Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Van moleculen tot cognitie: remmende mechanismen bij ASS en NF1 (ASD/NF1inhib)

1 april 2021 bijgewerkt door: Miguel Castelo-Branco, University of Coimbra

Koppeling van remming van moleculaire naar systemen en cognitieve niveaus: een preklinische en klinische benadering bij autismespectrumstoornissen en neurofibromatose.

Deze studie heeft tot doel de synaptische fysiologie en gedragsremming bij patiënten met NF1 en ASS te onderzoeken en te beantwoorden of remmingstekorten op deze niveaus worden gemoduleerd door lovastatine.

Structuur: (1) Bezoek 1: baseline-evaluatie - karakterisering van de deelnemer, baseline uitkomstmaten en aanvullende evaluaties, (2) 3 opeenvolgende dagen van fysiologisch onderzoek van de inname van medicijnen/placebo's, (3) Bezoek 2: uitkomstmaten en aanvullende evaluaties op de dag erna de laatste medicijn-/placebo-inname, (4) Wash-out-periode van 4 tot 6 weken, (5) 3 opeenvolgende dagen van medicijn-/placebo-inname, (6) Bezoek 3: Uitkomstmaten en aanvullende evaluaties op de dag na de laatste placebo/medicijn inname.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De literatuur heeft synaptische remmende disfunctie aangetoond bij zowel ASS als NF1. Hier proberen de onderzoekers te testen of er een mechanistische link kan worden gelegd tussen die synaptische remmende disfunctie, veranderingen in systeemniveaus in oscillerende synchronie en regulatie van remming en behandeling met Lovastatine bij deze twee neurologische ontwikkelingsstoornissen. De onderzoekers zullen deze link onderzoeken door de toepassing van complementaire kwantitatieve maatregelen (vermoedelijke biomarkers), zoals magnetische resonantiespectroscopie (MRS), transcraniële magnetische stimulatie (TMS) en elektro-encefalogram (EEG) toegepast op dezelfde groep volwassen patiënten voor en na de lovastatinebehandeling. of placebo-inname gedurende drie dagen.

De interventie omvat drie sessies: de eerste twee bezoeken vinden plaats in dezelfde week en het derde bezoek vindt 4 tot 6 weken later plaats. Tijdens het eerste bezoek (nulmeting) zullen deelnemers neuropsychologische, EEG-, MRS- en TMS-beoordelingen uitvoeren. Bij de andere twee bezoeken zullen de deelnemers EEG-, MRS- en TMS-beoordelingen herhalen om mogelijke post-interventie-effecten te bestuderen. Deelnemers nemen 60 mg lovastatine of placebo gedurende drie opeenvolgende dagen vóór het tweede en derde bezoek.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

16

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-043
        • ICNAS

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

16 jaar tot 65 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT, KIND)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Positieve diagnostische resultaten voor ASS bij:

Criteria voor de diagnostische en statistische handleiding voor psychische stoornissen, vijfde editie (DSM-5).

  • Positieve diagnostische resultaten voor NF1:

Klinische diagnose op basis van de gevestigde klinische criteria

Uitsluitingscriteria:

  • Wereldwijd inlichtingenquotiënt < 80
  • Bijbehorende medische aandoening zoals epilepsie, neurologische aandoeningen, genetische syndromen of andere gebruikelijke comorbiditeit bij ASS- en NF1-populaties
  • Medicijnen die de ingreep en/of studieresultaten kunnen verstoren
  • Zwangerschap
  • Drugsgebruik en/of alcoholmisbruik
  • Contra-indicaties voor MR en TMS

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: FUNDAMENTELE WETENSCHAP
  • Toewijzing: GERANDOMISEERD
  • Interventioneel model: OVERSLAG
  • Masker: VERVIERVOUDIGEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: NF1 - experimenteel
Geneesmiddel: Lovastatine 60 MG
60 mg lovastatine per dag gedurende 3 opeenvolgende dagen
PLACEBO_COMPARATOR: NF1 - controle
Geneesmiddel: Placebo's
60 MG Placebo per dag gedurende 3 opeenvolgende dagen
EXPERIMENTEEL: ASS - experimenteel
Geneesmiddel: Lovastatine 60 MG
60 mg lovastatine per dag gedurende 3 opeenvolgende dagen
PLACEBO_COMPARATOR: ASS - controle
Geneesmiddel: Placebo's
60 MG Placebo per dag gedurende 3 opeenvolgende dagen

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Neurochemische respons verandert in GABAergische stimulatie
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Vergelijking van veranderingen in metingen van hersenexcitatie-remming (d.w.z. glutamaat en GABA) wanneer het GABAergic-systeem wordt geactiveerd door een orale dosis van Lovastatin 60 mg gedurende 3 dagen versus de placebo-conditie.
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Motor evoked potentials veranderen onder motorische corticale stimulatie
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Amplitudes (mV) zullen worden gemeten tijdens stimulatie van de primaire motorcortex met behulp van transcraniële magnetische stimulatie
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Corticale prikkelbaarheid verandert onder motorische corticale stimulatie
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Periodes (ms) zullen worden gemeten tijdens stimulatie van de primaire motorcortex met behulp van transcraniële magnetische stimulatie
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Hersenoscillaties veranderen onder zintuiglijke stimulatie
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Vermogen (microV ^ 2) wordt geregistreerd tijdens sensorische stimulatie met behulp van elektro-encefalografie met hoge dichtheid.
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Event-gerelateerde potentialen veranderen onder zintuiglijke stimulatie
Tijdsspanne: Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar
Amplitude (microV) wordt geregistreerd tijdens sensorische stimulatie met behulp van high-density elektro-encefalografie.
Door afronding van de studie gemiddeld 1 jaar

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

University of Coimbra

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Miguel S Castelo-Branco, MD, PhD, ICNAS - Institute of Nuclear Sciences Applied to Health

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

19 februari 2019

Primaire voltooiing (WERKELIJK)

31 maart 2020

Studie voltooiing (WERKELIJK)

31 augustus 2020

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

23 januari 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

31 januari 2019

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

1 februari 2019

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

2 april 2021

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 april 2021

Laatst geverifieerd

1 november 2020

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • CRU2C-ICNAS-001
  • FLAD Life Science 2020 (Ander subsidie-/financieringsnummer: Luso-American Development Foundation)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

ONBESLIST

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren