Allogeniczne ABCB5-dodatnie komórki macierzyste do leczenia pęcherzowego oddzielania się naskórka

Kryteria przyjęcia:

1. Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej w wieku od 0 do ≤55 lat;

Rozłożony projekt do rejestracji pacjentów:

1. co najmniej 3 dorosłych pacjentów (ocena bezpieczeństwa 2 tygodnie po ostatnim zabiegu trzeciego pacjenta),
2. co najmniej 3 pacjentów w wieku ≥12 do <18 lat (ocena bezpieczeństwa 2 tygodnie po pierwszym leczeniu trzeciego pacjenta),
3. co najmniej 3 pacjentów w wieku ≥5 do <12 lat (ocena bezpieczeństwa 2 tygodnie po pierwszym leczeniu trzeciego pacjenta), oraz
4. co najmniej 3 pacjentów w wieku od ≥12 miesięcy do <5 lat;
5. pacjenci w wieku od 0 do <12 miesięcy (tylko w Wielkiej Brytanii);

2. Z rozpoznaniem RDEB (diagnoza połączona na podstawie oceny genotypu [analiza mutacji] i korelującej oceny fenotypu [ocena rany]), pacjenci muszą mieć ujemny wynik testu immunofluorescencyjnego na skórze rozszczepionej solą przeciwko białkom błony podstawnej podczas Wizyty 1 (istniejący test wyniki zostaną zaakceptowane);

3. Pacjent kwalifikuje się do udziału w tym badaniu klinicznym na podstawie ogólnego stanu zdrowia według uznania badacza;

Tylko Stany Zjednoczone:

Pacjent kwalifikuje się do udziału w tym badaniu klinicznym na podstawie ogólnego stanu zdrowia ocenianego na podstawie określonych wartości laboratoryjnych (hematologia: bezwzględna liczba neutrofilów >1000/mm3 i liczba płytek krwi >150 000/mcL; krzepnięcie: PT i PTT <2x górna granica normy dla wiek; wątroba: AST i ALT <2x górna granica normy dla wieku; nerki: kreatynina <2x górna granica normy dla wieku; płuca: nasycenie tlenem >92% w powietrzu pokojowym i bez dodatkowego zapotrzebowania na tlen);

4. Pacjent/przedstawiciel prawny rozumie charakter procedury i wyraża pisemną świadomą zgodę przed jakąkolwiek procedurą badania klinicznego;

5. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z moczu na Wizycie 1;

6. Kobiety w wieku rozrodczym i ich partner muszą być chętni do stosowania wysoce skutecznych metod antykoncepcji w trakcie badania klinicznego.

Kryteria wyłączenia:

1. Choroby nowotworowe lub historia choroby nowotworowej;
2. Znany pozytywny wynik na obecność ludzkiego wirusa niedoboru odporności 1 i/lub 2;
3. Wszelkie znane alergie na składniki IMP;
4. Dowody innych schorzeń (takich jak choroba psychiczna lub aktywna infekcja) poparte badaniem fizykalnym lub wynikami badań laboratoryjnych, które mogą zakłócać planowane leczenie, wpływać na przestrzeganie zaleceń przez pacjenta lub narażać pacjenta na wysokie ryzyko powikłań związanych z leczeniem; według uznania badaczy;
5. Historia wcześniejszej zakrzepicy lub pacjenci zagrożeni zakrzepicą;
6. Klinicznie istotna lub niestabilna współistniejąca choroba lub inne przeciwwskazania kliniczne (na podstawie oceny badacza);
7. Przewiduje się, że pacjent/przedstawiciel prawny nie będzie chciał lub nie był w stanie spełnić wymagań protokołu;
8. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią;
9. Obecne lub wcześniejsze (w ciągu 30 dni od włączenia) leczenie innym IMP lub udział i/lub obserwacja w innym badaniu klinicznym;
10. Wcześniejszy udział w tym badaniu klinicznym (z wyjątkiem niepowodzeń przesiewowych z powodu kryterium wykluczenia);
11. Znane nadużywanie alkoholu, narkotyków lub produktów leczniczych;
12. Pracownicy sponsora lub pracownicy lub krewni badacza.