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Hidrocortisona subcutánea Niños con hiperplasia suprarrenal congénita

3 de junio de 2025 actualizado por: University of Minnesota

Administración en bolo a intervalos de hidrocortisona subcutánea a través de una bomba de infusión en niños con hiperplasia suprarrenal congénita

Este es un ensayo de factibilidad de diseño cruzado, no aleatorizado, abierto, que compara el tratamiento con hidrocortisona oral con la administración de bolos a intervalos (pulsátiles) de hidrocortisona subcutánea a través de una bomba de infusión en niños con hiperplasia suprarrenal congénita. Ocho niños, de 4 a 18 años de edad, tendrán perfiles farmacocinéticos y farmacodinámicos de 24 horas de concentraciones de cortisol, 17-hidroxiprogesterona y androstenediona mientras reciben terapia de hidrocortisona oral (ingreso 1), durante una prueba inicial de la bomba subcutánea de hidrocortisona (ingreso 2) , y después de 6 semanas de tratamiento con bomba de hidrocortisona subcutánea (ingreso 3). Se utilizará un modelo farmacocinético y farmacodinámico integrado para determinar los parámetros de cortisol, 17-hidroxiprogesterona y androstenediona para comparar la duración del tiempo en que los sujetos tienen estas concentraciones fuera de los rangos aceptables. Fuente de financiación - FDA OOPD

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

11

Fase

  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
        • Prism Clinical Research

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

4 años a 18 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Niños de 4 a 18 años.
  • Hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH) confirmada por pruebas hormonales y moleculares.
  • Pacientes que han estado en el mismo régimen de dosificación de HC durante 1 mes

Criterio de exclusión:

  • Pacientes con CAH no clásica.

  • Pacientes en:

    • Dexametasona
    • prednisona, o
    • esteroides inhalados.
  • Pacientes con superficies corporales inferiores a 1m2 o superiores a 2m2
  • Pacientes que no hablan inglés

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
  • Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: Hidrocortisona subcutánea a través de la bomba de infusión
Este es un estudio de un solo brazo. Tras la inscripción, cada participante fue admitido para un perfil PKPD de 24 horas de cortisol, 17OHP y concentraciones de A4, mientras que en la terapia de hidrocortisona oral estándar (admisión 1, semana 1). El participante continuó con HC oral estable durante seis semanas. Al ingreso 2, Semana 7, el participante fue admitido que la colocación de la bomba SQHC y se realizó una verificación de seguridad para verificar la absorción de HC fue adecuada. Esto consistió en un diseño PKPD idéntico de 24 horas como se usa en la admisión 1. Los participantes regresaron a su dosificación de HC oral estándar durante 2 semanas, mientras que los perfiles PKPD de la bomba SQHC se evaluaron. La bomba SQHC se colocó en la semana 9 y luego se envió a casa en la bomba. . Después de 6 semanas de tratamiento con la bomba SQHC (admisión 3, semana 14) fueron admitidos y se realizó el mismo diseño de PKPD de 24 horas que los perfiles de admisión 1 y 2. Luego, los sujetos fueron dados de alta en su terapia HC oral estándar y fueron seguidos durante 6 semanas adicionales.
Droga: Hidrocortisona subcutánea
Hidrocortisona subcutánea pulsátil administrada en 8 dosis por día a través de la bomba de infusión SQ durante 6 semanas
Otros nombres:
  • Hidrocortisona administrada mediante bomba subcutánea

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Exposición al cortisol
Periodo de tiempo: Semana 1
Área de 24 horas bajo la curva (AUC) después de la dosificación de hidrocortisona oral (admisión 1).
Semana 1
Exposición al cortisol
Periodo de tiempo: Semana 14
El área de cortisol de 24 horas bajo la curva (AUC) mientras está en el intervalo de suministro de bolo (pulsátil) de SQHC (admisión 3)
Semana 14
Exposición de 17 ohp
Periodo de tiempo: Semana 1
Área de 24 horas bajo la curva (AUC) después de la dosificación de hidrocortisona oral (admisión 1).
Semana 1
Exposición de 17 ohp
Periodo de tiempo: Semana 14
El área de cortisol de 24 horas bajo la curva (AUC) mientras está en el intervalo de suministro de bolo (pulsátil) de SQHC (admisión 3)
Semana 14
Androstenedione (A4) Exposición
Periodo de tiempo: Semana 1
Área de 24 horas bajo la curva (AUC) después de la dosificación de hidrocortisona oral (admisión 1).
Semana 1
Androstenedione (A4) Exposición
Periodo de tiempo: Semana 14
El área de cortisol de 24 horas bajo la curva (AUC) mientras está en el intervalo de suministro de bolo (pulsátil) de SQHC (admisión 3)
Semana 14

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

University of Minnesota

Investigadores

  • Investigador principal: Kyriaki Sarafoglou, MD, University of Minnesota

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

1 de enero de 2019

Finalización primaria (Actual)

23 de febrero de 2023

Finalización del estudio (Actual)

23 de febrero de 2023

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

11 de octubre de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

23 de octubre de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

24 de octubre de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

25 de junio de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de junio de 2025

Última verificación

1 de junio de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • PEDS-2018-26475
  • FD-R-6100 (Otro número de subvención/financiamiento: FDA Office of Orphan Products Development)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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