Studie skutečných dat zaměřená na možnosti léčby pacientů s chronickou lymfocytární leukémií (CLL) a jejich účinnost (GO-CLLEAR)

Tato studie bude sekundárním využitím dat se zaměřením na pacienty léčené různými léčebnými režimy (včetně režimu na bázi obinutuzumabu) používanými v České republice v neintervenčním, otevřeném, národním, multicentrickém prostředí. Retrospektivní analýza dat pocházejících z databáze registru CLLEAR, která zachycuje údaje o klinických a léčebných postupech u CLL. Tato studie není tváří v tvář analýze léčebných režimů. Výsledky této studie by mohly být použity k porovnání s výsledky z jiných studií.

Analytická populace, výběrová kritéria a velikost vzorku

Všichni pacienti s CLL diagnostikovaní, léčení nebo sledovaní v sedmi předních hematologických centrech v České republice od roku 2011 jsou zařazeni do registru CLLEAR; neexistují žádná vylučovací kritéria. Mezi tato centra patří Fakultní nemocnice (FN) Brno, Všeobecná fakultní nemocnice v Praze, Fakultní nemocnice Hradec Králové, Fakultní nemocnice Olomouc, Fakultní nemocnice Ostrava, Fakultní nemocnice Plzeň a Onkologické centrum Nový Jičín.

V této studii budou analyzováni všichni pacienti léčení režimy Obi-Clb, R-B a R-Clb a zařazení do databáze CLLEAR. Neexistují žádná další kritéria výběru.

Odhaduje se, že ve studii bude analyzováno 400 pacientů.

Primární a sekundární cíle

Obecně Zhodnotit efektivitu a nárůst invalidity u českých pacientů s CLL léčených různými léčebnými režimy v podobné demografické populaci pomocí dostupných reálných dat z registru CLLEAR. Výsledky této studie by mohly být použity k porovnání s výsledky z jiných studií.

Primární cíl

1. 'Profil pacienta - Demografické charakteristiky pacientů, jako je věk, pohlaví, výskyt komorbidit, úroveň Cumulative Illness Rating Scale (CIRS skóre), renální funkce atd. u pacientů léčených různými léčebnými režimy (Obinutuzumab+chlorambucil (Obi-Clb), rituximab+chlorambucil (R-Clb), rituximab+bendamustin (R-B)).
2. Efektivita léčebných režimů (Obi-Clb, R-Clb, R-B) u pacientů s výše definovanými demografickými charakteristikami na základě naměřených parametrů jako indikace/přímá korelace účinnosti - celková míra odpovědi (ORR), úplná odpověď (CR), progrese- volné přežití (PFS), negativita minimálního reziduálního onemocnění (MRD).

Sekundární cíle

Sekundární cíle této studie jsou následující:

1. Frekvence (v %) jak hematologických nežádoucích účinků (neutropenie, trombocytopenie), tak nehematologických (infekce ≥3 stupně a reakce související s infuzí – IRR) v populaci pacientů.
2. Četnost komorbidit v populaci pacientů.
3. Nutnost úpravy léčby (např. snížení počtu cyklů) u pacientů.
4. Procento nežádoucích příhod (infekcí) ve výše definované populaci pacientů vyžadujících hospitalizaci.

Ochrana dat a monitoring dat

Všechna data budou analyzována z registru CLLEAR. Ochranou osobních údajů a implementací příslušné legislativy ochrany osobních údajů (GDPR) se zabývá registr CLLEAR. V databázi CLLEAR platí přísná pravidla na ochranu osobních údajů podle českého práva.

Všechna data pacientů jsou anonymizována. Všichni pacienti musí podepsat informovaný souhlas. Registr byl schválen multicentrickou etickou komisí. Jedná se o soubor přírůstkových dat, který je pravidelně aktualizován každých 6 měsíců a pravidelně ověřován nezávislým centrálním správcem dat. Monitorování středisek se neprovádí.

Regulační a legislativní požadavky

Obecný informovaný souhlas není součástí této studie, protože tato studie používá data ze samostatného registru CLLEAR. Registr má své vlastní informované souhlasy. Informovaný souhlas založený v podstatě na doložce o ochraně osobních údajů je získán od každého pacienta před sběrem dat do registru CLLEAR jako dva originální dokumenty podepsané pacientem. Jeden originál formuláře informovaného souhlasu (ICF) je uložen do dokumentace pacienta v klinickém centru a druhý originál ICF je předán pacientovi.

Toto je neintervenční poregistrační studie, která musí dodržovat všechny místní zákony nebo předpisy a lékařskou praxi. Budou aplikovány místní legislativní požadavky České republiky.

Zajištění a kontrola kvality

Projekt bude veden v souladu s vnitřním systémem a postupy managementu kvality IBA (Institut biostatistiky a analýz) (zavedený systém managementu kvality dle normy Mezinárodní organizace pro normalizaci - ISO 9001:2012 včetně příručky kvality; systém Informační technologie podle ISO/IEC 20000-1:2012).

Analýza studijních dat

Tato studie je sekundárním využitím dat, pozorováním, s daty a analýzou shromážděnými, jak je uvedeno v následujících částech.

Budou shromažďovány následující obecné/základní a terapeutické charakteristiky a měření: věk, pohlaví, komorbidity, úroveň skóre CIRS, funkce ledvin (např. hladina kreatininu), vedlejší účinky související a nesouvisející s hematologií a nutnost hospitalizace, počet chemoterapeutických cyklů, odpověď na léčbu (tj. kompletní nebo parciální remise), výskyt progrese a přítomnost minimální reziduální nemoci (MRD).