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Dalle molecole alla cognizione: meccanismi inibitori in ASD e NF1 (ASD/NF1inhib)

1 aprile 2021 aggiornato da: Miguel Castelo-Branco, University of Coimbra

Collegamento dell'inibizione da molecolare a sistemi e livelli cognitivi: un approccio preclinico e clinico nei disturbi dello spettro autistico e nella neurofibromatosi.

Questo studio si propone di indagare la fisiologia sinaptica e l'inibizione comportamentale nei pazienti con NF1 e ASD e di rispondere se i deficit inibitori a questi livelli sono modulati dalla lovastatina.

Struttura: (1) Visita 1: valutazione di base - caratterizzazione del partecipante, misure di esito di base e valutazioni aggiuntive, (2) 3 giorni consecutivi di assunzione fisiologica di droga/placebo, (3) Visita 2: misure di esito e valutazioni aggiuntive nel giorno successivo l'ultima assunzione di farmaco/placebo, (4) Periodo di sospensione da 4 a 6 settimane, (5) 3 giorni consecutivi di assunzione di farmaco/placebo, (6) Visita 3: misure di esito e valutazioni aggiuntive nel giorno successivo all'ultima assunzione di farmaco/placebo assunzione.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

La letteratura ha mostrato la disfunzione inibitoria sinaptica sia nell'ASD che nell'NF1. Qui gli investigatori mirano a verificare se è possibile stabilire un collegamento meccanicistico tra quella disfunzione inibitoria sinaptica, i cambiamenti dei livelli di sistema nella sincronia oscillatoria e la regolazione dell'inibizione e il trattamento con Lovastatina in questi due disturbi dello sviluppo neurologico. I ricercatori esploreranno questo legame attraverso l'applicazione di misure quantitative complementari (biomarcatori putativi), come la spettroscopia di risonanza magnetica (MRS) la stimolazione magnetica transcranica (TMS) e l'elettroencefalogramma (EEG) applicati allo stesso gruppo di pazienti adulti prima e dopo la lovastatina o assunzione di placebo per tre giorni.

L'intervento comprende tre sessioni: le prime due visite si svolgeranno nella stessa settimana e la terza visita avrà luogo da 4 a 6 settimane dopo. Nella prima visita (valutazione di base), i partecipanti eseguiranno la valutazione neuropsicologica, EEG, MRS e TMS. Nelle altre due visite i partecipanti ripeteranno le valutazioni EEG, MRS e TMS per studiare i possibili effetti post-intervento. I partecipanti assumeranno 60 mg di Lovastatina o Placebo per tre giorni consecutivi prima della seconda e della terza visita.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

16

Fase

  • Non applicabile

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 16 anni a 65 anni (ADULTO, ANZIANO_ADULTO, BAMBINO)

Accetta volontari sani

No

Sessi ammissibili allo studio

Tutto

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Risultati diagnostici positivi per ASD in:

Criteri del Manuale Diagnostico e Statistico dei Disturbi Mentali, Quinta Edizione (DSM-5).

  • Risultati diagnostici positivi per NF1:

Diagnosi clinica basata su criteri clinici consolidati

Criteri di esclusione:

  • Quoziente di intelligenza globale <80
  • Condizioni mediche associate come epilessia, condizioni neurologiche, sindromi genetiche o altre comuni comorbidità nelle popolazioni ASD e NF1
  • Farmaci in grado di interferire con l'intervento e/o con i risultati dello studio
  • Gravidanza
  • Uso di droghe e/o abuso di alcol
  • Controindicazioni a MR e TMS

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: SCIENZA BASILARE
  • Assegnazione: RANDOMIZZATO
  • Modello interventistico: INCROCIO
  • Mascheramento: QUADRUPLICARE

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
SPERIMENTALE: NF1 - sperimentale
Droga: Lovastatina 60 mg
60 mg di lovastatina al giorno per 3 giorni consecutivi
PLACEBO_COMPARATORE: NF1 - controllo
Droga: Placebo
60 mg di placebo al giorno per 3 giorni consecutivi
SPERIMENTALE: ASD - sperimentale
Droga: Lovastatina 60 mg
60 mg di lovastatina al giorno per 3 giorni consecutivi
PLACEBO_COMPARATORE: ASD - controllo
Droga: Placebo
60 mg di placebo al giorno per 3 giorni consecutivi

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
La risposta neurochimica cambia alla stimolazione GABAergica
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Confrontando i cambiamenti nelle misure di inibizione dell'eccitazione cerebrale (cioè glutammato e GABA) quando il sistema GABAergico viene attivato dalla dose orale di Lovastatina 60 mg per 3 giorni rispetto alla condizione del placebo.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Potenziali evocati motori cambiamenti sotto stimolazione corticale motoria
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Le ampiezze (mV) saranno misurate durante la stimolazione della corteccia motoria primaria mediante stimolazione magnetica transcranica
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
L'eccitabilità corticale cambia sotto stimolazione corticale motoria
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
I periodi (ms) saranno misurati durante la stimolazione della corteccia motoria primaria mediante stimolazione magnetica transcranica
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
Le oscillazioni cerebrali cambiano sotto stimolazione sensoriale
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
La potenza (microV^2) sarà registrata durante la stimolazione sensoriale mediante elettroencefalografia ad alta densità.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
I potenziali legati agli eventi cambiano sotto stimolazione sensoriale
Lasso di tempo: Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno
L'ampiezza (microV) sarà registrata durante la stimolazione sensoriale mediante elettroencefalografia ad alta densità.
Attraverso il completamento degli studi, una media di 1 anno

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

University of Coimbra

Investigatori

  • Investigatore principale: Miguel S Castelo-Branco, MD, PhD, ICNAS - Institute of Nuclear Sciences Applied to Health

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (EFFETTIVO)

19 febbraio 2019

Completamento primario (EFFETTIVO)

31 marzo 2020

Completamento dello studio (EFFETTIVO)

31 agosto 2020

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

23 gennaio 2019

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

31 gennaio 2019

Primo Inserito (EFFETTIVO)

1 febbraio 2019

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (EFFETTIVO)

2 aprile 2021

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

1 aprile 2021

Ultimo verificato

1 novembre 2020

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CRU2C-ICNAS-001
  • FLAD Life Science 2020 (OTHER_GRANT: Luso-American Development Foundation)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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