Studio sui dati del mondo reale incentrato sulle opzioni di trattamento dei pazienti affetti da leucemia linfocitica cronica (LLC) e sulla loro efficacia (GO-CLLEAR)

Questo studio sarà un uso secondario dei dati, concentrandosi su pazienti trattati con vari regimi terapeutici (incluso il regime a base di obinutuzumab) utilizzati nella Repubblica Ceca in un contesto non interventistico, in aperto, nazionale e multicentrico. Analisi retrospettiva dei dati provenienti dal database del registro CLLEAR che raccoglie i dati sulle pratiche cliniche e terapeutiche nella CLL. Questo studio non è un'analisi faccia a faccia dei regimi di trattamento. I risultati di questo studio potrebbero essere utilizzati per il confronto con i risultati di altri studi.

Popolazione analitica, criteri di selezione e dimensione del campione

Tutti i pazienti affetti da CLL diagnosticati, trattati o seguiti in sette importanti centri ematologici della Repubblica Ceca dal 2011 in poi sono inclusi nel registro CLLEAR; non ci sono criteri di esclusione. Questi centri includono l'ospedale universitario (UH) di Brno, l'ospedale universitario di Praga, l'ospedale universitario Hradec Kralove, l'ospedale universitario Olomouc, l'ospedale universitario Ostrava, l'ospedale universitario Plzen e il centro oncologico Novy Jicin.

In questo studio verranno analizzati tutti i pazienti trattati con i regimi Obi-Clb, R-B e R-Clb e inclusi nel database CLLEAR. Non ci sono altri criteri di selezione.

Si stima che nello studio verranno analizzati 400 pazienti.

Obiettivi primari e secondari

Generale Per valutare l'efficacia e l'accumulo di disabilità nei pazienti cechi con LLC trattati con vari regimi terapeutici in una popolazione demografica simile utilizzando i dati del mondo reale disponibili dal registro CLLEAR. I risultati di questo studio potrebbero essere utilizzati per il confronto con i risultati di altri studi.

Obiettivo primario

1. Profilo dei pazienti - Caratteristiche demografiche dei pazienti come età, sesso, presenza di comorbilità, livello della Cumulative Illness Rating Scale (punteggio CIRS), funzionalità renale ecc. in pazienti trattati con vari regimi terapeutici (Obinutuzumab+clorambucile (Obi-Clb), rituximab+clorambucile (R-Clb), rituximab+bendamustina (R-B)).
2. Efficacia dei regimi terapeutici (Obi-Clb, R-Clb, R-B) in pazienti con caratteristiche demografiche sopra definite sulla base di parametri misurati come indicazione/correlazione diretta dell'efficacia - tasso di risposta globale (ORR), risposta completa (CR), progressione- sopravvivenza libera (PFS), negatività della malattia residua minima (MRD).

Obiettivi secondari

Gli obiettivi secondari di questo studio sono i seguenti:

1. La frequenza (in %) di eventi avversi sia ematologici (neutropenia, trombocitopenia) che non ematologici (infezioni di grado ≥3 e reazioni correlate all'infusione - IRR) nella popolazione di pazienti.
2. La frequenza delle comorbilità nella popolazione di pazienti.
3. La necessità di aggiustamento del trattamento (ad es. diminuzione del numero di cicli) nei pazienti.
4. La percentuale di eventi avversi (infezioni) nella popolazione di pazienti sopra definita che richiedono il ricovero in ospedale.

Protezione dei dati e monitoraggio dei dati

Tutti i dati saranno analizzati dal registro CLLEAR. La protezione dei dati personali e l'attuazione di una legislazione adeguata in materia di protezione dei dati personali (GDPR) sono trattate all'interno del registro CLLEAR. Nel database CLLEAR, ci sono regole severe sulla protezione dei dati personali dovute alla legge ceca.

Tutti i dati dei pazienti sono resi anonimi. Tutti i pazienti devono firmare il consenso informato. Il registro è stato approvato dal comitato etico multicentrico. Si tratta di un set di dati incrementale che viene aggiornato periodicamente, ogni 6 mesi, e regolarmente convalidato da un data manager centrale indipendente. Non viene eseguito alcun monitoraggio dei centri.

Requisiti normativi e legislativi

Il consenso informato generale non fa parte di questo studio poiché questo studio utilizza i dati del registro separato CLLEAR. Il Registro ha i propri Consensi Informati. Il consenso informato basato essenzialmente sulla clausola di riservatezza dei dati è ottenuto da ciascun paziente prima della raccolta dei dati nel registro CLLEAR come due documenti originali firmati dal paziente. Un modulo di consenso informato originale (ICF) viene archiviato con la documentazione del paziente nel centro clinico e il secondo ICF originale viene consegnato al paziente.

Questo è uno studio post-registrazione non interventistico che deve seguire tutte le leggi o i regolamenti locali e la pratica medica. Saranno applicati i requisiti legislativi locali della Repubblica ceca.

Assicurazione e controllo della qualità

Il progetto sarà condotto in conformità con il sistema e le procedure di gestione della qualità interna dell'IBA (Istituto di biostatistica e analisi) (sistema di gestione della qualità stabilito secondo la norma dell'Organizzazione internazionale per la standardizzazione - ISO 9001: 2012 incluso il manuale della qualità; sistema Tecnologia dell'informazione secondo ISO/IEC 20000-1:2012).

Studiare l'analisi dei dati

Questo studio è un uso secondario di dati, osservazionale, con dati e analisi raccolti come indicato nelle sezioni seguenti.

Verranno raccolte le seguenti caratteristiche e misure generali/basali e terapeutiche: età, sesso, comorbidità, livello del punteggio CIRS, funzionalità renale (ad es. livelli di creatinina), effetti collaterali correlati e non correlati all'ematologia e necessità di ospedalizzazione, numero di cicli chemioterapici, risposta al trattamento (ad es. remissione completa o parziale), insorgenza di progressione e presenza di malattia residua minima (MRD).