Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Влияние тикагрелора по сравнению с плацебо на уменьшение вазоокклюзионных кризов у ​​педиатрических пациентов с серповидноклеточной анемией (HESTIA3)

15 марта 2021 г. обновлено: AstraZeneca

Рандомизированное, двойное слепое, параллельно-групповое, многоцентровое исследование III фазы по оценке влияния тикагрелора по сравнению с плацебо на снижение частоты вазоокклюзионных кризов у ​​детей с серповидно-клеточной анемией (HESTIA3)

Цель исследования — оценить влияние тикагрелора по сравнению с плацебо на снижение частоты вазоокклюзионных кризов у ​​педиатрических пациентов с серповидно-клеточной анемией.

Обзор исследования

Статус

Прекращено

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

Hestia3 будет оценивать эффективность, безопасность и переносимость тикагрелора по сравнению с плацебо у детей с ВСС во время лечения в течение как минимум 12 месяцев и примерно до 24 месяцев.

  • Целевой группой являются дети в возрасте от ≥2 до
  • Чтобы иметь право на участие в исследовании, пациенты должны пережить как минимум 2 эпизода ЛОС (определяемых как болевой криз и/или ОКС) за последние 12 месяцев до визита 1, что указывает на то, что тяжесть заболевания пациента оправдывает профилактическое хроническое долгосрочное лечение. лечение. Намерение состоит в том, чтобы зачислить только детей в возрасте 2 лет и старше, поскольку ЛОС с возрастом становятся более частыми.
  • Участники исследования должны получать стандартную помощь при ВСС, адаптированную для каждого пациента по усмотрению исследователя, включая рутинные скрининговые медицинские осмотры и иммунизацию в соответствии с местными рекомендациями и программами здравоохранения. Исследуемый препарат будет вводиться на фоне стандартного лечения ВСС. Участникам исследования не отказывают в каких-либо других видах лечения, которые могут использоваться при ВСС (например, гидроксимочевина) во время исследования, что важно, учитывая использование контрольной группы плацебо. Однако ограничения распространяются на некоторые лекарства и вмешательства, которые могут быть необходимы для здоровья и благополучия пациента во время исследования.
  • Пациенты должны находиться под наблюдением до 24 месяцев или до достижения общей даты окончания исследования, определяемой как 12 месяцев после рандомизации последнего пациента. Ожидаемый средний период наблюдения составляет 18 месяцев. Учитывая включение пациентов с не менее чем двумя событиями ЛОС за последний год, эта продолжительность лечения считается достаточно продолжительной для оценки влияния на события ЛОС, а также для сбора данных о безопасности и переносимости, подтверждающих потенциальное долгосрочное применение тикагрелора в будущем.
  • Из-за механизма действия тикагрелора и способности уменьшать симптомы, вызванные ишемией во время вазоокклюзии, в качестве первичной конечной точки была выбрана комбинированная конечная точка с болевыми кризами и/или ОКС. Болевой криз является наиболее частой причиной обращения больных с ВСС в отделение неотложной помощи, оказывая существенное влияние на жизнь молодых пациентов, воздействуя на них физически и эмоционально. Вторичные конечные точки включены для расширения понимания эффектов у пациентов с ВСС, а также для оценки потенциальных преимуществ в отношении бремени симптоматического заболевания и качества жизни, связанного со здоровьем (HRQL).
  • Пациентов будут лечить 15, 30 и 45 мг 2 раза в день или соответствующим плацебо, в зависимости от массы тела.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

193

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бельгия
      • Brussel, Бельгия, 1200
        • Research Site
      • Edegem, Бельгия, 2650
        • Research Site
  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Бразилия, 20211-080
        • Research Site
      • Salvador, Бразилия, 41253-190
        • Research Site
      • São Paulo, Бразилия, 01221010
        • Research Site
      • São Paulo, Бразилия, 08270-070
        • Research Site
  • Гана
      • Accra, Гана, 233
        • Research Site
      • Ho, Гана
        • Research Site
      • Kumasi, Гана, 1934
        • Research Site
  • Греция
      • Athens, Греция, 11521
        • Research Site
  • Египет
      • Al Sharkeya, Египет, 44519
        • Research Site
      • Alexandria, Египет, 21131
        • Research Site
      • Cairo, Египет, 11521
        • Research Site
      • Cairo, Египет, 11566
        • Research Site
      • Cairo, Египет, 12655
        • Research Site
      • Dakahlia, Египет, 35516
        • Research Site
  • Индия
      • Mumbai, Индия, 400053
        • Research Site
      • Nagpur, Индия, 440003
        • Research Site
      • Nagpur, Индия, 440012
        • Research Site
      • Pune, Индия, 411001
        • Research Site
      • Pune, Индия, 411004
        • Research Site
      • Wardha, Индия, 442004
        • Research Site
  • Испания
      • Barakaldo, Испания, 48903
        • Research Site
      • Barcelona, Испания, 08035
        • Research Site
      • Madrid, Испания, 28009
        • Research Site
      • Madrid, Испания, 28007
        • Research Site
  • Италия
      • Catania, Италия, 95123
        • Research Site
      • Naples, Италия, 80138
        • Research Site
      • Padova, Италия, 35128
        • Research Site
      • Verona, Италия, 37126
        • Research Site
  • Кения
      • Kisumu, Кения, 40100
        • Research Site
      • Nairobi, Кения, 00200
        • Research Site
      • Siaya, Кения, 40600
        • Research Site
  • Ливан
      • Beirut, Ливан, 11-0236
        • Research Site
      • Tripoli, Ливан, 961
        • Research Site
  • Соединенное Королевство
      • Cardiff, Соединенное Королевство, CF14 4XW
        • Research Site
      • Glasgow, Соединенное Королевство, G51 4TF
        • Research Site
      • London, Соединенное Королевство, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Соединенное Королевство, E1 1BB
        • Research Site
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Соединенные Штаты, 33316
        • Research Site
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60612
        • Research Site
      • Oak Lawn, Illinois, Соединенные Штаты, 60453
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Соединенные Штаты, 89135
        • Research Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Соединенные Штаты, 11212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Соединенные Штаты, 29425
        • Research Site
  • Танзания
      • Mbeya, Танзания, 2410
        • Research Site
  • Турция
      • Antalya, Турция, 7070
        • Research Site
      • Mersin, Турция, 33343
        • Research Site
      • Seyhan, Турция, 01130
        • Research Site
  • Уганда
      • Kampala, Уганда, 10005
        • Research Site
      • Masaka, Уганда, 0000
        • Research Site
  • Южная Африка
      • Cape Town, Южная Африка, 7700
        • Research Site
      • Soweto, Южная Африка, 2013
        • Research Site

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

От 1 год до 13 лет (Ребенок)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Полы, имеющие право на обучение

Все

Описание

Критерии включения:

  1. Предоставление подписанного и датированного информированного согласия до проведения каких-либо конкретных процедур исследования, не являющихся частью стандартной медицинской помощи (при определении требований согласия/согласия для детей необходимо соблюдать местные правила и международные рекомендации).

  2. Педиатрические пациенты мужского или женского пола в возрасте от ≥2 до

    Примечание. Диагноз ВСС (если он не подтвержден до скрининга и записей в медицинской карте) должен быть подтвержден на HbSS или HbS/β0 с помощью высокоэффективной жидкостной хроматографии или электрофореза гемоглобина, выполненных в местной лаборатории, чтобы подтвердить тип мутации.

  3. Пережил как минимум 2 ЛОС (болевой кризис и/или ОКС) по оценке исследователя за последние 12 месяцев до визита 1. Эти ЛОС должны быть задокументированы в медицинских картах пациента или в других документах, которые можно согласовать.
  4. Если возраст ≤16 лет, необходимо пройти транскраниальную допплерографию (ТКД) в течение последнего года до визита 1. Если это не так, перед продолжением исследования необходимо провести исследование ТКД.
  5. Если возраст ≥10 лет, он должен пройти офтальмологическое обследование в течение последнего года до визита 1. Если это не так, перед продолжением исследования пациент должен быть осмотрен офтальмологом. Если местные правила предписывают офтальмологическое обследование в более молодом возрасте, следует следовать этим местным правилам.
  6. При лечении гидроксимочевиной доза с поправкой на вес должна быть стабильной в течение 3 месяцев до скрининга.
  7. Подходящий венозный доступ для забора крови, связанного с исследованием
  8. Перед введением дозы в день рандомизации (посещение 2) у пациенток детородного возраста должен быть в наличии отрицательный тест мочи (полоска) на беременность, выполненный при скрининге (посещение 1) и при посещении 2.
  9. Женщины детородного возраста (после менархе) не должны беременеть во время исследования. Сексуально активные женщины должны использовать высокоэффективный метод контрацепции, который приводит к низкой частоте неудач (т.е. менее 1% в год). Если использование эффективной контрацепции не может быть обеспечено у сексуально активных женщин, пациент не может быть включен в это исследование.

Критерий исключения:

  1. Транзиторная ишемическая атака (ТИА) или нарушение мозгового кровообращения (ишемическая или геморрагическая), тяжелая травма головы, внутричерепное кровоизлияние, внутричерепное новообразование, артериовенозная мальформация, аневризма или пролиферативная ретинопатия в анамнезе.

  2. Результаты TCD: Текущие или предыдущие значения усредненного по времени значения максимальной скорости (TAMMV), которые являются условными или аномальными. Пациенты с условными значениями TAMMV или выше (≥153 см/сек при использовании метода визуализации ТКД [TCDi], что соответствует ≥170 см/сек при использовании метода без визуализации). Следует учитывать как среднюю мозговую артерию, так и внутреннюю сонную артерию.

    Любые другие критерии, которые на местном уровне будут рассматриваться как показания ТКД для хронического переливания крови, также будут исключать пациента.

  3. Активное патологическое кровотечение или повышенный риск геморрагических осложнений по данным исследователя
  4. гемоглобин
  5. Тромбоциты
  6. Проходит курс лечения хронической трансфузионной терапией эритроцитарной массы.
  7. Хроническое использование НПВП определяется как непрерывный прием более 3 дней в неделю, который не может быть прекращен.
  8. Постоянное лечение антикоагулянтами или антитромбоцитарными препаратами, которое нельзя отменить.
  9. Умеренная или тяжелая печеночная недостаточность, определяемая как лабораторные значения аланинаминотрансферазы (АЛТ) >2 × верхней границы нормы (ВГН), общего билирубина >2 × ВГН (если, по мнению исследователя, не вызвано гемолизом), альбумин 1,4 или симптомы заболевания печени (например, асцит) по результатам теста, проведенного во время скрининга (посещение 1).
  10. Почечная недостаточность, требующая диализа
  11. Считается, что у пациента имеется риск брадикардии (например, известный синдром слабости синусового узла или атриовентрикулярная блокада второй или третьей степени), если ему уже не назначен постоянный кардиостимулятор.
  12. Сопутствующая пероральная или внутривенная терапия сильными или умеренными ингибиторами цитохрома P450 3A (CYP3A), субстратами CYP3A с узкими терапевтическими индексами или сильными индукторами CYP3A, которые не могут быть остановлены по крайней мере за 5 периодов полувыведения до рандомизации.
  13. Активная нелеченная малярия. Пациенты с подозрением на малярию во время скрининга (посещение 1) будут обследованы.
  14. Известная гиперчувствительность или противопоказания к тикагрелору
  15. Пациенты, которые в настоящее время беременны или кормят грудью, или планируют забеременеть во время исследования, или родили менее чем за 3 месяца до скрининга (посещение 1).
  16. Любое состояние, которое, по мнению исследователя, сделало бы участие пациента в данном исследовании небезопасным или неприемлемым.
  17. Беспокойство по поводу неспособности пациента или опекуна (определяемого как законно уполномоченный представитель) соблюдать процедуры исследования и/или последующее наблюдение
  18. Предыдущая рандомизация в настоящем исследовании.
  19. Участие в другом клиническом исследовании с IP или устройством в течение последних 30 дней, предшествующих скринингу.
  20. Участие члена семьи пациента или самого пациента в планировании и/или проведении исследования (относится как к персоналу «АстраЗенека», так и к персоналу в исследовательском центре).

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Тикагрелор

Доза препарата для двойного слепого исследования будет зависеть от массы тела:

  • ≥12 до ≤24 кг: тикагрелор 15 мг 2 раза в день
  • от >24 до ≤48 кг: тикагрелор 30 мг 2 раза в день
  • >48 кг: тикагрелор 45 мг 2 раза в день.
Лекарство: Тикагрелор

Доза препарата для двойного слепого исследования будет зависеть от массы тела:

  • ≥12 до ≤24 кг: тикагрелор 15 мг 2 раза в день
  • от >24 до ≤48 кг: тикагрелор 30 мг 2 раза в день
  • >48 кг: тикагрелор 45 мг 2 раза в день.
Плацебо Компаратор: Плацебо

Доза препарата для двойного слепого исследования будет зависеть от массы тела:

  • ≥12 до ≤24 кг: плацебо, чтобы соответствовать тикагрелору 15 мг два раза в день
  • от >24 до ≤48 кг: плацебо, чтобы соответствовать тикагрелору 30 мг два раза в день
  • >48 кг: плацебо, соответствующее тикагрелору 45 мг два раза в день.
Лекарство: Плацебо

Доза препарата для двойного слепого исследования будет зависеть от массы тела:

  • ≥12 до ≤24 кг: плацебо, чтобы соответствовать тикагрелору 15 мг два раза в день
  • от >24 до ≤48 кг: плацебо, чтобы соответствовать тикагрелору 30 мг два раза в день
  • >48 кг: плацебо, соответствующее тикагрелору 45 мг два раза в день.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество вазоокклюзионных кризов
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до визита в конце исследования (EOS) или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
ЛОС представляет собой совокупность болезненного криза и/или явления острого грудного синдрома (ОКС). Количество событий ЛОС определяется как количество событий ЛОС, испытанных участником в течение всего периода лечения.
От рандомизации (день 0) до визита в конце исследования (EOS) или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество болезненных кризисных событий
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Болевой криз — это начало или усиление боли, которое длится не менее 2 часов, для которого нет другого объяснения, кроме вазоокклюзии, и которое требует терапии пероральными или парентеральными опиоидами, парентеральными нестероидными противовоспалительными препаратами или другими анальгетиками. назначенный поставщиком медицинских услуг в медицинском учреждении (например, в больнице, поликлинике или в отделении неотложной помощи) или дома. События с датой начала
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Количество случаев острого грудного синдрома
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
ОКС представляет собой острое заболевание, характеризующееся лихорадкой и/или респираторными симптомами, сопровождающееся новым легочным инфильтратом на рентгенограмме грудной клетки. События с датой начала
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Продолжительность болезненных кризисов
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Продолжительность болевых кризов определяется как сумма продолжительности болевых кризисов, которые испытал участник в течение определенного периода лечения. Если два или более события имеют перекрывающуюся продолжительность, перекрывающиеся дни учитывались только один раз.
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Количество вазоокклюзионных кризов, требующих госпитализации или посещения отделения неотложной помощи
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Количество случаев ЛОС, требующих госпитализации или посещения отделения неотложной помощи, определяется как количество событий ЛОС, с которыми столкнулся участник в течение периода лечения, для которых первичным условием лечения ЛОС была госпитализация в стационар или отделение неотложной помощи. События с датой начала
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Количество дней госпитализации по поводу вазоокклюзионных кризов
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Количество дней госпитализации из-за всех отдельных эпизодов ЛОС, пережитых участником в течение периода лечения, определяется как сумма продолжительности всех отдельных госпитализаций (с учетом возможного перекрытия дней госпитализации компонентов ЛОС) во время событий ЛОС, пережитых участником в течение период лечения, в течение которого основным методом лечения ЛОС была стационарная госпитализация.
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Количество осложнений острой серповидноклеточной анемии
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Количество острых осложнений ВСС определяется как количество всех отдельных острых осложнений ВСС, перенесенных участником за период лечения. Острые осложнения ВСС определяются как любое одно или несколько из следующих отдельных осложнений: транзиторная ишемическая атака/ишемический инсульт, секвестрация печени, секвестрация селезенки, приапизм и дактилит.
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Количество дней госпитализации по поводу осложнений острой серповидно-клеточной анемии
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Количество дней госпитализации по поводу острых осложнений ВСС определяется как сумма продолжительности всех отдельных госпитализаций (с учетом возможного перекрытия дней госпитализации) из-за острых осложнений ВСС, перенесенных участником в течение периода лечения, о госпитализации которого сообщалось.
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Количество переливаний серповидноклеточных эритроцитов (эритроцитов)
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Сообщалось о количестве участников, перенесших хотя бы одно переливание эритроцитов, связанных с серповидно-клеточной анемией. Нежелательные явления, приводящие к необходимости переливания эритроцитов, регистрировались до блокировки базы данных, чтобы определить, было ли переливание связано с серповидноклеточной анемией или нет.
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Общий балл качества жизни, связанного со здоровьем, с использованием модуля педиатрической инвентаризации качества жизни (PedsQL) для серповидно-клеточной анемии
Временное ограничение: В возрасте от ≥2 до

Модульный инструмент PedsQL SCD, разработанный с использованием 5-балльной шкалы Лайкерта (где 0 = никогда и 4 = почти всегда) для форм самоотчета участников в возрасте от ≥5 до

  • Боль: 3 подшкалы
  • Беспокойство: 2 подшкалы
  • Эмоции: 1 подшкала
  • Лечение: 1 подшкала
  • Коммуникация: 2 подшкалы
  • Общий балл Элементы модуля PedsQL SCD были обратно оценены и линейно преобразованы в шкалу от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), так что более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни. Для создания общей оценки модуля PedsQL SCD (43/42/40 элементов — в зависимости от завершенной версии) среднее арифметическое преобразованных оценок было вычислено как сумма преобразованных оценок элементов, деленная на количество ответов на вопросы. Исходные значения представляют собой ближайшее наблюдение до визита для рандомизации и включая его.
В возрасте от ≥2 до
Общая оценка утомляемости с использованием многомерной шкалы оценки качества жизни у детей
Временное ограничение: В возрасте от ≥2 до

Инструмент многомерной шкалы усталости PedsQL, разработанный с использованием 5-балльной шкалы Лайкерта (где 0 = никогда и 4 = почти всегда) для форм самоотчета участников в возрасте от ≥5 до

  • Общее (6 шт.)
  • Сон/отдых (6 шт.)
  • Когнитивная усталость (6 пунктов)
  • Общий балл (18 пунктов) Пункты многомерной шкалы усталости PedsQL были обратно оценены и линейно преобразованы в шкалу от 0 до 100 (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), так что более высокие баллы указывают на лучшее качество жизни. Чтобы создать общий балл многомерной шкалы усталости PedsQL (18 пунктов), среднее арифметическое преобразованных баллов было вычислено как сумма преобразованных баллов пунктов, деленная на количество ответов на вопросы. Исходные значения представляют собой ближайшее наблюдение до визита для рандомизации и включая его.
В возрасте от ≥2 до
Процент дней отсутствия в школе или на работе из-за серповидно-клеточной анемии
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.

Для участников, посещающих школу/работу при рандомизации, отсутствие школы/работы из-за ВСС еженедельно регистрировалось участником в электронном устройстве с помощью лица, осуществляющего уход, при необходимости. Процент дней отсутствия на учебе/работе из-за ВСС в течение определенного периода лечения рассчитывали следующим образом:

Процент отсутствующих дней = (общее количество зарегистрированных дней) / (общее количество ответов на вопросники × 7).
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Средняя интенсивность наибольшей боли ежедневно во время вазоокклюзионных кризов у ​​участников
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Шкала «Лицо, ноги, активность, плач, утешение» (FLACC) сообщается опекунами и используется для ежедневной оценки боли во время мероприятия VOC для этих участников.
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Средняя интенсивность наибольшей боли ежедневно во время вазоокклюзионных кризов у ​​участников в возрасте ≥5 лет
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Пересмотренная шкала боли лица (FPS-R) применялась для ежедневной оценки боли во время события VOC участниками в возрасте ≥5 лет, как определено при рандомизации. FPS-R состоит из 6 граней и диапазонов оценок от 0 до 10 (с увеличением числового значения на 2), где 0 — «нет боли», а 10 — «очень сильная боль». Более низкий балл указывает на лучший результат. Наихудшие оценки боли собирались один раз в день на протяжении всего события ЛОС с использованием электронного устройства.
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Тип анальгетиков, используемых участниками во время вазоокклюзионных кризов
Временное ограничение: От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Использование анальгетиков (опиоидных и неопиоидных) во время событий ЛОС.
От рандомизации (день 0) до посещения EOS или до даты преждевременного прекращения исследования, примерно до 20 месяцев.
Вкусовая привлекательность исследуемого препарата, оцененная с помощью оценки вкусовой привлекательности исследуемого лекарства (SMPA) у участников в возрасте ≤4 лет
Временное ограничение: Исходный уровень (посещение рандомизации) и месяц 6
Реакцию на вкусовые качества оценивали с помощью вопроса SMPA «Было ли какое-либо поведение, наблюдаемое, когда этому участнику давали исследуемое лекарство, которое указывало бы на отрицательную реакцию на вкусовые качества исследуемого лекарственного средства?». Это было представлено как бинарный результат (то есть, где «Нет» означает отсутствие отрицательного ответа, а «Да» — отрицательный ответ). Отсутствие отрицательного ответа расценивалось как положительный результат.
Исходный уровень (посещение рандомизации) и месяц 6
Проглатываемость исследуемого препарата оценивалась путем оценки вкусовых качеств исследуемого препарата у участников в возрасте до 4 лет.
Временное ограничение: Исходный уровень (посещение рандомизации) и месяц 6

Оценка наблюдателем поведения участников с использованием SMPA проводилась для всех участников в возрасте от 2 до 4 лет, получавших исследуемое лечение. Готовность к глотанию оценивали и классифицировали следующим образом:

  • Проглотил без проблем
  • Некоторое сопротивление, но проглотил
  • Выплюнуть часть/все лекарство
  • Вырвал лекарство. Положительным результатом считалась категория «проглотил без проблем».
Исходный уровень (посещение рандомизации) и месяц 6
Вкусовые качества исследуемого препарата, оцененные по лицевой гедонистической шкале (FHS) у участников в возрасте ≥5 лет
Временное ограничение: Исходный уровень (посещение рандомизации) и месяц 6
Метод FHS использовался для всех участников, получающих исследуемое лечение, в возрасте ≥5 лет. FHS состоит из 5 лиц с описаниями от «Очень не нравится» до «Очень нравится». Положительным исходом считалось лицо с описанием «Очень нравится». Был зафиксирован способ приема исследуемого препарата, т. е. была ли таблетка цельной или диспергированной.
Исходный уровень (посещение рандомизации) и месяц 6

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

AstraZeneca

Соавторы

IQVIA Pty Ltd

Следователи

  • Директор по исследованиям: Anders Berggren, MD, PhD, AstraZeneca
  • Главный следователь: Matthew Heeney, MD, Harvard Medical School (HMS and HSDM)

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

26 сентября 2018 г.

Первичное завершение (Действительный)

13 августа 2020 г.

Завершение исследования (Действительный)

13 августа 2020 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

22 июня 2018 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

31 июля 2018 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 августа 2018 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

9 апреля 2021 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

15 марта 2021 г.

Последняя проверка

1 марта 2021 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • D5136C00009

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

Да

Описание плана IPD

Квалифицированные исследователи могут запросить доступ к анонимным данным отдельных пациентов у группы компаний AstraZeneca, спонсирующих клинические испытания, через портал запросов. Все запросы будут оцениваться в соответствии с обязательством по раскрытию информации в Аризоне: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Да, указывает, что AZ принимает запросы на IPD, но это не означает, что все запросы будут общими.

Сроки обмена IPD

«АстраЗенека» будет соответствовать или превышать доступность данных в соответствии с обязательствами, принятыми в Принципах обмена данными EFPIA Pharma. Подробную информацию о наших сроках см. в нашем обязательстве по раскрытию информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Критерии совместного доступа к IPD

Когда запрос будет одобрен, AstraZeneca предоставит доступ к деидентифицированным данным на уровне отдельных пациентов в утвержденном спонсируемом инструменте. Перед доступом к запрошенной информации должно быть заключено подписанное соглашение об обмене данными (не подлежащий обсуждению контракт для лиц, осуществляющих доступ к данным). Кроме того, все пользователи должны будут принять условия SAS MSE, чтобы получить доступ. Дополнительные сведения см. в Заявлении о раскрытии информации по адресу https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Совместное использование IPD Поддерживающий тип информации

  • Протокол исследования
  • План статистического анализа (SAP)

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться