Allogen navlestrengsblodtransfusion hos patienter med cerebral parese
Effektivitetsevaluering af allogene navlestrengsblodmononukleære celler (UCB-MNC) transfusion hos patienter med autisme
Cerebral parese er en forstyrrelse af bevægelse og kropsholdning som følge af en ikke-progressiv læsion eller skade i den umodne hjerne. Det er en førende årsag til handicap i barndommen.
Mange dyreforsøg har afsløret, at navlestrengsblod er nyttigt til at reparere neurologiske skader i hjernen.
På grundlag af mange eksperimentelle undersøgelser foreslås navlestrengsblod som en potentiel terapi for cerebral parese.
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Cerebral parese (CP) er en gruppe af neuro-udviklingsmæssige tilstande med unormal bevægelse og kropsholdning som følge af en ikke-progressiv cerebral forstyrrelse. Det er den mest almindelige årsag til motorisk handicap i barndommen. De fleste terapier er palliative snarere end genoprettende. Navlestrengsblod (UCB) kan bruges som genoprettende tilgang til børn med CP.
Mange dyreforsøg har afsløret, at UCB er gavnligt til at forbedre og reparere neurologiske skader, denne effekt opnås på grund af immunregulering og angiogenese samt den neurobeskyttende effekt.
Baseret på dyreforsøg og nogle kliniske forsøg foreslås UCB som en potentiel terapi for børn med CP.
Denne undersøgelse er prospektiv, ikke-randomiseret (åben etiket) med kontrolgruppe.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
- Telefonnummer: +79608159408
- E-mail: bioen07@gmail.com
Undersøgelse Kontakt Backup
- Navn: Olga Tyumina, M.D, PhD
- E-mail: centr123@bk.ru
Studiesteder
-
-
-
Samara, Den Russiske Føderation, 443095
- Rekruttering
- Medical Centre Dinasty
-
Kontakt:
- Stanislav Volchkov, MD
- Telefonnummer: +78469564455
- E-mail: quality@cordbank.ru
-
Kontakt:
- Pavel Ovchinnikov, MD
- Telefonnummer: +78469564455
-
Ledende efterforsker:
- Stanislav Volchkov
-
Underforsker:
- Pavel Ovchinnikov
-
Underforsker:
- Alexander Bugakov
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
Tager imod sunde frivillige
Køn, der er berettiget til at studere
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Bekræftet diagnose: Cerebral Parese.
Ekskluderingskriterier:
- tilstedeværelsen af følgende sygdomme i historien: hjertesvigt i dekompensationsstadiet, slagtilfælde i historien for mindre end 1 år siden, blodsygdomme;
- dekompensation af kroniske og endokrinologiske sygdomme;
- akutte respiratoriske virale og bakterielle infektioner, periode mindre end 1 måned efter den akutte fase.
- HIV-infektion, hepatitis B og C.
- onkologiske sygdomme, kemoterapi i anamnese;
- tuberkulose.
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Parallel tildeling
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: CP CB-MNC indsprøjtning
CP CB-MNC injektion fra forskellige donorer og standardbehandling.
|
CB-MNC injektion fra forskellige donorer.
En dosis består af 20-50 mil MNC/kg. Protokollen omfatter 3 injektioner med månedlige intervaller.
Standardterapien kan omfatte lægemidler, særlig psykologuddannelse osv.
|
|
Andet: Standard terapi
Patienter med standardbehandling som kontrolgruppe
|
Standardterapien kan omfatte lægemidler, særlig psykologuddannelse osv.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med ikke-alvorlige og alvorlige bivirkninger
Tidsramme: 6 måneder
|
Sikkerhedsvurdering såsom uønskede hændelser vil blive registreret.
Bivirkninger vil blive overvåget under alle forsøg.
|
6 måneder
|
|
Ændringer i standardiseret grovmotorisk funktion 66 (GMFM-66) score for alle børn.
Tidsramme: 1, 3, 6 måneder
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) som et standardiseret måleværktøj til vurdering af Gross Motor Function bestående af underskalaer; liggende & rulle, siddende, kravlende & knælende, stående, gå, løbe & hoppe (interval: 0~100, højere værdi betyder bedre grovmotorisk funktion).
Vi rapporterede ændringer af GMFM mellem hvert vurderingstidspunkt.
Kategorier af resultattabel er baseline og værdier for blot at trække de sidstnævnte råscores fra de førstnævnte.
Denne test vil blive erhvervet for alle børn.
|
1, 3, 6 måneder
|
|
Ændringer i kognitivt neuroudviklingsresultat for barn før 3 år
Tidsramme: 1, 3, 6 måneder
|
Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (højere værdi betyder bedre mental funktion: 0 - værst, 178 - bedst).
Vi rapporterede ændringer af BSID-II Mental Scale rå score mellem hvert vurderingstidspunkt.
Kategorier af udfaldsdata er værdier for at trække de sidstnævnte score fra de tidligere. Denne test vil blive erhvervet for børn før 3 år.
|
1, 3, 6 måneder
|
|
Ændringer i spædbørns livskvalitetsspørgeskema for børn over 3 år.
Tidsramme: 1, 3, 6 måneder
|
ITQOL - kortformen med 47 varer (ITQOL-SF47) udviklet til brug hos spædbørn og småbørn fra 2 måneder til 5 år.
Form scorer fysisk, mentalt og socialt velvære/ For hvert koncept scores, summeres og transformeres emnesvar på en skala fra 0 (dårligst helbred) til 100 (bedste helbred).
Ændringer i udfyldt spørgeskema vil blive vurderet.
Denne test vil blive erhvervet for børn over 3 år.
|
1, 3, 6 måneder
|
|
Ændringer i Ashworth-skalaen for alle børn.
Tidsramme: 1, 3, 6 måneder
|
Ashworth-skalaen (AS) måler modstand under passiv udstrækning af blødt væv og bruges som et simpelt mål for spasticitetsscoring, hvor: 0 Ingen stigning i tone;
|
1, 3, 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antal deltagere med kimærisme (levetid) af infunderet celle
Tidsramme: 6 måneder
|
Kimærisk undersøgelse for at påvise levetiden af infunderede donorceller og forudsige effektiviteten af behandlingen.
Denne undersøgelse måler DNA fra donorceller i patienters blod ved slutningen af protokollen.
Fravær af donor-DNA antyder ingen kimærisme.
|
6 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Forventet)
Studieafslutning (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- 12102017
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .