31P-MRS billeddannelse for at vurdere virkningerne af CNM-Au8 på nedsat neuronal redoxtilstand ved Parkinsons sygdom (REPAIR-PD)

Inklusionskriterier:

1. Kunne forstå og give skriftligt informeret samtykke og følge undersøgelsesprocedurer.
2. Mand eller kvinde i alderen 30 - 80 år eller alder (inklusive) på tidspunktet for PD-diagnose.

3. PD-personer vil blive rekrutteret i overensstemmelse med MDS Clinical Diagnostic Criteria for

   PD:

   1. Parkinsonisme til stede (bradykinesi + enten hviletremor eller stivhed)
   2. 2 af følgende 4 støttekriterier:

   jeg. Klar og dramatisk gavnlig reaktion på dopaminerg medicin

   ii. Tilstedeværelse af levodopa-inducerede dyskinesier

   iii. Hvile tremor af et lem

   iv. Lugttab eller hjertesympatisk denervering set på tidligere MIBG SPECT

4. Varighed af PD siden diagnosen er </= 3 år (inklusive)
5. Modificeret Hoehn og Yahr fase </= 3
6. Behandling med dopaminerg behandling i mindst 12 uger og uden ændring i nuværende medicin inden for de foregående 6 uger

Ekskluderingskriterier:

1. Atypisk parkinsonisme, herunder det, der skyldes lægemidler, stofskifteforstyrrelser, hjernebetændelse, cerebrovaskulær sygdom, normalt tryk hydrocephalus eller anden neurodegenerativ sygdom.

2. Tilstedeværelsen af ​​et af følgende:

   1. Utvetydige cerebellare abnormiteter
   2. Nedadgående lodret blikbegrænsning eller opbremsning af nedadgående saccader
   3. Diagnose af adfærdsvariant frontotemporal demens eller primær progressiv afasi
   4. Parkinsoniske træk begrænset til underekstremiteterne i > 3 år
   5. Behandling med dopaminblokkere eller -depletere i et tidsforløb, der stemmer overens med lægemiddelinduceret parkinsonisme
   6. Fravær af et observerbart respons på høje doser levodopa på trods af moderat sværhedsgrad af sygdommen
   7. Ekspert anser en diagnose af alternativt syndrom mere sandsynligt end PD
   8. Hurtig progression af gangbesvær, der kræver kørestol inden for 5 år efter debut
   9. Fuldstændig fravær af progression af motoriske symptomer over 3 år, medmindre det skyldes behandling
   10. Tidlig bulbar dysfunktion inden for de første 5 år efter diagnosen
   11. Inspiratorisk respiratorisk dysfunktion (stridor eller hyppige suk)
   12. Alvorlig autonom svigt i de første 5 år
   13. Tilbagevendende fald (>1 pr. år) på grund af forringet balance i de første 3 år
   14. Uforholdsmæssig dystonisk anterocollis eller håndkontrakturer af hænder eller fødder inden for 10 år
   15. Fravær af nogen af ​​de almindelige ikke-motoriske træk ved PD trods 5 års sygdom
   16. Ellers uforklarlige tegn på pyramidekanalen (svaghed, hyperrefleksi eller tegn på ekstensortå)
   17. Bilateral symmetrisk parkinsonisme
3. Mini-Mental State Examination (MMSE) score på mindre end 19.
4. Patient med en historie med enhver klinisk signifikant eller ustabil medicinsk tilstand baseret på efterforskerens vurdering.
5. Anamnese med humant immundefektvirus (HIV), hepatitis C (HepC) virus antistof eller hepatitis B (HepB) virus antistof.
6. Baseret på investigatorens vurdering, patienter, der kan have svært ved at overholde protokollen og/eller undersøgelsesprocedurerne.
7. Patient med klinisk signifikante abnormiteter i hæmatologi, blodkemi, EKG eller fysisk undersøgelse, der ikke er løst ved baselinebesøget, hvilket ifølge Investigator kan forstyrre undersøgelsesdeltagelsen.
8. Patienter med klinisk signifikant lever- eller nyredysfunktion eller kliniske laboratoriefund, der ville begrænse fortolkningen af ​​ændringer i lever- eller nyrefunktion, eller patienter med lavt antal blodplader (<150 x 109 pr. liter) eller eosinofili (absolut eosinofiltal på ≥500 eosinofiler pr. mikroliter) ved screening.
9. Patient, der deltager i ethvert andet lægemiddelforsøg eller bruger forsøgslægemiddel (inden for 12 uger før screening og derefter)
10. Positiv skærm for misbrugsstoffer eller kendt historie om alkoholmisbrug.
11. Kvinder i den fødedygtige alder eller mænd, som ikke er villige eller ude af stand til at bruge accepterede præventionsmetoder i op til 6 måneder efter deltagelse i undersøgelsen.
12. Kvinder med en positiv graviditetstest, ammer eller planlægger at blive gravid under undersøgelsen eller inden for 6 måneder efter afslutningen af ​​dette forsøg.
13. Patienter med implanterede metalgenstande i deres krop, som kan blive påvirket af en MR-procedure.
14. Patienter, der er klaustrofobiske eller på anden vis usandsynligt vil være i stand til at gennemføre MR-scanningsprocedurerne.
15. Historie med allergi over for guld i enhver form.
16. Patienten betragtes som en selvmordsrisiko efter investigator, har tidligere gjort et selvmordsforsøg eller udviser i øjeblikket aktive selvmordstanker. Forsøgspersoner med intermitterende passive selvmordstanker er ikke nødvendigvis udelukket baseret på efterforskerens vurdering.