Hidrocortisona subcutánea Niños con hiperplasia suprarrenal congénita
19 de julio de 2023 actualizado por: University of Minnesota
Administración en bolo a intervalos de hidrocortisona subcutánea a través de una bomba de infusión en niños con hiperplasia suprarrenal congénita
Este es un ensayo de factibilidad de diseño cruzado, no aleatorizado, abierto, que compara el tratamiento con hidrocortisona oral con la administración de bolos a intervalos (pulsátiles) de hidrocortisona subcutánea a través de una bomba de infusión en niños con hiperplasia suprarrenal congénita.
Ocho niños, de 4 a 18 años de edad, tendrán perfiles farmacocinéticos y farmacodinámicos de 24 horas de concentraciones de cortisol, 17-hidroxiprogesterona y androstenediona mientras reciben terapia de hidrocortisona oral (ingreso 1), durante una prueba inicial de la bomba subcutánea de hidrocortisona (ingreso 2) , y después de 6 semanas de tratamiento con bomba de hidrocortisona subcutánea (ingreso 3).
Se utilizará un modelo farmacocinético y farmacodinámico integrado para determinar los parámetros de cortisol, 17-hidroxiprogesterona y androstenediona para comparar la duración del tiempo en que los sujetos tienen estas concentraciones fuera de los rangos aceptables.
Fuente de financiación - FDA OOPD
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
- Trastornos del desarrollo sexual
- Anomalías urogenitales
- Hiperplasia suprarrenal congénita
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Hiperplasia
- Hiperfunción adrenocortical
- Trastornos congénitos
- Hidrocortisona
- Hiperplasia suprarrenal
- Enfermedades metabólicas de esteroides, congénitas
- Enfermedad de la glándula suprarrenal
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
11
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- Prism Clinical Research
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
4 años a 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Niños de 4 a 18 años.
- Hiperplasia suprarrenal congénita clásica (CAH) confirmada por pruebas hormonales y moleculares.
- Pacientes que han estado en el mismo régimen de dosificación de HC durante 1 mes
Criterio de exclusión:
- Pacientes con CAH no clásica.
Pacientes en:
- Dexametasona
- prednisona, o
- esteroides inhalados.
- Pacientes con superficies corporales inferiores a 1m2 o superiores a 2m2
- Pacientes que no hablan inglés
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Hidrocortisona subcutánea a través de bomba de infusión
Los pacientes recibirán una inyección subcutánea de hidrocortisona (HC).
La dosis diaria total (TDD) de hidrocortisona en comprimidos orales de cada paciente para determinar las dosis que se administrarán del fármaco del estudio.
El programa de 24 horas y el porcentaje de TDD de HC serán los siguientes: aproximadamente el 60 % de la TDD de HC se entregará en 3 pulsos iguales a las 03:00, 06:00 y 09:00.
Otro 35% se entregará en 3 pulsos iguales a las 1200, 1500 y 1800 y el 5% restante a las 2100 y 2400.
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Los pacientes serán monitoreados y recibirán un régimen de dosificación SQHC en bolo a intervalos que imita más fielmente los ritmos circadianos y ultradianos de cortisol, 17OHP y D4A que la dosificación oral convencional de HC.
Otros nombres:
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Comparador activo: Terapia estándar con glucocorticoides
Los sujetos en este brazo continuarán con la terapia estándar de hidrocortisona oral
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Los sujetos en este brazo continuarán con la terapia estándar de hidrocortisona oral
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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La duración de la hipocortisolemia y la hipercortisolemia será significativamente más corta
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización evaluada hasta 20 semanas.
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La duración de la hipocortisolemia y la hipercortisolemia será significativamente más corta en el intervalo de administración en bolo (pulsátil) de hidrocortisona subcutánea (ingresos 2 y 3) que con la dosificación de hidrocortisona oral convencional (ingreso 1)
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Desde la fecha de aleatorización evaluada hasta 20 semanas.
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Las concentraciones séricas estarán dentro de un rango aceptable
Periodo de tiempo: Desde la fecha de aleatorización evaluada hasta 20 semanas.
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La duración del tiempo en que las concentraciones séricas de 17-hidroxiprogesterona y androstenediona están fuera de un rango aceptable de supresión será significativamente más corta durante el intervalo de administración en bolo (pulsátil) de hidrocortisona subcutánea (ingresos 2 y 3) que con la dosificación de hidrocortisona oral (ingreso 1)
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Desde la fecha de aleatorización evaluada hasta 20 semanas.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Kyriaki Sarafoglou, MD, University of Minnesota
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de enero de 2019
Finalización primaria (Actual)
23 de febrero de 2023
Finalización del estudio (Actual)
23 de febrero de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de octubre de 2018
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
23 de octubre de 2018
Publicado por primera vez (Actual)
24 de octubre de 2018
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
20 de julio de 2023
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
19 de julio de 2023
Última verificación
1 de julio de 2023
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del sistema endocrino
- Trastornos gonadales
- Anomalías congénitas
- Metabolismo, errores congénitos
- Enfermedades urogenitales femeninas
- Enfermedades urogenitales femeninas y complicaciones del embarazo
- Enfermedades urogenitales
- Enfermedades urogenitales masculinas
- Hiperplasia
- Enfermedades metabólicas
- Hiperplasia Suprarrenal Congénita
- Síndrome adrenogenital
- Hiperfunción adrenocortical
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Anomalías urogenitales
- Trastornos del desarrollo sexual
- Enfermedades de las glándulas suprarrenales
- Metabolismo de esteroides, errores congénitos
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes antiinflamatorios
- Hormonas
- Hormonas, sustitutos hormonales y antagonistas hormonales
- Hidrocortisona
- Hidrocortisona 17-butirato 21-propionato
- Acetato de hidrocortisona
- Hemisuccinato de hidrocortisona
- Glucocorticoides
Otros números de identificación del estudio
- PEDS-2018-26475
- FD-R-6100 (Otro número de subvención/financiamiento: FDA Office of Orphan Products Development)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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