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Idrocortisone sottocutaneo Bambini con iperplasia surrenale congenita

3 giugno 2025 aggiornato da: University of Minnesota

Somministrazione in bolo a intervalli di idrocortisone sottocutaneo tramite pompa per infusione in bambini con iperplasia surrenale congenita

Si tratta di uno studio di fattibilità di progettazione crossover in aperto, non randomizzato, che confronta il trattamento con idrocortisone orale con la somministrazione di bolo a intervalli (pulsatile) di idrocortisone sottocutaneo tramite pompa per infusione in bambini con iperplasia surrenale congenita. Otto bambini, di età compresa tra 4 e 18 anni, presenteranno profili farmacocinetici e farmacodinamici delle 24 ore delle concentrazioni di cortisolo, 17-idrossiprogesterone e androstenedione durante la terapia con idrocortisone orale (ingresso 1), durante una prova iniziale della pompa per idrocortisone sottocutanea (ingresso 2) e dopo 6 settimane di trattamento sottocutaneo con pompa di idrocortisone (ricovero 3). Verrà utilizzato un modello farmacocinetico e farmacodinamico integrato per determinare i parametri di cortisolo, 17-idrossiprogesterone e androstenedione per confrontare la durata del tempo in cui i soggetti hanno queste concentrazioni al di fuori degli intervalli accettabili. Fonte di finanziamento - FDA OOPD

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

11

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
        • Prism Clinical Research

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 4 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Bambini dai 4 ai 18 anni.
  • Iperplasia surrenale congenita classica (CAH) confermata da test ormonali e molecolari.
  • Pazienti che hanno assunto lo stesso regime posologico di HC per 1 mese

Criteri di esclusione:

  • Pazienti con CAH non classico.

  • Pazienti su:

    • Desametasone
    • Prednisone, o
    • steroidi per via inalatoria.
  • Pazienti con superficie corporea inferiore a 1 m2 o superiore a 2 m2
  • Pazienti non anglofoni

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Idrocortisone sottocutaneo tramite pompa di infusione
Questo è uno studio a braccio singolo. Dopo l'iscrizione, ogni partecipante è stato ammesso per un profilo PKPD di 24 ore di concentrazioni di cortisolo, 17OHP e A4 mentre era su terapia standard di idrocortisone orale (ammissione 1, settimana 1). Il partecipante ha continuato su HC orale stabile per sei settimane. All'ammissione 2, settimana 7, il partecipante è stato ammesso al posizionamento della pompa SQHC ed è stato eseguito un controllo di sicurezza per verificare che l'assorbimento di HC era adeguato. Ciò consisteva in un identico design PKPD da 24 ore utilizzato nell'ammissione 1. I partecipanti sono tornati al loro dosaggio di HC orale standard per 2 settimane mentre i profili PKPD dalla pompa SQHC venivano valutati. La pompa SQHC è stata collocata alla settimana 9 e poi ha inviato a casa sulla pompa. . Dopo 6 settimane di trattamento della pompa SQHC (ammissione 3, settimana 14) sono stati ammessi i partecipanti e sono stati condotti lo stesso design PKPD di 24 ore delle ammissioni 1 e 2 profili. I soggetti sono stati quindi dimessi nella loro terapia HC orale standard e sono stati seguiti per altre 6 settimane
Droga: Idrocortisone sottocutaneo
Idrocortisone sottocutaneo pulsatile somministrato in 8 dosi al giorno tramite pompa di infusione SQ per 6 settimane
Altri nomi:
  • Idrocortisone erogato tramite pompa sottocutanea

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Esposizione al cortisolo
Lasso di tempo: Settimana 1
Area 24 ore su 24 sotto la curva (AUC) seguendo il dosaggio dell'idrocortisone orale (ammissione 1).
Settimana 1
Esposizione al cortisolo
Lasso di tempo: Settimana 14
L'area del cortisolo 24 ore su 24-under-the Curve (AUC) mentre si trova a intervallo di consegna del bolo (pulsatile) di SQHC (ammissione 3)
Settimana 14
Esposizione da 17-OHP
Lasso di tempo: Settimana 1
Area 24 ore su 24 sotto la curva (AUC) seguendo il dosaggio dell'idrocortisone orale (ammissione 1).
Settimana 1
Esposizione da 17-OHP
Lasso di tempo: Settimana 14
L'area del cortisolo 24 ore su 24-under-the Curve (AUC) mentre si trova a intervallo bolo di consegna (pulsatile) di SQHC (ammissione 3)
Settimana 14
Esposizione Androstenedione (A4)
Lasso di tempo: Settimana 1
Area 24 ore su 24 sotto la curva (AUC) seguendo il dosaggio dell'idrocortisone orale (ammissione 1).
Settimana 1
Esposizione Androstenedione (A4)
Lasso di tempo: Settimana 14
L'area del cortisolo 24 ore su 24-under-the Curve (AUC) mentre si trova a intervallo bolo di consegna (pulsatile) di SQHC (ammissione 3)
Settimana 14

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Minnesota

Investigatori

  • Investigatore principale: Kyriaki Sarafoglou, MD, University of Minnesota

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 gennaio 2019

Completamento primario (Effettivo)

23 febbraio 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

23 febbraio 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 ottobre 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 ottobre 2018

Primo Inserito (Effettivo)

24 ottobre 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

25 giugno 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 giugno 2025

Ultimo verificato

1 giugno 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • PEDS-2018-26475
  • FD-R-6100 (Altro numero di sovvenzione/finanziamento: FDA Office of Orphan Products Development)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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