Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Subkutánní hydrokortizon děti s vrozenou adrenální hyperplazií

3. června 2025 aktualizováno: University of Minnesota

Intervalová bolusová aplikace subkutánního hydrokortizonu infuzní pumpou u dětí s vrozenou adrenální hyperplazií

Toto je otevřená, nerandomizovaná zkřížená studie proveditelnosti srovnávající perorální hydrokortisonovou léčbu s intervalovým bolusovým podáváním (pulsačním) subkutánního hydrokortizonu pomocí infuzní pumpy u dětí s vrozenou adrenální hyperplazií. Osm dětí ve věku 4–18 let bude mít 24hodinové farmakokinetické a farmakodynamické profily koncentrací kortizolu, 17-hydroxyprogesteronu a androstendionu při perorální léčbě hydrokortisonem (vstup 1), během úvodního testu subkutánní hydrokortizonové pumpy (vstup 2) a po 6 týdnech léčby subkutánní hydrokortizonovou pumpou (přijetí 3). Integrovaný farmakokinetický a farmakodynamický model bude použit ke stanovení parametrů kortizolu, 17-hydroxyprogesteronu a androstendionu, aby bylo možné porovnat dobu, po kterou subjekty mají tyto koncentrace mimo přijatelná rozmezí. Zdroj financování - FDA OOPD

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

11

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Spojené státy, 55455
        • Prism Clinical Research

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

4 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Děti 4 - 18 let.
  • Klasická kongenitální adrenální hyperplazie (CAH) potvrzená hormonálním a molekulárním vyšetřením.
  • Pacienti, kteří užívali stejný režim dávkování HC po dobu 1 měsíce

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti s neklasickou CAH.

  • Pacienti na:

    • dexamethason
    • Prednison, popř
    • inhalační steroidy.
  • Pacienti s povrchem těla pod 1 m2 nebo nad 2 m2
  • Neanglicky mluvící pacienti

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Subkutánní hydrokortison pomocí infuzního čerpadla
Toto je studie s jednou paží. Po zápisu byl každý účastník přijat do 24hodinového profilu PKPD koncentrací kortizolu, 17OHP a A4, zatímco na standardní perorální hydrokortizonové terapii (přijetí 1, týden 1). Účastník pokračoval ve stabilním orálním HC po dobu šesti týdnů. Při přijetí 2, 7. týdne, byl účastník připuštěn, že umístění čerpadla SQHC byl proveden bezpečnostní kontrolou, aby se ověřila absorpce HC, byla dostatečná. To se skládalo z identického 24hodinového designu PKPD, jak se používá při přijetí 1. Účastníci se vrátili ke svému standardnímu perorálnímu dávkování HC po dobu 2 týdnů, zatímco byly hodnoceny profily PKPD z čerpadla SQHC. Čerpadlo SQHC bylo umístěno v 9. týdnu a poté posláno domů na čerpadlo. . Po 6 týdnech ošetření čerpadla SQHC (přijetí 3, týden 14) byli účastníci přijati a byl proveden stejný 24hodinový design PKPD jako přijetí 1 a 2. Subjekty byly poté propuštěny na jejich standardní orální HC terapii a byly sledovány dalších 6 týdnů
Lék: Subkutánní hydrokortison
Pulzující subkutánní hydrokortizon podávaný v 8 dávkách denně prostřednictvím infuzního čerpadla SQ po dobu 6 týdnů
Ostatní jména:
  • Hydrokortison podávaný subkutánní pumpou

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Expozice kortizolu
Časové okno: 1. týden
24hodinová plocha pod křivkou (AUC) po perorálním dávkování hydrokortizonu (přijetí 1).
1. týden
Expozice kortizolu
Časové okno: 14. týden
24hodinová oblast kortizolu-pod křivkou (AUC), zatímco na intervalu Bolus Delivery (Pulsatile) SQHC (přijetí 3)
14. týden
17-OHP expozice
Časové okno: 1. týden
24hodinová plocha pod křivkou (AUC) po perorálním dávkování hydrokortizonu (přijetí 1).
1. týden
17-OHP expozice
Časové okno: 14. týden
24hodinová oblast kortizolu-pod křivkou (AUC), zatímco na intervalu Bolus Delivery (Pulsatile) SQHC (přijetí 3)
14. týden
Expozice Androstenedione (A4)
Časové okno: 1. týden
24hodinová plocha pod křivkou (AUC) po perorálním dávkování hydrokortizonu (přijetí 1).
1. týden
Expozice Androstenedione (A4)
Časové okno: 14. týden
24hodinová oblast kortizolu-pod křivkou (AUC), zatímco na intervalu Bolus Delivery (Pulsatile) SQHC (přijetí 3)
14. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Minnesota

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Kyriaki Sarafoglou, MD, University of Minnesota

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. ledna 2019

Primární dokončení (Aktuální)

23. února 2023

Dokončení studie (Aktuální)

23. února 2023

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. října 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. října 2018

První zveřejněno (Aktuální)

24. října 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

25. června 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. června 2025

Naposledy ověřeno

1. června 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • PEDS-2018-26475
  • FD-R-6100 (Jiné číslo grantu/financování: FDA Office of Orphan Products Development)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit