Estudo de dados do mundo real focado nas opções de tratamento de pacientes com leucemia linfocítica crônica (LLC) e sua eficácia (GO-CLLEAR)

Este estudo será um uso secundário de dados, com foco em pacientes tratados com vários regimes de tratamento (incluindo regime baseado em obinutuzumabe) usados ​​na República Tcheca em um ambiente multicêntrico, nacional, aberto, não intervencional. Análise retrospectiva de dados provenientes do banco de dados de registro CLLEAR que capturam dados sobre práticas clínicas e de tratamento na LLC. Este estudo não é uma análise face a face dos regimes de tratamento. Os resultados deste estudo podem ser usados ​​para comparar com os resultados de outros estudos.

População analítica, critérios de seleção e tamanho da amostra

Todos os pacientes com LLC diagnosticados, tratados ou acompanhados em sete dos principais centros de hematologia na República Tcheca desde 2011 estão incluídos no registro CLLEAR; não há critérios de exclusão. Esses centros incluem o University Hospital (UH) Brno, o General Faculty Hospital em Praga, o University Hospital Hradec Kralove, o University Hospital Olomouc, o University Hospital Ostrava, o University Hospital Plzen e o Oncology Center Novy Jicin.

Neste estudo, todos os pacientes tratados com os regimes Obi-Clb, R-B e R-Clb e incluídos no banco de dados CLLEAR serão analisados. Não há outros critérios de seleção.

Estima-se que 400 pacientes serão analisados ​​no estudo.

Objetivos primários e secundários

Geral Avaliar a eficácia e o acúmulo de incapacidade em pacientes tchecos com LLC tratados com vários regimes de tratamento em população demográfica semelhante usando dados reais disponíveis do registro CLLEAR. Os resultados deste estudo podem ser usados ​​para comparar com os resultados de outros estudos.

Objetivo primário

1. Perfil dos pacientes - Características demográficas dos pacientes, como idade, sexo, ocorrência de comorbidades, nível da Escala Cumulativa de Avaliação de Doenças (pontuação CIRS), função renal etc. em pacientes tratados com vários regimes de tratamento (Obinutuzumabe+clorambucil (Obi-Clb), rituximabe+clorambucil (R-Clb), rituximabe+bendamustina (R-B)).
2. Eficácia dos regimes de tratamento (Obi-Clb, R-Clb, R-B) em pacientes com características demográficas definidas acima com base em parâmetros medidos como indicação/correlação direta de eficácia - taxa de resposta geral (ORR), resposta completa (CR), Progressão- Sobrevivência Livre (PFS), Negatividade de Doença Residual Mínima (MRD).

Objetivos secundários

Os objetivos secundários deste estudo são os seguintes:

1. A frequência (em %) de eventos adversos hematológicos (neutropenia, trombocitopenia) e não hematológicos (infecções de grau ≥3 e reação relacionada à infusão - IRRs) na população de pacientes.
2. A frequência de comorbidades na população de pacientes.
3. A necessidade de ajuste do tratamento (p. diminui no número de ciclos) em pacientes.
4. A porcentagem de eventos adversos (infecções) na população de pacientes definida acima que requer hospitalização.

Proteção de dados e monitoramento de dados

Todos os dados serão analisados ​​a partir do registro CLLEAR. A proteção de dados pessoais e a implementação da legislação apropriada em relação à proteção de dados pessoais (GDPR) são tratadas no registro CLLEAR. No banco de dados CLLEAR, existem regras estritas sobre a proteção de dados pessoais devido à lei tcheca.

Todos os dados dos pacientes são anonimizados. Todos os pacientes devem assinar o consentimento informado. O registro foi aprovado por comitê de ética multicêntrico. É um conjunto de dados incremental que é atualizado periodicamente, a cada 6 meses, e regularmente validado por um gerenciador de dados central independente. Nenhum monitoramento dos centros é realizado.

Requisitos regulamentares e legislativos

O Consentimento Informado Geral não faz parte deste estudo, pois este estudo usa dados do registro separado CLLEAR. O registro tem seus próprios consentimentos informados. O consentimento informado baseado essencialmente na cláusula de privacidade de dados é obtido de cada paciente antes da coleta de dados no registro CLLEAR como dois documentos originais assinados pelo paciente. Um Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE) original é arquivado com a documentação do paciente no centro clínico e o segundo TCLE original é entregue ao paciente.

Este é um estudo pós-registro não intervencional que deve seguir todas as leis ou regulamentos locais e a prática médica. Serão aplicados os requisitos legislativos locais da República Checa.

Garantia e controle de qualidade

O projeto será realizado de acordo com o sistema e procedimentos internos de gestão da qualidade do IBA (Instituto de Bioestatística e Análises) (Sistema de Gestão da Qualidade estabelecido de acordo com a norma da International Organization for Standardization - ISO 9001:2012 incluindo o manual da qualidade; sistema de tecnologia da informação de acordo com a ISO/IEC 20000-1:2012).

Análise de dados do estudo

Este estudo é de uso de dados secundários, observacional, com dados e análises reunidos conforme indicado nas seções a seguir.

As seguintes características e medidas gerais/basais e terapêuticas serão coletadas: idade, sexo, comorbidades, nível de pontuação CIRS, função renal (por exemplo, nível de creatinina), efeitos colaterais hematológicos relacionados e não relacionados e necessidade de hospitalização, número de ciclos quimioterápicos, resposta ao tratamento (ou seja, remissão completa ou parcial), ocorrência de progressão e presença de doença residual mínima (DRM).