Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Effect van ticagrelor versus placebo bij de vermindering van vaso-occlusieve crises bij pediatrische patiënten met sikkelcelziekte (HESTIA3)

15 maart 2021 bijgewerkt door: AstraZeneca

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, multicentrische, fase III-studie met parallelle groepen ter evaluatie van het effect van ticagrelor versus placebo bij het verminderen van het aantal vaso-occlusieve crises bij pediatrische patiënten met sikkelcelziekte (HESTIA3)

Het doel van de studie is het evalueren van het effect van ticagrelor versus placebo bij het verminderen van het aantal vaso-occlusieve crises bij pediatrische patiënten met sikkelcelziekte

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Hestia3 zal de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van ticagrelor versus placebo evalueren bij kinderen met SCZ tijdens de behandeling gedurende ten minste 12 maanden en tot ongeveer 24 maanden.

  • De doelgroep zijn kinderen van ≥2 tot
  • Om in aanmerking te komen voor het onderzoek, moeten patiënten ten minste 2 VOC's (gedefinieerd als pijnlijke crisis en/of ACS) hebben meegemaakt in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan bezoek 1, wat aangeeft dat de ernst van de ziekte van de patiënt preventieve chronische langdurige behandeling rechtvaardigt. behandeling. De bedoeling is om alleen kinderen van 2 jaar of ouder in te schrijven, aangezien VOC's vaker voorkomen naarmate ze ouder worden.
  • Studiedeelnemers moeten standaardzorg voor plotselinge hartdood krijgen, aangepast aan de individuele patiënt naar goeddunken van de onderzoeker, inclusief routinematige screeningsonderzoeken en immunisaties volgens lokale richtlijnen en zorgprogrammeurs. Studiegeneesmiddel zal worden gegeven tegen de achtergrond van standaardbehandelingen voor SCZ. Studiedeelnemers worden tijdens de proef niet onthouden van andere behandelingen die kunnen worden gebruikt bij SCD (bijv. Hydroxyurea), wat belangrijk is gezien het gebruik van een placebo-controlegroep. Er zijn echter beperkingen van toepassing op sommige medicijnen en interventies die nodig kunnen zijn voor de gezondheid en het welzijn van de patiënt tijdens het onderzoek.
  • Patiënten moeten worden gevolgd tot 24 maanden of totdat een gemeenschappelijke einddatum van het onderzoek is bereikt, gedefinieerd als 12 maanden nadat de laatste patiënt is gerandomiseerd. De verwachte gemiddelde follow-up is 18 maanden. Gezien de opname van patiënten met ten minste 2 VOC-voorvallen in het afgelopen jaar, wordt deze behandelingsduur als lang genoeg beschouwd om de effecten op VOC-voorvallen te evalueren en om veiligheids- en verdraagbaarheidsgegevens vast te leggen die een mogelijk toekomstig langdurig gebruik van ticagrelor ondersteunen.
  • Vanwege het werkingsmechanisme van ticagrelor en de mogelijkheid om symptomen veroorzaakt door ischemie tijdens een vaso-occlusie te verminderen, is een samengesteld eindpunt met pijnlijke crises en/of ACS geselecteerd als primair eindpunt. Pijnlijke crisis is de meest voorkomende reden voor bezoeken aan de afdeling spoedeisende hulp voor patiënten met plotselinge hartdood, met een aanzienlijke impact op het leven van jonge patiënten, die hen fysiek en emotioneel beïnvloedt. Secundaire eindpunten zijn opgenomen om het begrip van effecten bij patiënten met SCZ te verbreden en om ook mogelijke voordelen op de symptomatische ziektelast en gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven (HRQL) te beoordelen.
  • Patiënten zullen worden behandeld met tweemaal daags 15, 30 en 45 mg of een overeenkomstige placebo, afhankelijk van het lichaamsgewicht.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

193

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • België
      • Brussel, België, 1200
        • Research Site
      • Edegem, België, 2650
        • Research Site
  • Brazilië
      • Porto Alegre, Brazilië, 90035-903
        • Research Site
      • Rio de Janeiro, Brazilië, 20211-080
        • Research Site
      • Salvador, Brazilië, 41253-190
        • Research Site
      • São Paulo, Brazilië, 01221010
        • Research Site
      • São Paulo, Brazilië, 08270-070
        • Research Site
  • Egypte
      • Al Sharkeya, Egypte, 44519
        • Research Site
      • Alexandria, Egypte, 21131
        • Research Site
      • Cairo, Egypte, 11521
        • Research Site
      • Cairo, Egypte, 11566
        • Research Site
      • Cairo, Egypte, 12655
        • Research Site
      • Dakahlia, Egypte, 35516
        • Research Site
  • Ghana
      • Accra, Ghana, 233
        • Research Site
      • Ho, Ghana
        • Research Site
      • Kumasi, Ghana, 1934
        • Research Site
  • Griekenland
      • Athens, Griekenland, 11521
        • Research Site
  • Indië
      • Mumbai, Indië, 400053
        • Research Site
      • Nagpur, Indië, 440003
        • Research Site
      • Nagpur, Indië, 440012
        • Research Site
      • Pune, Indië, 411001
        • Research Site
      • Pune, Indië, 411004
        • Research Site
      • Wardha, Indië, 442004
        • Research Site
  • Italië
      • Catania, Italië, 95123
        • Research Site
      • Naples, Italië, 80138
        • Research Site
      • Padova, Italië, 35128
        • Research Site
      • Verona, Italië, 37126
        • Research Site
  • Kalkoen
      • Antalya, Kalkoen, 7070
        • Research Site
      • Mersin, Kalkoen, 33343
        • Research Site
      • Seyhan, Kalkoen, 01130
        • Research Site
  • Kenia
      • Kisumu, Kenia, 40100
        • Research Site
      • Nairobi, Kenia, 00200
        • Research Site
      • Siaya, Kenia, 40600
        • Research Site
  • Libanon
      • Beirut, Libanon, 11-0236
        • Research Site
      • Tripoli, Libanon, 961
        • Research Site
  • Oeganda
      • Kampala, Oeganda, 10005
        • Research Site
      • Masaka, Oeganda, 0000
        • Research Site
  • Spanje
      • Barakaldo, Spanje, 48903
        • Research Site
      • Barcelona, Spanje, 08035
        • Research Site
      • Madrid, Spanje, 28009
        • Research Site
      • Madrid, Spanje, 28007
        • Research Site
  • Tanzania
      • Mbeya, Tanzania, 2410
        • Research Site
  • Verenigd Koninkrijk
      • Cardiff, Verenigd Koninkrijk, CF14 4XW
        • Research Site
      • Glasgow, Verenigd Koninkrijk, G51 4TF
        • Research Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, SE1 7EH
        • Research Site
      • London, Verenigd Koninkrijk, E1 1BB
        • Research Site
  • Verenigde Staten
    • Florida
      • Fort Lauderdale, Florida, Verenigde Staten, 33316
        • Research Site
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33155
        • Research Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60612
        • Research Site
      • Oak Lawn, Illinois, Verenigde Staten, 60453
        • Research Site
    • Nevada
      • Las Vegas, Nevada, Verenigde Staten, 89135
        • Research Site
    • New York
      • Brooklyn, New York, Verenigde Staten, 11212
        • Research Site
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29425
        • Research Site
  • Zuid-Afrika
      • Cape Town, Zuid-Afrika, 7700
        • Research Site
      • Soweto, Zuid-Afrika, 2013
        • Research Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

1 jaar tot 13 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Verstrekking van ondertekende en gedateerde geïnformeerde toestemming voorafgaand aan studiespecifieke procedures die geen deel uitmaken van de standaard medische zorg (lokale regelgeving en internationale richtlijnen moeten worden gevolgd bij het bepalen van de instemmings-/toestemmingsvereisten voor kinderen).

  2. Mannelijke of vrouwelijke pediatrische patiënten van ≥2 tot

    Opmerking: Diagnose van SCD (indien niet bevestigd voorafgaand aan de screening en gegevens beschikbaar in het medisch dossier) moet worden bevestigd voor HbSS of HbS/β0 door middel van hogedrukvloeistofchromatografie of hemoglobine-elektroforese, uitgevoerd in het plaatselijke laboratorium van de locatie, om te bevestigen het type mutatie.

  3. Minstens 2 VOC's (pijnlijke crisis en/of ACS) hebben ervaren zoals beoordeeld door de onderzoeker in de afgelopen 12 maanden voorafgaand aan bezoek 1. Deze VOC's moeten worden gedocumenteerd in het medisch dossier van de patiënt of in andere documenten die kunnen worden verzoend.
  4. Indien ≤16 jaar oud, moet in het afgelopen jaar voorafgaand aan bezoek 1 transcraniële doppler (TCD) hebben gehad. Als dit niet het geval is, moet een TCD-onderzoek worden uitgevoerd voordat verder wordt gegaan met het onderzoek.
  5. Indien ≥10 jaar oud, moet in het afgelopen jaar voorafgaand aan bezoek 1 een oogheelkundig onderzoek hebben ondergaan. Als dit niet het geval is, moet de patiënt worden onderzocht door een oogarts voordat verder wordt gegaan met het onderzoek. Als lokale richtlijnen oogheelkundig onderzoek op jongere leeftijd voorschrijven, moeten die lokale richtlijnen worden gevolgd.
  6. Bij behandeling met hydroxyurea moet de op gewicht aangepaste dosis gedurende 3 maanden vóór de screening stabiel zijn.
  7. Geschikte veneuze toegang voor de studiegerelateerde bloedafname
  8. Voorafgaand aan de dosering op de dag van randomisatie (Bezoek 2), moet een negatieve zwangerschapstest (dipstick) uitgevoerd bij Screening (Bezoek 1) en bij Bezoek 2 beschikbaar zijn voor vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden.
  9. Vrouwen die zwanger kunnen worden (na de menarche) mogen tijdens het onderzoek niet zwanger worden. Seksueel actieve vrouwen moeten een zeer effectieve anticonceptiemethode gebruiken die resulteert in een laag percentage mislukkingen (dwz minder dan 1% per jaar). Als het gebruik van effectieve anticonceptie niet kan worden gegarandeerd bij seksueel actieve vrouwen, kan de patiënt niet worden opgenomen in dit onderzoek.

Uitsluitingscriteria:

  1. Voorgeschiedenis van voorbijgaande ischemische aanval (TIA) of cerebrovasculair accident (ischemisch of hemorragisch), ernstig hoofdtrauma, intracraniale bloeding, intracraniaal neoplasma, arterioveneuze misvorming, aneurysma of proliferatieve retinopathie.

  2. Bevindingen op TCD: huidige of eerdere waarden voor tijdgemiddelde van de maximale snelheid (TAMMV) die voorwaardelijk of abnormaal zijn. Patiënten met voorwaardelijke TAMMV-waarden of hoger (≥153 cm/sec met TCD-beeldvormingstechniek [TCDi], wat overeenkomt met ≥170 cm/sec met de niet-beeldvormingstechniek). Zowel de middelste hersenslagader als de interne halsslagader moeten worden overwogen.

    Alle andere criteria die lokaal als TCD-indicaties voor chronische transfusie zouden worden beschouwd, zouden de patiënt ook uitsluiten.

  3. Actieve pathologische bloeding of verhoogd risico op bloedingscomplicaties volgens onderzoeker
  4. Hemoglobine
  5. Bloedplaatjes
  6. Behandeling ondergaan met chronische rode bloedceltransfusietherapie.
  7. Chronisch gebruik van NSAID's gedefinieerd als continue inname >3 dagen per week die niet kan worden stopgezet
  8. Een chronische behandeling krijgen met anticoagulantia of plaatjesaggregatieremmers die niet kunnen worden stopgezet
  9. Matige of ernstige leverfunctiestoornis gedefinieerd als laboratoriumwaarden van alanineaminotransferase (ALAT) >2 × bovengrens van normaal (ULN), totaal bilirubine >2 × ULN (tenzij de onderzoeker oordeelt dat het wordt veroorzaakt door hemolyse), albumine 1,4 of symptomen van leverziekte (bijv. ascites) van test uitgevoerd bij screening (bezoek 1).
  10. Nierfalen waarvoor dialyse nodig is
  11. Patiënt waarvan wordt aangenomen dat hij risico loopt op bradycardie (bijv. bekend sick sinus-syndroom of tweede- of derdegraads atrioventriculair blok), tenzij hij al is behandeld met een permanente pacemaker.
  12. Gelijktijdige orale of intraveneuze therapie met sterke of matige cytochroom P450 3A (CYP3A)-remmers, CYP3A-substraten met smalle therapeutische indicaties of sterke CYP3A-inductoren, die niet kunnen worden gestopt ten minste 5 halfwaardetijden vóór randomisatie.
  13. Actieve onbehandelde malaria. Patiënten met verdenking op malaria bij Screening (Bezoek 1) worden getest.
  14. Bekende overgevoeligheid of contra-indicatie voor ticagrelor
  15. Patiënten die momenteel zwanger zijn of borstvoeding geven, of van plan zijn zwanger te worden tijdens het onderzoek of die minder dan 3 maanden voorafgaand aan de screening zijn bevallen (bezoek 1)
  16. Elke aandoening die het naar de mening van de onderzoeker onveilig of ongeschikt zou maken voor de patiënt om deel te nemen aan dit onderzoek
  17. Bezorgdheid over het onvermogen van de patiënt of verzorger (gedefinieerd als wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger) om te voldoen aan onderzoeksprocedures en/of follow-up
  18. Eerdere randomisatie in de huidige studie.
  19. Deelname aan een ander klinisch onderzoek met een IP of apparaat gedurende de laatste 30 dagen voorafgaand aan de screening.
  20. Betrokkenheid van een familielid van de patiënt, of de patiënt zelf, bij de planning en/of uitvoering van het onderzoek (geldt voor zowel het personeel van AstraZeneca als voor het personeel op de onderzoekslocatie).

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Ticagrelor

De dosis van het dubbelblinde onderzoeksgeneesmiddel is afhankelijk van het gewicht:

  • ≥12 tot ≤24 kg: Ticagrelor 15 mg, tweemaal daags
  • >24 tot ≤48 kg: Ticagrelor 30 mg, tweemaal daags
  • >48 kg: Ticagrelor 45 mg, tweemaal daags.
Geneesmiddel: Ticagrelor

De dosis van het dubbelblinde onderzoeksgeneesmiddel is afhankelijk van het gewicht:

  • ≥12 tot ≤24 kg: Ticagrelor 15 mg, tweemaal daags
  • >24 tot ≤48 kg: Ticagrelor 30 mg, tweemaal daags
  • >48 kg: Ticagrelor 45 mg, tweemaal daags.
Placebo-vergelijker: Placebo

De dosis van het dubbelblinde onderzoeksgeneesmiddel is afhankelijk van het gewicht:

  • ≥12 tot ≤24 kg: Placebo die overeenkomt met ticagrelor 15 mg, tweemaal daags
  • >24 tot ≤48 kg: Placebo die overeenkomt met ticagrelor 30 mg, tweemaal daags
  • >48 kg: Placebo passend bij ticagrelor 45 mg, tweemaal daags.
Geneesmiddel: Placebo

De dosis van het dubbelblinde onderzoeksgeneesmiddel is afhankelijk van het gewicht:

  • ≥12 tot ≤24 kg: Placebo die overeenkomt met ticagrelor 15 mg, tweemaal daags
  • >24 tot ≤48 kg: Placebo die overeenkomt met ticagrelor 30 mg, tweemaal daags
  • >48 kg: Placebo passend bij ticagrelor 45 mg, tweemaal daags.

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal vaso-occlusieve crisisgebeurtenissen
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot aan het einde van het onderzoek (EOS) of de datum van voortijdige stopzetting van het onderzoek, tot ongeveer 20 maanden
Een VOC is de samenstelling van een pijnlijke crisis en/of een acute chest syndrome (ACS). Het aantal VOC-gebeurtenissen wordt gedefinieerd als het aantal VOC-gebeurtenissen dat een deelnemer tijdens de behandelingsperiode heeft meegemaakt.
Van randomisatie (dag 0) tot aan het einde van het onderzoek (EOS) of de datum van voortijdige stopzetting van het onderzoek, tot ongeveer 20 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal pijnlijke crisisgebeurtenissen
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Een pijnlijke crisis is een begin of verergering van pijn die minstens 2 uur aanhoudt, waarvoor geen andere verklaring is dan vaso-occlusie en waarvoor therapie met orale of parenterale opioïden, parenterale niet-steroïde anti-inflammatoire geneesmiddelen of andere analgetica nodig is. voorgeschreven door een zorgverlener in een medische setting (zoals een bezoek aan een ziekenhuis, kliniek of spoedeisende hulp) of thuis. Gebeurtenissen met een begindatum
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Aantal gebeurtenissen met acuut borstsyndroom
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
De ACS is een acute ziekte gekenmerkt door koorts en/of ademhalingssymptomen, vergezeld van een nieuw longinfiltraat op een thoraxfoto. Gebeurtenissen met een begindatum
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Duur van pijnlijke crises
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
De duur van pijnlijke crises wordt gedefinieerd als de som van de duur van pijnlijke crises die een deelnemer heeft meegemaakt gedurende de gedefinieerde behandelperiode. Als twee of meer gebeurtenissen een overlappende duur hebben, werden de overlappende dagen slechts één keer geteld.
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Aantal vaso-occlusieve crisisgebeurtenissen die ziekenhuisopname of bezoeken aan de spoedeisende hulp vereisen
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Het aantal VOC-gebeurtenissen waarvoor ziekenhuisopname of bezoeken aan de afdeling spoedeisende hulp nodig waren, wordt gedefinieerd als het aantal VOC-gebeurtenissen dat een deelnemer tijdens de behandelingsperiode heeft meegemaakt, waarbij de primaire setting voor VOC-behandeling ziekenhuisopname of afdeling spoedeisende hulp was. Gebeurtenissen met een begindatum
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Aantal dagen ziekenhuisopname voor vaso-occlusieve crisisgebeurtenissen
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Het aantal dagen dat een deelnemer tijdens de behandelingsperiode in het ziekenhuis is opgenomen voor alle individuele VOS-gebeurtenissen, wordt gedefinieerd als de som van de duur van alle individuele ziekenhuisopnames (rekening houdend met mogelijk overlappende ziekenhuisdagen van VOS-componenten) tijdens VOS-gebeurtenissen die een deelnemer heeft meegemaakt gedurende de behandelingsperiode waarvoor de primaire instelling voor VOC-behandeling intramurale ziekenhuisopname was.
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Aantal complicaties bij acute sikkelcelziekte
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Het aantal acute SCD-complicaties wordt gedefinieerd als het aantal individuele acute SCD-complicaties die een deelnemer tijdens de behandelingsperiode heeft ervaren. Acute SCD-complicaties worden gedefinieerd als een of meer van de volgende individuele complicaties: voorbijgaande ischemische aanval/ischemische beroerte, hepatische sekwestratie, miltsekwestratie, priapisme en dactylitis.
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Aantal dagen ziekenhuisopname voor complicaties bij acute sikkelcelziekte
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Het aantal dagen dat in het ziekenhuis is opgenomen voor acute SCZ-complicaties wordt gedefinieerd als de som van de duur van alle individuele ziekenhuisopnames (rekening houdend met mogelijke overlappende ziekenhuisopnamedagen) als gevolg van acute SCZ-complicaties die een deelnemer heeft ervaren tijdens de behandelperiode waarvoor ziekenhuisopname is gemeld.
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Aantal sikkelcelgerelateerde rode bloedceltransfusies (RBC).
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Het aantal deelnemers met ten minste één gerapporteerde sikkelcelgerelateerde RBC-transfusie. Bijwerkingen die resulteerden in de noodzaak van RBC-transfusies werden vastgelegd voordat de database werd vergrendeld om te bepalen of de transfusie sikkelcelgerelateerd was of niet.
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit totaalscore met behulp van de Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL) sikkelcelziektemodule
Tijdsspanne: Voor leeftijden ≥2 tot

Het PedsQL SCD-module-instrument is ontwikkeld met behulp van een 5-punts Likert-schaal (waarbij 0=nooit en 4=bijna altijd) voor de zelfrapportageformulieren van de deelnemers voor leeftijden ≥5 tot

  • Pijn: 3 subschalen
  • Zorg: 2 subschalen
  • Emoties: 1 subschaal
  • Behandeling: 1 subschaal
  • Communicatie: 2 subschalen
  • Totale score PedsQL SCD-module-items werden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100 (0= 100, 1= 75, 2= 50, 3= 25, 4= 0) zodat hogere scores een betere kwaliteit van leven aangeven. Om de totaalscore van de PedsQL SCD-module te maken (43/42/40 items - afhankelijk van de voltooide versie) werd het rekenkundig gemiddelde van de getransformeerde scores berekend als de som van de items getransformeerde scores gedeeld door het aantal beantwoorde items. Basislijnwaarden zijn de dichtstbijzijnde observatie voorafgaand aan en inclusief het randomisatiebezoek.
Voor leeftijden ≥2 tot
Vermoeidheidstotaalscore met behulp van de pediatrische levenskwaliteitsinventarisatie Multidimensionale vermoeidheidsschaal
Tijdsspanne: Voor leeftijden ≥2 tot

Het PedsQL multidimensionale vermoeidheidsschaalinstrument is ontwikkeld met behulp van een 5-punts Likert-schaal (waarbij 0=nooit en 4=bijna altijd) voor de zelfrapportageformulieren van deelnemers voor leeftijden ≥5 tot

  • Algemeen (6 stuks)
  • Slaap/rust (6 items)
  • Cognitieve vermoeidheid (6 items)
  • Totale score (18 items) PedsQL multidimensionale vermoeidheidsschaalitems werden omgekeerd gescoord en lineair getransformeerd naar een schaal van 0 tot 100 (0= 100, 1= 75, 2= 50, 3= 25, 4= 0) zodat hogere scores aangeven betere kwaliteit van leven. Om de totale score van de multidimensionale vermoeidheidsschaal van PedsQL (18 items) te maken, werd het rekenkundig gemiddelde van de getransformeerde scores berekend als de som van de getransformeerde itemsscores gedeeld door het aantal beantwoorde items. Basislijnwaarden zijn de beste observatie voorafgaand aan en inclusief randomisatiebezoek.
Voor leeftijden ≥2 tot
Percentage dagen afwezigheid van school of werk als gevolg van sikkelcelziekte
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden

Voor deelnemers die willekeurig naar school/werk gingen, werd de afwezigheid van school/werk vanwege SCZ wekelijks geregistreerd door de deelnemer in het eDevice met de hulp van de verzorger indien nodig. Het percentage dagen afwezigheid van school/werk vanwege SCZ in de gedefinieerde behandelperiode werd als volgt berekend:

Percentage afwezige dagen = (totaal aantal gerapporteerde dagen)/(totaal aantal ingevulde vragenlijsten ×7).
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Gemiddelde intensiteit van de ergste pijn dagelijks tijdens vaso-occlusieve crisisgebeurtenissen bij deelnemers
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
De Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC)-schaal wordt door de zorgverlener gerapporteerd en gebruikt om de pijn dagelijks te beoordelen tijdens het VOC-evenement voor die deelnemers
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Gemiddelde intensiteit van de ergste pijn dagelijks tijdens vaso-occlusieve crisisgebeurtenissen bij deelnemers ≥5 jaar
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
De Faces Pain Scale-revised (FPS-R) werd toegediend om de pijn dagelijks te beoordelen tijdens het VOC-evenement door deelnemers van ≥5 jaar zoals bepaald bij randomisatie. De FPS-R bestaat uit 6 gezichten en scorebereiken tussen 0 en 10 (met een verhoging van de numerieke waarde met 2), waarbij 0 "geen pijn" is en 10 "zeer veel pijn" is. Een lagere score duidt op een beter resultaat. De beoordelingen van de ergste pijn werden eenmaal per dag verzameld gedurende de duur van het VOC-evenement met behulp van een eDevice.
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Type analgetica gebruikt door deelnemers tijdens vaso-occlusieve crisisgebeurtenissen
Tijdsspanne: Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Gebruik van analgetica (opioïden en niet-opioïden) tijdens VOS-gebeurtenissen.
Van randomisatie (dag 0) tot EOS-bezoek of datum van voortijdige stopzetting van de studie, tot ongeveer 20 maanden
Smakelijkheid van de onderzoeksbehandeling beoordeeld door studiemedicatie Smakelijkheidsbeoordeling (SMPA) bij deelnemers ≤4 jaar oud
Tijdsspanne: Baseline (randomisatiebezoek) en maand 6
De respons op smakelijkheid werd beoordeeld aan de hand van de SMPA-vraag "Werd er enig gedrag waargenomen toen de studiemedicatie aan deze deelnemer werd gegeven dat een aanwijzing zou zijn voor een negatieve reactie op de smakelijkheid van de studiemedicatie?". Dit werd gepresenteerd als een binaire uitkomst (dat wil zeggen, waarbij "Nee" geen negatief antwoord is en "Ja" een negatief antwoord is). Geen enkele negatieve reactie werd als positief beschouwd.
Baseline (randomisatiebezoek) en maand 6
Doorslikbaarheid van de studiebehandeling beoordeeld door studiemedicatie Smakelijkheidsbeoordeling bij deelnemers ≤4 jaar oud
Tijdsspanne: Baseline (randomisatiebezoek) en maand 6

De beoordeling door een waarnemer van het gedrag van de deelnemer met behulp van de SMPA werd uitgevoerd voor alle deelnemers van 2 tot 4 jaar die de studiebehandeling volgden. Bereidheid om te slikken werd als volgt beoordeeld en gecategoriseerd:

  • Slikte probleemloos door
  • Enige weerstand maar toch slikken
  • Spuug een deel/alle medicatie uit
  • Heb de medicatie uitgebraakt. De categorie "zonder problemen doorgeslikt" werd als een positief resultaat beschouwd.
Baseline (randomisatiebezoek) en maand 6
Smakelijkheid van de studiebehandeling beoordeeld door Facial Hedonic Scale (FHS) bij deelnemers ≥5 jaar oud
Tijdsspanne: Baseline (randomisatiebezoek) en maand 6
De FHS-methode werd gebruikt voor alle deelnemers die de studiebehandeling volgden en die ≥5 jaar oud waren. De FHS bestaat uit 5 gezichten met beschrijvingen variërend van "Heel erg niet leuk" tot "Heel erg leuk". Het gezicht met de beschrijving "Heel leuk" werd als positief resultaat beschouwd. De manier waarop de studiebehandeling werd ingenomen, dat wil zeggen of de tablet heel of verspreid is, werd vastgelegd.
Baseline (randomisatiebezoek) en maand 6

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

AstraZeneca

Medewerkers

IQVIA Pty Ltd

Onderzoekers

  • Studie directeur: Anders Berggren, MD, PhD, AstraZeneca
  • Hoofdonderzoeker: Matthew Heeney, MD, Harvard Medical School (HMS and HSDM)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

26 september 2018

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 augustus 2020

Studie voltooiing (Werkelijk)

13 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

22 juni 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 juli 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

6 augustus 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

9 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

15 maart 2021

Laatst geverifieerd

1 maart 2021

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • D5136C00009

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Ja

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau van door de AstraZeneca-groep van bedrijven gesponsorde klinische onderzoeken via het aanvraagportaal. Alle verzoeken worden beoordeeld volgens de openbaarmakingsverplichting van AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

Ja, geeft aan dat AZ verzoeken voor IPD accepteert, maar dit betekent niet dat alle verzoeken worden gedeeld.

IPD-tijdsbestek voor delen

AstraZeneca zal de beschikbaarheid van gegevens halen of overtreffen volgens de toezeggingen die zijn gedaan in het kader van de EFPIA Pharma Data Sharing Principles. Raadpleeg voor meer informatie over onze tijdlijnen onze toezegging tot openbaarmaking op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD-toegangscriteria voor delen

Wanneer een verzoek is goedgekeurd, zal AstraZeneca toegang geven tot de geanonimiseerde individuele gegevens op patiëntniveau in een goedgekeurde gesponsorde tool. Er moet een ondertekende overeenkomst voor het delen van gegevens (niet-onderhandelbaar contract voor gegevenstoegang) aanwezig zijn voordat toegang wordt verkregen tot de gevraagde informatie. Bovendien moeten alle gebruikers de algemene voorwaarden van de SAS MSE accepteren om toegang te krijgen. Raadpleeg voor meer informatie de openbaarmakingsverklaringen op https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • Leerprotocool
  • Statistisch Analyse Plan (SAP)

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren