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Crianças com hidrocortisona subcutânea com hiperplasia adrenal congênita

3 de junho de 2025 atualizado por: University of Minnesota

Fornecimento de Bolus Intervalado de Hidrocortisona Subcutânea Via Bomba de Infusão em Crianças com Hiperplasia Adrenal Congênita

Este é um estudo de viabilidade de design cruzado, aberto e não randomizado, comparando o tratamento oral com hidrocortisona com administração de bolus intervalado (pulsátil) de hidrocortisona subcutânea via bomba de infusão em crianças com hiperplasia adrenal congênita. Oito crianças, com idades entre 4 e 18 anos, terão perfis farmacocinéticos e farmacodinâmicos de 24 horas de concentrações de cortisol, 17-hidroxiprogesterona e androstenediona durante a terapia oral com hidrocortisona (admissão 1), durante um teste inicial da bomba de hidrocortisona subcutânea (admissão 2) , e após 6 semanas de tratamento com bomba de hidrocortisona subcutânea (admissão 3). Um modelo farmacocinético e farmacodinâmico integrado será usado para determinar os parâmetros de cortisol, 17-hidroxiprogesterona e androstenediona para comparar a duração do tempo em que os indivíduos têm essas concentrações fora dos limites aceitáveis. Fonte de Financiamento - FDA OOPD

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

11

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Prism Clinical Research

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

4 anos a 18 anos (Filho, Adulto)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Crianças de 4 a 18 anos.
  • Hiperplasia adrenal congênita clássica (HAC) confirmada por testes hormonais e moleculares.
  • Pacientes que estiveram no mesmo esquema posológico de HC por 1 mês

Critério de exclusão:

  • Pacientes com HAC não clássica.

  • Pacientes em:

    • Dexametasona
    • Prednisona, ou
    • esteróides inalados.
  • Pacientes com áreas de superfície corporal abaixo de 1m2 ou acima de 2m2
  • Pacientes que não falam inglês

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: N / D
  • Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Hidrocortisona subcutânea via bomba de infusão
Este é um estudo único de braço. Após a inscrição, cada participante foi admitido para um perfil de PKPD de 24 horas de cortisol, 17OHP e concentrações de A4, enquanto na terapia padrão de hidrocortisona oral padrão (admissão 1, semana 1). O participante continuou no HC oral estável por seis semanas. Na admissão 2, semana 7, o participante foi admitido que a colocação da bomba SQHC e uma verificação de segurança foi realizada para verificar a absorção de HC. Isso consistia em um design idêntico de PKPD de 24 horas, usado na admissão 1. Os participantes retornaram à sua dose padrão de HC oral por 2 semanas, enquanto os perfis de PKPD da bomba SQHC estavam sendo avaliados. A bomba SQHC foi colocada na semana 9 e depois enviada para casa na bomba. . Depois de 6 semanas de tratamento da bomba SQHC (admissão 3, semana 14), os participantes foram admitidos e o mesmo design de PKPD de 24 horas que os perfis de admissões 1 e 2 foram realizados. Os sujeitos foram descarregados em sua terapia oral padrão de HC e foram seguidos por mais 6 semanas adicionais
Medicamento: Hidrocortisona subcutânea
Hidrocortisona subcutânea pulsátil administrada em 8 doses por dia através da bomba de infusão SQ por 6 semanas
Outros nomes:
  • Hidrocortisona administrada por bomba subcutânea

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Exposição ao cortisol
Prazo: Semana 1
Área de 24 horas sob a curva (AUC) após a dosagem oral de hidrocortisona (admissão 1).
Semana 1
Exposição ao cortisol
Prazo: Semana 14
A área de cortisol de 24 horas, abaixo da curva (AUC), durante a entrega do intervalo em bolus (pulsátil) do SQHC (admissão 3)
Semana 14
Exposição de 17-OHP
Prazo: Semana 1
Área de 24 horas sob a curva (AUC) após a dosagem oral de hidrocortisona (admissão 1).
Semana 1
Exposição de 17-OHP
Prazo: Semana 14
A área de cortisol de 24 horas, abaixo da curva (AUC), durante a entrega do intervalo em bolus (pulsátil) do SQHC (admissão 3)
Semana 14
Androstenediona (A4) Exposição
Prazo: Semana 1
Área de 24 horas sob a curva (AUC) após a dosagem oral de hidrocortisona (admissão 1).
Semana 1
Androstenediona (A4) Exposição
Prazo: Semana 14
A área de cortisol de 24 horas, abaixo da curva (AUC), durante a entrega do intervalo em bolus (pulsátil) do SQHC (admissão 3)
Semana 14

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

University of Minnesota

Investigadores

  • Investigador principal: Kyriaki Sarafoglou, MD, University of Minnesota

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

1 de janeiro de 2019

Conclusão Primária (Real)

23 de fevereiro de 2023

Conclusão do estudo (Real)

23 de fevereiro de 2023

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de outubro de 2018

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

23 de outubro de 2018

Primeira postagem (Real)

24 de outubro de 2018

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

25 de junho de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de junho de 2025

Última verificação

1 de junho de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • PEDS-2018-26475
  • FD-R-6100 (Número de outro subsídio/financiamento: FDA Office of Orphan Products Development)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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