Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Účinek tikagreloru vs. placebo na snížení vazookluzivních krizí u dětských pacientů se srpkovitou anémií (HESTIA3)

15. března 2021 aktualizováno: AstraZeneca

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně skupinová, multicentrická studie fáze III k vyhodnocení účinku tikagreloru versus placebo na snížení míry vazookluzivních krizí u dětských pacientů se srpkovitou anémií (HESTIA3)

Účelem studie je vyhodnotit účinek tikagreloru oproti placebu na snížení míry vazookluzivních krizí u dětských pacientů se srpkovitou anémií

Přehled studie

Postavení

Ukončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Hestia3 bude hodnotit účinnost, bezpečnost a snášenlivost tikagreloru oproti placebu u dětí s SCD během léčby po dobu nejméně 12 měsíců a až přibližně 24 měsíců.

  • Cílovou populací jsou děti ve věku ≥2 až
  • Aby byli pacienti způsobilí pro studii, musí za posledních 12 měsíců před návštěvou 1 prodělat alespoň 2 VOC (definované jako bolestivá krize a/nebo AKS), což naznačuje, že závažnost pacientova onemocnění odůvodňuje preventivní chronickou dlouhodobou léčba. Záměrem je přihlásit pouze děti ve věku 2 let nebo starší, protože VOC se s věkem stávají častější.
  • Účastníkům studie by měla být poskytnuta standardní péče o SCD, přizpůsobená jednotlivému pacientovi podle uvážení zkoušejícího, včetně rutinních screeningových vyšetření zdravotní péče a očkování podle místních směrnic a programátorů zdravotní péče. Studovaný lék bude podáván na pozadí standardní léčby SCD. Účastníkům studie není během studie odepřena žádná jiná léčba, která může být použita u SCD (např. hydroxymočovina), což je důležité s ohledem na použití kontrolní skupiny s placebem. Omezení se však vztahují na některé léky a intervence, které mohou být nezbytné pro zdraví a pohodu pacienta během studie.
  • Pacienti mají být sledováni po dobu 24 měsíců nebo do dosažení společného data ukončení studie definovaného jako 12 měsíců po randomizaci posledního pacienta. Předpokládaná průměrná doba sledování je 18 měsíců. Vzhledem k zahrnutí pacientů s alespoň 2 příhodami VOC v minulém roce se tato doba trvání léčby považuje za dostatečně dlouhou pro vyhodnocení účinků na příhody VOC a také pro zachycení údajů o bezpečnosti a snášenlivosti podporujících potenciální budoucí dlouhodobé užívání tikagreloru.
  • Vzhledem k mechanismu účinku tikagreloru a potenciálu snížit symptomy způsobené ischemií během vazookluze byl jako primární cíl zvolen složený cílový bod s bolestivými krizemi a/nebo AKS. Bolestivá krize je nejčastějším důvodem návštěv pohotovosti u pacientů s SCD s významným dopadem na životy mladých pacientů, který je ovlivňuje fyzicky i emocionálně. Sekundární cílové parametry jsou zahrnuty pro rozšíření porozumění účinkům u pacientů s SCD a také pro posouzení potenciálních přínosů pro zátěž symptomatickou chorobou a kvalitu života související se zdravím (HRQL).
  • Pacienti budou léčeni 15, 30 a 45 mg dvakrát denně nebo odpovídajícím placebem v závislosti na tělesné hmotnosti.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

193

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Belgie
      • Brussel, Belgie, 1200
        • Research Site
      • Edegem, Belgie, 2650
        • Research Site
  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brazílie, 20211-080
        • Research Site
      • Salvador, Brazílie, 41253-190
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 01221010
        • Research Site
      • São Paulo, Brazílie, 08270-070
        • Research Site
  • Egypt
      • Al Sharkeya, Egypt, 44519
        • Research Site
      • Alexandria, Egypt, 21131
        • Research Site
      • Cairo, Egypt, 11521
        • Research Site
      • Cairo, Egypt, 11566
        • Research Site
      • Cairo, Egypt, 12655
        • Research Site
      • Dakahlia, Egypt, 35516
        • Research Site
  • Ghana
      • Accra, Ghana, 233
        • Research Site
      • Ho, Ghana
        • Research Site
      • Kumasi, Ghana, 1934
        • Research Site
  • Indie
      • Mumbai, Indie, 400053
        • Research Site
      • Nagpur, Indie, 440003
        • Research Site
      • Nagpur, Indie, 440012
        • Research Site
      • Pune, Indie, 411001
        • Research Site
      • Pune, Indie, 411004
        • Research Site
      • Wardha, Indie, 442004
        • Research Site
  • Itálie
      • Catania, Itálie, 95123
        • Research Site
      • Naples, Itálie, 80138
        • Research Site
      • Padova, Itálie, 35128
        • Research Site
      • Verona, Itálie, 37126
        • Research Site
  • Jižní Afrika
      • Cape Town, Jižní Afrika, 7700
        • Research Site
      • Soweto, Jižní Afrika, 2013
        • Research Site
  • Keňa
      • Kisumu, Keňa, 40100
        • Research Site
      • Nairobi, Keňa, 00200
        • Research Site
      • Siaya, Keňa, 40600
        • Research Site
  • Krocan
      • Antalya, Krocan, 7070
        • Research Site
      • Mersin, Krocan, 33343
        • Research Site
      • Seyhan, Krocan, 01130
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11-0236
        • Research Site
      • Tripoli, Libanon, 961
        • Research Site
  • Spojené království
      • Cardiff, Spojené království, CF14 4XW
        • Research Site
      • Glasgow, Spojené království, G51 4TF
        • Research Site
      • London, Spojené království, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Spojené království, E1 1BB
        • Research Site
  • Spojené státy
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Spojené státy, 33316
        • Research Site
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33155
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
        • Research Site
      • Oak Lawn, Illinois, Spojené státy, 60453
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Spojené státy, 89135
        • Research Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Spojené státy, 11212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29425
        • Research Site
  • Tanzanie
      • Mbeya, Tanzanie, 2410
        • Research Site
  • Uganda
      • Kampala, Uganda, 10005
        • Research Site
      • Masaka, Uganda, 0000
        • Research Site
  • Řecko
      • Athens, Řecko, 11521
        • Research Site
  • Španělsko
      • Barakaldo, Španělsko, 48903
        • Research Site
      • Barcelona, Španělsko, 08035
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28009
        • Research Site
      • Madrid, Španělsko, 28007
        • Research Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 rok až 13 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Poskytnutí podepsaného a datovaného informovaného souhlasu před jakýmikoli postupy specifickými pro studii, které nejsou součástí standardní lékařské péče (při určování požadavků na souhlas/souhlas pro děti je třeba dodržovat místní předpisy a mezinárodní směrnice).

  2. Pediatričtí pacienti mužského nebo ženského pohlaví ve věku ≥2 až

    Poznámka: Diagnóza SCD (pokud není potvrzena před screeningem a záznamy dostupné ve zdravotnické dokumentaci) by měla být potvrzena na HbSS nebo HbS/β0 vysokoúčinnou kapalinovou chromatografií nebo elektroforézou hemoglobinu, prováděnou v místní laboratoři, aby se potvrdilo typ mutace.

  3. Za posledních 12 měsíců před návštěvou 1 jste zažili alespoň 2 VOC (bolestivá krize a/nebo ACS) podle posouzení zkoušejícího. Tyto VOC je třeba zdokumentovat ve zdravotní dokumentaci pacienta nebo v jiných dokumentech, které lze sladit.
  4. Pokud je ≤ 16 let, musí mít transkraniální dopplerografii (TCD) během posledního roku před návštěvou 1. Pokud tomu tak není, musí být před pokračováním ve studii provedeno vyšetření TCD.
  5. Pokud je ≥10 let, musí mít v posledním roce před návštěvou 1 oftalmologické vyšetření. Pokud tomu tak není, musí být pacient před pokračováním ve studii vyšetřen oftalmologem. Pokud místní směrnice nařizují oftalmologické vyšetření v mladším věku, je třeba se těmito místními směrnicemi řídit.
  6. Při léčbě hydroxyureou musí být dávka upravená podle hmotnosti stabilní po dobu 3 měsíců před screeningem.
  7. Vhodný žilní přístup pro odběr krve související se studií
  8. Před podáním dávky v den randomizace (návštěva 2) musí být pro pacientky ve fertilním věku k dispozici negativní těhotenský test z moči (proužek) provedený při screeningu (návštěva 1) a při návštěvě 2.
  9. Ženy ve fertilním věku (po menarché) nesmí během studie otěhotnět. Sexuálně aktivní ženy musí používat vysoce účinnou metodu antikoncepce, která má za následek nízkou míru selhání (tj. méně než 1 % ročně). Pokud nelze zajistit použití účinné antikoncepce u sexuálně aktivních žen, nemůže být pacientka zařazena do této studie.

Kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza tranzitorní ischemické ataky (TIA) nebo cerebrovaskulární příhody (ischemické nebo hemoragické), těžké trauma hlavy, intrakraniální krvácení, intrakraniální novotvar, arteriovenózní malformace, aneuryzma nebo proliferativní retinopatie.

  2. Nálezy na TCD: Aktuální nebo předchozí hodnoty pro časovou průměrnou střední hodnotu maximální rychlosti (TAMMV), které jsou podmíněné nebo abnormální. Pacienti s podmíněnými hodnotami TAMMV nebo vyššími (≥153 cm/s pomocí zobrazovací techniky TCD [TCDi], což odpovídá ≥170 cm/s bez zobrazovací techniky). Je třeba vzít v úvahu jak střední mozkovou tepnu, tak a. carotis interna.

    Jakákoli jiná kritéria, která by byla lokálně považována za indikaci TCD pro chronickou transfuzi, by také pacienta vyloučila.

  3. Aktivní patologické krvácení nebo zvýšené riziko krvácivých komplikací dle zkoušejícího
  4. Hemoglobin
  5. Krevní destičky
  6. Podstupují léčbu chronickou transfuzní terapií červených krvinek.
  7. Chronické užívání NSAID je definováno jako nepřetržitý příjem > 3 dny v týdnu, který nelze přerušit
  8. Chronická léčba antikoagulancii nebo protidestičkovými léky, které nelze přerušit
  9. Středně těžké nebo těžké poškození jater definované jako laboratorní hodnoty alaninaminotransferázy (ALT) >2 × horní hranice normy (ULN), celkového bilirubinu >2 × ULN (pokud zkoušející neusoudil, že je způsobeno hemolýzou), albuminu 1,4 nebo symptomy onemocnění jater (např. ascites) z testu provedeného při screeningu (návštěva 1).
  10. Renální selhání vyžadující dialýzu
  11. Pacient považovaný za ohrožený bradykardickými příhodami (např. známý syndrom nemocného sinu nebo atrioventrikulární blok druhého nebo třetího stupně), pokud již nebyl léčen permanentním kardiostimulátorem.
  12. Souběžná perorální nebo intravenózní léčba silnými nebo středně silnými inhibitory cytochromu P450 3A (CYP3A), substráty CYP3A s úzkými terapeutickými indexy nebo silnými induktory CYP3A, kterou nelze zastavit alespoň 5 poločasů před randomizací.
  13. Aktivní neléčená malárie. Pacienti s podezřením na malárii při screeningu (návštěva 1) budou testováni.
  14. Známá přecitlivělost nebo kontraindikace k tikagreloru
  15. Pacientky, které jsou v současné době těhotné nebo kojí nebo plánují otěhotnět během studie nebo porodily méně než 3 měsíce před screeningem (návštěva 1)
  16. Jakýkoli stav, který by podle názoru zkoušejícího činil pro pacienta nebezpečným nebo nevhodným pro účast v této studii
  17. Obavy z neschopnosti pacienta nebo pečovatele (definovaného jako zákonně oprávněný zástupce) dodržovat studijní postupy a/nebo následnou kontrolu
  18. Předchozí randomizace v této studii.
  19. Účast v jiné klinické studii s IP nebo zařízením během posledních 30 dnů před screeningem.
  20. Zapojení člena rodiny pacienta nebo samotného pacienta do plánování a/nebo provádění studie (platí pro zaměstnance AstraZeneca a/nebo zaměstnance v místě studie).

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Ticagrelor

Dvojitě zaslepená dávka zkoumaného léku bude záviset na hmotnosti:

  • ≥12 až ≤24 kg: Ticagrelor 15 mg dvakrát denně
  • >24 až ≤48 kg: Ticagrelor 30 mg dvakrát denně
  • >48 kg: Ticagrelor 45 mg dvakrát denně.
Lék: Ticagrelor

Dvojitě zaslepená dávka zkoumaného léku bude záviset na hmotnosti:

  • ≥12 až ≤24 kg: Ticagrelor 15 mg dvakrát denně
  • >24 až ≤48 kg: Ticagrelor 30 mg dvakrát denně
  • >48 kg: Ticagrelor 45 mg dvakrát denně.
Komparátor placeba: Placebo

Dvojitě zaslepená dávka zkoumaného léku bude záviset na hmotnosti:

  • ≥12 až ≤24 kg: Placebo odpovídající ticagreloru 15 mg, dvakrát denně
  • >24 až ≤48 kg: Placebo odpovídající ticagreloru 30 mg, dvakrát denně
  • >48 kg: Placebo odpovídající ticagreloru 45 mg, dvakrát denně.
Lék: Placebo

Dvojitě zaslepená dávka zkoumaného léku bude záviset na hmotnosti:

  • ≥12 až ≤24 kg: Placebo odpovídající ticagreloru 15 mg, dvakrát denně
  • >24 až ≤48 kg: Placebo odpovídající ticagreloru 30 mg, dvakrát denně
  • >48 kg: Placebo odpovídající ticagreloru 45 mg, dvakrát denně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet vazo-okluzivních krizových událostí
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy konce studie (EOS) nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
VOC je složený z bolestivé krize a/nebo akutního hrudního syndromu (ACS). Počet VOC událostí je definován jako počet VOC událostí, které účastník zažil během léčebného období.
Od randomizace (den 0) do návštěvy konce studie (EOS) nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet bolestivých krizových událostí
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Bolestivá krize je nástup nebo zhoršení bolesti, která trvá nejméně 2 hodiny, pro kterou neexistuje jiné vysvětlení než vazookluze a která vyžaduje léčbu perorálními nebo parenterálními opioidy, parenterálními nesteroidními protizánětlivými léky nebo jinými analgetiky předepsané poskytovatelem zdravotní péče v lékařském prostředí (jako je návštěva nemocnice, kliniky nebo pohotovosti) nebo doma. Události s datem začátku
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Počet příhod akutního hrudního syndromu
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
AKS je akutní onemocnění charakterizované horečkou a/nebo respiračními příznaky, doprovázené novým plicním infiltrátem na RTG snímku hrudníku. Události s datem začátku
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Trvání bolestivých krizí
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Trvání bolestivých krizí je definováno jako součet trvání bolestivých krizí, které účastník zažil během definované doby léčby. Pokud mají dvě nebo více událostí překrývající se trvání, byly překrývající se dny započítány pouze jednou.
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Počet vazookluzivních krizových událostí vyžadujících hospitalizaci nebo návštěvy urgentního příjmu
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Počet VOC událostí vyžadujících hospitalizaci nebo návštěvy pohotovostního oddělení je definován jako počet VOC událostí, které účastník zažil během léčebného období, pro které byla primárním nastavením pro léčbu VOC hospitalizace pacienta nebo pohotovostní oddělení. Události s datem začátku
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Počet dní hospitalizace pro vazookluzivní krizové události
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Počet dní hospitalizace pro všechny jednotlivé VOC události, které účastník zažil během léčebného období, je definován jako součet trvání všech jednotlivých hospitalizací (s přihlédnutím k potenciálním překrývajícím se dnům hospitalizace složek VOC) během VOC událostí, které účastník zažil během období léčby, pro které byla primárním nastavením léčby VOC hospitalizace v nemocnici.
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Počet komplikací akutní srpkovité anémie
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Počet akutních komplikací SCD je definován jako počet všech jednotlivých akutních komplikací SCD, které účastník zažil během léčebného období. Akutní komplikace SCD jsou definovány jako jedna nebo více z následujících individuálních komplikací: tranzitorní ischemická ataka/ischemická cévní mozková příhoda, sekvestrace jater, sekvestrace sleziny, priapismus a daktylitida.
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Počet dní hospitalizace pro akutní komplikace srpkovité anémie
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Počet dní hospitalizace pro akutní komplikace SCD je definován jako součet trvání všech jednotlivých hospitalizací (s přihlédnutím k případným překrývajícím se dnům hospitalizace) v důsledku akutních komplikací SCD, které účastník zažil během léčebného období, za které byla hospitalizace hlášena.
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Počet transfuzí červených krvinek souvisejících se srpkovitou anémií (RBC).
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Byl hlášen počet účastníků s alespoň jednou transfuzí červených krvinek souvisejících se srpkovitou anémií. Nežádoucí příhody, které vedly k nutnosti transfuze erytrocytů, byly zachyceny před uzamčením databáze, aby se určilo, zda transfuze souvisela s srpkovitou anémií či nikoli.
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Celkové skóre kvality života související se zdravím pomocí modulu Pediatrický inventář kvality života (PedsQL) pro srpkovitou anémii
Časové okno: Pro věk ≥2 až

Nástroj PedsQL SCD modul vyvinutý pomocí 5bodové Likertovy škály (kde 0= nikdy a 4= téměř vždy) pro formuláře sebevýpovědi účastníků pro věk ≥5 až

  • Bolest: 3 dílčí škály
  • Strach: 2 dílčí škály
  • Emoce: 1 dílčí škála
  • Léčba: 1 subškála
  • Komunikace: 2 dílčí škály
  • Celkové skóre Položky modulu PedsQL SCD byly reverzně skórovány a lineárně transformovány na stupnici 0 až 100 (0= 100, 1= 75, 2= 50, 3= 25, 4= 0), takže vyšší skóre ukazuje na lepší kvalitu života. Pro vytvoření celkového skóre modulu PedsQL SCD (43/42/40 položek - v závislosti na dokončené verzi) byl aritmetický průměr transformovaných skóre vypočten jako součet transformovaných skóre položek dělený počtem zodpovězených položek. Výchozí hodnoty jsou nejbližším pozorováním před a včetně randomizační návštěvy.
Pro věk ≥2 až
Celkové skóre únavy pomocí vícerozměrné škály kvality života u dětí
Časové okno: Pro věk ≥2 až

Nástroj vícerozměrné únavové škály PedsQL vyvinutý pomocí 5bodové Likertovy škály (kde 0= nikdy a 4= téměř vždy) pro formuláře sebevýpovědi účastníků pro věk ≥5 až

  • Obecné (6 položek)
  • Spánek/odpočinek (6 položek)
  • Kognitivní únava (6 položek)
  • Celkové skóre (18 položek) Položky multidimenzionální škály únavy PedsQL byly zpětně skórovány a lineárně transformovány na škálu 0 až 100 (0= 100, 1= 75, 2= 50, 3= 25, 4= 0), takže vyšší skóre ukazuje lepší kvalitu života. Pro vytvoření celkového skóre vícerozměrné únavové škály PedsQL (18 položek) byl aritmetický průměr transformovaných skóre vypočten jako součet transformovaných skóre položek dělený počtem odpovědí. Výchozí hodnoty jsou nejbližší pozorování před randomizační návštěvou včetně.
Pro věk ≥2 až
Procento dní nepřítomnosti ve škole nebo v práci kvůli srpkovité anémii
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců

U účastníků navštěvujících školu/práci náhodně byla nepřítomnost ve škole/práci kvůli SCD zaznamenávána každý týden účastníkem v eZařízení s pomocí pečovatele, pokud to bylo potřeba. Procento dnů nepřítomnosti ve škole/práci kvůli SCD v definovaném léčebném období bylo vypočteno následovně:

Procento dnů nepřítomnosti = (celkový počet nahlášených dnů)/(celkový počet zodpovězených dotazníků ×7).
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Průměrná intenzita nejhorší bolesti denně během vazookluzivních krizových událostí u účastníků
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Stupnice Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) je hlášena pečovatelem a používá se k hodnocení bolesti denně během akce VOC pro tyto účastníky.
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Průměrná intenzita nejhorší bolesti denně během vazookluzivních krizových událostí u účastníků ve věku ≥ 5 let
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Revidovaná škála bolesti na obličeji (FPS-R) byla podávána k hodnocení bolesti denně během události VOC u účastníků ve věku ≥ 5 let, jak bylo určeno při randomizaci. FPS-R se skládá ze 6 tváří a bodování se pohybuje mezi 0 a 10 (se zvýšením číselné hodnoty o 2), kde 0 je „žádná bolest“ a 10 je „velmi velká bolest“. Nižší skóre znamená lepší výsledek. Nejhorší hodnocení bolesti byla sbírána jednou denně po celou dobu trvání události VOC pomocí eDevice.
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Typ analgetik užívaných účastníky během vazo-okluzivních krizových událostí
Časové okno: Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Užívání analgetik (opioidních i neopioidních) během VOC akcí.
Od randomizace (den 0) do návštěvy EOS nebo data předčasného ukončení studie až do přibližně 20 měsíců
Chutnost studijní léčby hodnocená hodnocením chutnosti studijní medikace (SMPA) u účastníků ve věku ≤ 4 let
Časové okno: Výchozí stav (randomizační návštěva) a 6. měsíc
Odpověď na chutnost byla hodnocena prostřednictvím otázky SMPA "Bylo pozorováno nějaké chování, když byla tomuto účastníkovi podávána studijní medikace, které by svědčilo o negativní reakci na chutnost studované medikace?". To bylo prezentováno jako binární výsledek (tj. kde "Ne" je žádná negativní odpověď a "Ano" je negativní odpověď). Žádná negativní odpověď nebyla považována za pozitivní výsledek.
Výchozí stav (randomizační návštěva) a 6. měsíc
Polykatelnost studijní léčby hodnocená hodnocením chutnosti studijní medikace u účastníků ve věku ≤ 4 let
Časové okno: Výchozí stav (randomizační návštěva) a 6. měsíc

U všech účastníků užívajících studijní léčbu, kteří jsou ve věku 2 až 4 roky, bylo provedeno hodnocení chování účastníka pomocí SMPA pozorovatelem. Ochota polykat byla hodnocena a kategorizována následovně:

  • Bez problému spolknut
  • Nějaký odpor, ale spolkl
  • Vyplivněte část/veškeré léky
  • Zvracel léky. Za pozitivní výsledek byla považována kategorie „spolknutí bez problému“.
Výchozí stav (randomizační návštěva) a 6. měsíc
Chutnost studijní léčby hodnocená pomocí Facial Hedonic Scale (FHS) u účastníků ve věku ≥ 5 let
Časové okno: Výchozí stav (randomizační návštěva) a 6. měsíc
Metoda FHS byla použita u všech účastníků užívajících studijní léčbu, kteří jsou ve věku ≥ 5 let. FHS se skládá z 5 tváří s popisy od „Nelíbí se mi moc“ po „Velmi se mi líbí“. Obličej s popisem "Líbí se mi moc" byl považován za pozitivní výsledek. Byl zachycen způsob, jakým byla studovaná léčba užívána, tedy zda je tableta celá nebo rozptýlená.
Výchozí stav (randomizační návštěva) a 6. měsíc

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

AstraZeneca

Spolupracovníci

IQVIA Pty Ltd

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Anders Berggren, MD, PhD, AstraZeneca
  • Vrchní vyšetřovatel: Matthew Heeney, MD, Harvard Medical School (HMS and HSDM)

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

26. září 2018

Primární dokončení (Aktuální)

13. srpna 2020

Dokončení studie (Aktuální)

13. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

22. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

6. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

9. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

15. března 2021

Naposledy ověřeno

1. března 2021

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • D5136C00009

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ano

Popis plánu IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům o jednotlivých pacientech od skupiny společností AstraZeneca sponzorovaných klinických studií prostřednictvím portálu žádostí. Všechny žádosti budou vyhodnoceny v souladu se závazkem AZ zveřejnění: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ano, znamená to, že AZ přijímají žádosti o IPD, ale to neznamená, že všechny žádosti budou sdíleny.

Časový rámec sdílení IPD

AstraZeneca splní nebo překročí dostupnost dat v souladu se závazky přijatými v souladu se zásadami sdílení dat EFPIA Pharma. Podrobnosti o našich harmonogramech naleznete v našem závazku zveřejňování na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Jakmile bude žádost schválena, společnost AstraZeneca poskytne přístup k neidentifikovatelným údajům na úrovni jednotlivých pacientů ve schváleném sponzorovaném nástroji. Před přístupem k požadovaným informacím musí být uzavřena podepsaná dohoda o sdílení dat (nevyjednávatelná smlouva pro osoby s přístupem k datům). Kromě toho budou muset všichni uživatelé přijmout podmínky SAS MSE, aby získali přístup. Další podrobnosti naleznete v prohlášení o zveřejnění na adrese https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • Protokol studie
  • Plán statistické analýzy (SAP)

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit