Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Fra molekyler til kognisjon: Inhibitoriske mekanismer i ASD og NF1 (ASD/NF1inhib)

1. april 2021 oppdatert av: Miguel Castelo-Branco, University of Coimbra

Koble hemming fra molekylært til systemer og kognitive nivåer: en preklinisk og klinisk tilnærming ved autismespektrumforstyrrelser og nevrofibromatose.

Denne studien tar sikte på å undersøke synaptisk fysiologi og atferdshemming hos pasienter med NF1 og ASD og å svare på om inhiberende underskudd på disse nivåene er modulert av lovastatin.

Struktur: (1) Besøk 1: Baseline-vurdering - deltakerens karakterisering, baseline-resultatmål og tilleggsvurderinger, (2) 3 påfølgende dager med fysiologisk undersøkende legemiddel/placebo-inntak, (3) Besøk 2: Resultatmål og ytterligere evalueringer dagen etter siste legemiddel/placebo-inntak, (4) utvaskingsperiode på 4 til 6 uker, (5) 3 påfølgende dager med legemiddel/placebo-inntak, (6) Besøk 3: Resultatmål og ytterligere evalueringer dagen etter siste placebo/legemiddel inntak.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Litteraturen har vist synaptisk hemmende dysfunksjon både ved ASD og NF1. Her tar etterforskerne sikte på å teste om en mekanistisk kobling kan etableres mellom den synaptiske hemmende dysfunksjonen, systemnivåendringer i oscillerende synkronisering og regulering av hemming og behandling med Lovastatin i disse to nevroutviklingsforstyrrelsene. Etterforskerne vil utforske denne koblingen gjennom bruk av komplementære kvantitative mål (antatte biomarkører), som magnetisk resonansspektroskopi (MRS), transkraniell magnetisk stimulering (TMS) og elektroencefalogram (EEG) brukt på samme gruppe voksne pasienter før og etter lovastatin. eller placebo-inntak i løpet av tre dager.

Intervensjonen omfatter tre økter: de to første besøkene vil finne sted i samme uke og det tredje besøket vil finne sted 4 til 6 uker senere. I det første besøket (grunnlinjevurdering) vil deltakerne utføre nevropsykologisk, EEG, MRS og TMS vurdering. I de to andre besøkene vil deltakerne gjenta EEG-, MRS- og TMS-vurderinger for å studere mulige effekter etter intervensjon. Deltakerne vil innta 60 mg Lovastatin eller Placebo i løpet av tre påfølgende dager før det andre og det tredje besøket.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

16

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-043
        • ICNAS

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Positive diagnostiske resultater for ASD i:

The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier.

  • Positive diagnostiske resultater for NF1:

Klinisk diagnose basert på veletablerte kliniske kriterier

Ekskluderingskriterier:

  • Global intelligenskvotient < 80
  • Assosiert medisinsk tilstand som epilepsi, nevrologiske tilstander, genetiske syndromer eller annen vanlig komorbiditet i ASD- og NF1-populasjoner
  • Medisinering som kan forstyrre intervensjonen og/eller studieresultatene
  • Svangerskap
  • Narkotikabruk og/eller alkoholmisbruk
  • Kontraindikasjoner mot MR og TMS

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: BASIC_SCIENCE
  • Tildeling: TILFELDIG
  • Intervensjonsmodell: CROSSOVER
  • Masking: FIDOBBELT

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
EKSPERIMENTELL: NF1 - eksperimentell
Legemiddel: Lovastatin 60 MG
60 MG Lovastatin per dag i 3 påfølgende dager
PLACEBO_COMPARATOR: NF1 - kontroll
Legemiddel: Placebo
60 MG placebo per dag i 3 påfølgende dager
EKSPERIMENTELL: ASD - eksperimentell
Legemiddel: Lovastatin 60 MG
60 MG Lovastatin per dag i 3 påfølgende dager
PLACEBO_COMPARATOR: ASD - kontroll
Legemiddel: Placebo
60 MG placebo per dag i 3 påfølgende dager

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Nevrokjemiske responsendringer på GABAergisk stimulering
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Sammenligning av endringer i hjerneeksitasjonshemmingstiltak (dvs. glutamat og GABA) når det GABAergiske systemet aktiveres ved oral dose av Lovastatin 60 mg i løpet av 3 dager versus placebotilstanden.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Motorisk fremkalte potensialer endres under motorisk kortikal stimulering
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Amplituder (mV) vil bli målt under stimulering av den primære motoriske cortex ved bruk av transkraniell magnetisk stimulering
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Kortikal eksitabilitet endres under motorisk kortikal stimulering
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Perioder (ms) vil bli målt under stimulering av den primære motoriske cortex ved bruk av transkraniell magnetisk stimulering
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Hjernesvingninger endres under sensorisk stimulering
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Kraft (microV^2) vil bli registrert under sensorisk stimulering ved hjelp av elektroencefalografi med høy tetthet.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Hendelsesrelaterte potensialer endres under sensorisk stimulering
Tidsramme: Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år
Amplitude (microV) vil bli registrert under sensorisk stimulering ved bruk av høytetthetselektroencefalografi.
Gjennom studiegjennomføring i snitt 1 år

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

University of Coimbra

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Miguel S Castelo-Branco, MD, PhD, ICNAS - Institute of Nuclear Sciences Applied to Health

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (FAKTISKE)

19. februar 2019

Primær fullføring (FAKTISKE)

31. mars 2020

Studiet fullført (FAKTISKE)

31. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

23. januar 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

31. januar 2019

Først lagt ut (FAKTISKE)

1. februar 2019

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (FAKTISKE)

2. april 2021

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

1. april 2021

Sist bekreftet

1. november 2020

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • CRU2C-ICNAS-001
  • FLAD Life Science 2020 (Annet stipend/finansieringsnummer: Luso-American Development Foundation)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

UBESLUTTE

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere