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Efecto de ticagrelor vs. placebo en la reducción de crisis vaso-oclusivas en pacientes pediátricos con enfermedad de células falciformes (HESTIA3)

15 de marzo de 2021 actualizado por: AstraZeneca

Estudio de fase III, aleatorizado, doble ciego, de grupos paralelos, multicéntrico, para evaluar el efecto de ticagrelor frente a placebo en la reducción de la tasa de crisis vasooclusivas en pacientes pediátricos con enfermedad de células falciformes (HESTIA3)

El propósito del estudio es evaluar el efecto de ticagrelor frente a placebo en la reducción de la tasa de crisis vasooclusivas en pacientes pediátricos con enfermedad de células falciformes.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Hestia3 evaluará la eficacia, seguridad y tolerabilidad de ticagrelor frente a placebo en niños con SCD durante el tratamiento durante al menos 12 meses y hasta aproximadamente 24 meses.

  • La población diana son los niños de ≥2 a
  • Para ser elegible para el estudio, los pacientes deben haber experimentado al menos 2 eventos COV (definidos como crisis dolorosa y/o SCA) en los últimos 12 meses antes de la Visita 1, lo que indica que la gravedad de la enfermedad del paciente justifica la prevención crónica a largo plazo. tratamiento. La intención es inscribir solo a niños de 2 años o más, ya que los VOC se vuelven más frecuentes con la edad.
  • Los participantes del estudio deben recibir el estándar de atención para SCD, ajustado al paciente individual a discreción del investigador, incluidos exámenes de detección de atención médica de rutina e inmunizaciones de acuerdo con las pautas locales y los programadores de atención médica. El fármaco del estudio se administrará sobre la base de los tratamientos estándar para la SCD. A los participantes del estudio no se les niega ningún otro tratamiento que pueda usarse en SCD (p. ej., hidroxiurea) durante el ensayo, lo cual es importante considerando el uso de un grupo de control con placebo. Sin embargo, se aplican restricciones a algunos medicamentos e intervenciones que pueden ser necesarios para la salud y el bienestar del paciente durante el estudio.
  • Los pacientes deben ser seguidos hasta 24 meses o hasta que se alcance una fecha común de finalización del estudio definida como 12 meses después de la asignación aleatoria del último paciente. El seguimiento promedio esperado es de 18 meses. Teniendo en cuenta la inclusión de pacientes con al menos 2 eventos de VOC en el último año, esta duración del tratamiento se considera lo suficientemente larga para evaluar los efectos sobre los eventos de VOC, así como para capturar datos de seguridad y tolerabilidad que respalden un posible uso futuro a largo plazo de ticagrelor.
  • Debido al mecanismo de acción de ticagrelor y al potencial para reducir los síntomas causados ​​por la isquemia durante una vasooclusión, se seleccionó un criterio de valoración compuesto con crisis dolorosas y/o SCA como criterio principal de valoración. Las crisis dolorosas son el motivo más común de visitas al servicio de urgencias para pacientes con ECF y tienen un impacto significativo en la vida de los pacientes jóvenes, afectándolos física y emocionalmente. Se incluyen criterios de valoración secundarios para ampliar la comprensión de los efectos en pacientes con SCD y también para evaluar los beneficios potenciales sobre la carga de la enfermedad sintomática y la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS).
  • Los pacientes serán tratados con 15, 30 y 45 mg dos veces al día o con un placebo equivalente, según el peso corporal.

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

193

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-080
        • Research Site
      • Salvador, Brasil, 41253-190
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 01221010
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 08270-070
        • Research Site
  • Bélgica
      • Brussel, Bélgica, 1200
        • Research Site
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Research Site
  • Egipto
      • Al Sharkeya, Egipto, 44519
        • Research Site
      • Alexandria, Egipto, 21131
        • Research Site
      • Cairo, Egipto, 11521
        • Research Site
      • Cairo, Egipto, 11566
        • Research Site
      • Cairo, Egipto, 12655
        • Research Site
      • Dakahlia, Egipto, 35516
        • Research Site
  • España
      • Barakaldo, España, 48903
        • Research Site
      • Barcelona, España, 08035
        • Research Site
      • Madrid, España, 28009
        • Research Site
      • Madrid, España, 28007
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33316
        • Research Site
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Research Site
      • Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Research Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Research Site
  • Ghana
      • Accra, Ghana, 233
        • Research Site
      • Ho, Ghana
        • Research Site
      • Kumasi, Ghana, 1934
        • Research Site
  • Grecia
      • Athens, Grecia, 11521
        • Research Site
  • India
      • Mumbai, India, 400053
        • Research Site
      • Nagpur, India, 440003
        • Research Site
      • Nagpur, India, 440012
        • Research Site
      • Pune, India, 411001
        • Research Site
      • Pune, India, 411004
        • Research Site
      • Wardha, India, 442004
        • Research Site
  • Italia
      • Catania, Italia, 95123
        • Research Site
      • Naples, Italia, 80138
        • Research Site
      • Padova, Italia, 35128
        • Research Site
      • Verona, Italia, 37126
        • Research Site
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • Research Site
      • Nairobi, Kenia, 00200
        • Research Site
      • Siaya, Kenia, 40600
        • Research Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 11-0236
        • Research Site
      • Tripoli, Líbano, 961
        • Research Site
  • Pavo
      • Antalya, Pavo, 7070
        • Research Site
      • Mersin, Pavo, 33343
        • Research Site
      • Seyhan, Pavo, 01130
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Research Site
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Research Site
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Research Site
  • Sudáfrica
      • Cape Town, Sudáfrica, 7700
        • Research Site
      • Soweto, Sudáfrica, 2013
        • Research Site
  • Tanzania
      • Mbeya, Tanzania, 2410
        • Research Site
  • Uganda
      • Kampala, Uganda, 10005
        • Research Site
      • Masaka, Uganda, 0000
        • Research Site

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

1 año a 13 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Entrega de un consentimiento informado firmado y fechado antes de cualquier procedimiento específico del estudio que no forme parte de la atención médica estándar (se deben seguir las normas locales y las pautas internacionales para determinar los requisitos de asentimiento/consentimiento para los niños).

  2. Pacientes pediátricos masculinos o femeninos de ≥2 a

    Nota: El diagnóstico de SCD (si no se confirma antes de la evaluación y los registros disponibles en el expediente médico) debe confirmarse para HbSS o HbS/β0 mediante cromatografía líquida de alta resolución o electroforesis de hemoglobina, realizadas en el laboratorio local del sitio, para confirmar el tipo de mutación.

  3. Haber experimentado al menos 2 VOC (crisis dolorosa y/o SCA) según lo juzgado por el investigador en los últimos 12 meses antes de la visita 1. Estos VOC deben documentarse en los registros médicos del paciente o en otros documentos que puedan conciliarse.
  4. Si tiene ≤16 años, debe haberse realizado un Doppler transcraneal (TCD) en el último año anterior a la Visita 1. Si este no es el caso, se debe realizar un examen TCD antes de continuar con el estudio.
  5. Si tiene ≥10 años, debe haberse realizado un examen oftalmológico en el último año anterior a la Visita 1. De no ser así, el paciente debe ser examinado por un oftalmólogo antes de proceder con el estudio. Si las pautas locales dictan un examen oftalmológico a edades más tempranas, se deben seguir esas pautas locales.
  6. Si se trata con hidroxiurea, la dosis ajustada por peso debe ser estable durante 3 meses antes de la selección.
  7. Acceso venoso adecuado para la toma de muestras de sangre relacionada con el estudio
  8. Antes de la dosificación el día de la aleatorización (Visita 2), una prueba de embarazo en orina (tira reactiva) negativa realizada en la Selección (Visita 1) y en la Visita 2 debe estar disponible para las pacientes en edad fértil.
  9. Las mujeres en edad fértil (después de la menarquia) no deben quedar embarazadas durante el estudio. Las mujeres sexualmente activas deben usar un método anticonceptivo altamente efectivo que resulte en una baja tasa de fracaso (es decir, menos del 1% por año). Si no se puede asegurar el uso de métodos anticonceptivos efectivos en mujeres sexualmente activas, la paciente no puede ser incluida en este estudio.

Criterio de exclusión:

  1. Antecedentes de accidente isquémico transitorio (AIT) o accidente cerebrovascular (isquémico o hemorrágico), traumatismo craneoencefálico grave, hemorragia intracraneal, neoplasia intracraneal, malformación arteriovenosa, aneurisma o retinopatía proliferativa.

  2. Hallazgos en TCD: valores actuales o anteriores para la media promediada en el tiempo de la velocidad máxima (TAMMV) que son condicionales o anormales. Pacientes con valores TAMMV condicionales o superiores (≥153 cm/seg utilizando la técnica de imagen TCD [TCDi] que corresponde a ≥170 cm/seg mediante la técnica sin imagen). Deben considerarse tanto la arteria cerebral media como la arteria carótida interna.

    Cualquier otro criterio que localmente sería considerado como indicación de TCD para transfusión crónica también excluiría al paciente.

  3. Hemorragia patológica activa o mayor riesgo de complicaciones hemorrágicas según el investigador
  4. Hemoglobina
  5. plaquetas
  6. En tratamiento con terapia de transfusión crónica de glóbulos rojos.
  7. Uso crónico de AINE definido como ingesta continua > 3 días a la semana que no se puede descontinuar
  8. Reciben tratamiento crónico con anticoagulantes o antiagregantes plaquetarios que no se pueden suspender
  9. Insuficiencia hepática moderada o grave definida como valores de laboratorio de alanina aminotransferasa (ALT) >2 × los límites superiores de lo normal (LSN), bilirrubina total >2 × LSN (a menos que el investigador considere que se debe a hemólisis), albúmina 1,4 o síntomas de enfermedad hepática (p. ej., ascitis) de la prueba realizada en la selección (visita 1).
  10. Insuficiencia renal que requiere diálisis
  11. Paciente considerado en riesgo de eventos de bradicardia (p. ej., síndrome del seno enfermo conocido o bloqueo auriculoventricular de segundo o tercer grado) a menos que ya esté tratado con un marcapasos permanente.
  12. Terapia oral o intravenosa concomitante con inhibidores potentes o moderados del citocromo P450 3A (CYP3A), sustratos de CYP3A con índices terapéuticos estrechos o inductores potentes de CYP3A, que no pueden suspenderse al menos 5 semividas antes de la aleatorización.
  13. Paludismo activo no tratado. Se evaluarán los pacientes con sospecha de paludismo en la selección (visita 1).
  14. Hipersensibilidad conocida o contraindicación a ticagrelor
  15. Pacientes que actualmente están embarazadas o amamantando, o planean quedar embarazadas durante el estudio o han dado a luz menos de 3 meses antes de la Selección (Visita 1)
  16. Cualquier condición que, en opinión del investigador, haría que la participación del paciente en este estudio fuera insegura o inadecuada.
  17. Preocupación por la incapacidad del paciente o cuidador (definido como representante legalmente autorizado) para cumplir con los procedimientos del estudio y/o seguimiento
  18. Aleatorización previa en el presente estudio.
  19. Participación en otro estudio clínico con un IP o dispositivo durante los últimos 30 días anteriores a la selección.
  20. Participación de un miembro de la familia del paciente, o del propio paciente, en la planificación y/o realización del estudio (se aplica tanto al personal de AstraZeneca como al personal del sitio del estudio).

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Ticagrelor

La dosis del fármaco del estudio doble ciego dependerá del peso:

  • ≥12 a ≤24 kg: Ticagrelor 15 mg, dos veces al día
  • >24 a ≤48 kg: Ticagrelor 30 mg, dos veces al día
  • >48 kg: Ticagrelor 45 mg, dos veces al día.
Droga: Ticagrelor

La dosis del fármaco del estudio doble ciego dependerá del peso:

  • ≥12 a ≤24 kg: Ticagrelor 15 mg, dos veces al día
  • >24 a ≤48 kg: Ticagrelor 30 mg, dos veces al día
  • >48 kg: Ticagrelor 45 mg, dos veces al día.
Comparador de placebos: Placebo

La dosis del fármaco del estudio doble ciego dependerá del peso:

  • ≥12 a ≤24 kg: Placebo para combinar con ticagrelor 15 mg, dos veces al día
  • >24 a ≤48 kg: Placebo para combinar con ticagrelor 30 mg, dos veces al día
  • >48 kg: Placebo para combinar con ticagrelor 45 mg, dos veces al día.
Droga: Placebo

La dosis del fármaco del estudio doble ciego dependerá del peso:

  • ≥12 a ≤24 kg: Placebo para combinar con ticagrelor 15 mg, dos veces al día
  • >24 a ≤48 kg: Placebo para combinar con ticagrelor 30 mg, dos veces al día
  • >48 kg: Placebo para combinar con ticagrelor 45 mg, dos veces al día.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos de crisis vaso-oclusivos
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita de finalización del estudio (EOS) o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Un COV es el compuesto de una crisis dolorosa y/o un evento de síndrome torácico agudo (SCA). El número de eventos de VOC se define como el recuento de eventos de VOC experimentados por un participante durante el período de tratamiento.
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita de finalización del estudio (EOS) o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Número de eventos de crisis dolorosa
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Una crisis dolorosa es la aparición o empeoramiento del dolor que dura al menos 2 horas, para el cual no hay otra explicación que la vasooclusión y que requiere terapia con opioides orales o parenterales, antiinflamatorios no esteroideos parenterales u otros analgésicos. prescrito por un proveedor de atención médica en un entorno médico (como un hospital, una clínica o una visita a la sala de emergencias) o en el hogar. Eventos con una fecha de inicio
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Número de eventos de síndrome torácico agudo
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
El SCA es una enfermedad aguda caracterizada por fiebre y/o síntomas respiratorios, acompañada de un nuevo infiltrado pulmonar en la radiografía de tórax. Eventos con una fecha de inicio
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Duración de las crisis dolorosas
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
La duración de las crisis dolorosas se define como la suma de la duración de las crisis dolorosas experimentadas por un participante durante el período de tratamiento definido. Si dos o más eventos tienen duraciones superpuestas, los días superpuestos se contaron solo una vez.
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Número de eventos de crisis vaso-oclusivos que requieren hospitalización o visitas al departamento de emergencias
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
La cantidad de eventos de VOC que requieren hospitalización o visitas al departamento de emergencias se define como el recuento de eventos de VOC experimentados por un participante durante el período de tratamiento, para los cuales el entorno principal para el tratamiento de VOC fue la hospitalización o el departamento de emergencias. Eventos con una fecha de inicio
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Número de días hospitalizados por eventos de crisis vaso-oclusivos
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
El número de días de hospitalización para todos los eventos de VOC individuales experimentados por un participante durante el período de tratamiento se define como la suma de la duración de todas las hospitalizaciones individuales (teniendo en cuenta los posibles días de hospitalización superpuestos de los componentes de VOC) durante los eventos de VOC experimentados por un participante durante el período de tratamiento para el cual el entorno principal para el tratamiento de COV fue la hospitalización como paciente hospitalizado.
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Número de complicaciones de la enfermedad aguda de células falciformes
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
El número de complicaciones agudas de SCD se define como el recuento de todas las complicaciones individuales agudas de SCD experimentadas por un participante durante el período de tratamiento. Las complicaciones agudas de la SCD se definen como una o más de las siguientes complicaciones individuales: ataque isquémico transitorio/accidente cerebrovascular isquémico, secuestro hepático, secuestro esplénico, priapismo y dactilitis.
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Número de días de hospitalización por complicaciones de la enfermedad aguda de células falciformes
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
El número de días de hospitalización por complicaciones agudas de la MSC se define como la suma de la duración de todas las hospitalizaciones individuales (teniendo en cuenta los posibles días de hospitalización superpuestos) debido a las complicaciones agudas de la MSC experimentadas por un participante durante el período de tratamiento, para el cual se informó la hospitalización.
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Número de transfusiones de glóbulos rojos (RBC) relacionados con células falciformes
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Se informó el número de participantes con al menos una transfusión de glóbulos rojos relacionados con la anemia falciforme. Los eventos adversos que dieron lugar a la necesidad de transfusiones de glóbulos rojos se capturaron antes del bloqueo de la base de datos para determinar si la transfusión estaba relacionada con la anemia falciforme o no.
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Puntuación total de la calidad de vida relacionada con la salud utilizando el módulo de enfermedad de células falciformes del Inventario de calidad de vida pediátrica (PedsQL)
Periodo de tiempo: Para edades ≥2 a

El instrumento del módulo PedsQL SCD se desarrolló utilizando una escala Likert de 5 puntos (donde 0= nunca y 4= casi siempre) para los formularios de autoinforme de los participantes para edades ≥5 a

  • Dolor: 3 subescalas
  • Preocupación: 2 subescalas
  • Emociones: 1 subescala
  • Tratamiento: 1 subescala
  • Comunicación: 2 subescalas
  • La puntuación total de los elementos del módulo PedsQL SCD se puntuó de forma inversa y se transformó linealmente en una escala de 0 a 100 (0= 100, 1= 75, 2= 50, 3= 25, 4= 0) de modo que las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida. Para crear la puntuación total del módulo PedsQL SCD (43/42/40 elementos, según la versión completada), la media aritmética de las puntuaciones transformadas se calculó como la suma de las puntuaciones transformadas de los elementos dividida por el número de elementos respondidos. Los valores de referencia son la observación más cercana antes e incluyendo la visita de aleatorización.
Para edades ≥2 a
Puntaje total de fatiga usando la escala de fatiga multidimensional del Inventario de Calidad de Vida Pediátrica
Periodo de tiempo: Para edades ≥2 a

El instrumento de escala de fatiga multidimensional PedsQL se desarrolló utilizando una escala de Likert de 5 puntos (donde 0= nunca y 4= casi siempre) para los formularios de autoinforme de los participantes para edades ≥5 a

  • Generales (6 artículos)
  • Sueño/descanso (6 artículos)
  • Fatiga cognitiva (6 artículos)
  • Puntaje total (18 ítems) Los ítems de la escala de fatiga multidimensional PedsQL se calificaron inversamente y se transformaron linealmente a una escala de 0 a 100 (0= 100, 1= 75, 2= 50, 3= 25, 4= 0) para que los puntajes más altos indiquen mejor calidad de vida. Para crear la puntuación total de la escala de fatiga multidimensional PedsQL (18 elementos), la media aritmética de las puntuaciones transformadas se calculó como la suma de las puntuaciones transformadas de los elementos dividida por el número de elementos respondidos. Los valores de referencia son la observación más cercana antes de la visita de aleatorización incluida.
Para edades ≥2 a
Porcentaje de días de ausencia de la escuela o el trabajo debido a la enfermedad de células falciformes
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses

Para los participantes que asistían a la escuela/trabajo en la aleatorización, el participante registraba semanalmente la ausencia de la escuela/trabajo debido a SCD en el dispositivo electrónico con la ayuda del cuidador si era necesario. El porcentaje de días ausentes de la escuela/trabajo debido a SCD en el período de tratamiento definido se calculó de la siguiente manera:

Porcentaje de días de ausencia = (número total de días informados)/(número total de cuestionarios respondidos × 7).
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Intensidad promedio del peor dolor diario durante eventos de crisis vasooclusivos en los participantes
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
La escala Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) es informada por el cuidador y se usa para evaluar el dolor diariamente durante el evento VOC para esos participantes.
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Intensidad promedio del peor dolor diario durante eventos de crisis vasooclusivos en participantes ≥5 años de edad
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Se administró la Faces Pain Scale-revised (FPS-R) para evaluar el dolor diariamente durante el evento VOC en aquellos participantes de ≥5 años según lo determinado en la aleatorización. El FPS-R consta de 6 caras y la puntuación oscila entre 0 y 10 (con un aumento del valor numérico en 2), donde 0 es "sin dolor" y 10 es "mucho dolor". Una puntuación más baja indica un mejor resultado. Las calificaciones de peor dolor se recopilaron una vez al día durante la duración del evento VOC utilizando un dispositivo electrónico.
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Tipo de analgésicos utilizados por los participantes durante los eventos de crisis vasooclusivos
Periodo de tiempo: Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Uso de analgésicos (opiáceos y no opiáceos) durante eventos COV.
Desde la aleatorización (Día 0) hasta la visita EOS o la fecha de interrupción prematura del estudio, hasta aproximadamente 20 meses
Palatabilidad del tratamiento del estudio evaluada mediante la evaluación de la palatabilidad del medicamento del estudio (SMPA) en participantes ≤4 años de edad
Periodo de tiempo: Línea de base (visita de aleatorización) y Mes 6
La respuesta a la palatabilidad se evaluó a través de la pregunta SMPA "¿Se observó algún comportamiento cuando se administró el medicamento del estudio a este participante que sería indicativo de una respuesta negativa a la palatabilidad del medicamento del estudio?". Esto se presentó como un resultado binario (es decir, donde "No" no es una respuesta negativa y "Sí" es una respuesta negativa). Ninguna respuesta negativa se consideró como un resultado positivo.
Línea de base (visita de aleatorización) y Mes 6
Tragabilidad del tratamiento del estudio evaluada mediante la evaluación de la palatabilidad del medicamento del estudio en participantes ≤4 años de edad
Periodo de tiempo: Línea de base (visita de aleatorización) y Mes 6

Se realizó una evaluación del comportamiento del participante por parte de un observador utilizando la SMPA para todos los participantes que tomaron el tratamiento del estudio y que tenían entre 2 y 4 años de edad. La disposición a tragar se evaluó y categorizó de la siguiente manera:

  • Tragado sin problema
  • Alguna resistencia pero tragó
  • Escupir parte/todo el medicamento
  • Vomitó el medicamento. La categoría "tragado sin problema" se consideró como resultado positivo.
Línea de base (visita de aleatorización) y Mes 6
Palatabilidad del tratamiento del estudio evaluada por escala hedónica facial (FHS) en participantes ≥5 años de edad
Periodo de tiempo: Línea de base (visita de aleatorización) y Mes 6
Se utilizó el método FHS para todos los participantes que tomaban el tratamiento del estudio que tenían ≥5 años de edad. El FHS consta de 5 caras con descripciones que van desde "Me disgusta mucho" hasta "Me gusta mucho". La cara con la descripción "Me gusta mucho" se consideró un resultado positivo. Se capturó la forma en que se tomó el tratamiento del estudio, es decir, si el comprimido es entero o disperso.
Línea de base (visita de aleatorización) y Mes 6

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

AstraZeneca

Colaboradores

IQVIA Pty Ltd

Investigadores

  • Director de estudio: Anders Berggren, MD, PhD, AstraZeneca
  • Investigador principal: Matthew Heeney, MD, Harvard Medical School (HMS and HSDM)

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

26 de septiembre de 2018

Finalización primaria (Actual)

13 de agosto de 2020

Finalización del estudio (Actual)

13 de agosto de 2020

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de junio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

31 de julio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

6 de agosto de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

9 de abril de 2021

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

15 de marzo de 2021

Última verificación

1 de marzo de 2021

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • D5136C00009

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

Sí

Descripción del plan IPD

Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos anónimos a nivel de pacientes individuales de los ensayos clínicos patrocinados por el grupo de empresas AstraZeneca a través del portal de solicitudes. Todas las solicitudes se evaluarán según el compromiso de divulgación de AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Sí, indica que AZ está aceptando solicitudes de IPD, pero esto no significa que se compartirán todas las solicitudes.

Marco de tiempo para compartir IPD

AstraZeneca cumplirá o superará la disponibilidad de datos según los compromisos adquiridos con los Principios de intercambio de datos farmacéuticos de EFPIA. Para obtener detalles sobre nuestros plazos, consulte nuestro compromiso de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Criterios de acceso compartido de IPD

Cuando se haya aprobado una solicitud, AstraZeneca proporcionará acceso a los datos de nivel de paciente individual no identificado en una herramienta patrocinada aprobada. El Acuerdo de intercambio de datos firmado (contrato no negociable para quienes acceden a los datos) debe estar vigente antes de acceder a la información solicitada. Además, todos los usuarios deberán aceptar los términos y condiciones de SAS MSE para obtener acceso. Para obtener detalles adicionales, revise las declaraciones de divulgación en https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • Protocolo de estudio
  • Plan de Análisis Estadístico (SAP)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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