31P-MRS avbildning för att bedöma effekterna av CNM-Au8 på nedsatt neuronal redoxtillstånd vid Parkinsons sjukdom (REPAIR-PD)

Inklusionskriterier:

1. Kunna förstå och ge skriftligt informerat samtycke och följa studieprocedurer.
2. Man eller kvinna, i åldern 30 - 80 år eller ålder (inklusive) vid tidpunkten för PD-diagnos.

3. PD-personer kommer att rekryteras i enlighet med MDS Clinical Diagnostic Criteria för

   PD:

   1. Parkinsonism närvarande (bradykinesi + antingen vilotremor eller stelhet)
   2. 2 av följande 4 stödjande kriterier:

   i. Tydligt och dramatiskt välgörande svar på dopaminerga läkemedel

   ii. Förekomst av levodopa-inducerade dyskinesier

   iii. Vila tremor av en lem

   iv. Luktförlust eller hjärtsympatisk denervering sett på tidigare MIBG SPECT

4. Varaktighet av PD sedan diagnos är </= 3 år (inklusive)
5. Modifierad Hoehn och Yahr-steg </= 3
6. Behandling med dopaminerg terapi i minst 12 veckor och utan förändring av nuvarande mediciner inom de senaste 6 veckorna

Exklusions kriterier:

1. Atypisk parkinsonism, inklusive den som beror på läkemedel, metabola störningar, encefalit, cerebrovaskulär sjukdom, hydrocefalus med normalt tryck eller annan neurodegenerativ sjukdom.

2. Förekomsten av något av följande:

   1. Entydiga cerebellära avvikelser
   2. Nedåtgående vertikal blick begränsning eller bromsning av nedåtgående sackader
   3. Diagnos av beteendevariant frontotemporal demens eller primär progressiv afasi
   4. Parkinsoniska drag begränsade till de nedre extremiteterna i > 3 år
   5. Behandling med dopaminblockerare eller -utarmare i ett tidsförlopp som överensstämmer med läkemedelsinducerad parkinsonism
   6. Frånvaro av ett observerbart svar på hög dos levodopa trots måttlig svårighetsgrad av sjukdomen
   7. Expert anser att en diagnos av alternativt syndrom är mer sannolikt än PD
   8. Snabb progression av gångstörning som kräver rullstol inom 5 år efter debut
   9. Fullständig frånvaro av progression av motoriska symtom under 3 år såvida inte på grund av behandling
   10. Tidig bulbar dysfunktion inom de första 5 åren efter diagnos
   11. Inspiratorisk andningsdysfunktion (stridor eller frekventa suckar)
   12. Allvarligt autonomt misslyckande under de första 5 åren
   13. Återkommande fall (>1 per år) på grund av försämrad balans under de första 3 åren
   14. Oproportionerlig dystonisk anterokollis eller handkontrakturer på händer eller fötter inom 10 år
   15. Frånvaro av något av de vanliga icke-motoriska dragen hos PD trots 5 års sjukdom
   16. Annars oförklarade pyramidala tecken (svaghet, hyperreflexi eller tecken på sträcktå)
   17. Bilateral symmetrisk parkinsonism
3. Mini-Mental State Examination (MMSE) poäng på mindre än 19.
4. Patient med en historia av något kliniskt signifikant eller instabilt medicinskt tillstånd baserat på utredarens bedömning.
5. Historik med humant immunbristvirus (HIV), hepatit C (HepC) virus antikropp eller hepatit B (HepB) virus antikropp.
6. Baserat på utredarens bedömning, patienter som kan ha svårt att följa protokollet och/eller studieprocedurerna.
7. Patient med kliniskt signifikanta avvikelser i hematologi, blodkemi, EKG eller fysisk undersökning som inte lösts av Baseline-besöket, vilket enligt utredaren kan störa studiedeltagandet.
8. Patienter med kliniskt signifikant nedsatt lever- eller njurfunktion eller kliniska laboratoriefynd som skulle begränsa tolkningsbarheten av förändringar i lever- eller njurfunktion, eller de med lågt antal trombocyter (<150 x 109 per liter) eller eosinofili (absolut antal eosinofiler på ≥500 eosinofiler per liter per liter). mikroliter) vid screening.
9. Patient som deltar i någon annan läkemedelsprövning eller använder prövningsläkemedel (inom 12 veckor före screening och därefter)
10. Positiv skärm för missbruk av droger eller känd historia av alkoholmissbruk.
11. Kvinnor i fertil ålder, eller män, som är ovilliga eller oförmögna att använda accepterade preventivmetoder i upp till 6 månader efter deltagande i studien.
12. Kvinnor med ett positivt graviditetstest, ammar eller planerar att bli gravida under studien eller inom 6 månader efter slutet av denna studie.
13. Patienter med inopererade metallföremål i kroppen som kan påverkas av en MRT-procedur.
14. Patienter som är klaustrofobiska eller på annat sätt osannolikt kommer att kunna genomföra MRT-skanningsprocedurerna.
15. Historia av allergi mot guld i någon form.
16. Patienten anses vara en självmordsrisk enligt utredaren, har tidigare gjort ett självmordsförsök eller uppvisar för närvarande aktiva självmordstankar. Försökspersoner med intermittenta passiva självmordstankar utesluts inte nödvändigtvis baserat på utredarens bedömning.