kutina arviointi NRS:n mukaan
Aikaikkuna: lähtötilanteen ja päivän 17, päivän 35 ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen
Kutina arviointi numeerisen luokitusasteikon (NRS) mukaisesti arvioidaan.
lähtötilanteen ja päivän 17, päivän 35 ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen
Erot potilaan elämänlaadussa EB:ssä
Aikaikkuna: lähtötilanteen ja päivän 17, päivän 35 ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen
Elämänlaatutietojen arviointi EB-kohtaisella elämänlaatukyselyllä
lähtötilanteen ja päivän 17, päivän 35 ja viikon 12 välillä lähtötilanteen jälkeen
Fyysinen tarkastus viikkoon 12 asti;
Aikaikkuna: Seulonnassa, lähtötilanteessa, päivänä 17, päivänä 35 ja viikolla 12
Täydellinen fyysinen tutkimus suoritetaan ja epänormaalit fyysisen tarkastuksen tulokset arvioidaan ja raportoidaan haittavaikutuksina.
Seulonnassa, lähtötilanteessa, päivänä 17, päivänä 35 ja viikolla 12
Elintoiminnot: ruumiinlämpö viikkoon 12 asti;
Aikaikkuna: Seulonnassa, lähtötilanteessa, päivänä 17, päivänä 35 ja viikolla 12
Kehon lämpötila mitataan seulonnassa, lähtötasolla, päivänä 17, päivänä 35 ja viikolla 12
Seulonnassa, lähtötilanteessa, päivänä 17, päivänä 35 ja viikolla 12
Elintoiminnot: Verenpaine viikkoon 12 asti;
Aikaikkuna: Seulonnassa, lähtötilanteessa, päivänä 17, päivänä 35 ja viikolla 12
Verenpaine mitataan seulonnalla, lähtötasolla, päivänä 17, päivänä 35 ja viikolla 12
Seulonnassa, lähtötilanteessa, päivänä 17, päivänä 35 ja viikolla 12
Elintoiminnot: Syke viikkoon 12 asti;
Aikaikkuna: Seulonnassa, lähtötilanteessa, päivänä 17, päivänä 35 ja viikolla 12
Syke arvioidaan seulonnalla, lähtötasolla, päivänä 17, päivänä 35 ja viikolla 12
Seulonnassa, lähtötilanteessa, päivänä 17, päivänä 35 ja viikolla 12
Kokonaiseloonjäämiskuukausi 24
Aikaikkuna: 24 kuukautta perustilanteen jälkeen
24 kuukautta perustilanteen jälkeen

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

RHEACELL GmbH & Co. KG

Yhteistyökumppanit

FGK Clinical Research GmbH
Ticeba GmbH
Granzer Regulatory Consulting & Services

Tutkijat

  • Päätutkija: Jakub Tolar, MD, PhD, University of Minnesota, Masonic Cancer Center and Medical Center

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 16. helmikuuta 2019

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 26. marraskuuta 2021

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 26. marraskuuta 2021

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 24. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 7. toukokuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Perjantai 18. toukokuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 7. lokakuuta 2022

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 6. lokakuuta 2022

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. maaliskuuta 2022

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • allo-APZ2-EB-II-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Päättämätön

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset allo-APZ2-EB

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Rwanda

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa