Alogenní transfuze pupečníkové krve u pacientů s dětskou mozkovou obrnou
Hodnocení účinnosti transfuze alogenních mononukleárních buněk z pupečníkové krve (UCB-MNC) u pacientů s autismem
Dětská mozková obrna je porucha hybnosti a držení těla v důsledku neprogresivní léze nebo poranění nezralého mozku. Je hlavní příčinou invalidity začínající v dětství.
Mnoho experimentálních studií na zvířatech odhalilo, že pupečníková krev je užitečná k opravě neurologického poškození mozku.
Na základě mnoha experimentálních studií je pupečníková krev navržena jako potenciální terapie dětské mozkové obrny.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Intervence / Léčba
Detailní popis
Dětská mozková obrna (DMO) je skupina neurovývojových stavů s abnormálními pohyby a držením těla, které jsou výsledkem neprogresivní mozkové poruchy. Je nejčastější příčinou motorického postižení v dětství. Většina terapií je spíše paliativní než obnovující. Pupečníková krev (UCB) může být použita jako restorativní přístup pro děti s CP.
Mnoho experimentálních studií na zvířatech odhalilo, že UCB je prospěšný pro zlepšení a opravu neurologických poranění, tohoto účinku je dosaženo díky imunitní regulaci a angiogenezi a také díky neuroprotektivnímu účinku.
Na základě studií na zvířatech a některých klinických studií je UCB navržena jako potenciální terapie pro děti s CP.
Tato studie je prospektivní, nerandomizovaná (otevřená) s kontrolní skupinou.
Typ studie
Zápis (Očekávaný)
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
- Telefonní číslo: +79608159408
- E-mail: bioen07@gmail.com
Studijní záloha kontaktů
- Jméno: Olga Tyumina, M.D, PhD
- E-mail: centr123@bk.ru
Studijní místa
-
-
-
Samara, Ruská Federace, 443095
- Nábor
- Medical Centre Dinasty
-
Kontakt:
- Stanislav Volchkov, MD
- Telefonní číslo: +78469564455
- E-mail: quality@cordbank.ru
-
Kontakt:
- Pavel Ovchinnikov, MD
- Telefonní číslo: +78469564455
-
Vrchní vyšetřovatel:
- Stanislav Volchkov
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Pavel Ovchinnikov
-
Dílčí vyšetřovatel:
- Alexander Bugakov
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Potvrzená diagnóza: Dětská mozková obrna.
Kritéria vyloučení:
- přítomnost následujících chorob v anamnéze: srdeční selhání ve stadiu dekompenzace, cévní mozková příhoda v anamnéze před méně než 1 rokem, krevní onemocnění;
- dekompenzace chronických a endokrinologických onemocnění;
- akutní respirační virové a bakteriální infekce, období kratší než 1 měsíc po akutní fázi.
- HIV infekce, hepatitida B a C.
- onkologická onemocnění, chemoterapie v anamnéze;
- tuberkulóza.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Vstřikování CP CB-MNC
Injekce CP CB-MNC od různých dárců a standardní terapie.
|
Injekce CB-MNC od různých dárců.
Jedna dávka obsahuje 20-50 mil MNC/kg. Protokol zahrnuje 3 injekce v měsíčních intervalech.
Standardní terapie může zahrnovat léky, speciální psychologický výcvik atd.
|
|
Jiný: Standardní terapie
Pacienti se standardní terapií jako kontrolní skupina
|
Standardní terapie může zahrnovat léky, speciální psychologický výcvik atd.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s nezávažnými a závažnými nežádoucími příhodami
Časové okno: 6 měsíců
|
Bude registrováno hodnocení bezpečnosti, jako jsou nežádoucí účinky.
Nežádoucí účinky budou sledovány během celého pokusu.
|
6 měsíců
|
|
Změny ve standardizované funkci hrubé motoriky 66 (GMFM-66) skóre pro všechny děti.
Časové okno: 1, 3, 6 měsíců
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) jako standardizovaný nástroj pro měření funkce Gross Motor Function sestávající z dílčích stupnic; ležení a válení, sezení, plazení a klečení, stání, chůze, běh a skákání (rozsah: 0~100, vyšší hodnota znamená lepší hrubou motoriku).
Uvedli jsme změny GMFM mezi jednotlivými časovými body hodnocení.
Kategorie výsledkové tabulky jsou základní hodnoty a hodnoty pouze odečtením posledně jmenovaných hrubých skóre od předchozích.
Tento test se získá pro všechny děti.
|
1, 3, 6 měsíců
|
|
Změny v kognitivním neurovývojovém výsledku u dítěte do 3 let
Časové okno: 1, 3, 6 měsíců
|
Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mentální škály (vyšší hodnota znamená lepší mentální funkce: 0 – nejhorší, 178 – nejlepší).
Uvedli jsme změny hrubého skóre BSID-II Mental Scale mezi jednotlivými časovými body hodnocení.
Kategorie výstupních dat jsou hodnoty odečtení posledně jmenovaných skóre od předchozích. Tento test bude získán pro dítě do 3 let.
|
1, 3, 6 měsíců
|
|
Změny v dotazníku kvality života kojenců a batolat pro dítě starší 3 let.
Časové okno: 1, 3, 6 měsíců
|
ITQOL - 47-položková krátká forma (ITQOL-SF47) vyvinutá pro použití u kojenců a batolat ve věku od 2 měsíců do 5 let.
Forma boduje fyzickou, duševní a sociální pohodu/ U každého konceptu jsou odpovědi na položky hodnoceny, sečteny a transformovány na stupnici od 0 (nejhorší zdraví) do 100 (nejlepší zdraví).
Budou posouzeny změny ve vyplněném dotazníku.
Tento test se získá pro dítě starší 3 let.
|
1, 3, 6 měsíců
|
|
Změny skóre Ashworthovy stupnice pro všechny děti.
Časové okno: 1, 3, 6 měsíců
|
Ashworthova škála (AS) měří odpor během pasivního protahování měkkých tkání a používá se jako jednoduchá míra hodnocení spasticity, kde: 0 Bez zvýšení tónu;
|
1, 3, 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet účastníků s chimérismem (dlouhověkostí) infuzní buňky
Časové okno: 6 měsíců
|
Studie chimerismu k detekci dlouhověkosti dárcovských buněk podaných infuzí a předpovídání účinnosti léčby.
Tato studie měří DNA dárcovských buněk v krvi pacientů na konci protokolu.
Absence dárcovské DNA nenaznačuje žádný chimérismus.
|
6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Očekávaný)
Dokončení studie (Očekávaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- 12102017
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .