Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Fra molekyler til kognition: hæmmende mekanismer i ASD og NF1 (ASD/NF1inhib)

1. april 2021 opdateret af: Miguel Castelo-Branco, University of Coimbra

Sammenkobling af hæmning fra molekylær til systemer og kognitive niveauer: en præklinisk og klinisk tilgang til autismespektrumforstyrrelser og neurofibromatose.

Denne undersøgelse har til formål at undersøge synaptisk fysiologi og adfærdshæmning hos patienter med NF1 og ASD og at besvare, om inhiberende underskud på disse niveauer er moduleret af lovastatin.

Struktur: (1) Besøg 1: Baseline vurdering - deltagerens karakterisering, baseline resultatmål og yderligere evalueringer, (2) 3 på hinanden følgende dage med fysiologisk sonderende lægemiddel/placebo indtagelse, (3) Besøg 2: Resultatmål og yderligere evalueringer dagen efter det sidste lægemiddel/placeboindtag, (4) udvaskningsperiode på 4 til 6 uger, (5) 3 på hinanden følgende dage med lægemiddel/placeboindtag, (6) Besøg 3: Resultatmål og yderligere evalueringer dagen efter sidste placebo/lægemiddel indtag.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Litteraturen har vist synaptisk hæmmende dysfunktion i både ASD og NF1. Her sigter efterforskerne på at teste, om der kan etableres en mekanistisk sammenhæng mellem den synaptiske inhiberende dysfunktion, systemniveauændringer i oscillerende synkronisering og regulering af hæmning og behandling med Lovastatin i disse to neuroudviklingslidelser. Forskerne vil udforske denne forbindelse gennem anvendelse af komplementære kvantitative mål (formodede biomarkører), såsom magnetisk resonansspektroskopi (MRS), transkraniel magnetisk stimulering (TMS) og elektroencefalogram (EEG) anvendt på den samme gruppe voksne patienter før og efter lovastatin. eller placeboindtag i løbet af tre dage.

Interventionen omfatter tre sessioner: de første to besøg finder sted i samme uge, og det tredje besøg finder sted 4 til 6 uger senere. I det første besøg (baseline vurdering) vil deltagerne udføre neuropsykologisk, EEG, MRS og TMS vurdering. I de to andre besøg vil deltagerne gentage EEG-, MRS- og TMS-vurderinger for at studere mulige post-interventionseffekter. Deltagerne vil indtage 60 mg Lovastatin eller Placebo i tre på hinanden følgende dage før det andet og det tredje besøg.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

16

Fase

  • Ikke anvendelig

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-043
        • ICNAS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

16 år til 65 år (VOKSEN, OLDER_ADULT, BARN)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Positive diagnostiske resultater for ASD i:

The Diagnostic and Statistical Manual of Mental Disorders, Fifth Edition (DSM-5) kriterier.

  • Positive diagnostiske resultater for NF1:

Klinisk diagnose baseret på de veletablerede kliniske kriterier

Ekskluderingskriterier:

  • Global intelligenskvotient < 80
  • Associeret medicinsk tilstand såsom epilepsi, neurologiske tilstande, genetiske syndromer eller anden sædvanlig komorbiditet i ASD- og NF1-populationer
  • Medicin, der er i stand til at forstyrre interventionen og/eller undersøgelsesresultaterne
  • Graviditet
  • Stofbrug og/eller alkoholmisbrug
  • Kontraindikationer til MR og TMS

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BASIC_SCIENCE
  • Tildeling: TILFÆLDIGT
  • Interventionel model: OVERKRYDS
  • Maskning: FIDOBELT

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: NF1 - eksperimentel
Medicin: Lovastatin 60 MG
60 MG Lovastatin dagligt i 3 på hinanden følgende dage
PLACEBO_COMPARATOR: NF1 - kontrol
Medicin: Placebos
60 MG placebo om dagen i 3 på hinanden følgende dage
EKSPERIMENTEL: ASD - eksperimentel
Medicin: Lovastatin 60 MG
60 MG Lovastatin dagligt i 3 på hinanden følgende dage
PLACEBO_COMPARATOR: ASD - kontrol
Medicin: Placebos
60 MG placebo om dagen i 3 på hinanden følgende dage

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Neurokemiske reaktionsændringer på GABAergisk stimulation
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Sammenligning af ændringer i hjerneexcitationshæmningsforanstaltninger (dvs. glutamat og GABA), når det GABAerge system aktiveres ved oral dosis af Lovastatin 60 mg i løbet af 3 dage versus placebotilstanden.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Motorisk fremkaldte potentialer ændres under motorisk kortikal stimulation
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Amplituder (mV) vil blive målt under stimulering af den primære motoriske cortex ved hjælp af transkraniel magnetisk stimulation
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Kortikal excitabilitet ændres under motorisk kortikal stimulation
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Perioder (ms) vil blive målt under stimulering af den primære motoriske cortex ved hjælp af transkraniel magnetisk stimulation
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Hjernesvingninger ændres under sansestimulering
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Strøm (microV^2) vil blive registreret under sensorisk stimulering ved hjælp af high-density elektroencefalografi.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Hændelsesrelaterede potentialer ændres under sansestimulering
Tidsramme: Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år
Amplitude (microV) vil blive registreret under sensorisk stimulering ved hjælp af high density elektroencefalografi.
Gennem studieafslutning i gennemsnit 1 år

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

University of Coimbra

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Miguel S Castelo-Branco, MD, PhD, ICNAS - Institute of Nuclear Sciences Applied to Health

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

19. februar 2019

Primær færdiggørelse (FAKTISKE)

31. marts 2020

Studieafslutning (FAKTISKE)

31. august 2020

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

23. januar 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

31. januar 2019

Først opslået (FAKTISKE)

1. februar 2019

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

2. april 2021

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. april 2021

Sidst verificeret

1. november 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CRU2C-ICNAS-001
  • FLAD Life Science 2020 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: Luso-American Development Foundation)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner