Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Subcutane hydrocortisonkinderen met congenitale bijnierhyperplasie

19 juli 2023 bijgewerkt door: University of Minnesota

Intervalbolustoediening van subcutane hydrocortison via infuuspomp bij kinderen met congenitale bijnierhyperplasie

Dit is een open-label, niet-gerandomiseerd cross-over design haalbaarheidsonderzoek waarin orale hydrocortisonbehandeling wordt vergeleken met intervalbolustoediening (pulsatiel) van subcutane hydrocortison via een infuuspomp bij kinderen met congenitale bijnierhyperplasie. Acht kinderen in de leeftijd van 4-18 jaar zullen 24-uurs farmacokinetische en farmacodynamische profielen hebben van cortisol-, 17-hydroxyprogesteron- en androsteendionconcentraties tijdens orale hydrocortisontherapie (opname 1), tijdens een eerste proef met de subcutane hydrocortisonpomp (opname 2) en na 6 weken subcutane pompbehandeling met hydrocortison (opname 3). Een geïntegreerd farmacokinetisch en farmacodynamisch model zal worden gebruikt om cortisol-, 17-hydroxyprogesteron- en androsteendionparameters te bepalen om de tijdsduur te vergelijken waarin proefpersonen deze concentraties buiten aanvaardbare bereiken hebben. Financieringsbron - FDA OOPD

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

11

Fase

  • Fase 1

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Verenigde Staten, 55455
        • Prism Clinical Research

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

4 jaar tot 18 jaar (Kind, Volwassen)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Kinderen van 4 - 18 jaar.
  • Klassieke congenitale bijnierhyperplasie (CAH) zoals bevestigd door hormonale en moleculaire testen.
  • Patiënten die gedurende 1 maand hetzelfde HC-doseringsregime hebben gevolgd

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten met niet-klassieke CAH.

  • Patiënten op:

    • Dexamethason
    • Prednison, of
    • geïnhaleerde steroïden.
  • Patiënten met een lichaamsoppervlak van minder dan 1 m2 of meer dan 2 m2
  • Niet-Engels sprekende patiënten

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Subcutane hydrocortison via infuuspomp
Patiënten krijgen een subcutane injectie met hydrocortison (HC). De totale dagelijkse dosis (TDD) van de orale tablet hydrocortison van elke patiënt om de toe te dienen doses van het onderzoeksgeneesmiddel te bepalen. Het 24-uurs schema en percentage van de TDD van HC zal als volgt zijn: ongeveer 60% van de TDD van HC zal worden afgeleverd in 3 gelijke pulsen om 0300, 0600 en 0900. Nog eens 35% wordt geleverd in 3 gelijke pulsen op 1200, 1500 en 1800 en de overige 5% op 2100 en 2400.
Geneesmiddel: Subcutane hydrocortison
Patiënten worden gemonitord en krijgen een SQHC-doseringsregime met intervalbolus dat cortisol, 17OHP en D4A circadiane en ultradiane ritmes beter nabootst dan conventionele orale HC-dosering.
Andere namen:
  • Hydrocortison toegediend via subcutane pomp
Actieve vergelijker: Standaard therapie met glucocorticoïden
Proefpersonen in deze arm gaan door met de standaard orale hydrocortisontherapie
Geneesmiddel: Standaard therapie met glucocorticoïden
Proefpersonen in deze arm gaan door met de standaard orale hydrocortisontherapie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
De duur van hypocortisolemie en hypercortisolemie zal aanzienlijk korter zijn
Tijdsspanne: Vanaf de beoordeelde randomisatiedatum tot 20 weken.
De duur van hypocortisolemie en hypercortisolemie zal significant korter zijn bij de intervalbolustoediening (pulsatiel) van subcutane hydrocortison (opname 2 en 3) dan bij conventionele orale hydrocortisondosering (opname 1)
Vanaf de beoordeelde randomisatiedatum tot 20 weken.
Serumconcentraties zullen binnen een acceptabel bereik liggen
Tijdsspanne: Vanaf de beoordeelde randomisatiedatum tot 20 weken.
De tijdsduur dat de serumconcentraties van 17-hydroxyprogesteron en androsteendion buiten een acceptabel onderdrukkingsbereik liggen, zal significant korter zijn tijdens de interval bolustoediening (pulsatiel) van subcutane hydrocortison (opname 2 en 3) dan bij orale hydrocortisondosering (opname 1)
Vanaf de beoordeelde randomisatiedatum tot 20 weken.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Minnesota

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Kyriaki Sarafoglou, MD, University of Minnesota

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 januari 2019

Primaire voltooiing (Werkelijk)

23 februari 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 februari 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 oktober 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 oktober 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

24 oktober 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

20 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

19 juli 2023

Laatst geverifieerd

1 juli 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PEDS-2018-26475
  • FD-R-6100 (Ander subsidie-/financieringsnummer: FDA Office of Orphan Products Development)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Stoornissen van seksuele ontwikkeling

Klinische onderzoeken op Subcutane hydrocortison

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in El Salvador

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren