Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effekt af Ticagrelor vs. Placebo i reduktionen af ​​vaso-okklusive kriser hos pædiatriske patienter med seglcellesygdom (HESTIA3)

15. marts 2021 opdateret af: AstraZeneca

Et randomiseret, dobbeltblindt, parallelgruppe, multicenter, fase III-studie til evaluering af effekten af ​​Ticagrelor versus placebo til at reducere antallet af vaso-okklusive kriser hos pædiatriske patienter med seglcellesygdom (HESTIA3)

Formålet med undersøgelsen er at evaluere effekten af ​​Ticagrelor versus placebo i at reducere antallet af vaso-okklusive kriser hos pædiatriske patienter med seglcellesygdom

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Hestia3 vil evaluere effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af ​​ticagrelor versus placebo hos børn med SCD under behandling i mindst 12 måneder og op til cirka 24 måneder.

  • Målgruppen er børn i alderen ≥2 til
  • For at være berettiget til undersøgelsen skal patienter have oplevet mindst 2 VOC (defineret som smertefuld krise og/eller ACS) hændelser inden for de seneste 12 måneder forud for besøg 1, hvilket indikerer, at sværhedsgraden af ​​patientens sygdom retfærdiggør forebyggende kronisk langsigtet behandling. Hensigten er kun at indskrive børn i alderen 2 år eller derover, da VOC bliver hyppigere med alderen.
  • Undersøgelsesdeltagere bør modtage standardbehandling for SCD, tilpasset den individuelle patient efter investigatorens skøn, inklusive rutinemæssige sundhedsscreeningsundersøgelser og immuniseringer i henhold til lokale retningslinjer og sundhedsprogrammer. Studielægemidlet vil blive givet på baggrund af standardbehandlinger for SCD. Undersøgelsesdeltagere er ikke udelukket fra andre behandlinger, der kan anvendes ved SCD (f.eks. hydroxyurinstof) under forsøget, hvilket er vigtigt i betragtning af brugen af ​​en placebokontrolgruppe. Der gælder dog begrænsninger for nogle lægemidler og indgreb, der kan være nødvendige for patientens helbred og velbefindende under undersøgelsen.
  • Patienter skal følges i op til 24 måneder eller indtil en fælles slutdato for undersøgelsen er nået defineret som 12 måneder efter, at den sidste patient er randomiseret. Den forventede gennemsnitlige opfølgning er 18 måneder. I betragtning af inklusion af patienter med mindst 2 VOC-hændelser inden for det seneste år, anses denne behandlingsvarighed for lang nok til at evaluere virkninger på VOC-hændelser samt til at indfange sikkerheds- og tolerabilitetsdata, der understøtter en potentiel fremtidig langtidsbrug af ticagrelor.
  • På grund af ticagrelors virkningsmekanisme og potentialet til at reducere symptomer forårsaget af iskæmi under en vaso-okklusion, er et sammensat endepunkt med smertefulde kriser og/eller ACS blevet valgt til det primære endepunkt. Smertefuld krise er den mest almindelige årsag til akutmodtagelsesbesøg for patienter med SCD med en betydelig indvirkning på unge patienters liv, der påvirker dem fysisk og følelsesmæssigt. Sekundære endepunkter er inkluderet for at udvide forståelsen af ​​effekter hos patienter med SCD og for også at vurdere potentielle fordele på symptomatisk sygdomsbyrde og sundhedsrelateret livskvalitet (HRQL).
  • Patienterne vil blive behandlet med 15, 30 og 45 mg bd eller tilsvarende placebo, afhængigt af kropsvægt.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

193

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Belgien
      • Brussel, Belgien, 1200
        • Research Site
      • Edegem, Belgien, 2650
        • Research Site
  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brasilien, 20211-080
        • Research Site
      • Salvador, Brasilien, 41253-190
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 01221010
        • Research Site
      • São Paulo, Brasilien, 08270-070
        • Research Site
  • Det Forenede Kongerige
      • Cardiff, Det Forenede Kongerige, CF14 4XW
        • Research Site
      • Glasgow, Det Forenede Kongerige, G51 4TF
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Det Forenede Kongerige, E1 1BB
        • Research Site
  • Egypten
      • Al Sharkeya, Egypten, 44519
        • Research Site
      • Alexandria, Egypten, 21131
        • Research Site
      • Cairo, Egypten, 11521
        • Research Site
      • Cairo, Egypten, 11566
        • Research Site
      • Cairo, Egypten, 12655
        • Research Site
      • Dakahlia, Egypten, 35516
        • Research Site
  • Forenede Stater
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Forenede Stater, 33316
        • Research Site
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33155
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60612
        • Research Site
      • Oak Lawn, Illinois, Forenede Stater, 60453
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Forenede Stater, 89135
        • Research Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Forenede Stater, 11212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29425
        • Research Site
  • Ghana
      • Accra, Ghana, 233
        • Research Site
      • Ho, Ghana
        • Research Site
      • Kumasi, Ghana, 1934
        • Research Site
  • Grækenland
      • Athens, Grækenland, 11521
        • Research Site
  • Indien
      • Mumbai, Indien, 400053
        • Research Site
      • Nagpur, Indien, 440003
        • Research Site
      • Nagpur, Indien, 440012
        • Research Site
      • Pune, Indien, 411001
        • Research Site
      • Pune, Indien, 411004
        • Research Site
      • Wardha, Indien, 442004
        • Research Site
  • Italien
      • Catania, Italien, 95123
        • Research Site
      • Naples, Italien, 80138
        • Research Site
      • Padova, Italien, 35128
        • Research Site
      • Verona, Italien, 37126
        • Research Site
  • Kalkun
      • Antalya, Kalkun, 7070
        • Research Site
      • Mersin, Kalkun, 33343
        • Research Site
      • Seyhan, Kalkun, 01130
        • Research Site
  • Kenya
      • Kisumu, Kenya, 40100
        • Research Site
      • Nairobi, Kenya, 00200
        • Research Site
      • Siaya, Kenya, 40600
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11-0236
        • Research Site
      • Tripoli, Libanon, 961
        • Research Site
  • Spanien
      • Barakaldo, Spanien, 48903
        • Research Site
      • Barcelona, Spanien, 08035
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28009
        • Research Site
      • Madrid, Spanien, 28007
        • Research Site
  • Sydafrika
      • Cape Town, Sydafrika, 7700
        • Research Site
      • Soweto, Sydafrika, 2013
        • Research Site
  • Tanzania
      • Mbeya, Tanzania, 2410
        • Research Site
  • Uganda
      • Kampala, Uganda, 10005
        • Research Site
      • Masaka, Uganda, 0000
        • Research Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 år til 13 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Levering af underskrevet og dateret informeret samtykke forud for undersøgelsesspecifikke procedurer, der ikke er en del af standard medicinsk behandling (lokale regler og internationale retningslinjer skal følges ved fastlæggelse af samtykke/samtykkekrav for børn).

  2. Mandlige eller kvindelige pædiatriske patienter i alderen ≥2 til

    Bemærk: Diagnose af SCD (hvis ikke bekræftet før screening og optegnelser tilgængelige på den medicinske fil) skal bekræftes for HbSS eller HbS/β0 ved højtydende væskekromatografi eller hæmoglobinelektroforese, udført på stedets lokale laboratorium, for at bekræfte typen af ​​mutation.

  3. Har oplevet mindst 2 VOC'er (smertefuld krise og/eller ACS) som vurderet af investigator inden for de seneste 12 måneder forud for besøg 1. Disse VOC'er skal dokumenteres i patientens journaler eller i andre dokumenter, der kan afstemmes.
  4. Hvis ≤16 år gammel, skal den have haft transkraniel Doppler (TCD) inden for det seneste år forud for besøg 1. Hvis dette ikke er tilfældet, skal der foretages en TCD-undersøgelse, før man går videre i undersøgelsen.
  5. Hvis ≥10 år gammel, skal have været til oftalmologisk undersøgelse inden for det seneste år forud for besøg 1. Hvis dette ikke er tilfældet, skal patienten undersøges af en øjenlæge, inden man går videre i undersøgelsen. Hvis lokale retningslinjer dikterer oftalmologisk undersøgelse i yngre aldre, bør disse lokale retningslinjer følges.
  6. Ved behandling med hydroxyurinstof skal den vægtjusterede dosis være stabil i 3 måneder før screening.
  7. Egnet venøs adgang til den undersøgelsesrelaterede blodprøvetagning
  8. Før dosering på randomiseringsdagen (besøg 2), skal en negativ urin (dipstick) graviditetstest udført ved screening (besøg 1) og ved besøg 2 være tilgængelig for kvindelige patienter i den fødedygtige alder.
  9. Kvinder i den fødedygtige alder (efter menarche) må ikke blive gravide under undersøgelsen. Seksuelt aktive kvinder skal bruge en yderst effektiv præventionsmetode, som resulterer i en lav fejlrate (dvs. mindre end 1 % om året). Hvis brug af effektiv prævention ikke kan sikres hos seksuelt aktive kvinder, kan patienten ikke inkluderes i denne undersøgelse.

Ekskluderingskriterier:

  1. Anamnese med forbigående iskæmisk anfald (TIA) eller cerebrovaskulær ulykke (iskæmisk eller hæmoragisk), alvorlig hovedtraume, intrakraniel blødning, intrakraniel neoplasma, arteriovenøs misdannelse, aneurisme eller proliferativ retinopati.

  2. Fund på TCD: Nuværende eller tidligere værdier for tidsgennemsnit af den maksimale hastighed (TAMMV), som er betingede eller unormale. Patienter med betingede TAMMV-værdier eller højere (≥153 cm/sek. ved brug af TCD-billeddannelsesteknik [TCDi], hvilket svarer til ≥170 cm/sek. ved ikke-billeddannende teknik). Både den midterste cerebrale arterie og den indre halspulsåre bør overvejes.

    Alle andre kriterier, der lokalt vil blive betragtet som TCD-indikationer for kronisk transfusion, vil også udelukke patienten.

  3. Aktiv patologisk blødning eller øget risiko for blødningskomplikationer ifølge Investigator
  4. Hæmoglobin
  5. Blodplader
  6. Under behandling med kronisk transfusionsterapi for røde blodlegemer.
  7. Kronisk brug af NSAID'er defineret som kontinuerlig indtagelse >3 dage om ugen, som ikke kan afbrydes
  8. Modtager kronisk behandling med antikoagulantia eller blodpladehæmmende medicin, som ikke kan seponeres
  9. Moderat eller svær leverinsufficiens defineret som laboratorieværdier af alaninaminotransferase (ALT) >2 × øvre normalgrænser (ULN), total bilirubin >2 × ULN (medmindre investigator vurderer at være forårsaget af hæmolyse), albumin 1,4 eller symptomer af leversygdom (f.eks. ascites) fra test udført ved screening (besøg 1).
  10. Nyresvigt, der kræver dialyse
  11. Patienten anses for at have risiko for bradykardiske hændelser (f.eks. kendt syg sinus-syndrom eller anden eller tredje grads atrioventrikulær blokering), medmindre den allerede er behandlet med en permanent pacemaker.
  12. Samtidig oral eller intravenøs behandling med stærke eller moderate cytokrom P450 3A (CYP3A)-hæmmere, CYP3A-substrater med snævre terapeutiske indekser eller stærke CYP3A-inducere, som ikke kan stoppes mindst 5 halveringstider før randomisering.
  13. Aktiv ubehandlet malaria. Patienter med mistanke om malaria ved screening (besøg 1) vil blive testet.
  14. Kendt overfølsomhed eller kontraindikation over for ticagrelor
  15. Patienter, der i øjeblikket er gravide eller ammer, eller planlægger at blive gravide under undersøgelsen eller har født mindre end 3 måneder før screening (besøg 1)
  16. Enhver tilstand, der efter investigatorens mening ville gøre det usikkert eller uegnet for patienten at deltage i denne undersøgelse
  17. Bekymring for patientens eller omsorgspersonens (defineret som juridisk autoriseret repræsentant) manglende evne til at overholde undersøgelsesprocedurer og/eller opfølgning
  18. Tidligere randomisering i nærværende undersøgelse.
  19. Deltagelse i et andet klinisk studie med en IP eller enhed inden for de sidste 30 dage forud for screeningen.
  20. Inddragelse af et medlem af patientens familie, eller patienten selv, i planlægningen og/eller gennemførelsen af ​​undersøgelsen (gælder både AstraZenecas personale og/eller personalet på undersøgelsesstedet).

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Ticagrelor

Den dobbeltblindede lægemiddeldosis vil være vægtafhængig:

  • ≥12 til ≤24 kg: Ticagrelor 15 mg, to gange dagligt
  • >24 til ≤48 kg: Ticagrelor 30 mg, to gange dagligt
  • >48 kg: Ticagrelor 45 mg, to gange dagligt.
Medicin: Ticagrelor

Den dobbeltblindede lægemiddeldosis vil være vægtafhængig:

  • ≥12 til ≤24 kg: Ticagrelor 15 mg, to gange dagligt
  • >24 til ≤48 kg: Ticagrelor 30 mg, to gange dagligt
  • >48 kg: Ticagrelor 45 mg, to gange dagligt.
Placebo komparator: Placebo

Den dobbeltblindede lægemiddeldosis vil være vægtafhængig:

  • ≥12 til ≤24 kg: Placebo for at matche ticagrelor 15 mg, to gange dagligt
  • >24 til ≤48 kg: Placebo, der matcher ticagrelor 30 mg, to gange dagligt
  • >48 kg: Placebo, der matcher ticagrelor 45 mg, to gange dagligt.
Medicin: Placebo

Den dobbeltblindede lægemiddeldosis vil være vægtafhængig:

  • ≥12 til ≤24 kg: Placebo for at matche ticagrelor 15 mg, to gange dagligt
  • >24 til ≤48 kg: Placebo, der matcher ticagrelor 30 mg, to gange dagligt
  • >48 kg: Placebo, der matcher ticagrelor 45 mg, to gange dagligt.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal vaso-okklusive krisehændelser
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til afslutning af studiebesøg (EOS) eller dato for for tidlig afbrydelse af studiet, op til ca. 20 måneder
En VOC er sammensætningen af ​​en smertefuld krise og/eller et akut brystsyndrom (ACS). Antallet af VOC-hændelser er defineret som antallet af VOC-hændelser, som en deltager har oplevet i hele behandlingsperioden.
Fra randomisering (dag 0) til afslutning af studiebesøg (EOS) eller dato for for tidlig afbrydelse af studiet, op til ca. 20 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal smertefulde krisehændelser
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
En smertefuld krise er en indtræden eller forværring af smerte, der varer mindst 2 timer, som der ikke er nogen anden forklaring på end vaso-okklusion, og som kræver behandling med orale eller parenterale opioider, parenterale ikke-steroide antiinflammatoriske lægemidler eller andre analgetika. ordineret af en sundhedsudbyder i medicinske omgivelser (såsom et hospital, klinik eller skadestuebesøg) eller derhjemme. Begivenheder med startdato
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Antal hændelser med akut brystsyndrom
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
ACS er en akut sygdom karakteriseret ved feber og/eller luftvejssymptomer, ledsaget af et nyt lungeinfiltrat på et røntgenbillede af thorax. Begivenheder med startdato
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Varighed af smertefulde kriser
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Varigheden af ​​smertefulde kriser er defineret som summen af ​​varigheden af ​​smertefulde kriser, som en deltager har oplevet over den definerede behandlingsperiode. Hvis to eller flere begivenheder har overlappende varighed, blev de overlappende dage kun talt én gang.
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Antal vaso-okklusive krisehændelser, der kræver hospitalsindlæggelse eller besøg på akutafdelingen
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Antallet af VOC-hændelser, der kræver hospitalsindlæggelse eller akutmodtagelsesbesøg, defineres som antallet af VOC-hændelser, som en deltager har oplevet i løbet af behandlingsperioden, hvor den primære ramme for VOC-behandling var indlæggelse eller skadestue. Begivenheder med startdato
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Antal dage indlagt på grund af vaso-okklusive krisehændelser
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Antallet af indlagte dage for alle individuelle VOC-hændelser, som en deltager oplevede i behandlingsperioden, defineres som summen af ​​varigheden af ​​alle individuelle indlæggelser (under hensyntagen til potentielle overlappende indlæggelsesdage af VOC-komponenter) under VOC-hændelser, som en deltager har oplevet over den behandlingsperiode, hvor den primære ramme for VOC-behandling var indlæggelse.
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Antal akutte seglcellesygdomme komplikationer
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Antallet af akutte SCD-komplikationer er defineret som antallet af alle individuelle akutte SCD-komplikationer, som en deltager har oplevet i løbet af behandlingsperioden. Akutte SCD-komplikationer er defineret som en eller flere af følgende individuelle komplikationer: Forbigående iskæmisk anfald/iskæmisk slagtilfælde, hepatisk sekvestration, milt-sekvestrering, priapisme og dactylitis.
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Antal dage indlagt på grund af akut seglcellesygdomskomplikationer
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Antallet af indlagte dage på grund af akutte SCD-komplikationer er defineret som summen af ​​varigheden af ​​alle individuelle indlæggelser (under hensyntagen til potentielle overlappende indlæggelsesdage) på grund af akutte SCD-komplikationer, som en deltager har oplevet i løbet af behandlingsperioden, for hvilken indlæggelse blev rapporteret.
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Antal seglcelle-relaterede røde blodlegemer (RBC) transfusioner
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Antallet af deltagere med mindst én seglcelle-relateret RBC-transfusion rapporteret. Bivirkninger, der resulterede i behovet for RBC-transfusioner, blev fanget før databaselåsning for at bestemme, om transfusionen var seglcelle-relateret eller ej.
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Helbredsrelateret livskvalitet Samlet score ved brug af Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) seglcellesygdomsmodul
Tidsramme: For alderen ≥2 til

PedsQL SCD-modulinstrumentet er udviklet ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala (hvor 0= aldrig og 4= næsten altid) for deltagerens selvrapporteringsformularer i alderen ≥5 til

  • Smerter: 3 underskalaer
  • Bekymring: 2 underskalaer
  • Følelser: 1 underskala
  • Behandling: 1 underskala
  • Kommunikation: 2 underskalaer
  • Samlet score PedsQL SCD-modulelementer blev omvendt scoret og lineært transformeret til en 0 til 100 skala (0= 100, 1= 75, 2= 50, 3= 25, 4= 0), så højere score indikerer bedre livskvalitet. For at skabe PedsQL SCD-modulets samlede score (43/42/40 elementer - afhængig af færdig version) blev det aritmetiske gennemsnit af de transformerede scores beregnet som summen af ​​de transformerede elementer divideret med antallet af besvarede elementer. Baseline-værdier er den nærmeste observation før og inklusive randomiseringsbesøget.
For alderen ≥2 til
Træthedsscore ved brug af pædiatrisk livskvalitetsopgørelse Multidimensional træthedsskala
Tidsramme: For alderen ≥2 til

PedsQL multidimensionelle træthedsskalainstrumentet er udviklet ved hjælp af en 5-punkts Likert-skala (hvor 0= aldrig og 4= næsten altid) for deltagerens selvrapporteringsformularer for aldre ≥5 til

  • Generelt (6 varer)
  • Søvn/hvile (6 genstande)
  • Kognitiv træthed (6 genstande)
  • Samlet score (18 elementer) PedsQL multidimensionelle træthedsskalaelementer blev omvendt scoret og lineært transformeret til en 0 til 100 skala (0= 100, 1= 75, 2= 50, 3= 25, 4= 0), så højere score indikerer bedre livskvalitet. For at skabe PedsQL multidimensionelle træthedsskalaens samlede score (18 elementer) blev det aritmetiske gennemsnit af de transformerede scores beregnet som summen af ​​de transformerede elementers score divideret med antallet af besvarede elementer. Baseline-værdier er den nærmeste observation før og inklusive randomiseringsbesøg.
For alderen ≥2 til
Procentdel af dage med fravær fra skole eller arbejde på grund af seglcellesygdom
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder

For deltagere, der går i skole/arbejde ved randomisering, blev fravær fra skole/arbejde på grund af SCD registreret ugentligt af deltageren i eDevice med hjælp fra omsorgspersonen, hvis det var nødvendigt. Procentdelen af ​​fraværsdage fra skole/arbejde på grund af SCD i den definerede behandlingsperiode blev beregnet som følger:

Procentdel af fraværsdage = (samlet antal dage rapporteret)/(samlet antal besvarede spørgeskemaer ×7).
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Gennemsnitlig intensitet af værste smerte dagligt under vaso-okklusive krisehændelser hos deltagere
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Skalaen Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) er plejer-rapporteret og bruges til at vurdere smerte dagligt under VOC-arrangementet for disse deltagere
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Gennemsnitlig intensitet af værste smerte dagligt under vaso-okklusive krisehændelser hos deltagere ≥5 år
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Faces Pain Scale-revised (FPS-R) blev administreret for at vurdere smerte dagligt under VOC-hændelsen af ​​deltagere i alderen ≥5 år som bestemt ved randomisering. FPS-R består af 6 ansigter og scoreintervaller mellem 0 og 10 (med en stigning i numerisk værdi med 2), hvor 0 er "ingen smerte" og 10 er "meget smerte". Lavere score indikerer bedre resultat. De værste smertevurderinger blev indsamlet én gang dagligt under hele VOC-hændelsens varighed ved hjælp af en eDevice.
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Type analgetika, der anvendes af deltagere under vaso-okklusive krisehændelser
Tidsramme: Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Analgetikabrug (opioid og ikke-opioid) under VOC-hændelser.
Fra randomisering (dag 0) til EOS-besøg eller dato for for tidlig afbrydelse af undersøgelsen, op til ca. 20 måneder
Smaglighed af undersøgelsesbehandlingen vurderet ved undersøgelsesmedicinsk smagsvurdering (SMPA) hos deltagere ≤4 år
Tidsramme: Baseline (randomiseringsbesøg) og måned 6
Svar på velsmag blev vurderet gennem SMPA-spørgsmålet "Blev der observeret nogen adfærd, da undersøgelsesmedicinen blev givet til denne deltager, som ville være indikativ for et negativt svar på smagen af ​​undersøgelsesmedicinen?". Dette blev præsenteret som et binært resultat (det vil sige, hvor "Nej" er intet negativt svar og "Ja" er negativt svar). Intet negativt svar blev betragtet som et positivt resultat.
Baseline (randomiseringsbesøg) og måned 6
Undersøgelsesbehandlingens synkelighed vurderet ved undersøgelsesmedicins smagsvurdering hos deltagere ≤4 år
Tidsramme: Baseline (randomiseringsbesøg) og måned 6

En observatørs vurdering af deltagerens adfærd ved hjælp af SMPA blev udført for alle deltagere i undersøgelsesbehandlingen, som er 2 til 4 år gamle. Viljen til at sluge blev vurderet og kategoriseret som følger:

  • Sluget uden problemer
  • Noget modstand, men slugte
  • Spyt noget/al medicinen ud
  • Kastede medicinen op. Kategorien "slugt uden problemer" blev betragtet som et positivt resultat.
Baseline (randomiseringsbesøg) og måned 6
Smaglighed af undersøgelsesbehandlingen vurderet ved ansigtshedonisk skala (FHS) hos deltagere ≥5 år
Tidsramme: Baseline (randomiseringsbesøg) og måned 6
FHS-metoden blev brugt til alle deltagere i undersøgelsesbehandlingen, som er ≥5 år. FHS består af 5 ansigter med beskrivelser lige fra "Kan ikke lide meget" til "Synes godt om". Ansigtet med beskrivelsen "Like meget" blev betragtet som et positivt resultat. Den måde, hvorpå undersøgelsesbehandlingen blev taget, dvs. om tabletten er hel eller spredt, blev fanget.
Baseline (randomiseringsbesøg) og måned 6

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

AstraZeneca

Samarbejdspartnere

IQVIA Pty Ltd

Efterforskere

  • Studieleder: Anders Berggren, MD, PhD, AstraZeneca
  • Ledende efterforsker: Matthew Heeney, MD, Harvard Medical School (HMS and HSDM)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

26. september 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

13. august 2020

Studieafslutning (Faktiske)

13. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. juli 2018

Først opslået (Faktiske)

6. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

9. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

15. marts 2021

Sidst verificeret

1. marts 2021

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • D5136C00009

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ja

IPD-planbeskrivelse

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede individuelle data på patientniveau fra AstraZeneca gruppe af virksomheder sponsoreret kliniske forsøg via anmodningsportalen. Alle anmodninger vil blive evalueret i henhold til AZ-offentliggørelsesforpligtelsen: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ja, angiver, at AZ accepterer anmodninger om IPD, men det betyder ikke, at alle anmodninger vil blive delt.

IPD-delingstidsramme

AstraZeneca vil opfylde eller overgå datatilgængeligheden i henhold til forpligtelserne i henhold til EFPIA Pharmas datadelingsprincipper. For detaljer om vores tidslinjer henvises til vores offentliggørelsesforpligtelse på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-delingsadgangskriterier

Når en anmodning er blevet godkendt, giver AstraZeneca adgang til de afidentificerede individuelle data på patientniveau i et godkendt sponsoreret værktøj. Underskrevet datadelingsaftale (ikke-omsættelig kontrakt for dataadgangere) skal være på plads, før du får adgang til de ønskede oplysninger. Derudover skal alle brugere acceptere vilkårene og betingelserne for SAS MSE for at få adgang. For yderligere detaljer, bedes du læse oplysningserklæringerne på https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • Studieprotokol
  • Statistisk analyseplan (SAP)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner