Wpływ tikagreloru w porównaniu z placebo na zmniejszenie napadów zatoru naczyń u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (HESTIA3)
15 marca 2021 zaktualizowane przez: AstraZeneca
Randomizowane, podwójnie ślepe, równoległe, wieloośrodkowe badanie fazy III oceniające wpływ tikagreloru w porównaniu z placebo na zmniejszenie częstości przełomów naczynioruchowych u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową (HESTIA3)
Celem badania jest ocena wpływu tikagreloru w porównaniu z placebo na zmniejszenie częstości przełomów naczynioruchowych u dzieci i młodzieży z niedokrwistością sierpowatokrwinkową
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Hestia3 oceni skuteczność, bezpieczeństwo i tolerancję tikagreloru w porównaniu z placebo u dzieci z SCD podczas leczenia przez co najmniej 12 miesięcy i do około 24 miesięcy.
- Populacją docelową są dzieci w wieku od ≥2 do
- Aby kwalifikować się do badania, pacjenci muszą doświadczyć co najmniej 2 zdarzeń VOC (zdefiniowanych jako bolesny kryzys i/lub ACS) w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed Wizytą 1, co wskazuje, że ciężkość choroby pacjenta uzasadnia profilaktykę przewlekłą długoterminową leczenie. Celem jest zapisanie tylko dzieci w wieku 2 lat lub starszych, ponieważ lotne związki organiczne stają się częstsze wraz z wiekiem.
- Uczestnicy badania powinni otrzymać standardową opiekę w przypadku SCD, dostosowaną do indywidualnego pacjenta według uznania badacza, w tym rutynowe badania przesiewowe w zakresie opieki zdrowotnej i szczepienia zgodnie z lokalnymi wytycznymi i programami opieki zdrowotnej. Badany lek będzie podawany w ramach standardowego leczenia SCD. Uczestnikom badania nie odmawia się żadnych innych terapii, które mogą być stosowane w SCD (np. hydroksymocznika) podczas badania, co jest ważne, biorąc pod uwagę zastosowanie grupy kontrolnej placebo. Jednak ograniczenia dotyczą niektórych leków i interwencji, które mogą być konieczne dla zdrowia i dobrego samopoczucia pacjenta podczas badania.
- Pacjentów należy obserwować do 24 miesięcy lub do osiągnięcia wspólnej daty zakończenia badania, określonej jako 12 miesięcy po randomizacji ostatniego pacjenta. Przewidywany średni okres obserwacji wynosi 18 miesięcy. Biorąc pod uwagę włączenie pacjentów, u których w ciągu ostatniego roku wystąpiły co najmniej 2 zdarzenia związane z lotnymi związkami organicznymi, uważa się, że ten czas trwania leczenia jest wystarczająco długi, aby ocenić wpływ na zdarzenia związane z lotnymi związkami organicznymi, a także zebrać dane dotyczące bezpieczeństwa i tolerancji wspierające potencjalne przyszłe długoterminowe stosowanie tikagreloru.
- Ze względu na mechanizm działania tikagreloru i możliwość zmniejszenia objawów spowodowanych niedokrwieniem podczas zamknięcia naczyń, za pierwszorzędowy punkt końcowy wybrano złożony punkt końcowy z bolesnymi przełomami i/lub OZW. Bolesny kryzys jest najczęstszą przyczyną wizyt na oddziałach ratunkowych pacjentów z SCD, mającą istotny wpływ na życie młodych pacjentów, wpływając na ich stan fizyczny i emocjonalny. Uwzględniono drugorzędowe punkty końcowe, aby poszerzyć zrozumienie skutków u pacjentów z SCD, a także ocenić potencjalne korzyści w zakresie obciążenia objawowego chorobą i jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQL).
- Pacjenci będą leczeni dawką 15, 30 i 45 mg dwa razy na dobę lub odpowiednim placebo, w zależności od masy ciała.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
193
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
Cape Town, Afryka Południowa, 7700
- Research Site
-
Soweto, Afryka Południowa, 2013
- Research Site
-
-
-
-
-
Brussel, Belgia, 1200
- Research Site
-
Edegem, Belgia, 2650
- Research Site
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brazylia, 90035-903
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Brazylia, 20211-080
- Research Site
-
Salvador, Brazylia, 41253-190
- Research Site
-
São Paulo, Brazylia, 01221010
- Research Site
-
São Paulo, Brazylia, 08270-070
- Research Site
-
-
-
-
-
Al Sharkeya, Egipt, 44519
- Research Site
-
Alexandria, Egipt, 21131
- Research Site
-
Cairo, Egipt, 11521
- Research Site
-
Cairo, Egipt, 11566
- Research Site
-
Cairo, Egipt, 12655
- Research Site
-
Dakahlia, Egipt, 35516
- Research Site
-
-
-
-
-
Accra, Ghana, 233
- Research Site
-
Ho, Ghana
- Research Site
-
Kumasi, Ghana, 1934
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Grecja, 11521
- Research Site
-
-
-
-
-
Barakaldo, Hiszpania, 48903
- Research Site
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Research Site
-
Madrid, Hiszpania, 28009
- Research Site
-
Madrid, Hiszpania, 28007
- Research Site
-
-
-
-
-
Mumbai, Indie, 400053
- Research Site
-
Nagpur, Indie, 440003
- Research Site
-
Nagpur, Indie, 440012
- Research Site
-
Pune, Indie, 411001
- Research Site
-
Pune, Indie, 411004
- Research Site
-
Wardha, Indie, 442004
- Research Site
-
-
-
-
-
Antalya, Indyk, 7070
- Research Site
-
Mersin, Indyk, 33343
- Research Site
-
Seyhan, Indyk, 01130
- Research Site
-
-
-
-
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Research Site
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Research Site
-
Siaya, Kenia, 40600
- Research Site
-
-
-
-
-
Beirut, Liban, 11-0236
- Research Site
-
Tripoli, Liban, 961
- Research Site
-
-
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Stany Zjednoczone, 33316
- Research Site
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33155
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60612
- Research Site
-
Oak Lawn, Illinois, Stany Zjednoczone, 60453
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Stany Zjednoczone, 89135
- Research Site
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Stany Zjednoczone, 11212
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29425
- Research Site
-
-
-
-
-
Mbeya, Tanzania, 2410
- Research Site
-
-
-
-
-
Kampala, Uganda, 10005
- Research Site
-
Masaka, Uganda, 0000
- Research Site
-
-
-
-
-
Catania, Włochy, 95123
- Research Site
-
Naples, Włochy, 80138
- Research Site
-
Padova, Włochy, 35128
- Research Site
-
Verona, Włochy, 37126
- Research Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Zjednoczone Królestwo, CF14 4XW
- Research Site
-
Glasgow, Zjednoczone Królestwo, G51 4TF
- Research Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE1 7EH
- Research Site
-
London, Zjednoczone Królestwo, E1 1BB
- Research Site
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
1 rok do 13 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Dostarczenie podpisanej i opatrzonej datą świadomej zgody przed wszelkimi procedurami specyficznymi dla badania, które nie są częścią standardowej opieki medycznej (przy określaniu wymagań dotyczących zgody/zgody dla dzieci należy przestrzegać lokalnych przepisów i międzynarodowych wytycznych).
Pacjenci pediatryczni płci męskiej lub żeńskiej w wieku od ≥2 do
Uwaga: Rozpoznanie SCD (jeśli nie zostało potwierdzone przed badaniem przesiewowym i zapisami dostępnymi w dokumentacji medycznej) należy potwierdzić w kierunku HbSS lub HbS/β0 za pomocą wysokosprawnej chromatografii cieczowej lub elektroforezy hemoglobiny, przeprowadzonej w lokalnym laboratorium ośrodka, w celu potwierdzenia rodzaj mutacji.
- W ciągu ostatnich 12 miesięcy poprzedzających Wizytę 1 doświadczył co najmniej 2 VOC (bolesny przełom i/lub ACS) w ocenie Badacza. Te LZO muszą być udokumentowane w dokumentacji medycznej pacjenta lub w innych dokumentach, które można uzgodnić.
- Jeśli ≤16 lat, musi mieć przezczaszkowe badanie dopplerowskie (TCD) w ciągu ostatniego roku przed Wizytą 1. Jeśli tak nie jest, przed przystąpieniem do badania należy wykonać badanie TCD.
- Jeśli ≥10 lat, musi przejść badanie okulistyczne w ciągu ostatniego roku przed Wizytą 1. Jeśli tak nie jest, przed przystąpieniem do badania pacjent musi zostać zbadany przez okulistę. Jeśli lokalne wytyczne nakazują badanie okulistyczne w młodszym wieku, należy ich przestrzegać.
- W przypadku leczenia hydroksymocznikiem dawka dostosowana do masy ciała musi być stabilna przez 3 miesiące przed badaniem przesiewowym.
- Odpowiedni dostęp żylny do pobierania próbek krwi związanych z badaniem
- Przed podaniem dawki w dniu randomizacji (wizyta 2) pacjentki w wieku rozrodczym muszą mieć dostęp do ujemnego testu ciążowego z moczu (paskowego) wykonanego podczas badania przesiewowego (wizyta 1) i podczas wizyty 2.
- Kobiety w wieku rozrodczym (po pierwszej miesiączce) nie mogą zajść w ciążę podczas badania. Kobiety aktywne seksualnie muszą stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji, która skutkuje niskim odsetkiem niepowodzeń (tj. poniżej 1% rocznie). Jeśli nie można zapewnić stosowania skutecznej antykoncepcji u kobiet aktywnych seksualnie, pacjenta nie można włączyć do tego badania.
Kryteria wyłączenia:
- Przemijający atak niedokrwienny (TIA) lub incydent naczyniowo-mózgowy (niedokrwienny lub krwotoczny), ciężki uraz głowy, krwotok wewnątrzczaszkowy, nowotwór wewnątrzczaszkowy, malformacja tętniczo-żylna, tętniak lub retinopatia proliferacyjna w wywiadzie.
Ustalenia dotyczące TCD: Bieżące lub poprzednie wartości średniej prędkości maksymalnej (TAMMV) uśrednionej w czasie, które są Warunkowe lub Nienormalne. Pacjenci z warunkowymi wartościami TAMMV lub wyższymi (≥153 cm/s przy zastosowaniu techniki obrazowania TCD [TCDi], co odpowiada ≥170 cm/s przy zastosowaniu techniki bez obrazowania). Należy wziąć pod uwagę zarówno tętnicę środkową mózgu, jak i tętnicę szyjną wewnętrzną.
Wszelkie inne kryteria, które lokalnie byłyby uważane za wskazania TCD do przewlekłej transfuzji, również wykluczałyby pacjenta.
- Czynne patologiczne krwawienie lub zwiększone ryzyko powikłań krwotocznych w ocenie Badacza
- Hemoglobina
- Płytki krwi
- W trakcie leczenia przewlekłą transfuzją krwinek czerwonych.
- Przewlekłe stosowanie NLPZ zdefiniowane jako ciągłe przyjmowanie przez > 3 dni w tygodniu, którego nie można przerwać
- Otrzymywanie przewlekłego leczenia lekami przeciwzakrzepowymi lub lekami przeciwpłytkowymi, których nie można przerwać
- Umiarkowane lub ciężkie zaburzenia czynności wątroby zdefiniowane jako laboratoryjne wartości aminotransferazy alaninowej (ALT) >2 × górna granica normy (GGN), bilirubina całkowita >2 × GGN (chyba że badacz uzna, że jest to spowodowane hemolizą), albuminy 1,4 lub objawy choroby wątroby (np. wodobrzusza) z badania przeprowadzonego podczas badania przesiewowego (wizyta 1).
- Niewydolność nerek wymagająca dializy
- Pacjent uważany za obarczonego ryzykiem zdarzeń bradykardii (np. zespół chorego węzła zatokowego lub blok przedsionkowo-komorowy drugiego lub trzeciego stopnia), chyba że jest już leczony stałym stymulatorem serca.
- Jednoczesna terapia doustna lub dożylna silnymi lub umiarkowanymi inhibitorami cytochromu P450 3A (CYP3A), substratami CYP3A o wąskim indeksie terapeutycznym lub silnymi induktorami CYP3A, których nie można przerwać przez co najmniej 5 okresów półtrwania przed randomizacją.
- Aktywna nieleczona malaria. Pacjenci z podejrzeniem malarii podczas badania przesiewowego (wizyta 1) zostaną przebadani.
- Znana nadwrażliwość lub przeciwwskazanie do tikagreloru
- Pacjentki, które są obecnie w ciąży lub karmią piersią lub planują zajść w ciążę podczas badania lub urodziły mniej niż 3 miesiące przed badaniem przesiewowym (wizyta 1)
- Każdy stan, który w opinii badacza mógłby spowodować, że udział pacjenta w tym badaniu byłby niebezpieczny lub nieodpowiedni
- Obawy związane z niezdolnością pacjenta lub opiekuna (zdefiniowanego jako prawnie upoważniony przedstawiciel) do przestrzegania procedur badania i/lub obserwacji
- Poprzednia randomizacja w niniejszym badaniu.
- Udział w innym badaniu klinicznym z IP lub urządzeniem w ciągu ostatnich 30 dni poprzedzających badanie przesiewowe.
- Zaangażowanie członka rodziny pacjenta lub samego pacjenta w planowanie i/lub prowadzenie badania (dotyczy zarówno personelu AstraZeneca, jak i personelu ośrodka badawczego).
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Potroić
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Tikagrelor
Dawka leku badanego metodą podwójnie ślepej próby będzie zależała od masy ciała:
|
Dawka leku badanego metodą podwójnie ślepej próby będzie zależała od masy ciała:
|
|
Komparator placebo: Placebo
Dawka leku badanego metodą podwójnie ślepej próby będzie zależała od masy ciała:
|
Dawka leku badanego metodą podwójnie ślepej próby będzie zależała od masy ciała:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba zdarzeń związanych z kryzysem naczyniowo-okluzyjnym
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty kończącej badanie (EOS) lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
VOC jest połączeniem bolesnego przełomu i/lub zdarzenia zespołu ostrej klatki piersiowej (ACS).
Liczbę zdarzeń LZO definiuje się jako liczbę zdarzeń LZO, których doświadczył uczestnik w całym okresie leczenia.
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty kończącej badanie (EOS) lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba bolesnych wydarzeń kryzysowych
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
Przełom bolesny to początek lub nasilenie bólu trwającego co najmniej 2 godziny, którego nie można wytłumaczyć inaczej niż zamknięciem naczyń i który wymaga leczenia opioidami doustnymi lub pozajelitowymi, pozajelitowymi niesteroidowymi lekami przeciwzapalnymi lub innymi lekami przeciwbólowymi przepisane przez pracownika służby zdrowia w warunkach medycznych (takich jak szpital, klinika lub wizyta na izbie przyjęć) lub w domu.
Wydarzenia z datą rozpoczęcia
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Liczba zdarzeń zespołu ostrej klatki piersiowej
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
OZW jest ostrą chorobą charakteryzującą się gorączką i/lub objawami ze strony układu oddechowego, którym towarzyszy nowy naciek w płucach widoczny na zdjęciu rentgenowskim klatki piersiowej.
Wydarzenia z datą rozpoczęcia
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Czas trwania bolesnych kryzysów
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
Czas trwania bolesnych kryzysów definiuje się jako sumę czasu trwania bolesnych kryzysów doświadczanych przez uczestnika w zdefiniowanym okresie leczenia.
Jeśli dwa lub więcej wydarzeń ma nakładający się czas trwania, nakładające się dni były liczone tylko raz.
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Liczba zdarzeń kryzysowych związanych z okluzją naczyń wymagających hospitalizacji lub wizyt na oddziale ratunkowym
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
Liczbę zdarzeń LZO wymagających hospitalizacji lub wizyt na oddziale ratunkowym definiuje się jako liczbę zdarzeń LZO, których doświadczył uczestnik w okresie leczenia, dla których podstawowym miejscem leczenia LZO była hospitalizacja pacjenta lub oddział ratunkowy.
Wydarzenia z datą rozpoczęcia
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Liczba dni hospitalizacji z powodu zdarzeń związanych z kryzysem naczyniowo-okluzyjnym
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
Liczba dni hospitalizacji z powodu wszystkich pojedynczych zdarzeń LZO, które wystąpiły u uczestnika w okresie leczenia, jest zdefiniowana jako suma czasu trwania wszystkich indywidualnych hospitalizacji (biorąc pod uwagę potencjalne nakładanie się dni hospitalizacji komponentów LZO) podczas zdarzeń LZO, które wystąpiły u uczestnika w okresie okres leczenia, w którym podstawowym miejscem leczenia LZO była hospitalizacja pacjenta.
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Liczba powikłań ostrej choroby sierpowatokrwinkowej
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
Liczbę ostrych powikłań SCD definiuje się jako liczbę wszystkich pojedynczych ostrych powikłań SCD, których doświadczył uczestnik w okresie leczenia.
Ostre powikłania SCD definiuje się jako jedno lub więcej z następujących pojedynczych powikłań: przemijający atak niedokrwienny/udar niedokrwienny, sekwestracja wątroby, sekwestracja śledziony, priapizm i zapalenie palców.
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Liczba dni hospitalizacji z powodu powikłań ostrej anemii sierpowatokrwinkowej
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
Liczbę dni hospitalizacji z powodu ostrych powikłań SCD definiuje się jako sumę czasu trwania wszystkich poszczególnych hospitalizacji (z uwzględnieniem ewentualnych nachodzących na siebie dni hospitalizacji) z powodu ostrych powikłań SCD, których doświadczył uczestnik w okresie leczenia, dla którego zgłoszono hospitalizację.
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Liczba transfuzji krwinek sierpowatych związanych z krwinkami czerwonymi (RBC).
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
Zgłoszona liczba uczestników z co najmniej jedną transfuzją krwinek sierpowatych związanych z krwinkami sierpowatymi.
Zdarzenia niepożądane powodujące konieczność transfuzji krwinek czerwonych zostały zarejestrowane przed zablokowaniem bazy danych w celu ustalenia, czy transfuzja była związana z anemią sierpowatokrwinkową, czy nie.
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Całkowity wynik jakości życia związanej ze zdrowiem przy użyciu modułu Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) sierpowatokrwinkowa
Ramy czasowe: Dla osób w wieku od ≥2 do
|
Narzędzie modułowe PedsQL SCD opracowane przy użyciu 5-punktowej skali Likerta (gdzie 0=nigdy i 4=prawie zawsze) dla formularzy samoopisowych uczestników w wieku od ≥5 do
|
Dla osób w wieku od ≥2 do
|
|
Całkowity wynik zmęczenia przy użyciu wielowymiarowej skali zmęczenia w inwentarzu jakości życia dzieci
Ramy czasowe: Dla osób w wieku od ≥2 do
|
Wielowymiarowa skala zmęczenia PedsQL opracowana przy użyciu 5-punktowej skali Likerta (gdzie 0=nigdy i 4=prawie zawsze) dla formularzy samoopisowych uczestników w wieku od ≥5 do
|
Dla osób w wieku od ≥2 do
|
|
Odsetek dni nieobecności w szkole lub pracy z powodu niedokrwistości sierpowatokrwinkowej
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
W przypadku uczestników uczęszczających do szkoły/pracy podczas randomizacji nieobecność w szkole/pracy z powodu SCD była rejestrowana co tydzień przez uczestnika w urządzeniu elektronicznym z pomocą opiekuna w razie potrzeby. Odsetek dni nieobecności w szkole/pracy z powodu SCD w zdefiniowanym okresie leczenia obliczono w następujący sposób: Odsetek dni nieobecności = (całkowita liczba zgłoszonych dni)/(całkowita liczba wypełnionych kwestionariuszy × 7). |
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Średnie dzienne natężenie najgorszego bólu podczas epizodów kryzysu naczyniowo-okluzyjnego u uczestników
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
Skala Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) jest zgłaszana przez opiekunów i używana do codziennej oceny bólu podczas wydarzenia VOC dla tych uczestników
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Średnie dzienne natężenie najgorszego bólu podczas epizodów kryzysu naczyniowo-okluzyjnego u uczestników w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
Zrewidowana Skala Bólu Twarzy (FPS-R) została zastosowana w celu codziennej oceny bólu podczas zdarzenia VOC przez uczestników w wieku ≥5 lat, jak określono podczas randomizacji.
FPS-R składa się z 6 twarzy i ma zakresy punktacji od 0 do 10 (ze wzrostem wartości liczbowej o 2), gdzie 0 to „brak bólu”, a 10 to „bardzo silny ból”.
Niższy wynik wskazuje na lepszy wynik.
Najgorsze oceny bólu zbierano raz dziennie przez cały czas trwania zdarzenia LZO za pomocą urządzenia elektronicznego.
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Rodzaj leków przeciwbólowych stosowanych przez uczestników podczas zdarzeń kryzysowych naczyniowo-okluzyjnych
Ramy czasowe: Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
Używanie środków przeciwbólowych (opioidowych i nieopioidowych) podczas wydarzeń LZO.
|
Od randomizacji (dzień 0) do wizyty EOS lub daty przedwczesnego przerwania badania, do około 20 miesięcy
|
|
Smakowitość badanego leczenia oceniana za pomocą oceny smakowitości badanego leku (SMPA) u uczestników w wieku ≤4 lat
Ramy czasowe: Linia bazowa (wizyta randomizacyjna) i miesiąc 6
|
Odpowiedź na smakowitość oceniano za pomocą pytania SMPA „Czy zaobserwowano jakiekolwiek zachowanie, gdy badany lek został podany temu uczestnikowi, co wskazywałoby na negatywną odpowiedź na smakowity badany lek?”.
Zostało to przedstawione jako wynik binarny (to znaczy, gdzie „Nie” oznacza brak odpowiedzi negatywnej, a „Tak” oznacza odpowiedź negatywną).
Żadna negatywna odpowiedź nie została uznana za wynik pozytywny.
|
Linia bazowa (wizyta randomizacyjna) i miesiąc 6
|
|
Połykalność badanego leku oceniana na podstawie oceny smakowitości badanego leku u uczestników w wieku ≤4 lat
Ramy czasowe: Linia bazowa (wizyta randomizacyjna) i miesiąc 6
|
Ocena zachowania uczestnika przez obserwatora za pomocą SMPA została przeprowadzona dla wszystkich uczestników biorących udział w badaniu w wieku od 2 do 4 lat. Gotowość do połykania oceniano i kategoryzowano w następujący sposób:
|
Linia bazowa (wizyta randomizacyjna) i miesiąc 6
|
|
Smakowitość badanego leczenia oceniana za pomocą skali hedonicznej twarzy (FHS) u uczestników w wieku ≥5 lat
Ramy czasowe: Linia bazowa (wizyta randomizacyjna) i miesiąc 6
|
Metodę FHS zastosowano u wszystkich uczestników w wieku ≥5 lat przyjmujących badane leczenie.
FHS składa się z 5 twarzy z opisami od „bardzo nie lubię” do „bardzo lubię”.
Twarz z opisem „Lubię bardzo” została uznana za wynik pozytywny.
Rejestrowano sposób przyjmowania badanego leku, to znaczy, czy tabletka była cała, czy rozproszona.
|
Linia bazowa (wizyta randomizacyjna) i miesiąc 6
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Anders Berggren, MD, PhD, AstraZeneca
- Główny śledczy: Matthew Heeney, MD, Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Publikacje ogólne
- Heeney MM, Abboud MR, Githanga J, Inusa BPD, Kanter J, Michelson AD, Nduba V, Musiime V, Apte M, Inati A, Taksande AM, Andersson M, Åstrand M, Maklad N, Niazi M, Himmelmann A, Berggren AR. Ticagrelor vs placebo for the reduction of vaso-occlusive crises in pediatric sickle cell disease: the HESTIA3 study. Blood. 2022 Sep 29;140(13):1470-1481. doi: 10.1182/blood.2021014095.
- Heeney MM, Abboud MR, Amilon C, Andersson M, Githanga J, Inusa B, Kanter J, Leonsson-Zachrisson M, Michelson AD, Berggren AR; HESTIA3 study investigators. Ticagrelor versus placebo for the reduction of vaso-occlusive crises in pediatric sickle cell disease: Rationale and design of a randomized, double-blind, parallel-group, multicenter phase 3 study (HESTIA3). Contemp Clin Trials. 2019 Oct;85:105835. doi: 10.1016/j.cct.2019.105835. Epub 2019 Aug 22.
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
26 września 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
13 sierpnia 2020
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
13 sierpnia 2020
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 czerwca 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
31 lipca 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 sierpnia 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
9 kwietnia 2021
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
15 marca 2021
Ostatnia weryfikacja
1 marca 2021
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby hematologiczne
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Niedokrwistość
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Hemoglobinopatie
- Anemia, sierpowata komórka
- Fizjologiczne skutki leków
- Agentów neuroprzekaźników
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Inhibitory agregacji płytek krwi
- Antagoniści receptora purynergicznego P2Y
- Antagoniści receptora purynergicznego P2
- Antagonistów purynergicznych
- Środki purynergiczne
- Tikagrelor
Inne numery identyfikacyjne badania
- D5136C00009
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAk
Opis planu IPD
Wykwalifikowani badacze mogą poprosić o dostęp do anonimowych danych na poziomie poszczególnych pacjentów z grupy firm AstraZeneca sponsorujących badania kliniczne za pośrednictwem portalu wniosków. Wszystkie wnioski zostaną ocenione zgodnie z zobowiązaniem AZ do ujawnienia informacji: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Tak, wskazuje, że AZ akceptuje prośby o IPD, ale nie oznacza to, że wszystkie prośby zostaną udostępnione.
Ramy czasowe udostępniania IPD
AstraZeneca zapewni lub przekroczy dostępność danych zgodnie ze zobowiązaniami podjętymi w ramach zasad udostępniania danych EFPIA Pharma.
Szczegółowe informacje na temat naszych terminów można znaleźć w naszym zobowiązaniu do ujawniania informacji na stronie https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Po zatwierdzeniu wniosku AstraZeneca zapewni dostęp do pozbawionych elementów umożliwiających identyfikację danych na poziomie indywidualnego pacjenta w zatwierdzonym sponsorowanym narzędziu.
Podpisana umowa o udostępnianiu danych (niepodlegająca negocjacjom umowa dla osób udostępniających dane) musi być podpisana przed uzyskaniem dostępu do żądanych informacji.
Ponadto wszyscy użytkownicy będą musieli zaakceptować warunki SAS MSE, aby uzyskać dostęp.
Aby uzyskać dodatkowe informacje, zapoznaj się z Oświadczeniami o ujawnieniu pod adresem https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- Protokół badania
- Plan analizy statystycznej (SAP)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .