Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Subkutan hydrocortison børn med medfødt binyrehyperplasi

3. juni 2025 opdateret af: University of Minnesota

Intervalbolustilførsel af subkutan hydrocortison via infusionspumpe hos børn med medfødt binyrehyperplasi

Dette er et åbent, ikke-randomiseret crossover-design gennemførlighedsforsøg, der sammenligner oral hydrocortisonbehandling med interval boluslevering (pulserende) af subkutan hydrocortison via infusionspumpe hos børn med medfødt binyrehyperplasi. Otte børn i alderen 4-18 år vil have 24-timers farmakokinetiske og farmakodynamiske profiler af cortisol-, 17-hydroxyprogesteron- og androstenedion-koncentrationer, mens de er i oral hydrocortisonbehandling (indlæggelse 1), under et indledende forsøg med den subkutane hydrocortisonpumpe (indlæggelse 2) , og efter 6 ugers subkutan hydrocortisonpumpebehandling (indlæggelse 3). En integreret farmakokinetisk og farmakodynamisk model vil blive brugt til at bestemme cortisol-, 17-hydroxyprogesteron- og androstenedion-parametre for at sammenligne varigheden af ​​den tid, forsøgspersoner har disse koncentrationer uden for acceptable områder. Finansieringskilde - FDA OOPD

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forenede Stater, 55455
        • Prism Clinical Research

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

4 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Børn 4 - 18 år.
  • Klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH) bekræftet ved hormonel og molekylær test.
  • Patienter, der har været på samme HC-doseringsregime i 1 måned

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter med ikke-klassisk CAH.

  • Patienter på:

    • Dexamethason
    • Prednison, eller
    • inhalerede steroider.
  • Patienter med kropsoverfladearealer under 1m2 eller over 2m2
  • Ikke-engelsktalende patienter

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Subkutan hydrocortison via infusionspumpe
Dette er en enkelt armundersøgelse. Efter tilmelding blev hver deltager indlagt for en 24-timers PKPD-profil af cortisol, 17OHP og A4-koncentrationer, mens den var på standard oral hydrocortisonbehandling (optagelse 1, uge ​​1). Deltageren fortsatte med stabil oral HC i seks uger. Ved optagelse 2, uge ​​7 blev deltageren optaget SQHC -pumpeplacering, og en sikkerhedskontrol blev udført for at verificere absorption af HC var tilstrækkelig. Dette bestod af et identisk 24-timers PKPD-design som brugt i optagelse 1. Deltagerne vendte tilbage til deres standard orale HC -dosering i 2 uger, mens PKPD -profilerne fra SQHC -pumpen blev evalueret. SQHC -pumpen blev anbragt i uge 9 og sendte derefter hjem på pumpen. . Efter 6 ugers SQHC-pumpebehandling (optagelse 3, uge ​​14) blev deltagerne optaget, og det samme 24-timers PKPD-design som optagelser 1 og 2-profiler blev udført. Emnerne blev derefter udskrevet på deres standard orale HC -terapi og blev fulgt i yderligere 6 uger
Medicin: Subkutan hydrocortison
Pulsatile subkutan hydrocortison administreret i 8 doser pr. Dag via SQ -infusionspumpe i 6 uger
Andre navne:
  • Hydrocortison leveres via subkutan pumpe

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Cortisol -eksponering
Tidsramme: Uge 1
24-timers område under kurven (AUC) efter oral hydrocortisondosering (optagelse 1).
Uge 1
Cortisol -eksponering
Tidsramme: Uge 14
Den 24-timers cortisol-område-under-kurven (AUC), mens den er på intervallet bolus levering (pulserende) af SQHC (optagelse 3)
Uge 14
17-OHP-eksponering
Tidsramme: Uge 1
24-timers område under kurven (AUC) efter oral hydrocortisondosering (optagelse 1).
Uge 1
17-OHP-eksponering
Tidsramme: Uge 14
Den 24-timers cortisol-område-under-kurven (AUC), mens den er på intervallet bolus levering (pulserende) af SQHC (optagelse 3)
Uge 14
Androstenedione (A4) eksponering
Tidsramme: Uge 1
24-timers område under kurven (AUC) efter oral hydrocortisondosering (optagelse 1).
Uge 1
Androstenedione (A4) eksponering
Tidsramme: Uge 14
Den 24-timers cortisol-område-under-kurven (AUC), mens den er på intervallet bolus levering (pulserende) af SQHC (optagelse 3)
Uge 14

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Minnesota

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Kyriaki Sarafoglou, MD, University of Minnesota

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2019

Primær færdiggørelse (Faktiske)

23. februar 2023

Studieafslutning (Faktiske)

23. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. oktober 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. oktober 2018

Først opslået (Faktiske)

24. oktober 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

25. juni 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. juni 2025

Sidst verificeret

1. juni 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PEDS-2018-26475
  • FD-R-6100 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: FDA Office of Orphan Products Development)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner