31P-MRS-Bildgebung zur Bewertung der Auswirkungen von CNM-Au8 auf den beeinträchtigten neuronalen Redoxzustand bei der Parkinson-Krankheit (REPAIR-PD)

Einschlusskriterien:

1. In der Lage, eine schriftliche Einverständniserklärung zu verstehen und zu geben und Studienverfahren zu befolgen.
2. Männlich oder weiblich, im Alter von 30–80 Jahren oder (einschließlich) zum Zeitpunkt der PD-Diagnose.

3. PD-Probanden werden in Übereinstimmung mit den MDS Clinical Diagnostic Criteria für rekrutiert

   PD:

   1. Parkinsonismus vorhanden (Bradykinesie + entweder Ruhetremor oder Rigidität)
   2. 2 der folgenden 4 unterstützenden Kriterien:

   ich. Klare und dramatisch positive Reaktion auf dopaminerge Medikamente

   ii. Vorhandensein von Levodopa-induzierten Dyskinesien

   iii. Ruhetremor eines Gliedes

   iv. Riechverlust oder sympathische Denervation des Herzens, die bei vorheriger MIBG-SPECT beobachtet wurden

4. Dauer der PD seit Diagnose </= 3 Jahre (einschließlich)
5. Modifizierte Hoehn- und Yahr-Stufe </= 3
6. Behandlung mit dopaminerger Therapie für mindestens 12 Wochen und ohne Änderung der derzeitigen Medikation innerhalb der letzten 6 Wochen

Ausschlusskriterien:

1. Atypischer Parkinsonismus, einschließlich solcher aufgrund von Medikamenten, Stoffwechselstörungen, Enzephalitis, zerebrovaskulären Erkrankungen, Normaldruckhydrozephalus oder anderen neurodegenerativen Erkrankungen.

2. Das Vorhandensein eines der folgenden:

   1. Eindeutige Kleinhirnanomalien
   2. Vertikale Blickbegrenzung nach unten oder Verlangsamung der nach unten gerichteten Sakkaden
   3. Diagnose der Verhaltensvariante frontotemporaler Demenz oder primär progressiver Aphasie
   4. Parkinsonsche Merkmale, die seit > 3 Jahren auf die unteren Gliedmaßen beschränkt sind
   5. Behandlung mit Dopaminblockern oder -depletern in einem Zeitverlauf, der mit einem arzneimittelinduzierten Parkinsonismus vereinbar ist
   6. Fehlen einer beobachtbaren Reaktion auf hochdosiertes Levodopa trotz mäßigem Schweregrad der Erkrankung
   7. Experte hält Diagnose alternatives Syndrom für wahrscheinlicher als PD
   8. Schnelles Fortschreiten der Gehbehinderung, die einen Rollstuhl innerhalb von 5 Jahren nach Beginn erfordert
   9. Völliges Fehlen einer Progression motorischer Symptome über 3 Jahre, sofern nicht behandlungsbedingt
   10. Frühe bulbäre Dysfunktion innerhalb der ersten 5 Jahre seit der Diagnose
   11. Inspiratorische respiratorische Dysfunktion (Stridor oder häufiges Seufzen)
   12. Schweres autonomes Versagen in den ersten 5 Jahren
   13. Wiederkehrende Stürze (> 1 pro Jahr) wegen Gleichgewichtsstörungen in den ersten 3 Jahren
   14. Disproportionaler dystoner Anterocollis oder Handkontrakturen an Händen oder Füßen innerhalb von 10 Jahren
   15. Fehlen eines der üblichen nicht-motorischen Merkmale der Parkinson-Krankheit trotz 5-jähriger Krankheit
   16. Ansonsten unerklärliche Zeichen der Pyramidenbahn (Schwäche, Hyperreflexie oder Streckzehenzeichen)
   17. Bilateraler symmetrischer Parkinsonismus
3. Mini-Mental State Exammination (MMSE)-Punktzahl von weniger als 19.
4. Patient mit einer Vorgeschichte eines klinisch signifikanten oder instabilen medizinischen Zustands, basierend auf dem Urteil des Ermittlers.
5. Geschichte des humanen Immundefizienzvirus (HIV), Hepatitis C (HepC)-Virus-Antikörper oder Hepatitis B (HepB)-Virus-Antikörper.
6. Nach Einschätzung des Prüfarztes Patienten, die möglicherweise Schwierigkeiten haben, das Protokoll und/oder die Studienverfahren einzuhalten.
7. Patient mit klinisch signifikanten Anomalien in Hämatologie, Blutchemie, EKG oder körperlicher Untersuchung, die durch den Baseline-Besuch nicht behoben wurden, was laut Prüfarzt die Studienteilnahme beeinträchtigen kann.
8. Patienten mit klinisch signifikanter Leber- oder Nierenfunktionsstörung oder klinischen Laborbefunden, die die Interpretierbarkeit von Veränderungen der Leber- oder Nierenfunktion einschränken würden, oder Patienten mit niedrigen Thrombozytenzahlen (< 150 x 109 pro Liter) oder Eosinophilie (absolute Eosinophilenzahl von ≥ 500 Eosinophilen pro Liter). Mikroliter) beim Screening.
9. Patient, der an einer anderen Prüfpräparatstudie teilnimmt oder ein Prüfpräparat verwendet (innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening und danach)
10. Positiver Screen für Drogenmissbrauch oder bekannte Vorgeschichte von Alkoholmissbrauch.
11. Frauen im gebärfähigen Alter oder Männer, die nicht willens oder nicht in der Lage sind, akzeptierte Methoden der Empfängnisverhütung bis zu 6 Monate nach Studienteilnahme anzuwenden.
12. Frauen mit einem positiven Schwangerschaftstest, die stillen oder planen, während der Studie oder innerhalb von 6 Monaten nach Ende dieser Studie schwanger zu werden.
13. Patienten mit implantierten Metallgegenständen in ihrem Körper, die durch ein MRT-Verfahren beeinträchtigt werden können.
14. Patienten, die klaustrophobisch sind oder aus anderen Gründen nicht in der Lage sind, die MRT-Untersuchungsverfahren abzuschließen.
15. Geschichte der Allergie gegen Gold in irgendeiner Form.
16. Der Patient gilt nach Ansicht des Ermittlers als suizidgefährdet, hat zuvor einen Suizidversuch unternommen oder zeigt derzeit aktive Suizidgedanken. Personen mit intermittierenden passiven Suizidgedanken werden aufgrund der Einschätzung des Ermittlers nicht unbedingt ausgeschlossen.