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Efeito do Ticagrelor vs. Placebo na Redução de Crises Vaso-oclusivas em Pacientes Pediátricos com Doença Falciforme (HESTIA3)

15 de março de 2021 atualizado por: AstraZeneca

Um estudo randomizado, duplo-cego, de grupos paralelos, multicêntrico, de fase III para avaliar o efeito do ticagrelor versus placebo na redução da taxa de crises vaso-oclusivas em pacientes pediátricos com doença falciforme (HESTIA3)

O objetivo do estudo é avaliar o efeito do ticagrelor versus placebo na redução da taxa de crises vaso-oclusivas em pacientes pediátricos com doença falciforme

Visão geral do estudo

Status

Rescindido

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

O Hestia3 avaliará a eficácia, segurança e tolerabilidade do ticagrelor versus placebo em crianças com DF durante o tratamento por pelo menos 12 meses e até aproximadamente 24 meses.

  • A população-alvo são crianças com idade ≥2 a
  • Para ser elegível para o estudo, os pacientes devem ter experimentado pelo menos 2 eventos de VOCs (definidos como crise dolorosa e/ou SCA) nos últimos 12 meses antes da Visita 1, indicando que a gravidade da doença do paciente justifica prevenção crônica de longo prazo tratamento. A intenção é matricular apenas crianças com 2 anos ou mais, uma vez que os VOCs tornam-se mais frequentes com a idade.
  • Os participantes do estudo devem receber tratamento padrão para SCD, ajustado para o paciente individual a critério do investigador, incluindo exames de triagem de cuidados de saúde de rotina e imunizações de acordo com as diretrizes locais e programadores de cuidados de saúde. O medicamento do estudo será administrado no contexto dos tratamentos padrão para SCD. Os participantes do estudo não são privados de quaisquer outros tratamentos que possam ser usados ​​na SCD (por exemplo, hidroxiureia) durante o estudo, o que é importante considerando o uso de um grupo de controle placebo. No entanto, restrições se aplicam a alguns medicamentos e intervenções que podem ser necessárias para a saúde e bem-estar do paciente durante o estudo.
  • Os pacientes devem ser acompanhados por até 24 meses ou até que uma data final comum do estudo seja alcançada, definida como 12 meses após o último paciente ser randomizado. O seguimento médio esperado é de 18 meses. Considerando a inclusão de pacientes com pelo menos 2 eventos de COV no último ano, a duração deste tratamento é considerada longa o suficiente para avaliar os efeitos nos eventos de COV, bem como para capturar dados de segurança e tolerabilidade que apoiem um potencial uso futuro de ticagrelor em longo prazo.
  • Devido ao mecanismo de ação do ticagrelor e ao potencial de reduzir os sintomas causados ​​pela isquemia durante uma vaso-oclusão, um desfecho composto com crises dolorosas e/ou SCA foi selecionado como desfecho primário. A crise dolorosa é o motivo mais comum de atendimento de emergência para pacientes com DF, com impacto significativo na vida dos pacientes jovens, afetando-os física e emocionalmente. Os endpoints secundários são incluídos para ampliar a compreensão dos efeitos em pacientes com SCD e também para avaliar os benefícios potenciais na carga sintomática da doença e na qualidade de vida relacionada à saúde (HRQL).
  • Os pacientes serão tratados com 15, 30 e 45 mg bd ou placebo correspondente, dependendo do peso corporal.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

193

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasil, 20211-080
        • Research Site
      • Salvador, Brasil, 41253-190
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 01221010
        • Research Site
      • São Paulo, Brasil, 08270-070
        • Research Site
  • Bélgica
      • Brussel, Bélgica, 1200
        • Research Site
      • Edegem, Bélgica, 2650
        • Research Site
  • Egito
      • Al Sharkeya, Egito, 44519
        • Research Site
      • Alexandria, Egito, 21131
        • Research Site
      • Cairo, Egito, 11521
        • Research Site
      • Cairo, Egito, 11566
        • Research Site
      • Cairo, Egito, 12655
        • Research Site
      • Dakahlia, Egito, 35516
        • Research Site
  • Espanha
      • Barakaldo, Espanha, 48903
        • Research Site
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Research Site
      • Madrid, Espanha, 28009
        • Research Site
      • Madrid, Espanha, 28007
        • Research Site
  • Estados Unidos
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Estados Unidos, 33316
        • Research Site
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60612
        • Research Site
      • Oak Lawn, Illinois, Estados Unidos, 60453
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Estados Unidos, 89135
        • Research Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Estados Unidos, 11212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29425
        • Research Site
  • Gana
      • Accra, Gana, 233
        • Research Site
      • Ho, Gana
        • Research Site
      • Kumasi, Gana, 1934
        • Research Site
  • Grécia
      • Athens, Grécia, 11521
        • Research Site
  • Itália
      • Catania, Itália, 95123
        • Research Site
      • Naples, Itália, 80138
        • Research Site
      • Padova, Itália, 35128
        • Research Site
      • Verona, Itália, 37126
        • Research Site
  • Líbano
      • Beirut, Líbano, 11-0236
        • Research Site
      • Tripoli, Líbano, 961
        • Research Site
  • Peru
      • Antalya, Peru, 7070
        • Research Site
      • Mersin, Peru, 33343
        • Research Site
      • Seyhan, Peru, 01130
        • Research Site
  • Quênia
      • Kisumu, Quênia, 40100
        • Research Site
      • Nairobi, Quênia, 00200
        • Research Site
      • Siaya, Quênia, 40600
        • Research Site
  • Reino Unido
      • Cardiff, Reino Unido, CF14 4XW
        • Research Site
      • Glasgow, Reino Unido, G51 4TF
        • Research Site
      • London, Reino Unido, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Reino Unido, E1 1BB
        • Research Site
  • Tanzânia
      • Mbeya, Tanzânia, 2410
        • Research Site
  • Uganda
      • Kampala, Uganda, 10005
        • Research Site
      • Masaka, Uganda, 0000
        • Research Site
  • África do Sul
      • Cape Town, África do Sul, 7700
        • Research Site
      • Soweto, África do Sul, 2013
        • Research Site
  • Índia
      • Mumbai, Índia, 400053
        • Research Site
      • Nagpur, Índia, 440003
        • Research Site
      • Nagpur, Índia, 440012
        • Research Site
      • Pune, Índia, 411001
        • Research Site
      • Pune, Índia, 411004
        • Research Site
      • Wardha, Índia, 442004
        • Research Site

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

1 ano a 13 anos (Filho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Gêneros Elegíveis para o Estudo

Tudo

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Fornecimento de consentimento informado assinado e datado antes de qualquer procedimento específico do estudo que não faça parte do atendimento médico padrão (os regulamentos locais e as diretrizes internacionais devem ser seguidos na determinação dos requisitos de consentimento/consentimento para crianças).

  2. Pacientes pediátricos do sexo masculino ou feminino com idade ≥2 a

    Nota: O diagnóstico de MSC (se não confirmado antes da triagem e registros disponíveis no prontuário) deve ser confirmado para HbSS ou HbS/β0 por cromatografia líquida de alta eficiência ou eletroforese de hemoglobina, realizada no laboratório local do centro, a fim de confirmar o tipo de mutação.

  3. Ter experimentado pelo menos 2 VOCs (crise dolorosa e/ou ACS) conforme julgado pelo Investigador nos últimos 12 meses antes da Visita 1. Esses VOCs precisam ser documentados nos prontuários médicos do paciente ou em outros documentos que possam ser conciliados.
  4. Se ≤ 16 anos de idade, deve ter feito Doppler transcraniano (TCD) no ano anterior à Visita 1. Se não for esse o caso, um exame de TCD deve ser feito antes de prosseguir com o estudo.
  5. Se ≥10 anos de idade, deve ter feito um exame oftalmológico no ano anterior à Visita 1. Caso contrário, o paciente deve ser examinado por um oftalmologista antes de prosseguir com o estudo. Se as diretrizes locais determinarem o exame oftalmológico em idades mais jovens, essas diretrizes locais devem ser seguidas.
  6. Se tratado com hidroxiureia, a dose ajustada ao peso deve ser estável por 3 meses antes da triagem.
  7. Acesso venoso adequado para a amostragem de sangue relacionada ao estudo
  8. Antes da dosagem no dia da randomização (Visita 2), um teste de gravidez de urina (vareta reagente) negativo realizado na Triagem (Visita 1) e na Visita 2 deve estar disponível para pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar.
  9. Mulheres com potencial para engravidar (após a menarca) não devem engravidar durante o estudo. As mulheres sexualmente ativas devem usar um método contraceptivo altamente eficaz que resulte em uma baixa taxa de falha (ou seja, menos de 1% ao ano). Se o uso de contracepção eficaz não puder ser garantido em mulheres sexualmente ativas, a paciente não poderá ser incluída neste estudo.

Critério de exclusão:

  1. História de ataque isquêmico transitório (AIT) ou acidente vascular cerebral (isquêmico ou hemorrágico), traumatismo craniano grave, hemorragia intracraniana, neoplasia intracraniana, malformação arteriovenosa, aneurisma ou retinopatia proliferativa.

  2. Descobertas no TCD: Valores atuais ou anteriores para a média de tempo média da velocidade máxima (TAMMV) que são condicionais ou anormais. Pacientes com valores de TAMMV condicional ou superiores (≥153 cm/seg usando a técnica de imagem TCD [TCDi] que corresponde a ≥170 cm/seg pela técnica sem imagem). Tanto a artéria cerebral média quanto a artéria carótida interna devem ser consideradas.

    Quaisquer outros critérios que seriam considerados localmente como indicações de DTC para transfusão crônica também excluiriam o paciente.

  3. Sangramento patológico ativo ou risco aumentado de complicações hemorrágicas de acordo com o investigador
  4. Hemoglobina
  5. plaquetas
  6. Em tratamento com terapia crônica de transfusão de hemácias.
  7. Uso crônico de AINEs definido como ingestão contínua > 3 dias por semana que não pode ser descontinuado
  8. Receber tratamento crônico com anticoagulantes ou antiplaquetários que não podem ser descontinuados
  9. Insuficiência hepática moderada ou grave definida como valores laboratoriais de alanina aminotransferase (ALT) >2 × limites superiores do normal (LSN), bilirrubina total >2 × LSN (a menos que o investigador julgue ser causada por hemólise), albumina 1,4 ou sintomas de doença hepática (por exemplo, ascite) do teste realizado na Triagem (Visita 1).
  10. Insuficiência renal que requer diálise
  11. Paciente considerado em risco de eventos bradicárdicos (por exemplo, síndrome do nódulo sinusal conhecida ou bloqueio atrioventricular de segundo ou terceiro grau), a menos que já tenha sido tratado com marca-passo permanente.
  12. Terapia oral ou intravenosa concomitante com inibidores fortes ou moderados do citocromo P450 3A (CYP3A), substratos CYP3A com índices terapêuticos estreitos ou indutores fortes de CYP3A, que não podem ser interrompidos pelo menos 5 meias-vidas antes da randomização.
  13. Malária ativa não tratada. Os pacientes com suspeita de malária na Triagem (Visita 1) serão testados.
  14. Hipersensibilidade conhecida ou contraindicação ao ticagrelor
  15. Pacientes que estão atualmente grávidas ou amamentando, ou planejando engravidar durante o estudo ou deram à luz menos de 3 meses antes da triagem (visita 1)
  16. Qualquer condição que, na opinião do investigador, torne insegura ou inadequada a participação do paciente neste estudo
  17. Preocupação com a incapacidade do paciente ou cuidador (definido como representante legalmente autorizado) de cumprir os procedimentos do estudo e/ou acompanhamento
  18. Randomização anterior no presente estudo.
  19. Participação em outro estudo clínico com um IP ou dispositivo durante os últimos 30 dias anteriores à triagem.
  20. Envolvimento de um membro da família do paciente, ou do próprio paciente, no planejamento e/ou condução do estudo (aplica-se tanto à equipe da AstraZeneca quanto à equipe do local do estudo).

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Ticagrelor

A dose do medicamento do estudo duplo-cego dependerá do peso:

  • ≥12 a ≤24kg: Ticagrelor 15 mg, duas vezes ao dia
  • >24 a ≤48 kg: Ticagrelor 30 mg, duas vezes ao dia
  • >48 kg: Ticagrelor 45 mg, duas vezes ao dia.
Medicamento: Ticagrelor

A dose do medicamento do estudo duplo-cego dependerá do peso:

  • ≥12 a ≤24kg: Ticagrelor 15 mg, duas vezes ao dia
  • >24 a ≤48 kg: Ticagrelor 30 mg, duas vezes ao dia
  • >48 kg: Ticagrelor 45 mg, duas vezes ao dia.
Comparador de Placebo: Placebo

A dose do medicamento do estudo duplo-cego dependerá do peso:

  • ≥12 a ≤24kg: placebo para combinar com ticagrelor 15 mg, duas vezes ao dia
  • >24 a ≤48 kg: placebo para combinar com ticagrelor 30 mg, duas vezes ao dia
  • >48 kg: placebo para combinar ticagrelor 45 mg, duas vezes ao dia.
Medicamento: Placebo

A dose do medicamento do estudo duplo-cego dependerá do peso:

  • ≥12 a ≤24kg: placebo para combinar com ticagrelor 15 mg, duas vezes ao dia
  • >24 a ≤48 kg: placebo para combinar com ticagrelor 30 mg, duas vezes ao dia
  • >48 kg: placebo para combinar ticagrelor 45 mg, duas vezes ao dia.

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos de crise vaso-oclusiva
Prazo: Desde a randomização (Dia 0) até a visita final do estudo (EOS) ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Um VOC é o composto de uma crise dolorosa e/ou um evento de síndrome torácica aguda (SCA). O número de eventos de VOC é definido como a contagem de eventos de VOC experimentados por um participante durante o período de tratamento.
Desde a randomização (Dia 0) até a visita final do estudo (EOS) ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de eventos de crise dolorosa
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Crise dolorosa é o aparecimento ou agravamento da dor que dura pelo menos 2 horas, para a qual não há explicação além da vaso-oclusão e que requer terapia com opioides orais ou parenterais, anti-inflamatórios não esteroides parenterais ou outros analgésicos prescrito por um profissional de saúde em um ambiente médico (como um hospital, clínica ou atendimento de emergência) ou em casa. Eventos com data de início
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Número de eventos de síndrome torácica aguda
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
A SCA é uma doença aguda caracterizada por febre e/ou sintomas respiratórios, acompanhados de novo infiltrado pulmonar na radiografia de tórax. Eventos com data de início
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Duração das crises dolorosas
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
A duração das crises dolorosas é definida como a soma da duração das crises dolorosas experimentadas por um participante durante o período de tratamento definido. Se dois ou mais eventos tiverem durações sobrepostas, os dias sobrepostos serão contados apenas uma vez.
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Número de eventos de crise vaso-oclusiva que requerem hospitalização ou visitas ao departamento de emergência
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
O número de eventos de VOC que requerem hospitalização ou visitas ao departamento de emergência é definido como a contagem de eventos de VOC experimentados por um participante durante o período de tratamento, para o qual o cenário primário para o tratamento de VOC foi internação ou departamento de emergência. Eventos com data de início
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Número de dias de internação por eventos de crise vaso-oclusiva
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
O número de dias hospitalizados para todos os eventos VOC individuais experimentados por um participante durante o período de tratamento é definido como a soma da duração de todas as hospitalizações individuais (levando em consideração os dias de hospitalização sobrepostos potenciais dos componentes VOC) durante os eventos VOC experimentados por um participante durante o período de tratamento para o qual o cenário primário para o tratamento de COV foi a internação hospitalar.
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Número de Complicações da Doença Falciforme Aguda
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
O número de complicações agudas de SCD é definido como a contagem de todas as complicações individuais agudas de SCD experimentadas por um participante durante o período de tratamento. As complicações agudas da MSC são definidas como qualquer uma ou mais das seguintes complicações individuais: ataque isquêmico transitório/acidente vascular cerebral isquêmico, sequestro hepático, sequestro esplênico, priapismo e dactilite.
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Número de dias de hospitalização por complicações agudas da doença falciforme
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
O número de dias de internação por complicações agudas de MSC é definido como a soma da duração de todas as internações individuais (levando em consideração os possíveis dias de internação sobrepostos) devido a complicações agudas de MSC experimentadas por um participante durante o período de tratamento, para o qual a hospitalização foi relatada.
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Número de transfusões de glóbulos vermelhos (RBC) relacionadas com células falciformes
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
O número de participantes com pelo menos uma transfusão de hemácias relacionada a células falciformes relatada. Os eventos adversos que resultaram na necessidade de transfusões de hemácias foram capturados antes do bloqueio do banco de dados para determinar se a transfusão estava relacionada a células falciformes ou não.
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Pontuação total da qualidade de vida relacionada à saúde usando o Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) Módulo de doença falciforme
Prazo: Para idades ≥2 a

O instrumento do módulo PedsQL SCD desenvolvido usando uma escala Likert de 5 pontos (onde 0 = nunca e 4 = quase sempre) para os formulários de autorrelato do participante para idades ≥5 a

  • Dor: 3 sub-escalas
  • Preocupação: 2 subescalas
  • Emoções: 1 subescala
  • Tratamento: 1 subescala
  • Comunicação: 2 subescalas
  • Pontuação total Os itens do módulo PedsQL SCD receberam pontuação reversa e foram transformados linearmente em uma escala de 0 a 100 (0= 100, 1= 75, 2= 50, 3= 25, 4= 0) de modo que pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida. Para criar a pontuação total do módulo PedsQL SCD (43/42/40 itens - dependendo da versão concluída), a média aritmética das pontuações transformadas foi calculada como a soma das pontuações transformadas dos itens dividida pelo número de itens respondidos. Os valores da linha de base são a observação mais próxima antes e incluindo a visita de randomização.
Para idades ≥2 a
Pontuação Total de Fadiga Usando a Escala de Fadiga Multidimensional do Inventário Pediátrico de Qualidade de Vida
Prazo: Para idades ≥2 a

O instrumento de escala multidimensional de fadiga PedsQL desenvolvido usando uma escala Likert de 5 pontos (onde 0 = nunca e 4 = quase sempre) para os formulários de autorrelato do participante para idades ≥ 5 a

  • Geral (6 itens)
  • Sono/descanso (6 itens)
  • Fadiga cognitiva (6 itens)
  • Pontuação total (18 itens) Os itens da escala de fadiga multidimensional PedsQL foram pontuados de forma reversa e transformados linearmente em uma escala de 0 a 100 (0= 100, 1= 75, 2= 50, 3= 25, 4= 0) de modo que pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida. Para criar a pontuação total da escala de fadiga multidimensional PedsQL (18 itens), a média aritmética das pontuações transformadas foi calculada como a soma das pontuações transformadas dos itens dividida pelo número de itens respondidos. Os valores da linha de base são a observação mais próxima antes e incluindo a visita de randomização.
Para idades ≥2 a
Porcentagem de dias de ausência da escola ou do trabalho devido à doença falciforme
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses

Para os participantes que frequentam a escola/trabalho de forma aleatória, a ausência da escola/trabalho devido a SCD foi registrada semanalmente pelo participante no eDevice com a ajuda do cuidador, se necessário. A porcentagem de dias ausentes da escola/trabalho devido à DF no período de tratamento definido foi calculada da seguinte forma:

Porcentagem de dias ausentes = (número total de dias relatados)/(número total de questionários respondidos ×7).
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Intensidade média da pior dor diária durante eventos de crise vaso-oclusiva em participantes
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
A escala Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) é relatada pelo cuidador e usada para avaliar a dor diariamente durante o evento VOC para esses participantes
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Intensidade média da pior dor diária durante eventos de crise vaso-oclusiva em participantes ≥5 anos de idade
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
A Faces Pain Scale-revised (FPS-R) foi administrada para avaliar a dor diariamente durante o evento VOC por aqueles participantes com idade ≥5 anos, conforme determinado na randomização. O FPS-R é composto por 6 faces e escalas de pontuação entre 0 e 10 (com aumento do valor numérico em 2), onde 0 é "sem dor" e 10 é "muita dor". Pontuação mais baixa indica melhor resultado. As piores classificações de dor foram coletadas uma vez ao dia durante o evento VOC usando um eDevice.
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Tipo de analgésico usado pelos participantes durante eventos de crise vaso-oclusiva
Prazo: Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Uso de analgésicos (opioides e não opioides) durante eventos de VOC.
Da randomização (Dia 0) até a visita EOS ou data da descontinuação prematura do estudo, até aproximadamente 20 meses
Palatabilidade do Tratamento do Estudo Avaliada pela Avaliação de Palatabilidade da Medicação do Estudo (SMPA) em Participantes ≤4 Anos de Idade
Prazo: Linha de base (visita de randomização) e Mês 6
A resposta à palatabilidade foi avaliada por meio da pergunta SMPA "Foi observado algum comportamento quando o medicamento do estudo foi administrado a este participante que indicaria uma resposta negativa à palatabilidade do medicamento do estudo?". Isso foi apresentado como um resultado binário (ou seja, onde "Não" é nenhuma resposta negativa e "Sim" é uma resposta negativa). Nenhuma resposta negativa foi considerada como resultado positivo.
Linha de base (visita de randomização) e Mês 6
Capacidade de deglutição do tratamento do estudo avaliada pela avaliação da palatabilidade da medicação do estudo em participantes ≤4 anos de idade
Prazo: Linha de base (visita de randomização) e Mês 6

A avaliação de um observador do comportamento do participante usando o SMPA foi realizada para todos os participantes do tratamento do estudo com 2 a 4 anos de idade. A vontade de engolir foi avaliada e categorizada da seguinte forma:

  • Engoliu sem problemas
  • Alguma resistência, mas engoliu
  • Cuspir parte/toda a medicação
  • Vomitou a medicação. A categoria "engoliu sem problemas" foi considerada como desfecho positivo.
Linha de base (visita de randomização) e Mês 6
Palatabilidade do Tratamento do Estudo Avaliada pela Escala Hedônica Facial (FHS) em Participantes ≥5 Anos de Idade
Prazo: Linha de base (visita de randomização) e Mês 6
O método FHS foi usado para todos os participantes que fizeram o tratamento do estudo com ≥5 anos de idade. A ESF é composta por 5 faces com descrições que variam de “Não gosto muito” a “Gosto muito”. A face com a descrição "Gostei muito" foi considerada como resultado positivo. Captou-se a forma como o tratamento do estudo foi tomado, ou seja, se o comprimido está inteiro ou disperso.
Linha de base (visita de randomização) e Mês 6

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

AstraZeneca

Colaboradores

IQVIA Pty Ltd

Investigadores

  • Diretor de estudo: Anders Berggren, MD, PhD, AstraZeneca
  • Investigador principal: Matthew Heeney, MD, Harvard Medical School (HMS and HSDM)

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

26 de setembro de 2018

Conclusão Primária (Real)

13 de agosto de 2020

Conclusão do estudo (Real)

13 de agosto de 2020

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

22 de junho de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

31 de julho de 2018

Primeira postagem (Real)

6 de agosto de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

9 de abril de 2021

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

15 de março de 2021

Última verificação

1 de março de 2021

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • D5136C00009

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

Sim

Descrição do plano IPD

Pesquisadores qualificados podem solicitar acesso a dados anônimos de pacientes individuais do grupo AstraZeneca de ensaios clínicos patrocinados por empresas por meio do portal de solicitação. Todas as solicitações serão avaliadas de acordo com o compromisso de divulgação da AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Sim, indica que AZ está aceitando solicitações de IPD, mas isso não significa que todas as solicitações serão compartilhadas.

Prazo de Compartilhamento de IPD

A AstraZeneca atenderá ou excederá a disponibilidade de dados de acordo com os compromissos assumidos com os Princípios de Compartilhamento de Dados Farmacêuticos da EFPIA. Para obter detalhes sobre nossos cronogramas, consulte nosso compromisso de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Critérios de acesso de compartilhamento IPD

Quando uma solicitação for aprovada, a AstraZeneca fornecerá acesso aos dados individuais não identificados no nível do paciente em uma ferramenta patrocinada aprovada. O Contrato de Compartilhamento de Dados assinado (contrato não negociável para acessadores de dados) deve estar em vigor antes de acessar as informações solicitadas. Além disso, todos os usuários precisarão aceitar os termos e condições do SAS MSE para obter acesso. Para obter detalhes adicionais, consulte as declarações de divulgação em https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD

  • Protocolo de estudo
  • Plano de Análise Estatística (SAP)

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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