Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Od cząsteczek do poznania: mechanizmy hamujące w ASD i NF1 (ASD/NF1inhib)

1 kwietnia 2021 zaktualizowane przez: Miguel Castelo-Branco, University of Coimbra

Łączenie hamowania od molekularnego do systemów i poziomów poznawczych: podejście przedkliniczne i kliniczne w zaburzeniach ze spektrum autyzmu i nerwiakowłókniakowatości.

To badanie ma na celu zbadanie fizjologii synaptycznej i hamowania behawioralnego u pacjentów z NF1 i ASD oraz odpowiedź, czy deficyty hamowania na tych poziomach są modulowane przez lowastatynę.

Struktura: (1) Wizyta 1: Ocena wyjściowa – charakterystyka uczestnika, pomiary wyniku wyjściowego i dodatkowe oceny, (2) 3 kolejne dni fizjologicznego przyjmowania leku/placebo, (3) Wizyta 2: Pomiary wyników i dodatkowe oceny następnego dnia ostatnie przyjęcie leku/placebo, (4) Okres wypłukiwania od 4 do 6 tygodni, (5) 3 kolejne dni przyjmowania leku/placebo, (6) Wizyta 3: Pomiar wyników i dodatkowe oceny w dzień po ostatnim przyjęciu placebo/leku wlot.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

W piśmiennictwie wykazano dysfunkcję hamowania synaptycznego zarówno w przypadku ASD, jak i NF1. W tym przypadku badacze mają na celu sprawdzenie, czy można ustalić mechanistyczny związek między tą dysfunkcją hamowania synaptycznego, zmianami poziomów systemowych w synchronizacji oscylacji i regulacją hamowania oraz leczeniem Lowastatyną w tych dwóch zaburzeniach neurorozwojowych. Badacze zbadają ten związek poprzez zastosowanie uzupełniających pomiarów ilościowych (domniemanych biomarkerów), takich jak spektroskopia rezonansu magnetycznego (MRS), przezczaszkowa stymulacja magnetyczna (TMS) i elektroencefalogram (EEG) zastosowane w tej samej grupie dorosłych pacjentów przed i po leczeniu lowastatyną. lub placebo przez trzy dni.

Interwencja obejmuje trzy sesje: pierwsze dwie wizyty odbędą się w tym samym tygodniu, a trzecia wizyta odbędzie się 4 do 6 tygodni później. Podczas pierwszej wizyty (ocena wyjściowa) uczestnicy dokonają oceny neuropsychologicznej, EEG, MRS i TMS. W pozostałych dwóch wizytach uczestnicy powtórzą ocenę EEG, MRS i TMS w celu zbadania możliwych efektów po interwencji. Uczestnicy przyjmą 60 mg Lowastatyny lub Placebo przez trzy kolejne dni przed drugą i trzecią wizytą.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

16

Faza

  • Nie dotyczy

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

16 lat do 65 lat (DOROSŁY, STARSZY_DOROŚLI, DZIECKO)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pozytywne wyniki diagnostyczne dla ASD w:

Kryteria diagnostycznego i statystycznego podręcznika zaburzeń psychicznych, wydanie piąte (DSM-5).

  • Pozytywne wyniki diagnostyczne dla NF1:

Rozpoznanie kliniczne oparte na ugruntowanych kryteriach klinicznych

Kryteria wyłączenia:

  • Globalny iloraz inteligencji < 80
  • Powiązany stan medyczny, taki jak padaczka, stany neurologiczne, zespoły genetyczne lub inne typowe choroby współistniejące w populacjach ASD i NF1
  • Leki mogące wpływać na interwencję i/lub wyniki badań
  • Ciąża
  • Używanie narkotyków i/lub nadużywanie alkoholu
  • Przeciwwskazania do MR i TMS

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: PODSTAWOWA NAUKA
  • Przydział: LOSOWO
  • Model interwencyjny: KRZYŻOWANIE
  • Maskowanie: POCZWÓRNY

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
EKSPERYMENTALNY: NF1 - eksperymentalny
Lek: Lowastatyna 60 mg
60 mg lowastatyny dziennie przez 3 kolejne dni
PLACEBO_COMPARATOR: NF1 - kontrola
Lek: Placebo
60 mg placebo dziennie przez 3 kolejne dni
EKSPERYMENTALNY: ASD - eksperymentalny
Lek: Lowastatyna 60 mg
60 mg lowastatyny dziennie przez 3 kolejne dni
PLACEBO_COMPARATOR: ASD - kontrola
Lek: Placebo
60 mg placebo dziennie przez 3 kolejne dni

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany odpowiedzi neurochemicznej na stymulację GABAergiczną
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Porównanie zmian w miarach pobudzenia-zahamowania mózgu (tj. glutaminianu i GABA), gdy układ GABAergiczny jest aktywowany przez doustną dawkę 60 mg lowastatyny w ciągu 3 dni w porównaniu z placebo.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Motoryczne potencjały wywołane zmieniają się pod wpływem stymulacji kory ruchowej
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Amplitudy (mV) będą mierzone podczas stymulacji pierwotnej kory ruchowej za pomocą przezczaszkowej stymulacji magnetycznej
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Zmiany pobudliwości korowej pod wpływem motorycznej stymulacji korowej
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Okresy (ms) będą mierzone podczas stymulacji pierwotnej kory ruchowej za pomocą przezczaszkowej stymulacji magnetycznej
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Oscylacje mózgu zmieniają się pod wpływem stymulacji sensorycznej
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Moc (mikroV^2) będzie rejestrowana podczas stymulacji sensorycznej za pomocą elektroencefalografii o wysokiej gęstości.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Potencjały związane ze zdarzeniami zmieniają się pod wpływem stymulacji sensorycznej
Ramy czasowe: Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok
Amplituda (mikroV) zostanie zarejestrowana podczas stymulacji sensorycznej za pomocą elektroencefalografii o wysokiej gęstości.
Poprzez ukończenie studiów, średnio 1 rok

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

University of Coimbra

Śledczy

  • Główny śledczy: Miguel S Castelo-Branco, MD, PhD, ICNAS - Institute of Nuclear Sciences Applied to Health

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (RZECZYWISTY)

19 lutego 2019

Zakończenie podstawowe (RZECZYWISTY)

31 marca 2020

Ukończenie studiów (RZECZYWISTY)

31 sierpnia 2020

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

23 stycznia 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

31 stycznia 2019

Pierwszy wysłany (RZECZYWISTY)

1 lutego 2019

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (RZECZYWISTY)

2 kwietnia 2021

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

1 kwietnia 2021

Ostatnia weryfikacja

1 listopada 2020

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CRU2C-ICNAS-001
  • FLAD Life Science 2020 (Inny numer grantu/finansowania: Luso-American Development Foundation)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIEZDECYDOWANY

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj