Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Konditionering af SCID-spædbørn diagnosticeret tidligt (CSIDE)

26. august 2026 opdateret af: Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Et randomiseret forsøg med lav versus moderat eksponering af busulfan til spædbørn med svær kombineret immundefekt (SCID), der modtager TCRαβ+/CD19+ depleteret transplantation: Et fase II-studie foretaget af Primary Immune Deficiency Treatment Consortium (PIDTC) og pædiatrisk blodtransplantation (PBM-konsortium og marrowtransplantation)

Efterforskerne ønsker at undersøge, om lavere doser af kemoterapi vil hjælpe babyer med SCID til at opnå god immunitet med mindre kort- og langsigtede risici for komplikationer efter transplantation. Dette forsøg identificerer babyer med typer af immundefekter, der med størst sandsynlighed vil lykkes med denne tilgang, og tilbyder dem transplantation tidligt i livet, før de får alvorlige infektioner eller senere, hvis deres infektioner er under kontrol. Det omfatter kun patienter, der modtager ikke-relaterede eller mismatchede relaterede donortransplantationer.

Undersøgelsen vil teste, om patienter, der modtager transplantation med enten en lavdosis busulfan eller en medium dosis busulfan, vil have immungendannelse af både T- og B-celler, målt ved evnen til at reagere på immuniseringer efter transplantation. Det nøjagtige regime afhænger af den undertype af SCID patienten har. Donorer, der anvendes til transplantation, skal være ubeslægtede eller halv-matchede relaterede (haploidentiske) donorer, og perifere blodstamceller skal anvendes. For at minimere chancen for graft-versus-host disease (GVHD) vil stamcellerne få fjernet de fleste, men ikke alle, af T-cellerne ved at bruge en nyere, eksperimentel tilgang af en veletableret teknologi. Når stamcelletransplantationen er afsluttet, vil patienterne blive fulgt i 3 år. Cirka 9-18 måneder efter transplantationen vil der blive givet vaccinationer, og der vil blive udtaget en blodprøve, der måler om dit barns krop har reageret på vaccinen.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et prospektivt, multicenter, fase II, åbent studie af to reducerede busulfan-dosisniveauer hos nyfødte identificeret ved fødslen med SCID af passende genotype/fænotype og klinisk status, som gennemgår enten haploidentisk relateret eller velmatchet ikke-relateret donor TCRαβ+/CD19+ udtømt HCT. Forsøgspersoner vil blive indskrevet i et af 2 strata i henhold til genotype (defekter i cytokinreceptorfunktion, dvs. IL2RG eller JAK3 og defekter af receptorrekombination, dvs. RAG1 eller RAG2). Således vil op til 32 forsøgspersoner på hvert af 2 strata eller 64 forsøgspersoner i alt blive tilmeldt over 4 år med 3 års opfølgning.

Patienter med IL2RG/JAK3 vil blive randomiseret til at modtage busulfan målrettet enten til kumulativ eksponering på 25-35 mg*t/l eller 55-65 mg*t/l med Thymoglobulin. Patienter med RAG1/2 vil blive randomiseret til at modtage busulfan målrettet mod kumulativ eksponering på 25-35 mg*t/l eller 55-65 mg*t/l i forbindelse med fludarabin, thiotepa og thymoglobulin. Sikkerheden/gennemførligheden af ​​den nye TCR αβ+/CD19+-depleterede allogene HCT-strategi vil blive overvåget løbende ved hjælp af stopregler for mangel på neutrofil engraftment og andre vigtige kortsigtede toksiciteter.

Donorudvælgelse vil blive bestemt klinisk efter skøn fra de behandlende klinikere på hvert sted. Farmakokinetisk overvågning af busulfaneksponering vil blive udført i henhold til lokal praksis på CLIA-certificerede laboratorier. Patienterne vil modtage busulfan og farmakokinetiske målinger for at individualisere doseringen. Tidskoncentrationsdata for den indledende dosis og efterfølgende doser vil blive gennemgået centralt (Dr. Janel Long-Boyle) ved hjælp af en cloud-baseret applikation (InsightRx) til at guide dosisjustering i realtid (Long-Boyle, Chan, Keizer, 2017, ASBMT Tandem abstract accepteret). Kliniske data og laboratoriedata vil blive indsamlet på definerede tidspunkter over 3 år og indtastet i et elektronisk datafangstsystem ved hjælp af undersøgelsesspecifikke case-rapportformularer. Disse data vil blive brugt til at måle resultaterne, herunder det primære resultat (cAUC af busulfan, der fremmer humoral immunrekonstitution 2 år efter HCT med acceptabel regimerelateret toksicitet 42 dage efter HCT) og sekundære resultater (kvaliteten af ​​donorcelleengraftment og immunfunktion opnået i B- og T-cellekompartmenter og overlevelse). Mekanistiske undersøgelser, der understøtter de eksplorative endepunkter, vil blive udført centralt i udpegede laboratorier.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

56

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Montreal
      • Montreal, Montreal, Canada, QC
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1E8
        • The Hospital for Sick Children
    • Winnipeg
      • Winnipeg, Winnipeg, Canada, MB
        • Cancer Care Manitoba/University of Manitoba
  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35294
        • Univeristy of Alabama at Birmingham
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Mayo Clinic Arizona and Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Children's Hospital Los Angeles
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90095
        • UCLA Center for Health Sciences
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92123
        • Rady Children's Hospital, San Diego
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco Medical Center - Peds
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • University of Colorado - Children's Hospital
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Forenede Stater, 20010
        • Children's National Medical Center
    • Florida
      • Gainesville, Florida, Forenede Stater, 32610
        • Shands HealthCare & University of Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami/Jackson Memorial Hospital
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • All Children's Hospital
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30329
        • Children's Healthcare of Atlanta at Egleston
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60637
        • Comer Children's Hospital/University of Chicago Medicine
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • University of Iowa Hospitals & Clinics
    • Louisiana
      • New Orleans, Louisiana, Forenede Stater, 70118
        • Children's Hospital / LSUHSC
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Dana Farber Cancer Institute - Peds
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • The University of Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Helen DeVos Children's
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • University of Minnesota Blood and Marrow Transplant Program - Pediatrics
    • Missouri
      • Kansas City, Missouri, Forenede Stater, 64108
        • The Children's Mercy Hospitals and Clinics
    • Nebraska
      • Omaha, Nebraska, Forenede Stater, 68198
        • Nebraska Medicine
    • New Jersey
      • Hackensack, New Jersey, Forenede Stater, 07601
        • Hackensack University Medical Center
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Morgan Stanley Children's Hospital of New York-Presbyterian - Columbia University Medical Center
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Memorial Sloan Kettering Cancer Center - Peds
      • Queens, New York, Forenede Stater, 11040
        • Cohen Children's Medical Center
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 28203
        • Levine Children's Hospital
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27705
        • Duke University Medical Center; Pediatric Blood and Marrow Transplant
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239-3098
        • Oregon Health and Science University
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Children's Hospital of Philadelphia
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15224
        • Children's Hospital of Pittsburgh of UPMC
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37232
        • Vanderbilt University Medical Center
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75235
        • Children's Medical Center Dallas
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84112
        • Utah Blood and Marrow Transplant Program-Peds
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Research Center
    • Wisconsin
      • Madison, Wisconsin, Forenede Stater, 53792
        • University of Wisconsin Hospital and Clinics
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Children's Hospital of Wisconsin

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

1 sekund til 2 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

1. Spædbørn med SCID, enten typisk eller utæt eller Omenn syndrom.

  1. Typisk SCID er defineret som en af ​​følgende

    • Fravær eller meget lavt antal T-celler (CD3+ T-celler <300/mikroliter OG ingen eller meget lav T-cellefunktion (<10 % af nedre normalgrænse) målt ved respons på phytohæmagglutinin ELLER
    • Tilstedeværelse af moderligt afledte T-celler

  2. Utæt SCID er defineret som følgende

    • Fravær af moderligt afledte T-celler

    • OG enten en eller begge af følgende (i, ii): i) <50 % af nedre grænse for normal T-cellefunktion målt ved respons på PHA ELLER <30 % af nedre grænse for normal T-cellefunktion målt ved respons til CD3 ii) Fraværende eller <10 % af den nedre grænse for normale proliferative responser på candida- og tetanustoxoid-antigener (skal dokumentere efter vaccination eller eksponering for at dette kriterium kan anvendes)

    • OG mindst to af følgende (i til iii): i) CD3 T-celler < 1500/mikroliter ii) >80 % af CD3+ eller CD4+ T-celler er CD45RO+ OG/ELLER >80 % af CD3+ eller CD4+ T-celler er CD62L negative OG/ELLER >50 % af CD3+ eller CD4+ T-celler udtrykker HLA-DR (ved < 4 år) OG/ELLER er oligoklonale T iii) Lave TREC'er og/eller procentdelen af ​​CD4+/45RA+/CD31+ eller CD4+/45RA+ /CD62L+ celler er under det lavere niveau af normal.

  3. Omenn syndrom • Generaliseret hududslæt

    • Maternelle lymfocytter testet for og ikke påvist.
    • >80 % af CD3+ eller CD4+ T-celler er CD45RO+ OG/ELLER >80 % af CD3+ eller CD4+ T-celler er CD62L negative OG/ELLER >50 % af CD3+ eller CD4+ T-celler udtrykker HLA-DR (<2 år)

    • Fraværende eller lav (op til 30 % nedre grænse for normal (LLN)) T-celleproliferation til antigener (Candida, stivkrampe), som patienten har været udsat for, hvis: Proliferation til antigen blev ikke udført, men mindst 4 af følgende 8 understøttende kriterier, hvoraf mindst et skal være blandt dem, der er markeret med en stjerne (*) nedenfor, er til stede, er patienten berettiget til Omenn Syndrom.

      1. Hepatomegali
      2. Splenomegali
      3. Lymfadenopati
      4. Forhøjet IgE
      5. Forhøjet absolut eosinofiltal
      6. *Oligoklonale T-celler målt ved CDR3-længde eller flowcytometri (upload-rapport)
      7. *Proliferation til PHA reduceres til < 50 % af nedre normalgrænse (LLN) eller SI < 30
      8. *Lav TREC og/eller procentdel af CD4+/RA+ CD31+ eller CD4+/RA+ CD62L+ celler under det lavere niveau af normal

      2. Dokumenteret mutation i et af følgende SCID-relaterede gener

en. Cytokinreceptordefekter (IL2RG, JAK3) b. T-cellereceptoromlejringsdefekter (RAG1, RAG2) 3. Ingen tilgængelig genotypisk matchet relateret donor (søskende) 4. Tilgængelighed af en egnet donor og transplantatkilde

  1. Haploidentisk relaterede mobiliserede perifere blodceller
  2. 9/10 eller 10/10 allelmatchede (HLA-A, -B, -C, -DRB1, -DQB1) frivillige ikke-beslægtede donormobiliserede perifere blodceller 5. Alder 0 til 2 år ved indskrivning

Bemærk: For at sikre passende levermetabolisme, alder på tidspunktet for start af busulfan:

For IL2RG/JAK3: 8 uger For RAG1/RAG2: 12 uger

6. Tilstrækkelig organfunktion defineret som:

  1. Hjerte:

    Venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) i hvile ≥ 40 % eller afkortningsfraktion (SF) ≥ 26 % ved ekkokardiogram.

  2. Hepatisk:

    Total bilirubin < 3,0 x den øvre grænse for normal (ULN) for alder (patienter, der er blevet diagnosticeret med Gilberts sygdom, må overskride denne grænse) og ASAT og ALT < 5,0 x ULN for alder.

  3. Nyre:

    GFR estimeret ved den opdaterede Schwartz formel ≥ 90 mL/min/1,73 m2. Hvis den estimerede GFR er < 90 ml/min/1,73 m2, så skal nyrefunktionen måles ved 24-timers kreatininclearance eller nukleær GFR, og skal være > 50 mL/min/1,73 m2.

  4. Pulmonal Intet behov for supplerende ilt og O2-mætning > 92 % på rumluft ved havoverfladen (med lavere niveauer tilladt i højere højder pr. etableret centerbehandlingsstandard).

Ekskluderingskriterier:

  1. Tilstedeværelse af enhver alvorlig livstruende eller opportunistisk infektion på tidspunktet for indskrivning og før påbegyndelse af den forberedende kur. Alvorlige infektioner som defineret nedenfor, der opstår efter tilmeldingen, skal straks rapporteres til Studiekoordineringscenteret, og tilmeldingen vil blive udsat, indtil infektionen er forsvundet. Ideelt tilmeldte forsøgspersoner vil ikke have haft nogen infektion. Hvis patienter har oplevet infektioner, skal disse være løst ved følgende definitioner:

    en. Bakterie i. Positiv kultur fra et sterilt sted (f.eks. blod, cerebrospinalvæske osv.): Gentagende kultur(er) fra samme sted skal være negative, og patienten har gennemført passende antibakteriel behandling (typisk mindst 10 dage).

    ii. Vævsbaseret klinisk infektion (f. cellulitis): Fuldstændig opløsning af kliniske tegn (f.eks. erytem, ​​ømhed osv.), og patienten har gennemført passende antibakteriel behandling (typisk mindst 10 dage).

    iii. Lungebetændelse, organisme ikke identificeret ved bronkoalveolær lavage: Fuldstændig opløsning af kliniske tegn (f.eks. takypnø, iltbehov osv.), og patienten har gennemført passende antibakteriel behandling (typisk mindst 10 dage). Hvis det er muligt, bør røntgenopløsning også demonstreres.

    b. Svampe i. Positiv kultur fra et sterilt sted (f.eks. blod, cerebrospinalvæske osv.): Gentag kultur(er) fra samme sted er negativ, og patienten har gennemført passende antifungal behandling (typisk mindst 14 dage). Patienten kan fortsættes med antifungal profylakse efter endt behandlingsforløb.

    c. Pneumocystis i. Fuldstændig opløsning af kliniske tegn (f.eks. takypnø, iltbehov osv.), og patienten har gennemført passende behandlingsforløb (typisk mindst 21 dage). Hvis det er muligt, bør røntgenopløsning også demonstreres. Patienten kan fortsættes med profylakse efter endt behandlingsforløb.

    d. Viral i. Virale PCR'er fra tidligere dokumenterede steder (blod, nasopharynx, CSF) skal testes igen og er negative.

    ii. Hvis genudtagning af et sted ikke er klinisk muligt (dvs. BAL væske): Fuldstændig opløsning af kliniske tegn (f.eks. takypnø, iltbehov osv.). Hvis det er muligt, bør røntgenopløsning også demonstreres.

  2. Patienter med HIV eller HTLV I/II infektion vil blive udelukket.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lavdosis Busulfan

Busulfan-baseret præparativt regime rettet mod area-under-the-curve (cAUC) eksponering på 25-35 mg*t/l.

Randomisering mellem de to dosisniveauer vil blive udført separat i hvert genotype stratum (RAG1/RAG2 og IL2RG/JAK3), ved hjælp af permuterede blokke.
Medicin: Busulfan
Randomisering mellem lave og mellemstore doser af busulfan for TCR αβ+/CD19+ depleteret haploidentisk relateret og ubeslægtet donor HCT.
Enhed: Cellebehandling for TCRαβ+/CD19+-depletering
T-celler og B-celler vil blive fjernet fra stamcellerne indsamlet fra donoren ved en undersøgelsesproces kaldet alfa-beta CD3+/CD19+ t-celle udtømning ved hjælp af en enhed kaldet CliniMACS® før modtagerinfusion, hvilket forhåbentlig minimerer risikoen for betydelig graft vs. host disease (GVHD) eller lymfoproliferativ lidelse.
Andre navne:
  • CliniMACS
Eksperimentel: Medium dosis Busulfan

Busulfan-baseret præparativt regime rettet mod area-under-the-curve (cAUC) eksponering på 55-65 mg*t/l.

Randomisering mellem de to dosisniveauer vil blive udført separat i hvert genotype stratum (RAG1/RAG2 og IL2RG/JAK3), ved hjælp af permuterede blokke.
Medicin: Busulfan
Randomisering mellem lave og mellemstore doser af busulfan for TCR αβ+/CD19+ depleteret haploidentisk relateret og ubeslægtet donor HCT.
Enhed: Cellebehandling for TCRαβ+/CD19+-depletering
T-celler og B-celler vil blive fjernet fra stamcellerne indsamlet fra donoren ved en undersøgelsesproces kaldet alfa-beta CD3+/CD19+ t-celle udtømning ved hjælp af en enhed kaldet CliniMACS® før modtagerinfusion, hvilket forhåbentlig minimerer risikoen for betydelig graft vs. host disease (GVHD) eller lymfoproliferativ lidelse.
Andre navne:
  • CliniMACS

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vaccinespecifikt antistofrespons
Tidsramme: 2 år

Humoral immunrekonstitution 2 år efter HCT, defineret ved specifik antistofrespons på tetanustoxoid. Kriterier for evaluering af humoral immunrespons er følgende:

  • Donor T-cellekimærisme ≥50 %
  • B-celletal ≥50 celler/mikroliter
  • IVIG uafhængig i ≥12 uger

Forsøgspersoner, der opfylder kriterierne, får 3 doser stivkrampetoxoid med mindst 4 ugers mellemrum, efterfulgt af måling af stivkrampetiter mindst 4-6 uger efter 3. dosis. De, der opnår stivkrampetiter på ≥0,15 IE/ml efter vaccination, vil opfylde det primære endepunkt. Patienter, der har dokumenteret humoral immunrespons på et tidspunkt før 2 år, vil blive betragtet som en succes for det primære effektmål, mens patienter, der ikke har et humoralt immunrespons vurderet efter 2 år, vil blive betragtet som svigt for det primære effektmål.
2 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Immunrekonstitution
Tidsramme: Op til 3 år
  • T-celle-immunrekonstitution 30 dage, 60 dage, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder og 2 år efter HCT.
  • Naiv T-cellegenerering og thymus-output 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder og 2 år efter HCT.
  • Frihed fra immunglobulinsubstitution vil blive vurderet på alle patienter 9 måneder, 12 måneder, 2 år og 3 år efter HCT. Patienter, der ikke har fået IVIG i mindst 12 uger på vurderingstidspunktet, vil blive betragtet som fri for immunglobulinsubstitution.
  • Stivkramperespons på alle patienter, der fuldfører et vaccinationsforsøg med yderligere tidspunkter på 12 måneder, 18 måneder og 3 år efter HCT.
  • Levende vaccineresponser på alle patienter, der gennemgår vaccinationsforsøg 3 år efter HCT
Op til 3 år
Indpodning
Tidsramme: Neutrofil engraftment: 42 dage efter HCT. Donorcellekimærisme op til 2 år efter HCT.
  • Neutrofilengraftment vil blive vurderet på alle patienter og defineret som opnåelse af et absolut neutrofiltal på >500 celler/mikroliter i 3 på hinanden følgende dage efter dag 42 efter HCT
  • Donorcellekimærisme (fuldblod, sorteret CD3 (T-celle), CD19 (B-celle) og CD56 (NK-celle) og granulocyt (CD15)) 42 dage, 3 måneder, 6 måneder, 12 måneder og 2 år efter -HCT. Absolut B-celle-, NK-celle- og granulocyttal vil blive målt.
Neutrofil engraftment: 42 dage efter HCT. Donorcellekimærisme op til 2 år efter HCT.
Samlet overlevelse
Tidsramme: 3 år
Data til at spore den samlede overlevelse vil blive indsamlet 1, 2 og 3 år efter HCT.
3 år
Begivenhedsfri overlevelse
Tidsramme: 3 år
Data til sporing af begivenhedsfri overlevelse vil blive indsamlet 1, 2 og 3 år efter HCT. Hændelser vil blive defineret som 1) død af enhver årsag, 2) afvisning af transplantatet (T-celle- og/eller fuldblodkimærisme <5 % donor), 3) transplantationsfejl, der nødvendiggør en anden HCT-procedure fra den samme donor eller en anden donor, med eller uden konditionering, 4) DLI givet til behandling af faldende kimærisme.
3 år
Akut graft-versus-host-sygdom (aGVHD)
Tidsramme: dag 100 og 6 måneder efter HCT
Forekomst af akut (grad II-IV og grad III-IV) GVHD.
dag 100 og 6 måneder efter HCT
Kronisk graft-versus-host-sygdom (cGVHD)
Tidsramme: 2 år efter HCT
Forekomst af kronisk GVHD 6 måneder, 12 måneder og 24 måneder efter HCT.
2 år efter HCT
Post-HCT komplikationer
Tidsramme: Op til 2 år efter HCT
  • Infektioner
  • Målrettet regimerelateret toksicitet (alvorlig venookklusiv leversygdom, idiopatisk pneumonitissyndrom)
  • Autoimmunitet
Op til 2 år efter HCT
Busulfan farmakokinetik
Tidsramme: Præ-HCT
Blodprøver vil blive udtaget på busulfan-dosering dag 1 og 3 kl. 2.35, 4, 6 og 8 timer fra tidspunktet for starten af ​​infusionen. Resultaterne vil blive brugt til at estimere individuel eksponering (AUC og cAUC).
Præ-HCT

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Center for International Blood and Marrow Transplant Research

Efterforskere

  • Studiestol: Sung-Yun Pai, MD, National Institutes of Health (NIH)
  • Studiestol: Michael Pulsipher, MD, University of Utah

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. oktober 2018

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. december 2028

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

16. juli 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

2. august 2018

Først opslået (Faktiske)

8. august 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

28. august 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. august 2026

Sidst verificeret

1. januar 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PBMTC NMD1801

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner