Ticagrelorin vs. lumelääkkeen vaikutus vaso-okklusiivisten kriisien vähentämiseen sirppisolutautia sairastavilla lapsipotilailla (HESTIA3)
maanantai 15. maaliskuuta 2021 päivittänyt: AstraZeneca
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisryhmä, monikeskustutkimus, vaiheen III tutkimus, jossa arvioidaan tikagrelorin vaikutusta lumelääkkeeseen vaso-okklusiivisten kriisien vähentämisessä sirppisolusairautta sairastavilla lapsipotilailla (HESTIA3)
Tutkimuksen tarkoituksena on arvioida tikagrelorin vaikutusta plaseboon verrattuna vaso-okklusiivisten kriisien vähentämiseen sirppisolusairautta sairastavilla lapsipotilailla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Hestia3 arvioi tikagrelorin tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä lumelääkkeeseen verrattuna lapsilla, joilla on SCD hoidon aikana vähintään 12 kuukauden ja enintään noin 24 kuukauden ajan.
- Kohdeväestö on ≥ 2-vuotiaat lapset
- Voidakseen osallistua tutkimukseen potilaiden on oltava kokeneet vähintään 2 VOC-tapahtumaa (määritelty tuskallisiksi kriiseiksi ja/tai ACS-tapahtumaksi) viimeisten 12 kuukauden aikana ennen käyntiä 1, mikä osoittaa, että potilaan sairauden vakavuus oikeuttaa ennaltaehkäisevän kroonisen pitkäaikaisen hoitoon. Tarkoituksena on ottaa mukaan vain 2-vuotiaat tai sitä vanhemmat lapset, koska VOC:t yleistyvät iän myötä.
- Tutkimukseen osallistuvien tulee saada SCD:n normaalia hoitoa, joka on sovitettu yksittäiseen potilaaseen tutkijan harkinnan mukaan, mukaan lukien rutiininomaiset terveydenhuollon seulontatutkimukset ja rokotukset paikallisten ohjeiden ja terveydenhuollon ohjelmoijien mukaisesti. Tutkimuslääke annetaan SCD:n standardihoitojen taustalla. Tutkimukseen osallistujia ei evätä muista hoidoista, joita voidaan käyttää SCD:ssä (esim. hydroksiurea) kokeen aikana, mikä on tärkeää ottaen huomioon lumelääkekontrolliryhmän käytön. Rajoitukset koskevat kuitenkin joitain lääkkeitä ja interventioita, jotka voivat olla tarpeen potilaan terveyden ja hyvinvoinnin kannalta tutkimuksen aikana.
- Potilaita on seurattava 24 kuukauden ajan tai kunnes saavutetaan yhteinen tutkimuksen päättymispäivä, joka määritellään 12 kuukauden kuluttua viimeisen potilaan satunnaistamisen jälkeen. Odotettu keskimääräinen seuranta on 18 kuukautta. Kun otetaan huomioon potilaiden, joilla on ollut vähintään 2 VOC-tapahtumaa viimeisen vuoden aikana, hoidon keston katsotaan riittävän pitkäksi, jotta voidaan arvioida vaikutuksia VOC-tapahtumiin sekä kerätä turvallisuus- ja siedettävyystiedot, jotka tukevat tikagrelorin mahdollista tulevaa pitkäaikaista käyttöä.
- Tikagrelorin vaikutusmekanismin ja mahdollisuuden vähentää iskemian aiheuttamia oireita verisuonten tukkeutumisen aikana, ensisijaiseksi päätetapahtumaksi on valittu yhdistetty päätetapahtuma, jossa on kivuliaita kriisejä ja/tai ACS. Kivulias kriisi on yleisin syy SCD-potilaiden päivystykseen, mikä vaikuttaa merkittävästi nuorten potilaiden elämään, fyysisesti ja emotionaalisesti. Toissijaiset päätepisteet on sisällytetty laajentamaan ymmärrystä vaikutuksista SCD-potilailla ja arvioimaan myös mahdollisia hyötyjä oireenmukaiseen sairaustaakkaan ja terveyteen liittyvään elämänlaatuun (HRQL).
- Potilaita hoidetaan 15, 30 ja 45 mg bd-annoksella tai vastaavalla lumelääkeannoksella ruumiinpainosta riippuen.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
193
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Brussel, Belgia, 1200
- Research Site
-
Edegem, Belgia, 2650
- Research Site
-
-
-
-
-
Porto Alegre, Brasilia, 90035-903
- Research Site
-
Rio de Janeiro, Brasilia, 20211-080
- Research Site
-
Salvador, Brasilia, 41253-190
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 01221010
- Research Site
-
São Paulo, Brasilia, 08270-070
- Research Site
-
-
-
-
-
Al Sharkeya, Egypti, 44519
- Research Site
-
Alexandria, Egypti, 21131
- Research Site
-
Cairo, Egypti, 11521
- Research Site
-
Cairo, Egypti, 11566
- Research Site
-
Cairo, Egypti, 12655
- Research Site
-
Dakahlia, Egypti, 35516
- Research Site
-
-
-
-
-
Barakaldo, Espanja, 48903
- Research Site
-
Barcelona, Espanja, 08035
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28009
- Research Site
-
Madrid, Espanja, 28007
- Research Site
-
-
-
-
-
Cape Town, Etelä-Afrikka, 7700
- Research Site
-
Soweto, Etelä-Afrikka, 2013
- Research Site
-
-
-
-
-
Accra, Ghana, 233
- Research Site
-
Ho, Ghana
- Research Site
-
Kumasi, Ghana, 1934
- Research Site
-
-
-
-
-
Mumbai, Intia, 400053
- Research Site
-
Nagpur, Intia, 440003
- Research Site
-
Nagpur, Intia, 440012
- Research Site
-
Pune, Intia, 411001
- Research Site
-
Pune, Intia, 411004
- Research Site
-
Wardha, Intia, 442004
- Research Site
-
-
-
-
-
Catania, Italia, 95123
- Research Site
-
Naples, Italia, 80138
- Research Site
-
Padova, Italia, 35128
- Research Site
-
Verona, Italia, 37126
- Research Site
-
-
-
-
-
Kisumu, Kenia, 40100
- Research Site
-
Nairobi, Kenia, 00200
- Research Site
-
Siaya, Kenia, 40600
- Research Site
-
-
-
-
-
Athens, Kreikka, 11521
- Research Site
-
-
-
-
-
Beirut, Libanon, 11-0236
- Research Site
-
Tripoli, Libanon, 961
- Research Site
-
-
-
-
-
Mbeya, Tansania, 2410
- Research Site
-
-
-
-
-
Antalya, Turkki, 7070
- Research Site
-
Mersin, Turkki, 33343
- Research Site
-
Seyhan, Turkki, 01130
- Research Site
-
-
-
-
-
Kampala, Uganda, 10005
- Research Site
-
Masaka, Uganda, 0000
- Research Site
-
-
-
-
-
Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta, CF14 4XW
- Research Site
-
Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta, G51 4TF
- Research Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, SE1 7EH
- Research Site
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta, E1 1BB
- Research Site
-
-
-
-
Florida
-
Fort Lauderdale, Florida, Yhdysvallat, 33316
- Research Site
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33155
- Research Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60612
- Research Site
-
Oak Lawn, Illinois, Yhdysvallat, 60453
- Research Site
-
-
Nevada
-
Las Vegas, Nevada, Yhdysvallat, 89135
- Research Site
-
-
New York
-
Brooklyn, New York, Yhdysvallat, 11212
- Research Site
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
1 vuosi - 13 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Allekirjoitetun ja päivätyn tietoon perustuvan suostumuksen antaminen ennen tutkimuskohtaisia toimenpiteitä, jotka eivät ole osa tavanomaista lääketieteellistä hoitoa (paikallisia määräyksiä ja kansainvälisiä ohjeita on noudatettava määritettäessä lasten suostumusvaatimuksia).
Mies- tai naispuoliset lapsipotilaat, joiden ikä on ≥ 2 -
Huomautus: SCD-diagnoosi (jos sitä ei ole vahvistettu ennen seulontaa ja lääketieteellisistä tiedoista saatavilla olevat tiedot) tulee vahvistaa HbSS:n tai HbS/β0:n varalta korkean suorituskyvyn nestekromatografialla tai hemoglobiinielektroforeesilla, joka suoritetaan paikan päällä paikallisessa laboratoriossa sen vahvistamiseksi. mutaation tyyppi.
- On kokenut vähintään 2 VOC:ta (tuskallinen kriisi ja/tai ACS) tutkijan arvioiden mukaan viimeisten 12 kuukauden aikana ennen käyntiä 1. Nämä VOC-yhdisteet on dokumentoitava potilaan lääketieteellisiin asiakirjoihin tai muihin asiakirjoihin, jotka voidaan täsmäyttää.
- Jos olet ≤16-vuotias, hänellä on oltava transkraniaalinen Doppler (TCD) viimeisen vuoden aikana ennen käyntiä 1. Jos näin ei ole, TCD-tutkimus on tehtävä ennen tutkimuksen jatkamista.
- Jos olet ≥10 vuotta vanha, hänen on täytynyt käydä silmälääkärissä viimeisen vuoden aikana ennen käyntiä 1. Jos näin ei ole, silmälääkärin on tutkittava potilas ennen tutkimuksen jatkamista. Jos paikalliset ohjeet edellyttävät silmälääkärin tarkastusta nuoremmilla iällä, näitä paikallisia ohjeita tulee noudattaa.
- Jos sitä hoidetaan hydroksiurealla, painon mukaan säädetyn annoksen on oltava vakaa 3 kuukauden ajan ennen seulontaa.
- Sopiva laskimopääsy tutkimukseen liittyvään verinäytteenottoon
- Ennen annostelua satunnaistamispäivänä (käynti 2) on oltava hedelmällisessä iässä oleville naispotilaille saatavilla negatiivisen virtsaraskaustestin (mittatikku) seulonnalla (käynti 1) ja käynnillä 2.
- Hedelmällisessä iässä olevat naiset (kuukautisten alkamisen jälkeen) eivät saa tulla raskaaksi tutkimuksen aikana. Seksuaalisesti aktiivisten naisten on käytettävä erittäin tehokasta ehkäisymenetelmää, joka johtaa alhaiseen epäonnistumisprosenttiin (eli alle 1 % vuodessa). Jos tehokasta ehkäisyä ei voida varmistaa seksuaalisesti aktiivisilla naisilla, potilasta ei voida ottaa mukaan tähän tutkimukseen.
Poissulkemiskriteerit:
- Aiempi ohimenevä iskeeminen kohtaus (TIA) tai aivoverenkiertohäiriö (iskeeminen tai verenvuoto), vakava pään vamma, kallonsisäinen verenvuoto, kallonsisäinen kasvain, valtimolaskimon epämuodostuma, aneurysma tai proliferatiivinen retinopatia.
Havainnot TCD:stä: Nykyiset tai aikaisemmat arvot maksiminopeuden (TAMMV) aikakeskiarvolle, jotka ovat ehdollisia tai epänormaalia. Potilaat, joilla on ehdollinen TAMMV-arvo tai korkeampi (≥153 cm/s TCD-kuvaustekniikalla [TCDi], joka vastaa arvoa ≥170 cm/s ei-kuvaustekniikalla). Sekä keskimmäinen aivovaltimo että sisäinen kaulavaltimo on otettava huomioon.
Kaikki muut kriteerit, joita paikallisesti pidettäisiin TCD-indikaatioina krooniseen verensiirtoon, sulkevat myös potilaan pois.
- Aktiivinen patologinen verenvuoto tai lisääntynyt verenvuotokomplikaatioiden riski tutkijan mukaan
- Hemoglobiini
- Verihiutaleet
- Käytetään kroonista punasolusiirtohoitoa.
- NSAID-lääkkeiden krooninen käyttö, joka määritellään jatkuvaksi annokseksi yli 3 päivänä viikossa, jota ei voida keskeyttää
- Krooninen hoito antikoagulantteilla tai verihiutalelääkkeillä, joita ei voida keskeyttää
- Keskivaikea tai vaikea maksan vajaatoiminta, joka määritellään laboratorioarvoina alaniiniaminotransferaasi (ALT) > 2 × normaalin yläraja (ULN), kokonaisbilirubiini > 2 × ULN (ellei tutkija katso, että se johtuu hemolyysistä), albumiini 1,4 tai oireet maksasairaus (esim. askites) seulonnassa tehdystä testistä (käynti 1).
- Dialyysihoitoa vaativa munuaisten vajaatoiminta
- Potilaalla, jonka katsotaan olevan bradykardiatapahtumien riski (esim. tunnettu sinus-oireyhtymä tai toisen tai kolmannen asteen eteiskammiokatkos), ellei häntä ole jo hoidettu pysyvällä sydämentahdistimella.
- Samanaikainen oraalinen tai suonensisäinen hoito vahvoilla tai kohtalaisilla sytokromi P450 3A:n (CYP3A) estäjillä, CYP3A-substraateilla, joilla on kapeat terapeuttiset indeksit, tai vahvoja CYP3A-induktoreita, joita ei voida pysäyttää vähintään 5 puoliintumisaikaa ennen satunnaistamista.
- Aktiivinen hoitamaton malaria. Potilaat, joilla epäillään malariaa seulonnassa (käynti 1), testataan.
- Tunnettu yliherkkyys tai vasta-aihe tikagrelorille
- Potilaat, jotka ovat parhaillaan raskaana tai imettävät tai suunnittelevat raskautta tutkimuksen aikana tai ovat synnyttäneet alle 3 kuukautta ennen seulontaa (käynti 1)
- Mikä tahansa tila, joka tutkijan mielestä tekisi potilaan osallistumisesta tähän tutkimukseen vaarallisen tai sopimattoman
- Huoli potilaan tai hoitajan (määritelty laillisesti valtuutetuksi edustajaksi) kyvyttömyydestä noudattaa tutkimusmenettelyjä ja/tai seurantaa
- Aikaisempi satunnaistaminen tässä tutkimuksessa.
- Osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen IP:llä tai laitteella seulontaa edeltäneiden 30 päivän aikana.
- Potilaan perheenjäsenen tai potilaan itsensä osallistuminen tutkimuksen suunnitteluun ja/tai suorittamiseen (koskee sekä AstraZenecan henkilökuntaa että/tai tutkimuspaikan henkilökuntaa).
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Kolminkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Ticagrelor
Kaksoissokkoutettu tutkimuslääkeannos riippuu painosta:
|
Kaksoissokkoutettu tutkimuslääkeannos riippuu painosta:
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Kaksoissokkoutettu tutkimuslääkeannos riippuu painosta:
|
Kaksoissokkoutettu tutkimuslääkeannos riippuu painosta:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Vaso-okklusiivisten kriisitapahtumien määrä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) tutkimuksen loppuun (EOS) käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaisen lopettamisen päivämäärään, enintään noin 20 kuukautta
|
VOC on yhdistelmä kivuliasta kriisistä ja/tai akuutista rintasyndroomasta (ACS).
VOC-tapahtumien määrä määritellään osallistujan kokemien VOC-tapahtumien lukumääränä hoitojakson aikana.
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) tutkimuksen loppuun (EOS) käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaisen lopettamisen päivämäärään, enintään noin 20 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Tuskallisten kriisitapahtumien määrä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
Kivulias kriisi on kivun puhkeaminen tai paheneminen, joka kestää vähintään 2 tuntia ja jolle ei ole muuta selitystä kuin vaso-okkluusio ja joka vaatii hoitoa suun kautta tai parenteraalisilla opioideilla, parenteraalisilla ei-steroidisilla tulehduskipulääkkeillä tai muilla kipulääkkeillä. terveydenhuollon tarjoajan määräämä lääketieteellisessä ympäristössä (kuten sairaalassa, klinikalla tai ensiapukäynnillä) tai kotona.
Tapahtumat, joilla on alkamispäivä
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Akuutin rintasyndroomatapahtumien määrä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
ACS on akuutti sairaus, jolle on ominaista kuume ja/tai hengitystieoireet, joihin liittyy uusi keuhkoinfiltraatti rintakehän röntgenkuvassa.
Tapahtumat, joilla on alkamispäivä
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Tuskallisten kriisien kesto
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
Kivuliaan kriisin kesto määritellään osallistujan määritellyn hoitojakson aikana kokemien tuskallisten kriisien keston summana.
Jos kahdella tai useammalla tapahtumalla on päällekkäinen kesto, päällekkäiset päivät laskettiin vain kerran.
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Sairaalahoitoa tai päivystyskäyntiä vaativien vaso-okklusiivisten kriisitapahtumien määrä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
Sairaalahoitoa tai päivystyskäyntiä vaativien VOC-tapahtumien lukumäärä määritellään osallistujan hoitojakson aikana kokemien VOC-tapahtumien lukumääräksi, jolloin VOC-hoidon ensisijaisena kohteena oli sairaalahoito tai päivystys.
Tapahtumat, joilla on alkamispäivä
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Sairaalapäivien määrä vaso-okklusiivisten kriisitapahtumien vuoksi
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
Kaikkien osallistujan hoitojakson aikana kokemien yksittäisten VOC-tapahtumien vuoksi sairaalahoidossa olevien päivien määrä määritellään kaikkien yksittäisten sairaalahoitojen keston summana (ottaen huomioon VOC-komponenttien mahdolliset päällekkäiset sairaalahoitopäivät) VOC-tapahtumien aikana, joita osallistuja on kokenut yli. hoitojakso, jonka VOC-hoidon ensisijainen kohde oli sairaalahoito.
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Akuutin sirppisolutaudin komplikaatioiden määrä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
Akuuttien SCD-komplikaatioiden määrä määritellään kaikkien yksittäisten akuuttien SCD-komplikaatioiden määränä, joita osallistuja on kokenut hoitojakson aikana.
Akuutit SCD-komplikaatiot määritellään yhdeksi tai useammaksi seuraavista yksittäisistä komplikaatioista: ohimenevä iskeeminen kohtaus/iskeeminen aivohalvaus, maksan sekvestraatio, pernan sekvestraatio, priapismi ja daktyliitti.
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Sairaalahoitopäivien määrä akuutin sirppisolutaudin komplikaatioiden vuoksi
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
Akuuttien SCD-komplikaatioiden vuoksi sairaalahoidossa olevien päivien määrä määritellään kaikkien yksittäisten sairaalahoitojen keston summana (ottaen huomioon mahdolliset päällekkäiset sairaalahoitopäivät), jotka johtuvat osallistujan kokemista akuuteista SCD-komplikaatioista hoitojakson aikana, jolta sairaalahoito raportoitiin.
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Sirppisoluihin liittyvien punasolujen (RBC) verensiirtojen määrä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
Niiden osallistujien määrä, joilla oli vähintään yksi sirppisoluihin liittyvä RBC-siirto.
RBC-siirtojen tarpeeseen johtaneet haittatapahtumat tallennettiin ennen tietokannan lukitsemista sen määrittämiseksi, liittyikö verensiirto sirppisoluihin vai ei.
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Terveyteen liittyvä elämänlaatu Kokonaispisteet käyttämällä Pediatric Life Quality Inventory (PedsQL) sirppisolutautimoduulia
Aikaikkuna: Ikärajat ≥2 -
|
PedsQL SCD -moduulin instrumentti, joka on kehitetty käyttämällä 5-pisteistä Likert-asteikkoa (jossa 0 = ei koskaan ja 4 = melkein aina) osallistujien itseraportointilomakkeille 5–5-vuotiaille.
|
Ikärajat ≥2 -
|
|
Väsymyksen kokonaispistemäärä käyttämällä lasten elämänlaatua koskevaa moniulotteista väsymysasteikkoa
Aikaikkuna: Ikärajat ≥2 -
|
PedsQL-moniulotteinen väsymisasteikko, joka on kehitetty käyttämällä 5-pisteistä Likert-asteikkoa (jossa 0 = ei koskaan ja 4 = melkein aina) osallistujien itseraportointilomakkeille, joiden ikä on ≥5 -
|
Ikärajat ≥2 -
|
|
Sirppisolutaudin vuoksi koulusta tai työstä poissaolopäivien prosenttiosuus
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
Satunnaistettuna kouluun/töihin osallistuville osallistuja kirjasi viikoittain koulusta/työstä poissaolot SCD:n vuoksi eDevice-laitteeseen tarvittaessa hoitajan avulla. SCD:n vuoksi koulusta/työstä poissaolopäivien prosenttiosuus määritellyllä hoitojaksolla laskettiin seuraavasti: Poissaolopäivien prosenttiosuus = (raportoitujen päivien kokonaismäärä)/(vastattujen kyselylomakkeiden kokonaismäärä × 7). |
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Pahimman kivun keskimääräinen päivittäinen intensiteetti vaso-okklusiivisten kriisitapahtumien aikana osallistujilla
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) -asteikko on hoitajan raportoima, ja sitä käytetään arvioimaan kipua päivittäin VOC-tapahtuman aikana osallistujille.
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Pahimman päivittäisen kivun keskimääräinen intensiteetti vaso-okklusiivisten kriisitapahtumien aikana osallistujilla ≥ 5 vuoden ikä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
Faces Pain Scale-revised (FPS-R) -tutkimus annettiin kivun arvioimiseksi päivittäin VOC-tapahtuman aikana niille osallistujille, joiden ikä oli ≥ 5 vuotta satunnaistamisen yhteydessä määritettynä.
FPS-R koostuu 6 kasvosta ja pisteytysalueista 0-10 (lukuarvo on kasvanut 2:lla), missä 0 on "ei kipua" ja 10 on "erittäin kipua".
Pienempi pistemäärä tarkoittaa parempaa lopputulosta.
Pahimmat kipuarvot kerättiin kerran päivässä koko VOC-tapahtuman ajan eDevicen avulla.
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Osallistujien käyttämät analgeetit vaso-okklusiivisten kriisitapahtumien aikana
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
Analgeettien käyttö (opioidit ja ei-opioidit) VOC-tapahtumien aikana.
|
Satunnaistamisesta (päivä 0) EOS-käyntiin tai tutkimuksen ennenaikaiseen lopetuspäivään, enintään noin 20 kuukautta
|
|
Tutkimushoidon maukkuus arvioituna tutkimuslääkitysmakuarvioinnissa (SMPA) ≤ 4-vuotiaille osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne (satunnaiskäynti) ja 6. kuukausi
|
Makuvastetta arvioitiin SMPA-kysymyksellä "Havaittiinko tälle osallistujalle tutkimuslääkitystä annettaessa mitään käyttäytymistä, joka olisi osoitus negatiivisesta vasteesta tutkimuslääkkeen makuun?".
Tämä esitettiin binäärisenä tuloksena (eli jossa "Ei" ei ole negatiivinen vastaus ja "kyllä" on negatiivinen vastaus).
Mitään negatiivista vastausta ei pidetty positiivisena tuloksena.
|
Lähtötilanne (satunnaiskäynti) ja 6. kuukausi
|
|
Tutkimushoidon nieltävyys arvioitu tutkimuslääkityksen makuaistilla osallistujilla ≤4-vuotiaat
Aikaikkuna: Lähtötilanne (satunnaiskäynti) ja 6. kuukausi
|
Tarkkailijan arvio osallistujan käyttäytymisestä SMPA:ta käyttäen suoritettiin kaikille tutkimushoitoa saaville, 2–4-vuotiaille. Nielemishalu arvioitiin ja luokiteltiin seuraavasti:
|
Lähtötilanne (satunnaiskäynti) ja 6. kuukausi
|
|
Tutkimushoidon maukkuus kasvojen hedonisella asteikolla (FHS) arvioituna ≥ 5-vuotiaille osallistujille
Aikaikkuna: Lähtötilanne (satunnaiskäynti) ja 6. kuukausi
|
FHS-menetelmää käytettiin kaikille tutkimushoitoa saaville osallistujille, jotka ovat ≥ 5-vuotiaita.
FHS koostuu viidestä kasvosta, joiden kuvaukset vaihtelevat "En pidä kovin paljon" - "Pidän erittäin paljon".
Kasvot, joissa oli kuvaus "Pidän erittäin paljon", pidettiin positiivisena tuloksena.
Tallennettiin tapa, jolla tutkimushoito otettiin, eli onko tabletti kokonainen vai hajallaan.
|
Lähtötilanne (satunnaiskäynti) ja 6. kuukausi
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Anders Berggren, MD, PhD, AstraZeneca
- Päätutkija: Matthew Heeney, MD, Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Heeney MM, Abboud MR, Githanga J, Inusa BPD, Kanter J, Michelson AD, Nduba V, Musiime V, Apte M, Inati A, Taksande AM, Andersson M, Åstrand M, Maklad N, Niazi M, Himmelmann A, Berggren AR. Ticagrelor vs placebo for the reduction of vaso-occlusive crises in pediatric sickle cell disease: the HESTIA3 study. Blood. 2022 Sep 29;140(13):1470-1481. doi: 10.1182/blood.2021014095.
- Heeney MM, Abboud MR, Amilon C, Andersson M, Githanga J, Inusa B, Kanter J, Leonsson-Zachrisson M, Michelson AD, Berggren AR; HESTIA3 study investigators. Ticagrelor versus placebo for the reduction of vaso-occlusive crises in pediatric sickle cell disease: Rationale and design of a randomized, double-blind, parallel-group, multicenter phase 3 study (HESTIA3). Contemp Clin Trials. 2019 Oct;85:105835. doi: 10.1016/j.cct.2019.105835. Epub 2019 Aug 22.
Hyödyllisiä linkkejä
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Keskiviikko 26. syyskuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. elokuuta 2020
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 13. elokuuta 2020
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 22. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 31. heinäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 6. elokuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 9. huhtikuuta 2021
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 15. maaliskuuta 2021
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. maaliskuuta 2021
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hematologiset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Anemia
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Hemoglobinopatiat
- Anemia, sirppisolu
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Neurotransmitterit
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Verihiutaleiden aggregaation estäjät
- Purinergiset P2Y-reseptoriantagonistit
- Purinergiset P2-reseptoriantagonistit
- Purinergiset antagonistit
- Purinergiset aineet
- Ticagrelor
Muut tutkimustunnusnumerot
- D5136C00009
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Joo
IPD-suunnitelman kuvaus
Pätevät tutkijat voivat pyytää pääsyä anonymisoituihin yksittäisiin potilastason tietoihin AstraZeneca-yritysryhmän sponsoroimista kliinisistä tutkimuksista pyyntöportaalin kautta. Kaikki pyynnöt arvioidaan AZ:n tiedonantositoumuksen mukaisesti: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Kyllä, osoittaa, että AZ hyväksyy IPD-pyyntöjä, mutta tämä ei tarkoita, että kaikki pyynnöt jaetaan.
IPD-jaon aikakehys
AstraZeneca täyttää tai ylittää tietojen saatavuuden EFPIA Pharma -tietojen jakamisperiaatteiden mukaisten sitoumusten mukaisesti.
Katso tarkemmat tiedot aikatauluistamme ilmoitussitoumuksestamme osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Kun pyyntö on hyväksytty, AstraZeneca tarjoaa pääsyn yksilöimättömiin potilastason tietoihin hyväksytyssä sponsoroidussa työkalussa.
Allekirjoitettu tiedonjakosopimus (ei-neuvoteltava sopimus tietojen käyttäjille) on oltava voimassa ennen pyydettyjen tietojen käyttöä.
Lisäksi kaikkien käyttäjien on hyväksyttävä SAS MSE:n käyttöehdot.
Lisätietoja on Disclosure Statementissä osoitteessa https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- Tutkimuspöytäkirja
- Tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .