31P-MRS-bildebehandling for å vurdere effekten av CNM-Au8 på nedsatt nevronal redokstilstand ved Parkinsons sykdom (REPAIR-PD)

Inklusjonskriterier:

1. Kunne forstå og gi skriftlig informert samtykke og følge studieprosedyrer.
2. Mann eller kvinne, i alderen 30 - 80 år eller alder (inklusive) på tidspunktet for PD-diagnose.

3. PD-personer vil bli rekruttert i henhold til MDS Clinical Diagnostic Criteria for

   PD:

   1. Parkinsonisme tilstede (bradykinesi + enten hviletremor eller stivhet)
   2. 2 av følgende 4 støttekriterier:

   Jeg. Klar og dramatisk gunstig respons på dopaminerge medisiner

   ii. Tilstedeværelse av levodopa-induserte dyskinesier

   iii. Hvileskjelving av et lem

   iv. Luktstap eller hjertesympatisk denervering sett på tidligere MIBG SPECT

4. Varighet av PD siden diagnosen er </= 3 år (inklusive)
5. Modifisert Hoehn og Yahr scene </= 3
6. Behandling med dopaminerg terapi i minst 12 uker og uten endring i gjeldende medisiner innen de siste 6 ukene

Ekskluderingskriterier:

1. Atypisk parkinsonisme, inkludert det som skyldes medisiner, metabolske forstyrrelser, encefalitt, cerebrovaskulær sykdom, hydrocephalus med normalt trykk eller annen nevrodegenerativ sykdom.

2. Tilstedeværelsen av noen av følgende:

   1. Utvetydige cerebellare abnormiteter
   2. Nedadgående vertikal blikkbegrensning eller nedbremsing av sakkadene nedover
   3. Diagnose av atferdsvariant frontotemporal demens eller primær progressiv afasi
   4. Parkinsontrekk begrenset til underekstremitetene i > 3 år
   5. Behandling med dopaminblokkere eller -depletere i et tidsforløp som samsvarer med legemiddelindusert parkinsonisme
   6. Fravær av observerbar respons på høy dose levodopa til tross for moderat alvorlighetsgrad av sykdommen
   7. Ekspert vurderer en diagnose av alternativt syndrom som mer sannsynlig enn PD
   8. Rask progresjon av gangvansker som krever rullestol innen 5 år etter debut
   9. Fullstendig fravær av progresjon av motoriske symptomer over 3 år med mindre det skyldes behandling
   10. Tidlig bulbar dysfunksjon innen de første 5 årene etter diagnosen
   11. Inspiratorisk respirasjonsdysfunksjon (stridor eller hyppige sukk)
   12. Alvorlig autonom svikt de første 5 årene
   13. Tilbakevendende fall (>1 per år) på grunn av svekket balanse de første 3 årene
   14. Uforholdsmessig dystonisk anterokollis eller håndkontrakturer av hender eller føtter innen 10 år
   15. Fravær av noen av de vanlige ikke-motoriske trekk ved PD til tross for 5 års sykdom
   16. Ellers uforklarlige pyramidale tegn (svakhet, hyperrefleksi eller tegn på ekstensortå)
   17. Bilateral symmetrisk parkinsonisme
3. Mini-Mental State Examination (MMSE) poengsum på mindre enn 19.
4. Pasient med en historie med klinisk signifikant eller ustabil medisinsk tilstand basert på etterforskerens vurdering.
5. Anamnese med humant immunsviktvirus (HIV), hepatitt C (HepC) virus antistoff eller hepatitt B (HepB) virus antistoff.
6. Basert på etterforskerens vurdering, pasienter som kan ha problemer med å overholde protokollen og/eller studieprosedyrene.
7. Pasient med klinisk signifikante abnormiteter i hematologi, blodkjemi, EKG eller fysisk undersøkelse som ikke ble løst ved baseline-besøket, som ifølge etterforsker kan forstyrre studiedeltakelsen.
8. Pasienter med klinisk signifikant lever- eller nyredysfunksjon eller kliniske laboratoriefunn som vil begrense tolkningen av endring i lever- eller nyrefunksjon, eller de med lavt antall blodplater (<150 x 109 per liter) eller eosinofili (absolutt eosinofiltall på ≥500 eosinofiler pr. mikroliter) ved Screening.
9. Pasient som deltar i andre undersøkelsesstudier eller bruker undersøkelsesmedisin (innen 12 uker før screening og deretter)
10. Positiv skjerm for narkotikamisbruk eller kjent historie med alkoholmisbruk.
11. Kvinner i fertil alder, eller menn, som ikke vil eller er i stand til å bruke aksepterte prevensjonsmetoder i opptil 6 måneder etter studiedeltakelse.
12. Kvinner med positiv graviditetstest, ammer eller planlegger å bli gravide under studien eller innen 6 måneder etter slutten av denne studien.
13. Pasienter med implanterte metallgjenstander i kroppen som kan bli påvirket av en MR-prosedyre.
14. Pasienter som er klaustrofobiske eller som på annen måte er usannsynlige for å kunne gjennomføre MR-skanningsprosedyrene.
15. Historie med allergi mot gull i noen form.
16. Pasienten anses som en selvmordsrisiko etter etterforskerens oppfatning, har tidligere gjort et selvmordsforsøk eller demonstrerer for tiden aktive selvmordstanker. Personer med periodiske passive selvmordstanker er ikke nødvendigvis ekskludert basert på etterforskerens vurdering.