Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Subkutan hydrokortisonbarn med medfødt binyrehyperplasi

3. juni 2025 oppdatert av: University of Minnesota

Intervallbolustilførsel av subkutan hydrokortison via infusjonspumpe hos barn med medfødt binyrehyperplasi

Dette er en åpen, ikke-randomisert gjennomførbarhetsstudie for crossover-design som sammenligner oral hydrokortisonbehandling med intervallbolustilførsel (pulserende) av subkutan hydrokortison via infusjonspumpe hos barn med medfødt adrenal hyperplasi. Åtte barn i alderen 4-18 år vil ha 24-timers farmakokinetiske og farmakodynamiske profiler av kortisol-, 17-hydroksyprogesteron- og androstenedion-konsentrasjoner mens de er på oral hydrokortisonbehandling (innleggelse 1), under en innledende utprøving av den subkutane hydrokortisonpumpen (innleggelse 2) , og etter 6 uker med subkutan hydrokortisonpumpebehandling (innleggelse 3). En integrert farmakokinetisk og farmakodynamisk modell vil bli brukt for å bestemme kortisol-, 17-hydroksyprogesteron- og androstenedion-parametere for å sammenligne varigheten av tiden pasienter har disse konsentrasjonene utenfor akseptable områder. Finansieringskilde – FDA OOPD

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

11

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Forente stater, 55455
        • Prism Clinical Research

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

4 år til 18 år (Barn, Voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Barn 4 - 18 år.
  • Klassisk medfødt binyrehyperplasi (CAH) bekreftet ved hormonell og molekylær testing.
  • Pasienter som har vært på samme HC-doseringsregime i 1 måned

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter med ikke-klassisk CAH.

  • Pasienter på:

    • Deksametason
    • Prednison, eller
    • inhalerte steroider.
  • Pasienter med kroppsoverflater under 1m2 eller over 2m2
  • Ikke-engelsktalende pasienter

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Subkutan hydrokortison via infusjonspumpe
Dette er en enkelt armstudie. Ved påmelding ble hver deltaker innlagt for en 24-timers PKPD-profil av kortisol, 17OHP og A4-konsentrasjoner mens de var på standard oral hydrokortisonbehandling (innleggelse 1, uke 1). Deltakeren fortsatte på stabil oral HC i seks uker. Ved innleggelse 2, uke 7 ble deltakeren innlagt at SQHC -pumpeplassering, og en sikkerhetskontroll ble utført for å verifisere absorpsjon av HC var tilstrekkelig. Dette besto av en identisk 24-timers PKPD-design som brukt i innleggelse 1. Deltakerne kom tilbake til sin standard orale HC -dosering i 2 uker mens PKPD -profilene fra SQHC -pumpen ble evaluert. SQHC -pumpen ble plassert i uke 9 og deretter sendt hjem på pumpen. . Etter 6 uker med SQHC-pumpebehandling (Opptak 3, uke 14) ble deltakerne innlagt og den samme 24-timers PKPD-design som opptak 1 og 2 profiler ble utført. Forsøkspersonene ble deretter utskrevet på sin standard oral HC -terapi og ble fulgt i ytterligere 6 uker
Legemiddel: Subkutan hydrokortison
Pulserende subkutan hydrokortison administrert i 8 doser per dag via SQ -infusjonspumpe i 6 uker
Andre navn:
  • Hydrokortison levert via subkutan pumpe

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Kortisoleksponering
Tidsramme: Uke 1
24-timers område under kurven (AUC) etter oral hydrokortison dosering (innleggelse 1).
Uke 1
Kortisoleksponering
Tidsramme: Uke 14
Det 24-timers kortisolområdet-under-kurven (AUC) mens du er på intervallet boluslevering (pulserende) av SQHC (adgang 3)
Uke 14
17-OHP-eksponering
Tidsramme: Uke 1
24-timers område under kurven (AUC) etter oral hydrokortison dosering (innleggelse 1).
Uke 1
17-OHP-eksponering
Tidsramme: Uke 14
Det 24-timers kortisolområdet-under-kurven (AUC) mens du er på intervallet boluslevering (pulserende) av SQHC (adgang 3)
Uke 14
Androstenedione (A4) eksponering
Tidsramme: Uke 1
24-timers område under kurven (AUC) etter oral hydrokortison dosering (innleggelse 1).
Uke 1
Androstenedione (A4) eksponering
Tidsramme: Uke 14
Det 24-timers kortisolområdet-under-kurven (AUC) mens du er på intervallet boluslevering (pulserende) av SQHC (adgang 3)
Uke 14

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Minnesota

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Kyriaki Sarafoglou, MD, University of Minnesota

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. januar 2019

Primær fullføring (Faktiske)

23. februar 2023

Studiet fullført (Faktiske)

23. februar 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

11. oktober 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

23. oktober 2018

Først lagt ut (Faktiske)

24. oktober 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

25. juni 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. juni 2025

Sist bekreftet

1. juni 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PEDS-2018-26475
  • FD-R-6100 (Annet stipend/finansieringsnummer: FDA Office of Orphan Products Development)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere