- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT03615924
Effetto di Ticagrelor vs. Placebo nella riduzione delle crisi vaso-occlusive nei pazienti pediatrici con anemia falciforme (HESTIA3)
Uno studio di fase III randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, multicentrico per valutare l'effetto di Ticagrelor rispetto al placebo nella riduzione del tasso di crisi vaso-occlusive nei pazienti pediatrici con anemia falciforme (HESTIA3)
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Hestia3 valuterà l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di ticagrelor rispetto al placebo nei bambini con SCD durante il trattamento per almeno 12 mesi e fino a circa 24 mesi.
- La popolazione target sono i bambini di età ≥2 a
- Per essere ammessi allo studio, i pazienti devono aver sperimentato almeno 2 eventi VOC (definiti come crisi dolorose e/o ACS) negli ultimi 12 mesi prima della Visita 1, indicando che la gravità della malattia del paziente giustifica la prevenzione cronica a lungo termine trattamento. L'intento è quello di iscrivere solo bambini di età pari o superiore a 2 anni, poiché i COV diventano più frequenti con l'età.
- I partecipanti allo studio dovrebbero ricevere uno standard di cura per la SCD, adattato al singolo paziente a discrezione dello sperimentatore, inclusi esami di screening sanitari di routine e vaccinazioni secondo le linee guida locali e i programmatori sanitari. Il farmaco in studio verrà somministrato sullo sfondo di trattamenti standard per SCD. Ai partecipanti allo studio non viene negato alcun altro trattamento che possa essere utilizzato nella SCD (ad es. Idrossiurea) durante lo studio, il che è importante considerando l'uso di un gruppo di controllo con placebo. Tuttavia, si applicano restrizioni ad alcuni farmaci e interventi che potrebbero essere necessari per la salute e il benessere del paziente durante lo studio.
- I pazienti devono essere seguiti fino a 24 mesi o fino al raggiungimento di una data di fine studio comune definita come 12 mesi dopo la randomizzazione dell'ultimo paziente. Il follow-up medio previsto è di 18 mesi. Considerando l'inclusione di pazienti con almeno 2 eventi VOC nell'ultimo anno, questa durata del trattamento è considerata sufficientemente lunga per valutare gli effetti sugli eventi VOC e per acquisire dati di sicurezza e tollerabilità a supporto di un potenziale uso futuro a lungo termine di ticagrelor.
- A causa del meccanismo d'azione del ticagrelor e della potenziale riduzione dei sintomi causati dall'ischemia durante una vaso-occlusione, è stato selezionato come endpoint primario un endpoint composito con crisi dolorose e/o SCA. La crisi dolorosa è la ragione più comune per le visite al pronto soccorso per i pazienti con SCD con un impatto significativo sulla vita dei giovani pazienti, influenzandoli fisicamente ed emotivamente. Gli endpoint secondari sono inclusi per ampliare la comprensione degli effetti nei pazienti con SCD e per valutare anche i potenziali benefici sul carico sintomatico della malattia e sulla qualità della vita correlata alla salute (HRQL).
- I pazienti saranno trattati con 15, 30 e 45 mg bd o placebo corrispondente, a seconda del peso corporeo.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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Brussel, Belgio, 1200
- Research Site
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Edegem, Belgio, 2650
- Research Site
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Porto Alegre, Brasile, 90035-903
- Research Site
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Rio de Janeiro, Brasile, 20211-080
- Research Site
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Salvador, Brasile, 41253-190
- Research Site
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São Paulo, Brasile, 01221010
- Research Site
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São Paulo, Brasile, 08270-070
- Research Site
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Al Sharkeya, Egitto, 44519
- Research Site
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Alexandria, Egitto, 21131
- Research Site
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Cairo, Egitto, 11521
- Research Site
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Cairo, Egitto, 11566
- Research Site
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Cairo, Egitto, 12655
- Research Site
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Dakahlia, Egitto, 35516
- Research Site
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Accra, Ghana, 233
- Research Site
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Ho, Ghana
- Research Site
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Kumasi, Ghana, 1934
- Research Site
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Athens, Grecia, 11521
- Research Site
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Mumbai, India, 400053
- Research Site
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Nagpur, India, 440003
- Research Site
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Nagpur, India, 440012
- Research Site
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Pune, India, 411001
- Research Site
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Pune, India, 411004
- Research Site
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Wardha, India, 442004
- Research Site
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Catania, Italia, 95123
- Research Site
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Naples, Italia, 80138
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Padova, Italia, 35128
- Research Site
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Verona, Italia, 37126
- Research Site
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Kisumu, Kenya, 40100
- Research Site
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Nairobi, Kenya, 00200
- Research Site
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Siaya, Kenya, 40600
- Research Site
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Beirut, Libano, 11-0236
- Research Site
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Tripoli, Libano, 961
- Research Site
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Cardiff, Regno Unito, CF14 4XW
- Research Site
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Glasgow, Regno Unito, G51 4TF
- Research Site
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London, Regno Unito, SE1 7EH
- Research Site
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London, Regno Unito, E1 1BB
- Research Site
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Barakaldo, Spagna, 48903
- Research Site
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Barcelona, Spagna, 08035
- Research Site
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Madrid, Spagna, 28009
- Research Site
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Madrid, Spagna, 28007
- Research Site
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Florida
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Fort Lauderdale, Florida, Stati Uniti, 33316
- Research Site
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33155
- Research Site
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Illinois
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Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60612
- Research Site
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Oak Lawn, Illinois, Stati Uniti, 60453
- Research Site
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Nevada
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Las Vegas, Nevada, Stati Uniti, 89135
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New York
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Brooklyn, New York, Stati Uniti, 11212
- Research Site
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29425
- Research Site
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Cape Town, Sud Africa, 7700
- Research Site
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Soweto, Sud Africa, 2013
- Research Site
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Antalya, Tacchino, 7070
- Research Site
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Mersin, Tacchino, 33343
- Research Site
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Seyhan, Tacchino, 01130
- Research Site
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Mbeya, Tanzania, 2410
- Research Site
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Kampala, Uganda, 10005
- Research Site
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Masaka, Uganda, 0000
- Research Site
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Sessi ammissibili allo studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Fornitura di consenso informato firmato e datato prima di qualsiasi procedura specifica dello studio che non fa parte delle cure mediche standard (le normative locali e le linee guida internazionali devono essere seguite per determinare i requisiti di consenso/consenso per i bambini).
Pazienti pediatrici maschi o femmine di età ≥2 a
Nota: la diagnosi di SCD (se non confermata prima dello screening e delle registrazioni disponibili nella cartella clinica) deve essere confermata per HbSS o HbS/β0 mediante cromatografia liquida ad alta prestazione o elettroforesi dell'emoglobina, eseguita presso il laboratorio locale del centro, al fine di confermare il tipo di mutazione.
- Avere sperimentato almeno 2 COV (crisi dolorose e/o ACS) secondo la valutazione dello sperimentatore negli ultimi 12 mesi prima della Visita 1. Questi COV devono essere documentati nella cartella clinica del paziente o in altri documenti che possono essere riconciliati.
- Se ≤16 anni, deve aver avuto Doppler transcranico (TCD) nell'ultimo anno prima della Visita 1. In caso contrario, è necessario eseguire un esame TCD prima di procedere nello studio.
- Se ≥10 anni, deve aver effettuato un esame oftalmologico nell'ultimo anno prima della Visita 1. In caso contrario, il paziente deve essere esaminato da un oftalmologo prima di procedere nello studio. Se le linee guida locali impongono l'esame oftalmologico in età più giovane, tali linee guida locali devono essere seguite.
- Se trattata con idrossiurea, la dose adattata al peso deve essere stabile per 3 mesi prima dello screening.
- Accesso venoso idoneo per il prelievo di sangue correlato allo studio
- Prima della somministrazione il giorno della randomizzazione (Visita 2), deve essere disponibile un test di gravidanza negativo sulle urine (dipstick) eseguito allo Screening (Visita 1) e alla Visita 2 per le pazienti di sesso femminile in età fertile.
- Le donne in età fertile (dopo il menarca) non devono rimanere incinte durante lo studio. Le donne sessualmente attive devono utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace che si traduce in un basso tasso di fallimento (cioè meno dell'1% all'anno). Se non è possibile garantire l'uso di una contraccezione efficace nelle donne sessualmente attive, la paziente non può essere inclusa in questo studio.
Criteri di esclusione:
- Anamnesi di attacco ischemico transitorio (TIA) o accidente cerebrovascolare (ischemico o emorragico), grave trauma cranico, emorragia intracranica, neoplasia intracranica, malformazione arterovenosa, aneurisma o retinopatia proliferativa.
Risultati su TCD: valori attuali o precedenti per la media mediata nel tempo della velocità massima (TAMMV) che sono condizionali o anormali. Pazienti con valori TAMMV condizionali o superiori (≥153 cm/sec utilizzando la tecnica di imaging TCD [TCDi] che corrisponde a ≥170 cm/sec mediante la tecnica senza imaging). Dovrebbero essere considerate sia l'arteria cerebrale media che l'arteria carotide interna.
Anche qualsiasi altro criterio che sarebbe considerato localmente come indicazione di TCD per trasfusioni croniche escluderebbe il paziente.
- Sanguinamento patologico attivo o aumento del rischio di complicanze emorragiche secondo Investigator
- Emoglobina
- Piastrine
- In trattamento con terapia trasfusionale cronica di globuli rossi.
- Uso cronico di FANS definito come assunzione continua >3 giorni alla settimana che non può essere interrotta
- Ricevere un trattamento cronico con anticoagulanti o farmaci antipiastrinici che non possono essere interrotti
- Compromissione epatica moderata o grave definita come valori di laboratorio di alanina aminotransferasi (ALT) >2 × limiti superiori della norma (ULN), bilirubina totale >2 × ULN (a meno che lo sperimentatore non lo ritenga causato da emolisi), albumina 1,4 o sintomi di malattia epatica (es. ascite) dal test eseguito allo Screening (Visita 1).
- Insufficienza renale che richiede dialisi
- Paziente considerato a rischio di eventi bradicardici (ad esempio, sindrome del seno malato nota o blocco atrioventricolare di secondo o terzo grado) a meno che non sia già in trattamento con pacemaker permanente.
- Terapia orale o endovenosa concomitante con inibitori forti o moderati del citocromo P450 3A (CYP3A), substrati del CYP3A con indici terapeutici ristretti o forti induttori del CYP3A, che non possono essere interrotti almeno 5 emivite prima della randomizzazione.
- Malaria attiva non trattata. I pazienti con sospetta malaria allo Screening (Visita 1) saranno testati.
- Ipersensibilità nota o controindicazione al ticagrelor
- Pazienti che sono attualmente in gravidanza o in allattamento, o che stanno pianificando una gravidanza durante lo studio o che hanno partorito meno di 3 mesi prima dello Screening (Visita 1)
- Qualsiasi condizione che, secondo l'opinione dello sperimentatore, renderebbe pericoloso o inadatto per il paziente partecipare a questo studio
- Preoccupazione per l'incapacità del paziente o del caregiver (definito come rappresentante legalmente autorizzato) di rispettare le procedure dello studio e/o il follow-up
- Precedente randomizzazione nel presente studio.
- Partecipazione a un altro studio clinico con un IP o un dispositivo negli ultimi 30 giorni precedenti lo screening.
- Coinvolgimento di un membro della famiglia del paziente, o del paziente stesso, nella pianificazione e/o conduzione dello studio (vale sia per il personale di AstraZeneca che per il personale presso il sito dello studio).
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Sperimentale: Ticagrelor
La dose del farmaco in studio in doppio cieco dipenderà dal peso:
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La dose del farmaco in studio in doppio cieco dipenderà dal peso:
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Comparatore placebo: Placebo
La dose del farmaco in studio in doppio cieco dipenderà dal peso:
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La dose del farmaco in studio in doppio cieco dipenderà dal peso:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di eventi di crisi vaso-occlusive
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita di fine studio (EOS) o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Un COV è l'insieme di una crisi dolorosa e/o di un evento di sindrome toracica acuta (ACS).
Il numero di eventi VOC è definito come il conteggio degli eventi VOC vissuti da un partecipante durante il periodo di trattamento.
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita di fine studio (EOS) o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Numero di eventi di crisi dolorose
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Una crisi dolorosa è un'insorgenza o un peggioramento del dolore che dura almeno 2 ore, per il quale non vi è alcuna spiegazione se non la vaso-occlusione e che richiede una terapia con oppioidi per via orale o parenterale, farmaci antinfiammatori non steroidei per via parenterale o altri analgesici prescritto da un operatore sanitario in ambito medico (come un ospedale, una clinica o una visita al pronto soccorso) o a casa.
Eventi con una data di inizio
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Numero di eventi di sindrome toracica acuta
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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La SCA è una malattia acuta caratterizzata da febbre e/o sintomi respiratori, accompagnata da un nuovo infiltrato polmonare alla radiografia del torace.
Eventi con una data di inizio
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Durata delle crisi dolorose
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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La durata delle crisi dolorose è definita come la somma della durata delle crisi dolorose vissute da un partecipante durante il periodo di trattamento definito.
Se due o più eventi hanno durate sovrapposte, i giorni sovrapposti sono stati conteggiati una sola volta.
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Numero di eventi di crisi vaso-occlusive che richiedono ricovero o visite al pronto soccorso
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Il numero di eventi VOC che richiedono il ricovero o le visite al pronto soccorso è definito come il numero di eventi VOC vissuti da un partecipante durante il periodo di trattamento, per il quale l'impostazione primaria per il trattamento VOC era il ricovero ospedaliero o il pronto soccorso.
Eventi con una data di inizio
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Numero di giorni di ricovero ospedaliero per eventi di crisi vaso-occlusiva
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Il numero di giorni di ricovero ospedaliero per tutti gli eventi VOC individuali vissuti da un partecipante durante il periodo di trattamento è definito come la somma della durata di tutti i ricoveri individuali (tenendo conto della potenziale sovrapposizione dei giorni di ricovero dei componenti VOC) durante gli eventi VOC vissuti da un partecipante oltre il periodo di trattamento per il quale l'impostazione primaria per il trattamento VOC era il ricovero ospedaliero.
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Numero di complicanze acute dell'anemia falciforme
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Il numero di complicanze acute di SCD è definito come il conteggio di tutte le singole complicanze acute di SCD sperimentate da un partecipante durante il periodo di trattamento.
Le complicanze acute da SCD sono definite come una o più delle seguenti complicanze individuali: attacco ischemico transitorio/ictus ischemico, sequestro epatico, sequestro splenico, priapismo e dattilite.
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Numero di giorni di ricovero ospedaliero per complicanze acute dell'anemia falciforme
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Il numero di giorni di ricovero ospedaliero per complicanze acute di SCD è definito come la somma della durata di tutti i ricoveri individuali (tenendo conto dei potenziali giorni di ricovero sovrapposti) a causa di complicanze acute di SCD sperimentate da un partecipante durante il periodo di trattamento, per il quale è stato segnalato il ricovero.
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Numero di trasfusioni di globuli rossi falciformi (RBC).
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Il numero di partecipanti con almeno una trasfusione di globuli rossi correlata all'anemia falciforme riportata.
Gli eventi avversi che hanno portato alla necessità di trasfusioni di globuli rossi sono stati acquisiti prima del blocco del database per determinare se la trasfusione fosse o meno correlata all'anemia falciforme.
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Punteggio totale sulla qualità della vita correlata alla salute utilizzando il modulo sull'anemia falciforme Pediatric Quality of Life Inventory (PedsQL)
Lasso di tempo: Per età ≥2 a
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Lo strumento del modulo PedsQL SCD sviluppato utilizzando una scala Likert a 5 punti (dove 0= mai e 4= quasi sempre) per i moduli di autovalutazione dei partecipanti di età compresa tra ≥5 e
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Per età ≥2 a
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Punteggio totale della fatica utilizzando la scala multidimensionale della fatica dell'inventario della qualità della vita pediatrica
Lasso di tempo: Per età ≥2 a
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Lo strumento per la scala della fatica multidimensionale PedsQL sviluppato utilizzando una scala Likert a 5 punti (dove 0= mai e 4= quasi sempre) per i moduli di autovalutazione dei partecipanti di età compresa tra ≥5 e
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Per età ≥2 a
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Percentuale di giorni di assenza da scuola o lavoro per anemia falciforme
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Per i partecipanti che frequentavano la scuola/lavoro alla randomizzazione, l'assenza da scuola/lavoro a causa di SCD è stata registrata settimanalmente dal partecipante nell'eDevice con l'aiuto del caregiver, se necessario. La percentuale di giorni di assenza da scuola/lavoro per SCD nel periodo di trattamento definito è stata calcolata come segue: Percentuale di giorni di assenza = (numero totale di giorni segnalati)/(numero totale di risposte ai questionari × 7). |
Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Intensità media del dolore peggiore ogni giorno durante gli eventi di crisi vaso-occlusiva nei partecipanti
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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La scala Face, Legs, Activity, Cry, Consolability (FLACC) è segnalata dal caregiver e utilizzata per valutare il dolore quotidianamente durante l'evento VOC per quei partecipanti
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Intensità media giornaliera del dolore peggiore durante gli eventi di crisi vaso-occlusiva nei partecipanti di età ≥5 anni
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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La Faces Pain Scale-revisioned (FPS-R) è stata somministrata per valutare il dolore ogni giorno durante l'evento VOC da quei partecipanti di età ≥5 anni come determinato alla randomizzazione.
L'FPS-R è composto da 6 volti e il punteggio varia da 0 a 10 (con un aumento del valore numerico di 2), dove 0 è "nessun dolore" e 10 è "molto dolore".
Un punteggio inferiore indica un risultato migliore.
Le peggiori valutazioni del dolore sono state raccolte una volta al giorno per tutta la durata dell'evento VOC utilizzando un eDevice.
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Tipo di analgesici utilizzati dai partecipanti durante gli eventi di crisi vaso-occlusiva
Lasso di tempo: Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Uso di analgesici (oppioidi e non oppioidi) durante eventi COV.
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Dalla randomizzazione (giorno 0) fino alla visita EOS o alla data di interruzione prematura dello studio, fino a circa 20 mesi
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Appetibilità del trattamento in studio valutata dalla valutazione dell'appetibilità del farmaco in studio (SMPA) nei partecipanti di età ≤4 anni
Lasso di tempo: Basale (visita di randomizzazione) e mese 6
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La risposta all'appetibilità è stata valutata attraverso la domanda SMPA "È stato osservato un comportamento quando il farmaco in studio è stato somministrato a questo partecipante che sarebbe indicativo di una risposta negativa all'appetibilità del farmaco in studio?".
Questo è stato presentato come un risultato binario (ovvero, dove "No" non è una risposta negativa e "Sì" è una risposta negativa).
Nessuna risposta negativa è stata considerata un risultato positivo.
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Basale (visita di randomizzazione) e mese 6
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Deglutibilità del trattamento in studio valutata dalla valutazione dell'appetibilità del farmaco in studio nei partecipanti di età ≤4 anni
Lasso di tempo: Basale (visita di randomizzazione) e mese 6
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La valutazione da parte di un osservatore del comportamento del partecipante utilizzando l'SMPA è stata eseguita per tutti i partecipanti che assumevano il trattamento in studio di età compresa tra 2 e 4 anni. La disponibilità a deglutire è stata valutata e classificata come segue:
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Basale (visita di randomizzazione) e mese 6
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Appetibilità del trattamento in studio valutata dalla scala edonica facciale (FHS) nei partecipanti di età ≥5 anni
Lasso di tempo: Basale (visita di randomizzazione) e mese 6
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Il metodo FHS è stato utilizzato per tutti i partecipanti che assumevano il trattamento in studio di età ≥5 anni.
L'FHS è composto da 5 volti con descrizioni che vanno da "Non mi piace molto" a "Mi piace molto".
Il volto con la descrizione "Mi piace molto" è stato considerato un risultato positivo.
È stato catturato il modo in cui è stato assunto il trattamento in studio, ovvero se la compressa è intera o dispersa.
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Basale (visita di randomizzazione) e mese 6
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Anders Berggren, MD, PhD, AstraZeneca
- Investigatore principale: Matthew Heeney, MD, Harvard Medical School (HMS and HSDM)
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Heeney MM, Abboud MR, Githanga J, Inusa BPD, Kanter J, Michelson AD, Nduba V, Musiime V, Apte M, Inati A, Taksande AM, Andersson M, Åstrand M, Maklad N, Niazi M, Himmelmann A, Berggren AR. Ticagrelor vs placebo for the reduction of vaso-occlusive crises in pediatric sickle cell disease: the HESTIA3 study. Blood. 2022 Sep 29;140(13):1470-1481. doi: 10.1182/blood.2021014095.
- Heeney MM, Abboud MR, Amilon C, Andersson M, Githanga J, Inusa B, Kanter J, Leonsson-Zachrisson M, Michelson AD, Berggren AR; HESTIA3 study investigators. Ticagrelor versus placebo for the reduction of vaso-occlusive crises in pediatric sickle cell disease: Rationale and design of a randomized, double-blind, parallel-group, multicenter phase 3 study (HESTIA3). Contemp Clin Trials. 2019 Oct;85:105835. doi: 10.1016/j.cct.2019.105835. Epub 2019 Aug 22.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Effettivo)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie ematologiche
- Malattie genetiche, congenite
- Anemia
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Emoglobinopatie
- Anemia, anemia falciforme
- Effetti fisiologici delle droghe
- Agenti neurotrasmettitori
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Inibitori dell'aggregazione piastrinica
- Antagonisti del recettore purinergico P2Y
- Antagonisti del recettore purinergico P2
- Antagonisti purinergici
- Agenti purinergici
- Ticagrelor
Altri numeri di identificazione dello studio
- D5136C00009
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
Descrizione del piano IPD
I ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di singolo paziente dal gruppo di società AstraZeneca sponsorizzate da studi clinici tramite il portale delle richieste. Tutte le richieste saranno valutate secondo l'impegno di divulgazione AZ: https://astrazenecagrouptrials.pharmacm.com/ST/Submission/Disclosure.
Sì, indica che AZ accetta richieste di IPD, ma ciò non significa che tutte le richieste saranno condivise.
Periodo di condivisione IPD
Criteri di accesso alla condivisione IPD
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- Protocollo di studio
- Piano di analisi statistica (SAP)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Anemia falciforme
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Genentech, Inc.ReclutamentoMelanoma | Cancro cervicale | HCC | Tumore gastrico | Cancro esofageo | NSCLC | Carcinoma uroteliale | HNSCC | Tumori solidi localmente avanzati o metastatici | TNBC | Clear Cell RCCCorea, Repubblica di, Olanda, Spagna, Stati Uniti, Australia, Canada, Belgio
-
The Netherlands Cancer InstitutePfizerReclutamentoCarcinoma a cellule renaliOlanda
-
National Cancer Centre, SingaporeTerminatoLINFOMA EXTRANODALE NK-T-CELLSingapore
-
Medical College of WisconsinUniversity of Wisconsin, Madison; AmgenReclutamentoLeucemia linfoblastica acuta a cellule B | Leucemia linfoblastica acuta infantile a cellule B | B-Cell ALL, InfanziaStati Uniti
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National Cancer Institute (NCI)NCIC Clinical Trials Group; Southwest Oncology Group; Cancer and Leukemia Group BCompletatoCarcinoma a cellule renali a cellule chiare | Cancro a cellule renali in stadio III AJCC v7 | Cancro a cellule renali in stadio II AJCC v7 | Stadio I Renal Cell Cancer AJCC v6 e v7Stati Uniti, Canada, Porto Rico
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National Cancer Institute (NCI)TerminatoCarcinoma a cellule renali a cellule chiare | Carcinoma a cellule renali metastatico | Cancro a cellule renali in stadio III AJCC v7 | Cancro a cellule renali in stadio IV AJCC v7 | Cancro a cellule renali in stadio II AJCC v7 | Stadio I Renal Cell Cancer AJCC v6 e v7Stati Uniti
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Peloton Therapeutics, Inc., a subsidiary of Merck...National Institutes of Health (NIH)CompletatoCarcinoma a cellule renali a cellule chiare | Malattia di Von Hippel-Lindau | Clear Cell RCC | ccRCC | Mutazione del gene VHL | Sindrome VHL | Inattivazione del gene VHL | VHL | Von Hippel | Malattia di Von Hippel | Sindrome di von Hippel-Lindau, modificatori diStati Uniti
Prove cliniche su Ticagrelor
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Federico II UniversityAdvicePharma GroupCompletatoInfarto miocardico | Disfunsione dell'arteria coronaria | Sindrome coronarica acuta | STEMI | NSTEMIItalia
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University of FloridaCompletato
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Collegium Medicum w BydgoszczyCompletato
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AstraZenecaParexelCompletato
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University of FloridaAstraZenecaCompletatoDisfunsione dell'arteria coronariaStati Uniti
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AstraZenecaCompletatoInfarto miocardico | Ictus | Aterotrombosi | Morte cardiovascolareSvezia, Stati Uniti, Australia, Brasile, Bulgaria, Repubblica Ceca, Francia, Italia, Corea, Repubblica di, Perù, Polonia, Federazione Russa, Sud Africa, Spagna, Tacchino, Regno Unito, Germania, Filippine, Cina, Ungheria, R... e altro ancora
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Weill Medical College of Cornell UniversityCanadian Institutes of Health Research (CIHR)Non ancora reclutamentoMalattia coronarica cronicaStati Uniti, Austria, Canada, Germania, Svezia
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Centro Hospitalario La ConcepcionReclutamento
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University of KarachiPharmEvo Private Limited., PakistanCompletato
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Cairo UniversityCompletatoMalattia cardiovascolare | Sindrome coronarica acutaEgitto