Zobrazování 31P-MRS k posouzení účinků CNM-Au8 na narušený neuroredoxní stav u Parkinsonovy choroby (REPAIR-PD)

Kritéria pro zařazení:

1. Schopnost porozumět a dát písemný informovaný souhlas a dodržovat studijní postupy.
2. Muž nebo žena ve věku 30 - 80 let nebo věku (včetně) v době diagnózy PD.

3. Subjekty s PD budou přijímány v souladu s klinickými diagnostickými kritérii MDS pro

   PD:

   1. Přítomný parkinsonismus (bradykineze + klidový třes nebo rigidita)
   2. 2 z následujících 4 podpůrných kritérií:

   i. Jasná a dramatická prospěšná odpověď na dopaminergní medikaci

   ii. Přítomnost dyskinezí vyvolaných levodopou

   iii. Klidový třes končetiny

   iv. Ztráta čichu nebo denervace srdečního sympatiku pozorovaná při předchozím MIBG SPECT

4. Doba trvání PD od diagnózy je </= 3 roky (včetně)
5. Upravený stupeň Hoehn a Yahr </= 3
6. Léčba dopaminergní terapií po dobu nejméně 12 týdnů a beze změny stávajících léků během předchozích 6 týdnů

Kritéria vyloučení:

1. Atypický parkinsonismus, včetně parkinsonismu způsobeného léky, metabolické poruchy, encefalitida, cerebrovaskulární onemocnění, hydrocefalus normálního tlaku nebo jiné neurodegenerativní onemocnění.

2. Přítomnost některého z následujících:

   1. Jednoznačné cerebelární abnormality
   2. Vertikální omezení pohledu dolů nebo zpomalení sakád směrem dolů
   3. Diagnostika behaviorální varianty frontotemporální demence nebo primární progresivní afázie
   4. Parkinsonské rysy omezené na dolní končetiny po dobu > 3 let
   5. Léčba blokátory nebo depletory dopaminu v časovém průběhu v souladu s drogově indukovaným parkinsonismem
   6. Absence pozorovatelné odpovědi na vysokou dávku levodopy navzdory střední závažnosti onemocnění
   7. Expert považuje diagnózu alternativního syndromu za pravděpodobnější než PD
   8. Rychlá progrese poruchy chůze vyžadující invalidní vozík do 5 let od začátku
   9. Úplná absence progrese motorických příznaků během 3 let, pokud není způsobena léčbou
   10. Časná bulbární dysfunkce během prvních 5 let od diagnózy
   11. Inspirační respirační dysfunkce (stridor nebo časté vzdechy)
   12. Těžké autonomní selhání v prvních 5 letech
   13. Opakující se pády (>1 za rok) z důvodu poruchy rovnováhy v prvních 3 letech
   14. Neúměrné dystonické anterokolidy nebo kontraktury rukou nebo nohou do 10 let
   15. Absence některého z běžných nemotorických znaků PD i přes 5 let trvání onemocnění
   16. Jinak nevysvětlitelné příznaky pyramidálního traktu (slabost, hyperreflexie nebo příznaky extenzorů na noze)
   17. Bilaterální symetrický parkinsonismus
3. Skóre Mini-Mental State Exammination (MMSE) nižší než 19.
4. Pacient s anamnézou jakéhokoli klinicky významného nebo nestabilního zdravotního stavu na základě úsudku zkoušejícího.
5. Anamnéza viru lidské imunodeficience (HIV), protilátky proti viru hepatitidy C (HepC) nebo protilátky proti viru hepatitidy B (HepB).
6. Na základě úsudku zkoušejícího pacienti, kteří mohou mít potíže s dodržováním protokolu a/nebo postupů studie.
7. Pacient s klinicky významnými abnormalitami v hematologii, biochemii krve, EKG nebo fyzikálním vyšetření, které nebyly vyřešeny základní návštěvou, což podle zkoušejícího může narušovat účast ve studii.
8. Pacienti s klinicky významnou dysfunkcí jater nebo ledvin nebo klinickými laboratorními nálezy, které by omezovaly interpretovatelnost změn ve funkci jater nebo ledvin, nebo pacienti s nízkým počtem krevních destiček (<150 x 109 na litr) nebo eozinofilií (absolutní počet eozinofilů ≥500 eozinofilů na litr mikrolitr) při screeningu.
9. Pacient účastnící se jakéhokoli jiného hodnoceného lékového testu nebo užívajícího testovaný lék (do 12 týdnů před screeningem a poté)
10. Pozitivní screening na zneužívání drog nebo známou historii zneužívání alkoholu.
11. Ženy ve fertilním věku nebo muži, kteří nejsou ochotni nebo schopni používat uznávané metody antikoncepce po dobu až 6 měsíců po účasti na studii.
12. Ženy s pozitivním těhotenským testem, kojící ženy nebo ženy plánující otěhotnět během studie nebo do 6 měsíců od konce této studie.
13. Pacienti s implantovanými kovovými předměty v těle, které mohou být ovlivněny postupem MRI.
14. Pacienti, u kterých je klaustrofobie nebo je jinak nepravděpodobné, že budou schopni dokončit skenovací postupy MRI.
15. Historie alergie na zlato v jakékoli formě.
16. Pacient je podle názoru zkoušejícího považován za sebevražedného, ​​již se o sebevraždu pokusil nebo v současné době vykazuje aktivní sebevražedné myšlenky. Subjekty s přerušovanými pasivními sebevražednými myšlenkami nejsou nutně vyloučeny na základě posouzení zkoušejícího.