Allogene navelstrengbloedtransfusie bij patiënten met hersenverlamming
Efficiëntie-evaluatie van transfusie van allogene mononucleaire navelstrengbloedcellen (UCB-MNC) bij patiënten met autisme
Cerebrale parese is een bewegings- en houdingsstoornis die het gevolg is van een niet-progressieve laesie of verwonding van de onvolgroeide hersenen. Het is een belangrijke oorzaak van handicaps die op kinderleeftijd ontstaan.
Veel experimentele dierstudies hebben aangetoond dat navelstrengbloed nuttig is om neurologische schade in de hersenen te herstellen.
Op basis van vele experimentele onderzoeken wordt navelstrengbloed voorgesteld als een mogelijke therapie voor hersenverlamming.
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Cerebrale parese (CP) is een groep neurologische ontwikkelingsstoornissen met abnormale beweging en houding die het gevolg zijn van een niet-progressieve hersenstoornis. Het is de meest voorkomende oorzaak van motorische handicaps in de kindertijd. De meeste therapieën zijn eerder palliatief dan herstellend. Navelstrengbloed (UCB) kan worden gebruikt als herstellende benadering voor kinderen met CP.
Veel experimentele dierstudies hebben aangetoond dat UCB gunstig is voor het verbeteren en herstellen van neurologische verwondingen, dit effect wordt bereikt door immuunregulatie en angiogenese, evenals het neuroprotectieve effect.
Op basis van dierstudies en enkele klinische onderzoeken wordt UCB voorgesteld als een potentiële therapie voor kinderen met CP.
Deze studie is prospectief, niet-gerandomiseerd (open label) met controlegroep.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Fase
- Fase 2
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: STANISLAV VOLCHKOV, MD, PhD
- Telefoonnummer: +79608159408
- E-mail: bioen07@gmail.com
Studie Contact Back-up
- Naam: Olga Tyumina, M.D, PhD
- E-mail: centr123@bk.ru
Studie Locaties
-
-
-
Samara, Russische Federatie, 443095
- Werving
- Medical Centre Dinasty
-
Contact:
- Stanislav Volchkov, MD
- Telefoonnummer: +78469564455
- E-mail: quality@cordbank.ru
-
Contact:
- Pavel Ovchinnikov, MD
- Telefoonnummer: +78469564455
-
Hoofdonderzoeker:
- Stanislav Volchkov
-
Onderonderzoeker:
- Pavel Ovchinnikov
-
Onderonderzoeker:
- Alexander Bugakov
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Bevestigde diagnose: hersenverlamming.
Uitsluitingscriteria:
- de aanwezigheid van de volgende ziekten in de geschiedenis: hartfalen in het stadium van decompensatie, beroerte in de geschiedenis minder dan 1 jaar geleden, bloedziekten;
- decompensatie van chronische en endocrinologische ziekten;
- acute respiratoire virale en bacteriële infecties, periode minder dan 1 maand na de acute fase.
- HIV-infectie, hepatitis B en C.
- oncologische ziekten, chemotherapie in de anamnese;
- tuberculose.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Niet-gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: CP CB-MNC-injectie
CP CB-MNC-injectie van verschillende donoren en standaardtherapie.
|
CB-MNC-injectie van verschillende donoren.
Eén dosis bestaat uit 20-50 mil MNC/kg. Het protocol omvat 3 injecties met maandelijkse tussenpozen.
De standaardtherapie kan bestaan uit medicijnen, speciale psychologietraining enz.
|
|
Ander: Standaard therapie
Patiënten met standaardtherapie als controlegroep
|
De standaardtherapie kan bestaan uit medicijnen, speciale psychologietraining enz.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met niet-ernstige en ernstige bijwerkingen
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Veiligheidsbeoordelingen zoals ongewenste voorvallen worden geregistreerd.
Bijwerkingen zullen tijdens alle onderzoeken worden gecontroleerd.
|
6 maanden
|
|
Veranderingen in gestandaardiseerde grove motorische functie 66 (GMFM-66) Score voor alle kinderen.
Tijdsspanne: 1, 3, 6 maand
|
GMFM (Gross Motor Function Measure) als een gestandaardiseerd meetinstrument voor het beoordelen van de grove motoriek bestaande uit subschalen; liggen & rollen, zitten, kruipen & knielen, staan, lopen, rennen & springen (bereik: 0~100 , Hogere waarde betekent betere grove motoriek).
We rapporteerden veranderingen van GMFM tussen elk beoordelingstijdstip.
Categorieën van de uitkomsttabel zijn basislijn en waarden van het aftrekken van de laatste ruwe scores van de eerste.
Deze test wordt voor elk kind afgenomen.
|
1, 3, 6 maand
|
|
Veranderingen in cognitieve neurologische ontwikkelingsresultaten voor kinderen vóór 3 jaar
Tijdsspanne: 1, 3, 6 maand
|
Bayley Scale of Infant Development-II (K-BSID-II) Mental Scales (hogere waarde betekent betere mentale functie: 0 - slechtste, 178 - beste).
We rapporteerden wijzigingen in de onbewerkte score van de BSID-II Mental Scale tussen elk beoordelingstijdstip.
Categorieën van uitkomstgegevens zijn waarden van het aftrekken van de laatste scores van de eerste. Deze test wordt afgenomen voor kinderen vóór 3 jaar.
|
1, 3, 6 maand
|
|
Veranderingen in de vragenlijst over de levenskwaliteit van peuters en kleuters voor kinderen ouder dan 3 jaar.
Tijdsspanne: 1, 3, 6 maand
|
ITQOL - de korte vorm van 47 items (ITQOL-SF47) ontwikkeld voor gebruik bij baby's en peuters van 2 maanden tot 5 jaar oud.
Vormscores fysiek, mentaal en sociaal welzijn/ Voor elk concept worden itemantwoorden gescoord, opgeteld en getransformeerd op een schaal van 0 (slechtste gezondheid) tot 100 (beste gezondheid).
Wijzigingen in ingevulde vragenlijst worden beoordeeld.
Deze test wordt afgenomen voor kinderen ouder dan 3 jaar.
|
1, 3, 6 maand
|
|
Veranderingen in de Ashworth-schaalscore voor alle kinderen.
Tijdsspanne: 1, 3, 6 maand
|
De Ashworth-schaal (AS) meet de weerstand tijdens het passief strekken van zacht weefsel en wordt gebruikt als een eenvoudige maatstaf voor het scoren van spasticiteit, waarbij: 0 Geen toename in toon;
|
1, 3, 6 maand
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met chimerisme (levensduur) van geïnfundeerde cel
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Chimerisme-onderzoek om de levensduur van geïnfuseerde donorcellen te detecteren en de effectiviteit van de behandeling te voorspellen.
Deze studie meet het DNA van donorcellen in het bloed van de patiënt aan het einde van het protocol.
Afwezigheid van donor-DNA suggereert geen chimerisme.
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Verwacht)
Studie voltooiing (Verwacht)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 12102017
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .