Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Kondicionování SCID kojenců diagnostikováno včas (CSIDE)

26. srpna 2026 aktualizováno: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Randomizovaná studie busulfanu s nízkou versus střední expozicí u kojenců s těžkou kombinovanou imunodeficiencí (SCID) přijímající transplantaci s vyčerpaným TCRαβ+/CD19+: Studie fáze II provedená Konsorciem pro léčbu primárního imunodeficitu (PIDTC) a dětským konsorciem po transplantaci krve a dřeně (PSCPBMT)

Vyšetřovatelé chtějí studovat, zda nižší dávky chemoterapie pomohou dětem s SCID dosáhnout dobré imunity s menším krátkodobým i dlouhodobým rizikem komplikací po transplantaci. Tato studie identifikuje děti s typy imunitních nedostatků, u kterých je největší pravděpodobnost úspěchu s tímto přístupem, a nabízí jim transplantaci v raném věku, než dostanou závažné infekce, nebo později, pokud jsou jejich infekce pod kontrolou. Zahrnuje pouze pacienty, kteří dostávají nepříbuzné nebo neodpovídající dárcovské transplantace.

Studie bude testovat, zda u pacientů po transplantaci s použitím busulfanu v nízké nebo střední dávce busulfanu dojde k imunitní obnově T i B buněk, měřeno schopností reagovat na imunizaci po transplantaci. Přesný režim závisí na podtypu SCID, který pacient má. Dárci použití k transplantaci musí být nepříbuzní nebo poloviční příbuzní (haploidentičtí) dárci a musí být použity kmenové buňky periferní krve. Aby se minimalizovala možnost reakce štěpu proti hostiteli (GVHD), kmenové buňky budou mít většinu, ale ne všechny, T-buňky odstraněny, pomocí novějšího experimentálního přístupu dobře zavedené technologie. Po dokončení transplantace kmenových buněk budou pacienti sledováni po dobu 3 let. Přibližně 9-18 měsíců po transplantaci bude provedeno očkování a bude odebrán krevní test, který měří, zda tělo vašeho dítěte reagovalo na vakcínu.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Toto je prospektivní, multicentrická, fáze II, otevřená studie dvou snížených dávek busulfanu u novorozenců identifikovaných při narození s SCID příslušného genotypu/fenotypu a klinického stavu, kteří podstoupili buď haploidenticky příbuzného nebo dobře shodného nepříbuzného dárce TCRαβ+/CD19+ vyčerpaný HCT. Subjekty budou zařazeny do jedné ze 2 vrstev podle genotypu (defekty funkce cytokinového receptoru, tj. IL2RG nebo JAK3 a defekty receptorové rekombinace, tj. RAG1 nebo RAG2). Tedy až 32 subjektů v každé ze 2 vrstev nebo celkem 64 subjektů by bylo zapsáno během 4 let s 3letým sledováním.

Pacienti s IL2RG/JAK3 by byli randomizováni k podávání busulfanu cílenému buď na kumulativní expozici 25-35 mg*h/l nebo 55-65 mg*h/l s Thymoglobulinem. Pacienti s RAG1/2 by byli randomizováni k podávání busulfanu cíleně na kumulativní expozici 25-35 mg*h/l nebo 55-65 mg*h/l ve spojení s fludarabinem, thiotepou a Thymoglobulinem. Bezpečnost/proveditelnost nové strategie alogenního HCT s deplecí TCR αβ+/CD19+ bude průběžně sledována pomocí pravidel pro zastavení pro nedostatek přihojení neutrofilů a další důležité krátkodobé toxicity.

Výběr dárce by byl stanoven klinicky podle uvážení ošetřujících lékařů na každém místě. Farmakokinetické monitorování expozice busulfanu bude prováděno v souladu s místní praxí v laboratořích certifikovaných CLIA. Pacienti obdrží busulfan a farmakokinetické měření pro individualizaci dávkování. Údaje o časové koncentraci počáteční dávky a následných dávek budou centrálně revidovány (Dr. Janel Long-Boyle) pomocí cloudové aplikace (InsightRx) k vedení úpravy dávky v reálném čase (Long-Boyle, Chan, Keizer, 2017, abstrakt ASBMT Tandem přijat). Klinická a laboratorní data budou shromažďována v definovaných časových bodech po dobu 3 let a vložena do elektronického systému sběru dat pomocí formulářů případových zpráv specifických pro studii. Tyto údaje budou použity k měření výsledků včetně primárního výsledku (cAUC busulfanu, který podporuje humorální imunitní rekonstituci 2 roky po HCT s přijatelnou toxicitou související s režimem 42 dnů po HCT) a sekundárních výsledků (kvalita přihojení dárcovských buněk a imunitní funkce dosažené v B a T buněčných kompartmentech a přežití). Mechanistické studie podporující sledované parametry budou prováděny centrálně v určených laboratořích.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

56

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Montreal
      • Montreal, Montreal, Kanada, QC
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children
    • Winnipeg
      • Winnipeg, Winnipeg, Kanada, MB
        • Cancer Care Manitoba/University of Manitoba
  • Spojené státy
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35294
        • Univeristy of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Mayo Clinic Arizona and Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
        • UCLA Center for Health Sciences
      • San Diego, California, Spojené státy, 92123
        • Rady Children's Hospital, San Diego
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center - Peds
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • University of Colorado - Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Spojené státy, 32610
        • Shands HealthCare & University of Florida
      • Miami, Florida, Spojené státy, 33136
        • University of Miami/Jackson Memorial Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60637
        • Comer Children's Hospital/University of Chicago Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Spojené státy, 70118
        • Children's Hospital / LSUHSC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute - Peds
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • The University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Helen DeVos Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program - Pediatrics
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Spojené státy, 64108
        • The Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Spojené státy, 68198
        • Nebraska Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Spojené státy, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital of New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Peds
      • Queens, New York, Spojené státy, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Spojené státy, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27705
        • Duke University Medical Center; Pediatric Blood and Marrow Transplant
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Spojené státy, 84112
        • Utah Blood and Marrow Transplant Program-Peds
    • Washington
      • Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Spojené státy, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

1 sekunda až 2 roky (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

1. Kojenci s SCID, buď typickým nebo prosakujícím nebo Omennovým syndromem.

  1. Typické SCID je definováno jako jedna z následujících

    • Absence nebo velmi nízký počet T lymfocytů (CD3+ T lymfocyty <300/mikrolitr A žádná nebo velmi nízká funkce T lymfocytů (<10 % spodní hranice normálu), měřeno jako odpověď na fytohemaglutinin NEBO
    • Přítomnost mateřských T buněk

  2. Netěsný SCID je definován následovně

    • Absence mateřských T buněk

    • A buď jedno nebo obě z následujících (i, ii): i) <50 % spodní hranice normální funkce T buněk měřené odpovědí na PHA NEBO < 30 % spodní hranice normální funkce T buněk měřené odpovědí na CD3 ii) nepřítomnost nebo < 10 % spodní hranice normální proliferační odpovědi na antigeny kandidového a tetanového toxoidu (musí dokumentovat po vakcinaci nebo expozici, aby se toto kritérium uplatnilo)

    • A alespoň dva z následujících (i až iii): i) CD3 T buňky < 1500/mikrolitr ii) >80 % CD3+ nebo CD4+ T buněk jsou CD45RO+ A/NEBO > 80 % CD3+ nebo CD4+ T buněk jsou CD62L negativní AND/OR >50 % CD3+ nebo CD4+ T buněk exprimuje HLA-DR (ve věku < 4 roky) A/OR jsou oligoklonální T iii) Nízké TREC a/nebo procento CD4+/45RA+/CD31+ nebo CD4+/45RA+ /CD62L+ buněk je pod spodní úrovní normálu.

  3. Omennův syndrom • Generalizovaná kožní vyrážka

    • Mateřské lymfocyty byly testovány a nebyly detekovány.
    • >80 % CD3+ nebo CD4+ T buněk je CD45RO+ A/NEBO >80 % CD3+ nebo CD4+ T buněk je CD62L negativních A/NEBO >50 % CD3+ nebo CD4+ T buněk exprimuje HLA-DR (<2 roky věku)

    • Chybějící nebo nízká (až o 30 % spodní hranice normálu (LLN)) proliferace T buněk na antigeny (Candida, tetanus), kterým byl pacient vystaven IF: Proliferace na antigen nebyla provedena, ale alespoň 4 z následujících 8 Pokud jsou přítomna podpůrná kritéria, z nichž alespoň jedno musí být mezi těmi, která jsou níže označena hvězdičkou (*), je pacient způsobilý pro Omennův syndrom.

      1. Hepatomegalie
      2. Splenomegalie
      3. Lymfadenopatie
      4. Zvýšené IgE
      5. Zvýšený absolutní počet eozinofilů
      6. *Oligoklonální T buňky měřené délkou CDR3 nebo průtokovou cytometrií (nahrání zprávy)
      7. *Proliferace na PHA je snížena na < 50 % spodní hranice normálu (LLN) nebo SI < 30
      8. *Nízké TREC a/nebo procento CD4+/RA+ CD31+ nebo CD4+/RA+ CD62L+ buněk pod spodní úrovní normálu

      2. Dokumentovaná mutace v jednom z následujících genů souvisejících se SCID

A. Defekty cytokinových receptorů (IL2RG, JAK3) b. Defekty přeuspořádání T buněčných receptorů (RAG1, RAG2) 3. Žádný dostupný genotypově shodný příbuzný dárce (sourozenec) 4. Dostupnost vhodného dárce a zdroje štěpu

  1. Mobilizované buňky periferní krve související s haploidentickými
  2. 9/10 nebo 10/10 alela shodná (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) dobrovolný nepříbuzný dárce mobilizoval buňky periferní krve 5. Věk 0 až 2 roky při zařazení

Poznámka: Pro zajištění správného metabolismu v játrech věk v době zahájení busulfanu:

Pro IL2RG/JAK3: 8 týdnů Pro RAG1/RAG2: 12 týdnů

6. Přiměřená funkce orgánů definovaná jako:

  1. Srdeční:

    Ejekční frakce levé komory (LVEF) v klidu ≥ 40 % nebo zkrácená frakce (SF) ≥ 26 % podle echokardiogramu.

  2. Jaterní:

    Celkový bilirubin < 3,0 x horní hranice normálu (ULN) pro věk (pacienti, u kterých byla diagnostikována Gilbertova choroba, mohou tento limit překročit) a AST a ALT < 5,0 x ULN pro věk.

  3. Renální:

    GFR odhadnutá podle aktualizovaného Schwartzova vzorce ≥ 90 ml/min/1,73 m2. Pokud je odhadovaná GFR < 90 ml/min/1,73 m2, pak musí být funkce ledvin měřena pomocí 24hodinové clearance kreatininu nebo nukleární GFR a musí být > 50 ml/min/1,73 m2.

  4. Plicní Není potřeba doplňkového kyslíku a saturace O2 > 92 % na vzduchu v místnosti na úrovni moře (s nižšími hladinami povolenými ve vyšších nadmořských výškách podle zavedeného standardu péče v centru).

Kritéria vyloučení:

  1. Přítomnost jakékoli závažné život ohrožující nebo oportunní infekce v době zařazení do studie a před zahájením přípravného režimu. Závažné infekce, jak jsou definovány níže, které se vyskytnou po registraci, musí být okamžitě hlášeny Koordinačnímu centru studie a registrace bude pozastavena, dokud se infekce nevyřeší. V ideálním případě by zapsané subjekty neměly žádnou infekci. Pokud pacienti prodělali infekce, musí být vyřešeny podle následujících definic:

    A. Bakteriální i. Pozitivní kultura ze sterilního místa (např. krev, CSF, atd.): Opakovaná kultura(y) ze stejného místa musí být negativní a pacient dokončil odpovídající cyklus antibakteriální terapie (obvykle alespoň 10 dní).

    ii. Tkáňová klinická infekce (např. celulitida: Úplné vymizení klinických příznaků (např. erytém, citlivost atd.) a pacient dokončil odpovídající kúru antibakteriální terapie (obvykle alespoň 10 dní).

    iii. Pneumonie, organismus neidentifikovaný bronchoalveolární laváží: Úplné vymizení klinických příznaků (např. tachypnoe, potřeba kyslíku atd.) a pacient dokončil odpovídající cyklus antibakteriální terapie (obvykle alespoň 10 dní). Pokud je to možné, mělo by být prokázáno i rentgenové rozlišení.

    b. Plísňové i. Pozitivní kultura ze sterilního místa (např. krev, likvor, atd.): Opakovaná kultura (kultury) ze stejného místa je negativní a pacient dokončil příslušnou antimykotickou terapii (obvykle alespoň 14 dní). Po ukončení léčebné kúry může pacient pokračovat v antimykotické profylaxi.

    C. Pneumocystis i. Úplné vymizení klinických příznaků (např. tachypnoe, potřeba kyslíku atd.) a pacient dokončil odpovídající léčbu (obvykle alespoň 21 dní). Pokud je to možné, mělo by být prokázáno i rentgenové rozlišení. Po ukončení léčebného cyklu může pacient pokračovat v profylaxi.

    d. Virové i. Virové PCR z dříve zdokumentovaných míst (krev, nosohltan, CSF) musí být znovu testovány a jsou negativní.

    ii. Pokud není opětovné odběr vzorků z místa klinicky proveditelný (tj. BAL tekutina): Úplné vymizení klinických příznaků (např. tachypnoe, potřeba kyslíku atd.). Pokud je to možné, mělo by být prokázáno i rentgenové rozlišení.

  2. Pacienti s infekcí HIV nebo HTLV I/II budou vyloučeni.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka busulfanu

Preparativní režim na bázi busulfanu zaměřený na expozici plochy pod křivkou (cAUC) 25-35 mg*h/l.

Randomizace mezi dvěma úrovněmi dávek bude provedena samostatně v každé vrstvě genotypu (RAG1/RAG2 a IL2RG/JAK3), za použití permutovaných bloků.
Lék: Busulfan
Randomizace mezi nízkými a středními dávkami busulfanu pro TCR αβ+/CD19+ depletované haploidentické příbuzné a nepříbuzné dárce HCT.
Přístroj: Zpracování buněk pro depleci TCRαβ+/CD19+
T-buňky a B-buňky budou odstraněny z kmenových buněk odebraných od dárce výzkumným procesem nazývaným deplece alfa-beta CD3+/CD19+ t-buněk za použití zařízení zvaného CliniMACS® před infuzí příjemce, což doufejme minimalizuje riziko významné reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) nebo lymfoproliferativní porucha.
Ostatní jména:
  • CliniMACS
Experimentální: Busulfan se střední dávkou

Preparativní režim na bázi busulfanu zaměřený na expozici plochy pod křivkou (cAUC) 55-65 mg*h/l.

Randomizace mezi dvěma úrovněmi dávek bude provedena samostatně v každé vrstvě genotypu (RAG1/RAG2 a IL2RG/JAK3), za použití permutovaných bloků.
Lék: Busulfan
Randomizace mezi nízkými a středními dávkami busulfanu pro TCR αβ+/CD19+ depletované haploidentické příbuzné a nepříbuzné dárce HCT.
Přístroj: Zpracování buněk pro depleci TCRαβ+/CD19+
T-buňky a B-buňky budou odstraněny z kmenových buněk odebraných od dárce výzkumným procesem nazývaným deplece alfa-beta CD3+/CD19+ t-buněk za použití zařízení zvaného CliniMACS® před infuzí příjemce, což doufejme minimalizuje riziko významné reakce štěpu proti hostiteli (GVHD) nebo lymfoproliferativní porucha.
Ostatní jména:
  • CliniMACS

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Protilátková odpověď specifická pro vakcínu
Časové okno: 2 roky

Humorální imunitní rekonstituce do 2 let po HCT, definovaná specifickou protilátkovou odpovědí na tetanový toxoid. Kritéria pro hodnocení humorální imunitní odpovědi jsou následující:

  • Chimérismus dárcovských T buněk ≥ 50 %
  • počet B buněk ≥50 buněk/mikrolitr
  • IVIG nezávislé po dobu ≥12 týdnů

Subjekty splňující kritéria dostanou 3 dávky tetanového toxoidu s odstupem alespoň 4 týdnů, po nichž následuje měření titru tetanu alespoň 4-6 týdnů po 3. dávce. Ti, kteří po očkování dosáhnou titru tetanu ≥0,15 IU/ml, splní primární cílový parametr. Pacienti, u kterých byla zdokumentována humorální imunitní odpověď v době před 2 roky, budou považováni za úspěšní pro primární cílový bod, zatímco pacienti, kteří nemají humorální imunitní odpověď hodnocenou do 2 let, budou považováni za neúspěšné pro primární cílový bod.
2 roky

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Imunitní rekonstituce
Časové okno: Do 3 let
  • Imunitní rekonstituce T buněk 30 dnů, 60 dnů, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců a 2 roky po HCT.
  • Generování naivních T buněk a výstup thymu za 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců a 2 roky po HCT.
  • Bez substituce imunoglobulinem bude posouzeno u všech pacientů 9 měsíců, 12 měsíců, 2 roky a 3 roky po HCT. Pacienti, kteří nedostávali IVIG po dobu alespoň 12 týdnů v době hodnocení, budou považováni za prosté imunoglobulinové substituce.
  • Reakce na tetanus u všech pacientů, kteří dokončí studii očkování v dalších časových bodech 12 měsíců, 18 měsíců a 3 roky po HCT.
  • Odpovědi na živou vakcínu u všech pacientů, kteří podstoupí zkušební vakcinaci do 3 let po HCT
Do 3 let
Přihojení
Časové okno: Engraftment neutrofilů: 42 dní po HCT. Chimérismus dárcovských buněk až 2 roky po HCT.
  • Přihojení neutrofilů bude hodnoceno u všech pacientů a definováno jako dosažení absolutního počtu neutrofilů > 500 buněk/mikrolitr po 3 po sobě jdoucí dny v den 42 po HCT
  • Chimérismus dárcovských buněk (plná krev, tříděné CD3 (T-buňky), CD19 (B-buňky) a CD56 (NK buňky) a granulocyty (CD15)) 42 dní, 3 měsíce, 6 měsíců, 12 měsíců a 2 roky po -HCT. Budou měřeny absolutní počty B buněk, NK buněk a granulocytů.
Engraftment neutrofilů: 42 dní po HCT. Chimérismus dárcovských buněk až 2 roky po HCT.
Celkové přežití
Časové okno: 3 roky
Údaje pro sledování celkového přežití budou shromážděny 1, 2 a 3 roky po HCT.
3 roky
Přežití zdarma
Časové okno: 3 roky
Údaje pro sledování přežití bez příhody budou shromažďovány 1, 2 a 3 roky po HCT. Události budou definovány jako 1) smrt z jakékoli příčiny, 2) odmítnutí štěpu (chimérismus T-buněk a/nebo plné krve <5 % dárce), 3) selhání štěpu vyžadující druhý zákrok HCT od stejného dárce nebo jiného dárce dárce, s kondicionováním nebo bez něj, 4) DLI podávaný k léčbě klesajícího chimérismu.
3 roky
Akutní reakce štěpu proti hostiteli (aGVHD)
Časové okno: den 100 a 6 měsíců po HCT
Výskyt akutní (II.-IV. a III.-IV. stupně) GVHD.
den 100 a 6 měsíců po HCT
Chronická reakce štěpu proti hostiteli (cGVHD)
Časové okno: 2 roky po HCT
Výskyt chronické GVHD 6 měsíců, 12 měsíců a 24 měsíců po HCT.
2 roky po HCT
Komplikace po HCT
Časové okno: Až 2 roky po HCT
  • Infekce
  • Toxicita související s cíleným režimem (těžké venookluzivní onemocnění jater, syndrom idiopatické pneumonitidy)
  • Autoimunita
Až 2 roky po HCT
Farmakokinetika busulfanu
Časové okno: Pre-HCT
Vzorky krve budou odebírány 1. a 3. den dávkování busulfanu ve 2:35, 4, 6 a 8 hodin od začátku infuze. Výsledky budou použity k odhadu individuální expozice (AUC a cAUC).
Pre-HCT

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Sung-Yun Pai, MD, National Institutes of Health (NIH)
  • Studijní židle: Michael Pulsipher, MD, University of Utah

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. října 2018

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2028

Termíny zápisu do studia

První předloženo

16. července 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

2. srpna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

8. srpna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

28. srpna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. srpna 2026

Naposledy ověřeno

1. ledna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PBMTC NMD1801

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit