Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Od molekul k poznání: Inhibiční mechanismy v ASD a NF1 (ASD/NF1inhib)

1. dubna 2021 aktualizováno: Miguel Castelo-Branco, University of Coimbra

Propojení inhibice od molekulární k systémům a kognitivním úrovním: preklinický a klinický přístup u poruch autistického spektra a neurofibromatózy.

Tato studie si klade za cíl prozkoumat synaptickou fyziologii a behaviorální inhibici u pacientů s NF1 a ASD a odpovědět na otázku, zda jsou inhibiční deficity na těchto úrovních modulovány lovastatinem.

Struktura: (1) Návštěva 1: Základní hodnocení – charakteristika účastníka, měření výchozích výsledků a další hodnocení, (2) 3 po sobě jdoucí dny fyziologicky zkoumajícího užívání léku/placeba, (3) Návštěva 2: Měření výsledků a další hodnocení následující den. poslední příjem léku/placeba, (4) vymývací období 4 až 6 týdnů, (5) 3 po sobě jdoucí dny užívání léku/placeba, (6) Návštěva 3: Měření výsledků a další hodnocení den po posledním placebu/léku přívod.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Literatura prokázala synaptickou inhibiční dysfunkci jak u ASD, tak u NF1. Zde se výzkumníci zaměřují na testování, zda lze u těchto dvou neurovývojových poruch stanovit mechanickou vazbu mezi touto synaptickou inhibiční dysfunkcí, změnami úrovně systému v oscilační synchronii a regulací inhibice a léčby lovastatinem. Výzkumníci prozkoumají tuto souvislost pomocí aplikace doplňkových kvantitativních měření (předpokládané biomarkery), jako je magnetická rezonanční spektroskopie (MRS), transkraniální magnetická stimulace (TMS) a elektroencefalogram (EEG) aplikované na stejnou skupinu dospělých pacientů před a po lovastatinu. nebo příjem placeba během tří dnů.

Intervence zahrnuje tři sezení: první dvě návštěvy proběhnou ve stejném týdnu a třetí návštěva se uskuteční o 4 až 6 týdnů později. Při první návštěvě (základní hodnocení) účastníci provedou neuropsychologické, EEG, MRS a TMS hodnocení. V dalších dvou návštěvách účastníci zopakují hodnocení EEG, MRS a TMS, aby mohli studovat možné účinky po intervenci. Účastníci budou užívat 60 mg lovastatinu nebo placeba během tří po sobě jdoucích dnů před druhou a třetí návštěvou.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

16

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

16 let až 65 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT, DÍTĚ)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pozitivní diagnostické výsledky pro ASD v:

Kritéria Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, páté vydání (DSM-5).

  • Pozitivní diagnostické výsledky pro NF1:

Klinická diagnóza založená na dobře stanovených klinických kritériích

Kritéria vyloučení:

  • Globální zpravodajský kvocient < 80
  • Přidružený zdravotní stav, jako je epilepsie, neurologické stavy, genetické syndromy nebo jiné obvyklé komorbidity v populacích ASD a NF1
  • Léky schopné interferovat s intervencí a/nebo výsledky studie
  • Těhotenství
  • Užívání drog a/nebo zneužívání alkoholu
  • Kontraindikace MR a TMS

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: ZÁKLADNÍ_VĚDA
  • Přidělení: RANDOMIZOVANÝ
  • Intervenční model: CROSSOVER
  • Maskování: ČTYŘNÁSOBEK

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: NF1 - experimentální
Lék: Lovastatin 60 mg
60 MG lovastatinu denně po dobu 3 po sobě jdoucích dnů
PLACEBO_COMPARATOR: NF1 - ovládání
Lék: Placebo
60 MG placeba denně po dobu 3 po sobě jdoucích dnů
EXPERIMENTÁLNÍ: ASD - experimentální
Lék: Lovastatin 60 mg
60 MG lovastatinu denně po dobu 3 po sobě jdoucích dnů
PLACEBO_COMPARATOR: ASD - ovládání
Lék: Placebo
60 MG placeba denně po dobu 3 po sobě jdoucích dnů

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Neurochemická odpověď se mění na GABAergní stimulaci
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Porovnání změn v měření mozkové excitace-inhibice (tj. glutamát a GABA), když je GABAergní systém aktivován perorální dávkou lovastatinu 60 mg během 3 dnů, s placebem.
Po ukončení studia v průměru 1 rok

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Motorické evokované potenciály se mění pod motorickou kortikální stimulací
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Amplitudy (mV) budou měřeny při stimulaci primární motorické kůry pomocí transkraniální magnetické stimulace
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Kortikální excitabilita se mění pod motorickou kortikální stimulací
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Periody (ms) budou měřeny při stimulaci primární motorické kůry pomocí transkraniální magnetické stimulace
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Oscilace mozku se při smyslové stimulaci mění
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Výkon (microV^2) bude zaznamenáván během senzorické stimulace pomocí elektroencefalografie s vysokou hustotou.
Po ukončení studia v průměru 1 rok
Potenciály související s událostmi se při smyslové stimulaci mění
Časové okno: Po ukončení studia v průměru 1 rok
Amplituda (microV) bude zaznamenávána během senzorické stimulace pomocí elektroencefalografie s vysokou hustotou.
Po ukončení studia v průměru 1 rok

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Coimbra

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Miguel S Castelo-Branco, MD, PhD, ICNAS - Institute of Nuclear Sciences Applied to Health

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

19. února 2019

Primární dokončení (AKTUÁLNÍ)

31. března 2020

Dokončení studie (AKTUÁLNÍ)

31. srpna 2020

Termíny zápisu do studia

První předloženo

23. ledna 2019

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

31. ledna 2019

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

1. února 2019

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

2. dubna 2021

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. dubna 2021

Naposledy ověřeno

1. listopadu 2020

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CRU2C-ICNAS-001
  • FLAD Life Science 2020 (Jiné číslo grantu/financování: Luso-American Development Foundation)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NEROZHODNÝ

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Předplatit