Imaging 31P-MRS per valutare gli effetti di CNM-Au8 sullo stato redox neuronale alterato nella malattia di Parkinson (REPAIR-PD)

Criterio di inclusione:

1. In grado di comprendere e fornire il consenso informato scritto e seguire le procedure dello studio.
2. Maschio o femmina, di età compresa tra 30 e 80 anni o età (inclusa) al momento della diagnosi di PD.

3. I soggetti con PD saranno reclutati in conformità con i criteri diagnostici clinici MDS per

   DP:

   1. Parkinsonismo presente (bradicinesia + tremore a riposo o rigidità)
   2. 2 dei seguenti 4 criteri di supporto:

   io. Chiara e drammatica risposta benefica ai farmaci dopaminergici

   ii. Presenza di discinesia indotta da levodopa

   iii. Tremore a riposo di un arto

   iv. Perdita olfattiva o denervazione simpatica cardiaca osservata in una precedente SPECT con MIBG

4. La durata della malattia di Parkinson dalla diagnosi è </= 3 anni (inclusi)
5. Stadio di Hoehn e Yahr modificato </= 3
6. Trattamento con terapia dopaminergica per almeno 12 settimane e senza modifiche ai farmaci attuali nelle 6 settimane precedenti

Criteri di esclusione:

1. Parkinsonismo atipico, compreso quello dovuto a farmaci, disordini metabolici, encefalite, malattie cerebrovascolari, idrocefalo normoteso o altre malattie neurodegenerative.

2. La presenza di uno dei seguenti elementi:

   1. Anomalie cerebellari inequivocabili
   2. Limitazione dello sguardo verticale verso il basso o rallentamento delle saccadi verso il basso
   3. Diagnosi di demenza frontotemporale variante comportamentale o afasia primaria progressiva
   4. Caratteristiche parkinsoniane limitate agli arti inferiori per > 3 anni
   5. Trattamento con bloccanti o depletori della dopamina in un decorso temporale coerente con il parkinsonismo indotto da farmaci
   6. Assenza di una risposta osservabile ad alte dosi di levodopa nonostante la moderata gravità della malattia
   7. L'esperto considera una diagnosi di sindrome alternativa più probabile rispetto a PD
   8. Rapida progressione della compromissione dell'andatura che richiede la sedia a rotelle entro 5 anni dall'esordio
   9. Completa assenza di progressione dei sintomi motori nell'arco di 3 anni a meno che non sia dovuta al trattamento
   10. Disfunzione bulbare precoce entro i primi 5 anni dalla diagnosi
   11. Disfunzione respiratoria inspiratoria (stridore o sospiri frequenti)
   12. Grave insufficienza autonomica nei primi 5 anni
   13. Cadute ricorrenti (>1 all'anno) a causa di problemi di equilibrio nei primi 3 anni
   14. Anterocollo distonico sproporzionato o contratture delle mani o dei piedi entro 10 anni
   15. Assenza di una qualsiasi delle caratteristiche non motorie comuni del morbo di Parkinson nonostante 5 anni di malattia
   16. Altrimenti segni inspiegabili del tratto piramidale (debolezza, iperreflessia o segni delle dita degli estensori)
   17. Parkinsonismo simmetrico bilaterale
3. Punteggio del Mini-Mental State Exammination (MMSE) inferiore a 19.
4. Paziente con una storia di qualsiasi condizione medica clinicamente significativa o instabile basata sul giudizio dello sperimentatore.
5. Storia del virus dell'immunodeficienza umana (HIV), dell'anticorpo del virus dell'epatite C (HepC) o dell'anticorpo del virus dell'epatite B (HepB).
6. Sulla base del giudizio dello sperimentatore, pazienti che potrebbero avere difficoltà a rispettare il protocollo e/o le procedure dello studio.
7. Paziente con anomalie clinicamente significative in ematologia, chimica del sangue, ECG o esame fisico non risolte dalla visita di riferimento che, secondo lo sperimentatore, possono interferire con la partecipazione allo studio.
8. Pazienti con disfunzione epatica o renale clinicamente significativa o risultati clinici di laboratorio che limiterebbero l'interpretazione del cambiamento della funzionalità epatica o renale, o quelli con conta piastrinica bassa (<150 x 109 per litro) o eosinofilia (conta assoluta degli eosinofili di ≥500 eosinofili per litro) microlitro) allo Screening.
9. Paziente che partecipa a qualsiasi altra sperimentazione farmacologica sperimentale o che utilizza un farmaco sperimentale (entro 12 settimane prima dello screening e successivamente)
10. Screening positivo per droghe d'abuso o storia nota di abuso di alcol.
11. Donne in età fertile o uomini che non vogliono o non sono in grado di utilizzare metodi accettati di controllo delle nascite fino a 6 mesi dopo la partecipazione allo studio.
12. Donne con un test di gravidanza positivo, stanno allattando o stanno pianificando una gravidanza durante lo studio o entro 6 mesi dalla fine di questo studio.
13. Pazienti con oggetti metallici impiantati nel corpo che potrebbero essere interessati da una procedura di risonanza magnetica.
14. Pazienti claustrofobici o altrimenti difficilmente in grado di completare le procedure di scansione MRI.
15. Storia di allergia all'oro in qualsiasi forma.
16. Il paziente è considerato a rischio di suicidio secondo l'opinione dello sperimentatore, ha già tentato il suicidio o sta attualmente dimostrando un'idea suicidaria attiva. I soggetti con ideazione suicidaria passiva intermittente non sono necessariamente esclusi in base alla valutazione dell'investigatore.