Allogen navlestrengsblodtransfusjon hos pasienter med cerebral parese
Effektivitetsevaluering av allogene navlestrengsblodmononukleære celler (UCB-MNC) transfusjon hos pasienter med autisme
Cerebral parese er en forstyrrelse av bevegelse og holdning som skyldes en ikke-progressiv lesjon eller skade på den umodne hjernen. Det er en ledende årsak til funksjonshemming i barndommen.
Mange dyreforsøk har avslørt at navlestrengsblod er nyttig for å reparere nevrologiske skader i hjernen.
På grunnlag av mange eksperimentelle studier er navlestrengsblod foreslått som en potensiell terapi for cerebral parese.
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
Cerebral parese (CP) er en gruppe nevroutviklingstilstander med unormal bevegelse og holdning som følge av en ikke-progressiv cerebral forstyrrelse. Det er den vanligste årsaken til motorisk funksjonshemming i barndommen. De fleste terapier er palliative snarere enn gjenopprettende. Navlestrengsblod (UCB) kan brukes som gjenopprettende tilnærming for barn med CP.
Mange eksperimentelle dyrestudier har avdekket at UCB er gunstig for å forbedre og reparere nevrologiske skader, denne effekten oppnås på grunn av immunregulering og angiogenese samt den nevrobeskyttende effekten.
Basert på dyrestudier og noen kliniske studier, er UCB foreslått som en potensiell terapi for barn med CP.
Denne studien er prospektiv, ikke-randomisert (åpen etikett) med kontrollgruppe.
Studietype
Registrering (Forventet)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiekontakt
- Navn: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
- Telefonnummer: +79608159408
- E-post: bioen07@gmail.com
Studer Kontakt Backup
- Navn: Olga Tyumina, M.D, PhD
- E-post: centr123@bk.ru
Studiesteder
-
-
-
Samara, Den russiske føderasjonen, 443095
- Rekruttering
- Medical Centre Dinasty
-
Ta kontakt med:
- Stanislav Volchkov, MD
- Telefonnummer: +78469564455
- E-post: quality@cordbank.ru
-
Ta kontakt med:
- Pavel Ovchinnikov, MD
- Telefonnummer: +78469564455
-
Hovedetterforsker:
- Stanislav Volchkov
-
Underetterforsker:
- Pavel Ovchinnikov
-
Underetterforsker:
- Alexander Bugakov
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Kjønn som er kvalifisert for studier
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Bekreftet diagnose: Cerebral Parese.
Ekskluderingskriterier:
- tilstedeværelsen av følgende sykdommer i historien: hjertesvikt i dekompensasjonsstadiet, hjerneslag i historien for mindre enn 1 år siden, blodsykdommer;
- dekompensasjon av kroniske og endokrinologiske sykdommer;
- akutte luftveisvirale og bakterielle infeksjoner, periode mindre enn 1 måned etter den akutte fasen.
- HIV-infeksjon, hepatitt B og C.
- onkologiske sykdommer, kjemoterapi i anamnese;
- tuberkulose.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Ikke-randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: CP CB-MNC injeksjon
CP CB-MNC injeksjon fra forskjellige givere og standard terapi.
|
CB-MNC injeksjon fra forskjellige givere.
En dose består av 20-50 mil MNC/kg. Protokollen inkluderer 3 injeksjoner med månedlige intervaller.
Standardterapien kan omfatte legemidler, spesiell psykologiopplæring etc.
|
|
Annen: Standard terapi
Pasienter med standard terapi som kontrollgruppe
|
Standardterapien kan omfatte legemidler, spesiell psykologiopplæring etc.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med ikke-alvorlige og alvorlige uønskede hendelser
Tidsramme: 6 måneder
|
Sikkerhetsvurdering som uønskede hendelser vil bli registrert.
Bivirkninger vil bli overvåket under alle forsøk.
|
6 måneder
|
|
Endringer i standardisert grovmotorisk funksjon 66 (GMFM-66) Poeng for alle barn.
Tidsramme: 1, 3, 6 måneder
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) som et standardisert måleverktøy for vurdering av Gross Motor Function bestående av underskalaer; ligger og ruller, sitter, kryper og kneler, står, går, løper og hopper (område: 0~100 , Høyere verdi betyr bedre grovmotorisk funksjon).
Vi rapporterte endringer av GMFM mellom hvert vurderingstidspunkt.
Kategorier av utfallstabellen er grunnlinje og verdier for å bare trekke de sistnevnte råskårene fra de førstnevnte.
Denne testen vil bli anskaffet for alle barn.
|
1, 3, 6 måneder
|
|
Endringer i kognitivt nevroutviklingsresultat for barn før 3 år
Tidsramme: 1, 3, 6 måneder
|
Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (høyere verdi betyr bedre mental funksjon: 0 - verst, 178 - best).
Vi rapporterte endringer i BSID-II Mental Scale-råscore mellom hvert vurderingstidspunkt.
Kategorier av utfallsdata er verdier for å trekke sistnevnte poeng fra de tidligere. Denne testen vil bli innhentet for barn før 3 år.
|
1, 3, 6 måneder
|
|
Endringer i spørreskjemaet for spedbarns livskvalitet for barn over 3 år.
Tidsramme: 1, 3, 6 måneder
|
ITQOL - kortformen med 47 elementer (ITQOL-SF47) utviklet for bruk hos spedbarn og småbarn fra 2 måneder til 5 år.
Form skårer fysisk, mentalt og sosialt velvære/ For hvert konsept scores, summeres og transformeres elementsvarene på en skala fra 0 (dårlig helse) til 100 (best helse).
Endringer i utfylt spørreskjema vil bli vurdert.
Denne testen vil bli anskaffet for barn over 3 år.
|
1, 3, 6 måneder
|
|
Endringer i Ashworth-skalaen for alle barn.
Tidsramme: 1, 3, 6 måneder
|
Ashworth-skalaen (AS) måler motstand under passiv tøying av bløtvev og brukes som et enkelt mål på spastisitetsscoring, der: 0 Ingen økning i tone;
|
1, 3, 6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med kimerisme (lang levetid) av infundert celle
Tidsramme: 6 måneder
|
Chimerismestudie for å oppdage levetiden til infunderte donorceller og forutsi effektiviteten av behandlingen.
Denne studien måler DNA fra donorceller i pasientens blod ved slutten av protokollen.
Fravær av donor-DNA antyder ingen kimerisme.
|
6 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Forventet)
Studiet fullført (Forventet)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 12102017
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .