Estudio de datos del mundo real centrado en las opciones de tratamiento de pacientes con leucemia linfocítica crónica (LLC) y su eficacia (GO-CLLEAR)

Este estudio será un uso secundario de los datos, centrándose en pacientes tratados con varios regímenes de tratamiento (incluido el régimen basado en obinutuzumab) utilizados en la República Checa en un entorno multicéntrico, nacional, abierto y no intervencionista. Análisis retrospectivo de datos provenientes de la base de datos del registro CLLEAR que captura datos sobre prácticas clínicas y de tratamiento en LLC. Este estudio no es un análisis cara a cara de los regímenes de tratamiento. Los resultados de este estudio podrían utilizarse para comparar con los resultados de otros estudios.

Población analítica, criterios de selección y tamaño de la muestra

Todos los pacientes con LLC diagnosticados, tratados o seguidos en siete centros de hematología líderes en la República Checa desde 2011 en adelante están incluidos en el registro CLLEAR; no hay criterios de exclusión. Estos centros incluyen el Hospital Universitario (UH) de Brno, el Hospital General de la Facultad de Praga, el Hospital Universitario Hradec Kralove, el Hospital Universitario de Olomouc, el Hospital Universitario de Ostrava, el Hospital Universitario de Plzen y el Centro de Oncología Novy Jicin.

En este estudio se analizarán todos los pacientes tratados con las pautas Obi-Clb, R-B y R-Clb e incluidos en la base de datos CLLEAR. No hay otros criterios de selección.

Se estima que 400 pacientes serán analizados en el estudio.

Objetivos primarios y secundarios

General Evaluar la efectividad y la acumulación de discapacidad en pacientes con LLC checos tratados con varios regímenes de tratamiento en una población demográfica similar utilizando datos reales disponibles del registro CLLEAR. Los resultados de este estudio podrían utilizarse para comparar con los resultados de otros estudios.

Objetivo primario

1. Perfil de los pacientes: características demográficas de los pacientes, como edad, sexo, aparición de comorbilidades, nivel de la escala de calificación acumulativa de enfermedades (puntuación CIRS), función renal, etc. en pacientes tratados con varios regímenes de tratamiento (Obinutuzumab+clorambucilo (Obi-Clb), rituximab+clorambucilo (R-Clb), rituximab+bendamustina (R-B)).
2. Eficacia de los regímenes de tratamiento (Obi-Clb, R-Clb, R-B) en pacientes con las características demográficas definidas anteriormente en función de los parámetros medidos como indicación/correlación directa de la eficacia - tasa de respuesta global (ORR), respuesta completa (CR), progresión- Supervivencia libre (PFS), enfermedad residual mínima (MRD) negatividad.

Objetivos secundarios

Los objetivos secundarios de este estudio son los siguientes:

1. La frecuencia (en %) de eventos adversos hematológicos (neutropenia, trombocitopenia) y no hematológicos (infecciones de grado ≥3 y reacción relacionada con la infusión - RRI) en la población de pacientes.
2. La frecuencia de comorbilidades en la población de pacientes.
3. La necesidad de ajuste del tratamiento (p. disminuciones en el número de ciclos) en los pacientes.
4. El porcentaje de eventos adversos (infecciones) en la población de pacientes definida anteriormente que requieren hospitalización.

Protección de datos y seguimiento de datos

Todos los datos serán analizados a partir del registro CLLEAR. La protección de datos personales y la implementación de la legislación adecuada en materia de protección de datos personales (GDPR) se tratan dentro del registro CLLEAR. En la base de datos CLLEAR, existen reglas estrictas sobre la protección de datos personales debido a la ley checa.

Todos los datos de los pacientes son anonimizados. Todos los pacientes tienen que firmar el consentimiento informado. El registro fue aprobado por comité de ética multicéntrico. Es un conjunto de datos incrementales que se actualiza periódicamente, cada 6 meses, y es validado regularmente por un administrador de datos central independiente. No se realiza seguimiento de los centros.

Requisitos reglamentarios y legislativos

El consentimiento informado general no forma parte de este estudio, ya que utiliza datos del registro independiente CLLEAR. El Registro cuenta con su propio Consentimiento Informado. El consentimiento informado basado esencialmente en la cláusula de privacidad de datos se obtiene de cada paciente antes de la recopilación de datos en el registro CLLEAR como dos documentos originales firmados por el paciente. Se archiva un Formulario de Consentimiento Informado (ICF) original con la documentación del paciente en el centro clínico y se entrega el segundo ICF original al paciente.

Este es un estudio posterior al registro no intervencionista que debe seguir todas las leyes o reglamentos locales y la práctica médica. Se aplicarán los requisitos legislativos locales de la República Checa.

Garantía y control de calidad

El proyecto se llevará a cabo de acuerdo con el sistema y los procedimientos internos de gestión de calidad del IBA (Instituto de Bioestadística y Análisis) (Sistema de gestión de calidad establecido de acuerdo con la norma de la Organización Internacional de Normalización - ISO 9001: 2012, incluido el manual de calidad; sistema Tecnología de la información según ISO/IEC 20000-1:2012).

Análisis de datos del estudio

Este estudio es de uso secundario de datos, observacional, con datos y análisis recopilados como se indica en las siguientes secciones.

Se recogerán las siguientes medidas y características generales/basales y terapéuticas: edad, sexo, comorbilidades, nivel de puntuación CIRS, función renal (p. nivel de creatinina), efectos secundarios relacionados y no relacionados con la hematología y la necesidad de hospitalización, número de ciclos de quimioterapia, respuesta al tratamiento (es decir, remisión completa o parcial), ocurrencia de progresión y presencia de enfermedad mínima residual (MRD).