Allogene ABCB5-positive Stammzellen zur Behandlung von Epidermolysis bullosa

Einschlusskriterien:

1. Männliche oder weibliche Patienten im Alter zwischen 0 und ≤55 Jahren;

Gestaffeltes Design für die Patientenregistrierung:

1. mindestens 3 erwachsene Patienten (Sicherheitsbewertung 2 Wochen nach der letzten Behandlung des dritten Patienten),
2. mindestens 3 Patienten ≥ 12 bis < 18 Jahre (Sicherheitsbeurteilung 2 Wochen nach Erstbehandlung des dritten Patienten),
3. mindestens 3 Patienten ≥ 5 bis < 12 Jahre (Sicherheitsbewertung 2 Wochen nach der ersten Behandlung des dritten Patienten) und
4. mindestens 3 Patienten ≥ 12 Monate bis < 5 Jahre;
5. Patienten 0 bis < 12 Monate (nur im Vereinigten Königreich);

2. Diagnostiziert mit RDEB (kombinierte Diagnose durch Genotypbeurteilung [Mutationsanalyse] und korrelierende Phänotypbeurteilung [Wundbeurteilung]), Patienten müssen bei Besuch 1 ein negatives Immunfluoreszenztestergebnis auf Salzspalthaut gegen Proteine ​​der Basalmembran haben (vorhandener Test Ergebnisse werden akzeptiert);

3. Der Patient ist berechtigt, an dieser klinischen Studie teilzunehmen, basierend auf dem allgemeinen Gesundheitszustand nach Ermessen des Prüfarztes;

Nur wir:

Der Patient ist berechtigt, an dieser klinischen Studie teilzunehmen, basierend auf dem allgemeinen Gesundheitszustand, der anhand spezifischer Laborwerte beurteilt wird (Hämatologie: Absolute Neutrophilenzahl > 1000/mm3 und Thrombozytenzahl > 150.000/mcL; Gerinnung: PT und PTT < 2x die Obergrenze des Normalwerts für Alter; Leber: AST und ALT <2x die obere Grenze des Alters normal; Nieren: Kreatinin <2x die obere Grenze des Alters; Lunge: Sauerstoffsättigung >92 % in Raumluft und ohne zusätzlichen Sauerstoffbedarf);

4. Der Patient/gesetzliche Vertreter versteht die Art des Verfahrens und gibt vor jedem klinischen Studienverfahren eine schriftliche Einverständniserklärung ab;

5. Frauen im gebärfähigen Alter müssen bei Besuch 1 einen negativen Urin-Schwangerschaftstest haben;

6. Frauen im gebärfähigen Alter und ihr Partner müssen bereit sein, während der klinischen Studie hochwirksame Verhütungsmethoden anzuwenden.

Ausschlusskriterien:

1. Tumorerkrankungen oder Vorgeschichte einer Tumorerkrankung;
2. Bekanntes positives Ergebnis für Human Immunodeficiency Virus 1 und/oder 2;
3. Alle bekannten Allergien gegen Bestandteile des IMP;
4. Hinweise auf andere Erkrankungen (z. B. psychiatrische Erkrankungen oder aktive Infektionen) auf der Grundlage einer körperlichen Untersuchung oder von Laborbefunden, die die geplante Behandlung beeinträchtigen, die Compliance des Patienten beeinträchtigen oder den Patienten einem hohen Risiko von Komplikationen im Zusammenhang mit der Behandlung aussetzen können; nach Ermessen der Ermittler;
5. Anamnese einer früheren Thrombose oder Patienten mit Thromboserisiko;
6. Klinisch signifikante oder instabile Begleiterkrankung oder andere klinische Kontraindikationen (basierend auf der Beurteilung des Prüfarztes);
7. Patient/gesetzlicher Vertreter, der voraussichtlich nicht willens oder nicht in der Lage ist, die Anforderungen des Protokolls zu erfüllen;
8. Schwangere oder stillende Frauen;
9. Aktuelle oder frühere (innerhalb von 30 Tagen nach der Registrierung) Behandlung mit einem anderen IMP oder Teilnahme und/oder Nachsorge in einer anderen klinischen Studie;
10. Vorherige Teilnahme an dieser klinischen Studie (außer Screening-Versagen aufgrund eines Ausschlusskriteriums);
11. Bekannter Missbrauch von Alkohol, Drogen oder Arzneimitteln;
12. Mitarbeiter des Sponsors oder Mitarbeiter oder Angehörige des Prüfers.