Allogene ABCB5-positive stamceller til behandling af epidermolyse bullosa

Inklusionskriterier:

1. Mandlige eller kvindelige patienter i alderen mellem 0 og ≤55 år;

Forskudt design til patientindskrivning:

1. mindst 3 voksne patienter (sikkerhedsvurdering 2 uger efter sidste behandling af tredje patient),
2. mindst 3 patienter ≥12 til <18 år (sikkerhedsvurdering 2 uger efter første behandling af tredje patient),
3. mindst 3 patienter ≥5 til <12 år (sikkerhedsvurdering 2 uger efter første behandling af tredje patient), og
4. mindst 3 patienter ≥12 måneder til <5 år;
5. patienter 0 til <12 måneder (kun i Storbritannien);

2. Diagnosticeret med RDEB (kombineret diagnose ved genotypevurdering [mutationsanalyse] og korrelerende fænotypevurdering [sårvurdering]), skal patienter have et negativt immunfluorescenstestresultat på saltspaltet hud mod proteiner i basalmembranen ved besøg 1 (eksisterende test). resultater vil blive accepteret);

3. Patienten er berettiget til at deltage i dette kliniske forsøg baseret på generel helbredstilstand efter investigators skøn;

Kun USA:

Patienten er kvalificeret til at deltage i dette kliniske forsøg baseret på generel helbredstilstand vurderet ud fra specifikke laboratorieværdier (hæmatologi: Absolut neutrofiltal >1000/mm3 og blodpladetal >150.000/mcL; Koagulation: PT og PTT <2x den øvre grænse for normal for alder; Lever: ASAT og ALAT <2x den øvre grænse for normal for alder; Renal: Kreatinin <2x den øvre grænse for normal for alder; Pulmonal: Iltmætning >92 % på rumluft og uden supplerende iltbehov);

4. Patient/juridisk repræsentant forstår arten af ​​proceduren og giver skriftligt informeret samtykke forud for enhver klinisk forsøgsprocedure;

5. Kvinder i den fødedygtige alder skal have en negativ uringraviditetstest ved besøg 1;

6. Kvinder i den fødedygtige alder og deres partner skal være villige til at bruge højeffektive præventionsmetoder i løbet af det kliniske forsøg.

Ekskluderingskriterier:

1. Tumorsygdomme eller historie med tumorsygdom;
2. Kendt positivt resultat for human immundefektvirus 1 og/eller 2;
3. Enhver kendt allergi over for komponenter i IMP;
4. Beviser for andre medicinske tilstande (såsom psykiatrisk sygdom eller aktiv infektion) baseret på fysisk undersøgelse eller laboratoriefund, der kan interferere med den planlagte behandling, påvirke patientens compliance eller sætte patienten i høj risiko for komplikationer relateret til behandlingen; efter efterforskernes skøn;
5. Anamnese med tidligere trombose eller patienter med risiko for trombose;
6. Klinisk signifikant eller ustabil samtidig sygdom eller andre kliniske kontraindikationer (baseret på efterforskerens vurdering);
7. Patient/juridisk repræsentant forventes at være uvillig eller ude af stand til at overholde kravene i protokollen;
8. Gravide eller ammende kvinder;
9. Nuværende eller tidligere (inden for 30 dage efter tilmelding) behandling med en anden IMP, eller deltagelse og/eller under opfølgning i et andet klinisk forsøg;
10. Tidligere deltagelse i dette kliniske forsøg (bortset fra screeningsfejl på grund af et eksklusionskriterium);
11. Kendt misbrug af alkohol, stoffer eller lægemidler;
12. Medarbejdere hos sponsoren eller medarbejdere eller pårørende til efterforskeren.