Cellules souches allogéniques ABCB5-positives pour le traitement de l'épidermolyse bulleuse

Critère d'intégration:

1. Patients masculins ou féminins âgés de 0 à ≤ 55 ans ;

Conception échelonnée pour le recrutement des patients :

1. au moins 3 patients adultes (évaluation de la sécurité 2 semaines après le dernier traitement du troisième patient),
2. au moins 3 patients ≥12 à <18 ans (évaluation de la sécurité 2 semaines après le premier traitement du troisième patient),
3. au moins 3 patients ≥ 5 à < 12 ans (évaluation de la sécurité 2 semaines après le premier traitement du troisième patient), et
4. au moins 3 patients ≥12 mois à <5 ans ;
5. patients de 0 à <12 mois (uniquement au Royaume-Uni) ;

2. Diagnostiqué avec RDEB (diagnostic combiné par évaluation du génotype [analyse des mutations] et évaluation du phénotype corrélant [évaluation des plaies]), les patients doivent avoir un résultat négatif au test d'immunofluorescence sur peau saline contre les protéines de la membrane basale lors de la visite 1 (test existant les résultats seront acceptés);

3. Le patient est éligible pour participer à cet essai clinique en fonction de son état de santé général, à la discrétion de l'investigateur ;

Seulement nous:

Le patient est éligible pour participer à cet essai clinique sur la base de son état de santé général évalué par des valeurs de laboratoire spécifiques (hématologie : nombre absolu de neutrophiles > 1 000/mm3 et nombre de plaquettes > 150 000/mcL ; coagulation : PT et PTT < 2 x la limite supérieure de la normale pour âge ; Hépatique : AST et ALT <2x la limite supérieure de la normale pour l'âge ; Rénal : Créatinine <2x la limite supérieure de la normale pour l'âge ; Pulmonaire : Saturation en oxygène > 92 % à l'air ambiant et sans besoin supplémentaire d'oxygène) ;

4. Le patient/le représentant légal comprend la nature de la procédure et fournit un consentement éclairé écrit avant toute procédure d'essai clinique ;

5. Les femmes en âge de procréer doivent avoir un test de grossesse urinaire négatif lors de la visite 1 ;

6. Les femmes en âge de procréer et leur partenaire doivent être prêts à utiliser des méthodes contraceptives hautement efficaces au cours de l'essai clinique.

Critère d'exclusion:

1. Maladies tumorales ou antécédents de maladie tumorale ;
2. Résultat positif connu pour le virus de l'immunodéficience humaine 1 et/ou 2 ;
3. Toute allergie connue aux composants de l'IMP ;
4. Preuve de toute autre condition médicale (telle qu'une maladie psychiatrique ou une infection active) basée sur un examen physique ou des résultats de laboratoire pouvant interférer avec le traitement prévu, affecter l'observance du patient ou exposer le patient à un risque élevé de complications liées au traitement ; à la discrétion des enquêteurs ;
5. Antécédents de thrombose ou patients à risque de thrombose ;
6. Maladie concomitante cliniquement significative ou instable ou autres contre-indications cliniques (selon le jugement de l'investigateur) ;
7. Le patient/représentant légal dont on pense qu'il ne veut pas ou ne peut pas se conformer aux exigences du protocole ;
8. Femmes enceintes ou allaitantes;
9. Traitement actuel ou antérieur (dans les 30 jours suivant l'inscription) avec un autre IMP, ou participation et/ou suivi dans un autre essai clinique ;
10. Participation antérieure à cet essai clinique (sauf échecs de dépistage dus à un critère d'exclusion) ;
11. Abus connu d'alcool, de drogues ou de médicaments ;
12. Employés du promoteur, ou employés ou proches de l'investigateur.